Multicenterstudie av myeloablativ Allo-stamcellstransplantation för icke-remission AML med CloBu4-regimen (CloBu4)

Inklusionskriterier:

Sjukdomskriterier

• AML inte i remission vid tidpunkten för transplantation

  • "Inte i remission" definieras som "mer än 5,0 % benmärgsblaster genom aspiratmorfologi", som bestäms av ett benmärgsaspirat erhållet inom 2 veckor efter studieregistrering.
  • För patienter med primär induktionssvikt: Patienterna måste ha misslyckats med minst 2 induktionsregimer.
  • För patienter med återfall av sjukdom: Patienter som återfaller mer än 6 månader efter föregående remission måste misslyckas med minst en återinduktionsregim för att vara berättigade. För patienter där den föregående remissionen är lika med eller kortare än 6 månaders varaktighet, krävs ingen återinduktionsregim för att kvalificera sig för detta protokoll.
• Om benmärgsaspiratet och biopsien före transplantationen är hypoplastiska (mindre än 10 % cellularitet) och blastprocenten inte kan fastställas, är patienten berättigad om den föregående benmärgen uppfyllde ovanstående kriterier.
• Patienter med perifera cirkulerande blaster eller patienter med extramedullär leukemi är berättigade om benmärgsaspiration och biopsi uppfyller ovanstående kriterier. Kriterier för ålder och organfunktion
• Ålder: 2 till 65 år.
• Hjärta: LVEF ≥ 40 % med MUGA-skanning (Multi Gated Acquisition) eller ekokardiogram.
• Lung: FEV1- och FVC-kapacitet) ≥ 40 % förväntad, DLCO (korrigerad för hemoglobin) ≥ 40 % av förväntad.
• Barn som inte kan samarbeta för lungfunktionstester (PFT) får inte ha några tecken på dyspné i vila, ingen träningsintolerans och inte behöva kompletterande syrgasbehandling.
• Njure: Ålder lika med eller äldre än 12: Det uppskattade kreatininclearance (CrCl) måste vara lika med eller större än 60 ml/min/1,73 m2 enligt Cockcroft-Gault-formeln. Ålder yngre än 12: Antingen uppskattad eller uppmätt CrCl bör vara större än 90 ml/min/1,73m2. För uppskattning kommer Schwartz formel att användas.
• Lever: Serumbilirubin ≤ 1,5 x övre normalgräns (ULN); (AST)/ALAT ≤ 2,5 x ULN; Alkaliskt fosfatas ≤ 2,5 x ULN
• Prestationsstatus: Karnofsky ≥ 70 %, eller Lansky≥ 70 % samtycke: Alla patienter måste underteckna informerat samtycke

Exklusions kriterier:

• Aktiv livshotande cancer som kräver annan behandling än AML
• Icke-kompatibel med mediciner.
• Inga lämpliga vårdgivare har identifierats.
• HIV1 (Human Immunodeficiency Virus-1) eller HIV2-positiv
• Aktiv livshotande cancer som kräver annan behandling än AML
• Okontrollerade medicinska eller psykiatriska störningar.
• Okontrollerade infektioner, definierade som positiva blododlingar inom 72 timmar efter studiestart, eller tecken på progressiv infektion
• Aktiv leukemi i centrala nervsystemet (CNS).
• Föregående allogen HSCT
• Får intensiv kemoterapi inom 21 dagar efter registrering.
• Patienter med tidigare primär myelofibros
• Perifera sprängningar > 10 000/μL vid registreringstillfället