Hipertensión Pulmonar: Evaluación de la Terapia Celular (PHACeT)
13 de octubre de 2016 actualizado por: Northern Therapeutics
Ensayo de fase I para establecer la seguridad de la administración de terapia génica basada en células progenitoras autólogas de heNOS en pacientes con hipertensión arterial pulmonar (HAP) grave refractarios al tratamiento convencional
El objetivo principal es establecer la seguridad de la terapia génica basada en células progenitoras autólogas de heNOS en pacientes con hipertensión arterial pulmonar (HAP) grave refractaria al tratamiento convencional.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un ensayo clínico de fase I de dos centros.
Se estudiará un total de 18 pacientes utilizando un protocolo abierto de escalado de dosis; se ingresarán tres pacientes en cada uno de los cinco paneles de dosificación.
Se ingresarán tres pacientes adicionales en el panel de dosis final para establecer la seguridad a la dosis máxima tolerada.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
7
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1E2
- Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico clínico de Hipertensión Arterial Pulmonar idiopática
- PAH familiar o PAH inducida por anorexígeno
- Distancia a pie especificada de 6 minutos
Criterio de exclusión:
- Comunicación intra o extracardíaca entre las circulaciones del lado derecho e izquierdo.
- Inestabilidad hemodinámica
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo < 40%
- Evento tromboembólico u hospitalización reciente por empeoramiento de insuficiencia cardíaca derecha en los últimos 3 meses
- PVC > 20 mmHg en el momento del cateterismo cardíaco de investigación
- El embarazo
- Hepatitis o VIH concurrentes
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: EPC transfectadas con eNOS
Los EPC transfectados con eNOS se administrarán mediante inyección a través de una línea PA, dosis incrementales durante tres días
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dosificación incremental durante 3 días
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Los criterios de valoración principales estarán relacionados con la tolerabilidad y la seguridad de la inyección de células progenitoras modificadas genéticamente en pacientes con HAP grave.
Periodo de tiempo: 5 años
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5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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La eficacia potencial de este enfoque se evaluará mediante cambios en las presiones hemodinámicas, la calidad de vida percibida por el paciente y la capacidad de ejercicio.
Periodo de tiempo: Entrega post celular de 3 meses
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Entrega post celular de 3 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: John Granton, MD, St. Michael's Hospital and University Health Network
- Investigador principal: David Langleben, MD, Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Granton J, Langleben D, Kutryk MB, Camack N, Galipeau J, Courtman DW, Stewart DJ. Endothelial NO-Synthase Gene-Enhanced Progenitor Cell Therapy for Pulmonary Arterial Hypertension: The PHACeT Trial. Circ Res. 2015 Sep 11;117(7):645-54. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.114.305951. Epub 2015 Jul 20.
- O'Connell C, O'Callaghan DS, Humbert M. Novel medical therapies for pulmonary arterial hypertension. Clin Chest Med. 2013 Dec;34(4):867-80. doi: 10.1016/j.ccm.2013.08.002.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de mayo de 2006
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2012
Finalización del estudio (Actual)
1 de julio de 2012
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de mayo de 2007
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de mayo de 2007
Publicado por primera vez (Estimar)
4 de mayo de 2007
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
17 de octubre de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de octubre de 2016
Última verificación
1 de octubre de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CT-PAH 001
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