Estudo Multicêntrico de Transplante de Células Tronco Mieloablativas para LMA sem Remissão Usando o Regime CloBu4 (CloBu4)
3 de maio de 2017 atualizado por: University of Michigan Rogel Cancer Center
Estudo Multicêntrico de Braço Único de Fase II de Transplante de Células Tronco Alogênicas Mieloablativas para Leucemia Mieloblástica Aguda (LMA) sem remissão usando regime de clofarabina e busulfan x 4 (CloBu4)
Embora os resultados do transplante para LMA em remissão completa (CR) no momento do transplante tenham melhorado, os resultados do transplante para LMA sem remissão foram bastante ruins. A maioria dos estudos multicêntricos se concentrou em pacientes com LMA de risco padrão e poucos estudos foram feitos nessa população de pacientes com LMA sem remissão. Há um grande número de pacientes idosos com LMA sem remissão porque a taxa de remissão completa com quimioterapia de indução diminui com a idade. Esses pacientes mais velhos não toleram regimes convencionais de condicionamento de intensidade total. Assim, um regime de condicionamento eficaz e tolerável para LMA sem remissão é uma grande necessidade não atendida para a prática atual de transplante.
A partir do estudo anterior dos investigadores, sugere-se que a substituição da Fludarabina do regime padrão de FluBu4 por Clofarabina (uma droga relacionada com efeito antileucemia muito mais potente) no regime de condicionamento de transplante pode potencializar a atividade antitumoral do regime de condicionamento sem adicionar significativa toxicidade, uma meta do desenvolvimento de um novo regime de condicionamento.
Os investigadores esperam inscrever um total de 75 pacientes de cerca de quinze locais. O principal objetivo dos investigadores é confirmar a segurança e a eficácia, conforme medido pela sobrevida global de um ano, da combinação CloBu4 como condicionamento de intensidade total para leucemia mielóide aguda sem remissão.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
75
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
- Princess Margaret Hospital
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama, Birmingham
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California
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Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- City of Hope National Medical Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan Cancer Center
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University at St Louis
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbuilt University
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- University of Washington
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
Critérios de doença
AML não está em remissão no momento do transplante
- "Não em remissão" é definido como "mais de 5,0% de blastos de medula óssea por morfologia de aspirado", conforme determinado por um aspirado de medula óssea obtido dentro de 2 semanas após o registro do estudo.
- Para pacientes com falha na indução primária: Os pacientes devem ter falhado em pelo menos 2 regimes de indução.
- Para pacientes com recidiva da doença: Os pacientes que recidivaram mais de 6 meses após a remissão anterior devem falhar em pelo menos um regime de reindução para serem elegíveis. Para pacientes nos quais a remissão anterior é igual ou inferior a 6 meses de duração, nenhum regime de reindução é necessário para se qualificar para este protocolo.
- Se o aspirado e a biópsia de medula óssea pré-transplante forem hipoplásicos (menos de 10% de celularidade) e as porcentagens de blastos não puderem ser determinadas, o paciente é elegível se a medula óssea anterior atender aos critérios acima.
- Pacientes com blastos circulantes periféricos ou pacientes com leucemia extramedular são elegíveis se o aspirado e a biópsia da medula óssea atenderem aos critérios acima. Critérios de idade e função dos órgãos
- Idade: 2 a 65 anos de idade.
- Cardíaco: FEVE ≥ 40% por MUGA (Multi Gated Acquisition) ou ecocardiograma.
- Pulmonar: capacidade VEF1 e CVF) ≥ 40% do previsto, DLCO (corrigida para hemoglobina) ≥ 40% do previsto.
- As crianças que são incapazes de cooperar para os testes de função pulmonar (PFTs), não devem apresentar evidências de dispneia em repouso, intolerância ao exercício e não precisam de terapia de oxigênio suplementar.
- Renal: Idade igual ou superior a 12 anos: A depuração estimada da creatinina (CrCl) deve ser igual ou superior a 60 mL/min/1,73 m2 calculado pela fórmula de Cockcroft-Gault. Idade inferior a 12 anos: CrCl estimado ou medido deve ser superior a 90 ml/min/1,73m2. Para estimativa, a fórmula de Schwartz será usada.
- Hepático: bilirrubina sérica ≤ 1,5 x limite superior da normalidade (LSN); (AST)/ALT ≤ 2,5 x LSN; Fosfatase alcalina ≤ 2,5 x LSN
- Status de desempenho: Karnofsky ≥ 70%, ou Lansky ≥70% Consentimento: Todos os pacientes devem assinar o consentimento informado
Critério de exclusão:
- Câncer ativo com risco de vida que requer tratamento diferente de LMA
- Não aderente aos medicamentos.
- Nenhum cuidador apropriado identificado.
- HIV1 (Vírus da Imunodeficiência Humana-1) ou HIV2 positivo
- Câncer ativo com risco de vida que requer tratamento diferente de LMA
- Distúrbios médicos ou psiquiátricos não controlados.
- Infecções não controladas, definidas como hemoculturas positivas dentro de 72 horas após a entrada no estudo ou evidência de infecção progressiva
- Leucemia ativa do sistema nervoso central (SNC)
- HSCT alogênico anterior
- Receber quimioterapia intensiva dentro de 21 dias após o registro.
- Pacientes com mielofibrose primária prévia
- Explosões periféricas > 10.000/μL no momento do registro
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Regime CloBu4
Após o pré-condicionamento com CloBu4 (Clofarabina/Busulfan x 4), os indivíduos receberão um transplante de células-tronco do sangue periférico
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Transplante de células-tronco do sangue periférico, após tratamento medicamentoso de pré-condicionamento
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência cumulativa de mortalidade sem recaída (NRM)
Prazo: 1 ano
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Porcentagem de pacientes que passaram sem recidiva/recorrência em 1 ano.
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A porcentagem de pacientes vivos em 1 ano
Prazo: 1 ano
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A sobrevida global foi calculada após o transplante usando um regime de condicionamento CloBu4 para pacientes com LMA sem remissão
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1 ano
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Incidência de Recaída
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Shin Mineishi, MD, University of Alabama at Birmingham
- Investigador principal: John M Magenau, MD, University of Michigan, Department of Internal Medicine
- Cadeira de estudo: Stephen J Forman, MD, City of Hope National Medical Center
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de novembro de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de novembro de 2014
Conclusão do estudo (Real)
14 de junho de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de outubro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de outubro de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
24 de outubro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de junho de 2017
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de maio de 2017
Última verificação
1 de maio de 2017
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Leucemia
- Leucemia Mieloide
- Leucemia Mieloide Aguda
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Antimetabólitos, Antineoplásicos
- Antimetabólitos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Clofarabina
- Busulfan
Outros números de identificação do estudo
- UMCC 2011.038
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