Plicní hypertenze: Hodnocení buněčné terapie (PHACeT)
13. října 2016 aktualizováno: Northern Therapeutics
Fáze I studie ke stanovení bezpečnosti autologní genové terapie založené na progenitorových buňkách Doručování heNOS u pacientů s těžkou plicní arteriální hypertenzí (PAH) refrakterní na konvenční léčbu
Primárním cílem je stanovit bezpečnost autologní genové terapie heNOS na bázi autologních progenitorových buněk u pacientů s těžkou plicní arteriální hypertenzí (PAH) refrakterní na konvenční léčbu.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je klinická studie fáze I ve dvou centrech.
Celkem 18 pacientů bude studováno pomocí otevřeného protokolu se stupňujícím se dávkováním; do každého z pěti dávkovacích panelů budou zařazeni tři pacienti.
Do panelu konečné dávky budou zařazeni další tři pacienti, aby se stanovila bezpečnost při maximální tolerované dávce.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
7
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1E2
- Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Klinická diagnostika idiopatické plicní arteriální hypertenze
- Familiární PAH nebo anorexigenem indukovaná PAH
- Uvedená vzdálenost 6 minut chůze
Kritéria vyloučení:
- Intra nebo extra srdeční komunikace mezi pravostranným a levostranným oběhem
- Hemodynamická nestabilita
- Ejekční frakce levé komory < 40 %
- Tromboembolická příhoda nebo nedávná hospitalizace pro zhoršení pravostranného srdečního selhání v posledních 3 měsících
- CVP>20 mmHg v době výzkumné katetrizace srdce
- Těhotenství
- Současná hepatitida nebo HIV
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: EPC transfekované eNOS
EPC transfekované eNOS budou dodávány injekcí prostřednictvím PA linky, postupné dávky během tří dnů
|
přírůstkové dávkování po dobu 3 dnů
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Primární cílové parametry budou souviset se snášenlivostí a bezpečností injekce geneticky upravených progenitorových buněk u pacientů s těžkou PAH.
Časové okno: 5 let
|
5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Potenciální účinnost tohoto přístupu bude hodnocena podle změn hemodynamických tlaků, pacientem vnímané kvality života a zátěžové kapacity
Časové okno: 3 měsíce po dodání buňky
|
3 měsíce po dodání buňky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: John Granton, MD, St. Michael's Hospital and University Health Network
- Vrchní vyšetřovatel: David Langleben, MD, Sir Mortimer B. Davis - Jewish General Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Granton J, Langleben D, Kutryk MB, Camack N, Galipeau J, Courtman DW, Stewart DJ. Endothelial NO-Synthase Gene-Enhanced Progenitor Cell Therapy for Pulmonary Arterial Hypertension: The PHACeT Trial. Circ Res. 2015 Sep 11;117(7):645-54. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.114.305951. Epub 2015 Jul 20.
- O'Connell C, O'Callaghan DS, Humbert M. Novel medical therapies for pulmonary arterial hypertension. Clin Chest Med. 2013 Dec;34(4):867-80. doi: 10.1016/j.ccm.2013.08.002.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2006
Primární dokončení (Aktuální)
1. července 2012
Dokončení studie (Aktuální)
1. července 2012
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. května 2007
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. května 2007
První zveřejněno (Odhad)
4. května 2007
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
17. října 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. října 2016
Naposledy ověřeno
1. října 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CT-PAH 001
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .