Pulmonale hypertensie: beoordeling van celtherapie (PHACeT)
13 oktober 2016 bijgewerkt door: Northern Therapeutics
Fase I-studie om de veiligheid vast te stellen van op autologe progenitorcellen gebaseerde gentherapie, toediening van heNOS bij patiënten met ernstige pulmonale arteriële hypertensie (PAH) die ongevoelig is voor conventionele behandeling
Het primaire doel is om de veiligheid vast te stellen van op autologe voorlopercellen gebaseerde gentherapie van heNOS bij patiënten met ernstige pulmonale arteriële hypertensie (PAH) die ongevoelig zijn voor conventionele behandeling.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een klinische fase I-studie in twee centra.
Er zullen in totaal 18 patiënten worden bestudeerd met behulp van een open-label protocol met dosisverhoging; drie patiënten worden ingevoerd in elk van de vijf doseerpanelen.
Drie extra patiënten zullen worden opgenomen in het paneel met de uiteindelijke dosis om de veiligheid vast te stellen bij de maximaal getolereerde dosis.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
7
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1E2
- Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Klinische diagnose van idiopathische pulmonale arteriële hypertensie
- Familiale PAH of door anorexigenen geïnduceerde PAH
- Opgegeven 6 minuten loopafstand
Uitsluitingscriteria:
- Intra- of extracardiale communicatie tussen de rechts- en linkszijdige circulaties
- Hemodynamische instabiliteit
- Linkerventrikelejectiefractie < 40%
- Trombo-embolisch voorval of recente ziekenhuisopname wegens verergering van rechtszijdig hartfalen in de afgelopen 3 maanden
- CVP>20 mmHg ten tijde van onderzoek hartkatheterisatie
- Zwangerschap
- Gelijktijdige hepatitis of HIV
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: eNOS getransfecteerde EPC's
Met eNOS getransfecteerde EPC's zullen worden toegediend via injectie via een PA-lijn, incrementele doses gedurende drie dagen
|
incrementele dosering gedurende 3 dagen
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
De primaire eindpunten zullen betrekking hebben op de verdraagbaarheid en veiligheid van injectie van genetisch gemanipuleerde voorlopercellen bij patiënten met ernstige PAH.
Tijdsspanne: 5 jaar
|
5 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
De potentiële werkzaamheid van deze benadering zal worden beoordeeld aan de hand van veranderingen in de hemodynamische druk, de door de patiënt waargenomen kwaliteit van leven en het inspanningsvermogen
Tijdsspanne: 3 maanden na celbevalling
|
3 maanden na celbevalling
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: John Granton, MD, St. Michael's Hospital and University Health Network
- Hoofdonderzoeker: David Langleben, MD, Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Granton J, Langleben D, Kutryk MB, Camack N, Galipeau J, Courtman DW, Stewart DJ. Endothelial NO-Synthase Gene-Enhanced Progenitor Cell Therapy for Pulmonary Arterial Hypertension: The PHACeT Trial. Circ Res. 2015 Sep 11;117(7):645-54. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.114.305951. Epub 2015 Jul 20.
- O'Connell C, O'Callaghan DS, Humbert M. Novel medical therapies for pulmonary arterial hypertension. Clin Chest Med. 2013 Dec;34(4):867-80. doi: 10.1016/j.ccm.2013.08.002.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 mei 2006
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 juli 2012
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 juli 2012
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 mei 2007
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 mei 2007
Eerst geplaatst (Schatting)
4 mei 2007
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
17 oktober 2016
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 oktober 2016
Laatst geverifieerd
1 oktober 2016
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CT-PAH 001
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .