Ipertensione polmonare: valutazione della terapia cellulare (PHACeT)
13 ottobre 2016 aggiornato da: Northern Therapeutics
Sperimentazione di fase I per stabilire la sicurezza della somministrazione di terapia genica basata su cellule progenitrici autologhe di heNOS in pazienti con grave ipertensione arteriosa polmonare (PAH) refrattaria al trattamento convenzionale
L'obiettivo primario è stabilire la sicurezza della terapia genica basata su cellule progenitrici autologhe di heNOS in pazienti con grave ipertensione arteriosa polmonare (PAH) refrattaria al trattamento convenzionale.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio clinico di fase I in due centri.
Verrà studiato un totale di 18 pazienti utilizzando un protocollo in aperto con aumento della dose; tre pazienti verranno inseriti in ciascuno dei cinque pannelli di dosaggio.
Altri tre pazienti verranno inseriti nel pannello della dose finale per stabilire la sicurezza alla dose massima tollerata.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
7
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H3T 1E2
- Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi clinica dell'ipertensione arteriosa polmonare idiopatica
- PAH familiare o PAH indotta da anoressigeni
- Distanza specificata di 6 minuti a piedi
Criteri di esclusione:
- Comunicazione intra o extra cardiaca tra la circolazione di destra e di sinistra
- Instabilità emodinamica
- Frazione di eiezione ventricolare sinistra < 40%
- Evento tromboembolico o recente ricovero per insufficienza cardiaca destra in peggioramento negli ultimi 3 mesi
- CVP>20mmHg al momento del cateterismo cardiaco di ricerca
- Gravidanza
- Epatite concomitante o HIV
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: EPC trasfettate con eNOS
Le EPC trasfettate con eNOS verranno somministrate per iniezione tramite una linea PA, dosi incrementali nell'arco di tre giorni
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dosaggio incrementale nell'arco di 3 giorni
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Gli endpoint primari saranno correlati alla tollerabilità e alla sicurezza dell'iniezione di cellule progenitrici geneticamente modificate in pazienti con PAH grave.
Lasso di tempo: 5 anni
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5 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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La potenziale efficacia di questo approccio sarà valutata dai cambiamenti nelle pressioni emodinamiche, nella qualità della vita percepita dal paziente e nella capacità di esercizio
Lasso di tempo: Consegna cellulare dopo 3 mesi
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Consegna cellulare dopo 3 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: John Granton, MD, St. Michael's Hospital and University Health Network
- Investigatore principale: David Langleben, MD, Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Granton J, Langleben D, Kutryk MB, Camack N, Galipeau J, Courtman DW, Stewart DJ. Endothelial NO-Synthase Gene-Enhanced Progenitor Cell Therapy for Pulmonary Arterial Hypertension: The PHACeT Trial. Circ Res. 2015 Sep 11;117(7):645-54. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.114.305951. Epub 2015 Jul 20.
- O'Connell C, O'Callaghan DS, Humbert M. Novel medical therapies for pulmonary arterial hypertension. Clin Chest Med. 2013 Dec;34(4):867-80. doi: 10.1016/j.ccm.2013.08.002.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 maggio 2006
Completamento primario (Effettivo)
1 luglio 2012
Completamento dello studio (Effettivo)
1 luglio 2012
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 maggio 2007
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 maggio 2007
Primo Inserito (Stima)
4 maggio 2007
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
17 ottobre 2016
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 ottobre 2016
Ultimo verificato
1 ottobre 2016
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CT-PAH 001
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