Hipertensão Pulmonar: Avaliação da Terapia Celular (PHACeT)
13 de outubro de 2016 atualizado por: Northern Therapeutics
Ensaio de Fase I para estabelecer a segurança da administração de terapia gênica baseada em células progenitoras autólogas de heNOS em pacientes com hipertensão arterial pulmonar grave (HAP) refratária ao tratamento convencional
O objetivo principal é estabelecer a segurança da terapia gênica baseada em células progenitoras autólogas de heNOS em pacientes com Hipertensão Arterial Pulmonar (HAP) grave refratária ao tratamento convencional.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um ensaio clínico fase I de dois centros.
Um total de 18 pacientes será estudado usando um protocolo aberto de escalonamento de dose; três pacientes serão inseridos em cada um dos cinco painéis de dosagem.
Outros três pacientes serão inseridos no painel de dose final para estabelecer a segurança na dose máxima tolerada.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
7
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1E2
- Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico clínico de Hipertensão Arterial Pulmonar Idiopática
- HAP familiar ou HAP induzida por anorexígeno
- Distância de caminhada especificada de 6 minutos
Critério de exclusão:
- Comunicação intra ou extra cardíaca entre as circulações direita e esquerda
- Instabilidade hemodinâmica
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo < 40%
- Evento tromboembólico ou hospitalização recente por piora da insuficiência cardíaca direita nos últimos 3 meses
- PVC>20mmHg no momento da pesquisa de cateterismo cardíaco
- Gravidez
- Hepatite ou HIV concomitantes
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: EPCs transfectadas com eNOS
EPCs transfectadas com eNOS serão entregues por injeção através de uma linha de PA, doses incrementais ao longo de três dias
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dosagem incremental durante 3 dias
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Os endpoints primários serão relacionados à tolerabilidade e segurança da injeção de células progenitoras geneticamente modificadas em pacientes com HAP grave.
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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A eficácia potencial desta abordagem será avaliada por mudanças nas pressões hemodinâmicas, qualidade de vida percebida pelo paciente e capacidade de exercício
Prazo: 3 meses após a entrega da célula
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3 meses após a entrega da célula
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: John Granton, MD, St. Michael's Hospital and University Health Network
- Investigador principal: David Langleben, MD, Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Granton J, Langleben D, Kutryk MB, Camack N, Galipeau J, Courtman DW, Stewart DJ. Endothelial NO-Synthase Gene-Enhanced Progenitor Cell Therapy for Pulmonary Arterial Hypertension: The PHACeT Trial. Circ Res. 2015 Sep 11;117(7):645-54. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.114.305951. Epub 2015 Jul 20.
- O'Connell C, O'Callaghan DS, Humbert M. Novel medical therapies for pulmonary arterial hypertension. Clin Chest Med. 2013 Dec;34(4):867-80. doi: 10.1016/j.ccm.2013.08.002.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de maio de 2006
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2012
Conclusão do estudo (Real)
1 de julho de 2012
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de maio de 2007
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de maio de 2007
Primeira postagem (Estimativa)
4 de maio de 2007
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
17 de outubro de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de outubro de 2016
Última verificação
1 de outubro de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CT-PAH 001
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