Multicenterundersøgelse af myeloablativ allo-stamcelletransplantation til ikke-remission AML ved brug af CloBu4-regimen (CloBu4)

Inklusionskriterier:

Sygdomskriterier

• AML ikke i remission på tidspunktet for transplantationen

  • "Ikke i remission" er defineret som "større end 5,0 % knoglemarvsblaster ved aspiratmorfologi," som bestemt af et knoglemarvsaspirat opnået inden for 2 uger efter undersøgelsesregistrering.
  • For patienter med primært induktionssvigt: Patienterne skal have svigtet mindst 2 induktionsregimer.
  • For patienter med recidiverende sygdom: Patienter, der recidiverer mere end 6 måneder efter forudgående remission, skal mislykkes i mindst én reduktionsbehandling for at være berettiget. For patienter, hvor den foregående remission er lig med eller kortere end 6 måneders varighed, kræves der ingen re-induktionsregime for at kvalificere sig til denne protokol.
• Hvis knoglemarvsaspiratet og biopsien før transplantation er hypoplastiske (mindre end 10 % cellularitet), og blastprocenter ikke kan bestemmes, er patienten berettiget, hvis den foregående knoglemarv opfyldte ovenstående kriterier.
• Patienter med perifere cirkulerende blaster eller patienter med ekstramedullær leukæmi er kvalificerede, hvis knoglemarvsaspirat og biopsi opfylder ovenstående kriterier. Kriterier for alder og organfunktion
• Alder: 2 til 65 år.
• Hjerte: LVEF ≥ 40 % ved MUGA (Multi Gated Acquisition) scanning eller ekkokardiogram.
• Pulmonal: FEV1 og FVC kapacitet) ≥ 40 % forudsagt, DLCO (korrigeret for hæmoglobin) ≥ 40 % af forudsagt.
• Børn, der ikke er i stand til at samarbejde om lungefunktionstests (PFT'er), må ikke have tegn på dyspnø i hvile, ingen træningsintolerance og ikke kræve supplerende iltbehandling.
• Nyre: Alder lig med eller ældre end 12: Den estimerede kreatininclearance (CrCl) skal være lig med eller større end 60 ml/min/1,73 m2 som beregnet af Cockcroft-Gault-formlen. Alder yngre end 12: Enten estimeret eller målt CrCl bør være større end 90 ml/min/1,73m2. Til estimering vil Schwartz formel blive brugt.
• Lever: Serumbilirubin ≤ 1,5 x øvre normalgrænse (ULN); (AST)/ALAT ≤ 2,5 x ULN; Alkalisk fosfatase ≤ 2,5 x ULN
• Ydeevnestatus: Karnofsky ≥ 70 %, eller Lansky≥ 70 % Samtykke: Alle patienter skal underskrive informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

• Aktiv livstruende kræft, der kræver anden behandling end AML
• Ikke-kompatibel med medicin.
• Ingen passende omsorgspersoner identificeret.
• HIV1 (Human Immunodeficiency Virus-1) eller HIV2 positiv
• Aktiv livstruende kræft, der kræver anden behandling end AML
• Ukontrollerede medicinske eller psykiatriske lidelser.
• Ukontrollerede infektioner, defineret som positive blodkulturer inden for 72 timer efter undersøgelsens start, eller tegn på progressiv infektion
• Aktiv leukæmi i centralnervesystemet (CNS).
• Forud for allogen HSCT
• Modtager intensiv kemoterapi inden for 21 dage efter registrering.
• Patienter med forudgående primær myelofibrose
• Perifere sprængninger > 10.000/μL på registreringstidspunktet