Pacritinib versus melhor terapia disponível para tratar pacientes com mielofibrose e trombocitopenia (PAC326)
21 de outubro de 2021 atualizado por: CTI BioPharma
Um estudo randomizado e controlado de fase 3 de pacritinibe oral versus a melhor terapia disponível em pacientes com trombocitopenia e mielofibrose primária, mielofibrose pós-policitemia Vera ou mielofibrose pós-trombocitemia essencial
Estudo randomizado controlado de fase 3 para avaliar a segurança e eficácia do pacritinibe oral em comparação com a Melhor Terapia Disponível (BAT) em pacientes com trombocitopenia e mielofibrose primária ou secundária.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Estudo multicêntrico, randomizado, controlado, de fase 3 comparando a segurança e eficácia do pacritinibe com a do BAT em pacientes com trombocitopenia e mielofibrose primária ou secundária.
Aproximadamente 300 pacientes elegíveis serão randomizados em uma alocação de 1:1:1 para pacritinibe 400 mg QD, pacritinibe 200 mg BID ou BAT (inclui qualquer tratamento selecionado pelo médico para mielofibrose, como inibidores JAK2 aprovados administrados de acordo com a bula para pacientes com trombocitopenia e pode incluir qualquer tratamento recebido antes da entrada no estudo).
O volume do baço será medido por ressonância magnética ou tomografia computadorizada no início do estudo e a cada 12 semanas a partir de então.
Uma instalação de radiologia independente (IRF), cega para atribuições de tratamento, medirá os volumes do baço.
Os pacientes também serão acompanhados quanto à segurança, sobrevida livre de leucemia (LFS), sobrevida geral (OS), frequência de transfusões de glóbulos vermelhos (RBC) e plaquetas e outros parâmetros exploratórios.
Um Comitê Independente de Monitoramento de Dados (IDMC) avaliará a segurança do pacritinibe.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
311
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 12203
- Charite-Medical University
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Dresden, Alemanha, 01307
- Gemeinschaftspraxis Hämatologie/Onkologie
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Essen, Alemanha, D-45122
- University Hospital Essen
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Freiburg, Alemanha, 79106
- Uniklinik Freiburg
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Halle (Saale), Alemanha, 06120
- Universitätsklinikum Halle (Saale)
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Koln, Alemanha, 50924
- Klinik I fur Innere Medizin, Universitat Koln
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Leipzig, Alemanha, 04103
- University Hospital Leipzig
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Munchen, Alemanha, 81737
- Städtisches Klinikum München GmbH
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Munster, Alemanha, 48149
- University of Munster
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Ulm, Alemanha, 89081
- University Hospital Ulm
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Chermside, Austrália, 4032
- Haematology and Oncology Clinics of Australia
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Randwick, Austrália, 2031
- Prince of Wales Hospital
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New South Wales
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Kogarah, New South Wales, Austrália, 2217
- St George Hospital
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South Australia
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Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
- Royal Adelaide Hospital
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Victoria
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Box Hill, Victoria, Austrália, 3128
- Box Hill Hospital
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Clayton, Victoria, Austrália, 3168
- Monash Health - Monash Medical Centre
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
- Perth Blood Institute
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Antwerpen, Bélgica, 2060
- ZNA - Stuivenberg
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Brugge, Bélgica, 8000
- AZ Sint Jan Brugge-Oostende av
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Brussels, Bélgica, 1020
- Hôpital Brugmann
-
Bruxelles, Bélgica, 1200
- Cliniques Universitaires St-Luc
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Wilrijk, Bélgica, 2610
- St Augustinus
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Yvoir, Bélgica, 5530
- UC Louvain
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Hainaut
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Haine-Saint-Paul, Hainaut, Bélgica
- Centre Hospitalier de Jolimont-Lobbes
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New Brunswick
-
Saint John, New Brunswick, Canadá, E2L 4L2
- Saint John Regional Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G2M9
- Princess Margaret Cancer Center
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-
Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85259
- Mayo Clinic Arizona
-
Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85715
- Arizona Clinical Research Center
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California
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Duarte, California, Estados Unidos, 91010
- City of Hope
-
La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
- Moores Cancer Centre
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- USC Norris Comprehensive Cancer Center
-
Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford Cancer Center
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-
Colorado
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Boulder, Colorado, Estados Unidos, 80303
- Rocky Mountain Cancer Center
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20037
- George Washington University- Medical Faculty Associates
-
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Florida
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Fort Myers, Florida, Estados Unidos, 33916
- SCRI- Florida Cancer Specialists South Region
-
Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33705
- SCRI - Florida Cancer Specialists North Region
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
-
-
Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Urbana, Illinois, Estados Unidos, 61801
- Carle Cancer Center
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Indiana
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Goshen, Indiana, Estados Unidos, 46526
- Indiana University Goshen Cancer Centre
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Investigative Clinical Research of Indiana
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-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
Sioux City, Iowa, Estados Unidos, 51101
- Siouxland Hematology-Oncology Associates, L.L.P (SHOA)
-
-
Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40207
- Norton Cancer Institute, Suburban
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-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48106
- St Joseph Mercy Hospital
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health System
-
Southfield, Michigan, Estados Unidos, 48075
- Providence Cancer Institute
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine Division of Oncology
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68506
- Nebraska Hematology-Oncology, P.C.
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- Hackensack University
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07962
- Hematology-Oncology Associates of Northern Jersey
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87106
- New Mexico Cancer Care Alliance
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Mount Sinai Medical Center
-
Stony Brook, New York, Estados Unidos, 11794
- Stony Brook University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45242
- SCRI-Oncology Hematology Care
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic-Taussig Cancer Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- UPMC Hillman Cancer Center
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29601
- Upstate Oncology Associates
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- Sarah Cannon Research Institute (SCRI)
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75246
- Texas Onocolgy-Baylor Sammons Cancer Center
-
Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
- UTMB Galveston
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
- Cancer Care Centers of South Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- Huntsman Cancer Hospital
-
-
Virginia
-
Leesburg, Virginia, Estados Unidos, 20176
- Virginia Cancer Specialists
-
-
Washington
-
Everett, Washington, Estados Unidos, 98201
- Providence Regional Cancer Partnership
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Wisconsin
-
Green Bay, Wisconsin, Estados Unidos, 54301
- Green Bay Oncology
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin
-
-
-
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-
Moscow, Federação Russa, 125167
- National Haematology Research Center
-
Petrozavodsk, Federação Russa, 185019
- Republican Hopsital n.a. V.A. Baranov
-
Ryazan, Federação Russa, 390039
- Ryazan Regional Clinical Hospital
-
St. Petersburg, Federação Russa, 191024
- Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology
-
St. Petersburg, Federação Russa, 194044
- Military Medical Academy n.a. S.M. Kirov
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Republic Of Bashkortostan
-
Ufa, Republic Of Bashkortostan, Federação Russa, 450083
- Bashkir State Medical University
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Saratov Region
-
Saratov, Saratov Region, Federação Russa, 410028
- Saratov State Medical University
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Caen, França, 14000
- CHU de Caen
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Lens, França, 62300
- Centre Hospitalier de Lens
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Nice, França, BP 30 79 06202
- Hopital l'Archet, CHU de Nice
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Paris, França, 75012
- Saint Antoine Hospital
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Pierre Benite, França, 69495
- Centre Hospitalier LYON SUD
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Strasbourg, França, 67091
- CHU de Strasbourg
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Villejuif Cedex, França, 94805
- Institut Gustave Roussy
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Cedex
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Mulhouse, Cedex, França, 68070
- CH de Mulhouse
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Cedex 1
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Amiens, Cedex 1, França, 80054
- CHU D'amiens Hôpital Sud
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Cedex 9
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Nimes, Cedex 9, França, 30029
- Hopital Caremeau
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Rennes, Cedex 9, França, 35033
- Chu Rennes
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Toulouse, Cedex 9, França, 31059
- CHU Purpan
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Maastricht, Holanda, 6229 HX
- University Hospital Maastricht
-
Rotterdam, Holanda, 3015 CE
- Erasmus MC
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Budapest, Hungria, 1083
- Semmelweis Egyetem ÁOK
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Debrecen, Hungria, 4032
- University of Debrecen, Belgyogyaszati Intezet
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Gyula, Hungria, 5700
- Békés Megyei Pándy Kálmán Kórház
-
Kaposvár, Hungria, 7400
- Kaposi Mór Oktató Kórház
-
Szeged, Hungria, 6720
- SZTE II. sz Belgyogyoszati Klinika es Kardiologiai Kozpont
-
Szolnok, Hungria, 5004
- Jász-Nagykun-Szolnok Megyei Hetényi Géza Kórház-Rendelőint
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-
-
-
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Auckland, Nova Zelândia, 1640
- Middlemore Hospital
-
Auckland, Nova Zelândia, 1023
- Auckland District Health Board, Auckland City Hospital
-
Christchurch, Nova Zelândia, 8001
- Canterbury District Health Board
-
Takapuna, Nova Zelândia, 0740
- North Shore Hospital
-
Wellington, Nova Zelândia, 6021
- CCDHB - Wellington Hospital
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-
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Birmingham, Reino Unido, B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
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Glasgow, Reino Unido, G12 OYN
- Beatson West of Scotland Cancer Centre
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Leicester, Reino Unido, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
-
London, Reino Unido, SE1 9RT
- Guy's Hospital
-
London, Reino Unido, W12 OHS
- Hammersmith Hosp - ICH NHS Trust
-
Manchester, Reino Unido, M20 4BX
- The Christie NHS Foundation Trust
-
Oxford, Reino Unido, OX3 7LE
- Oxford University Hospitals NHS Trust
-
Sheffield, Reino Unido, S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
-
-
Merseyside
-
Liverpool, Merseyside, Reino Unido, L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
-
-
N. Ireland
-
Belfast, N. Ireland, Reino Unido, BT9 7AB
- Belfast Health And Social Care Trust
-
-
-
-
-
Králová, Tcheca, 500 05
- University Hospital Hradec Kralove
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-
NAP
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Brno, NAP, Tcheca, 62500
- Fakultni nemocnice Brno
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Olomouc, NAP, Tcheca, 775 20
- Faculty Hospital Olomouc
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Plzeň, NAP, Tcheca, 30460
- Fakultni Nemocnice Plzen
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Mielofibrose intermediária -1 ou -2 ou de alto risco (por Passamonti et al 2010)
- Trombocitopenia (contagem de plaquetas ≤ 100.000/µL) a qualquer momento após a assinatura do consentimento informado
- Esplenomegalia palpável ≥ 5 cm ao exame físico
- Pontuação total de sintomas ≥ 13 no MPN-SAF TSS 2.0, não incluindo a questão de inatividade
- Pacientes dependentes de transfusão de plaquetas ou glóbulos vermelhos são elegíveis
- Contagens adequadas de glóbulos brancos (com baixas contagens de blastos), função hepática e função renal
- Pelo menos 6 meses de irradiação esplênica anterior
- Pelo menos 1-4 semanas desde a terapia anterior de mielofibrose, incluindo qualquer agente eritropoiético ou trombopoiético
- Não está grávida, não está amamentando e concorda em usar controle de natalidade eficaz
- Capaz e disposto a passar por avaliações frequentes de ressonância magnética ou tomografia computadorizada e avaliações completas de sintomas usando um instrumento de resultado relatado pelo paciente
Critério de exclusão:
- Tratamento prévio com mais de 2 inibidores de JAK2 ou com pacritinibe
- Não há tratamento prévio cumulativo máximo com inibidor de JAK2
- História de (ou planos de se submeter a) cirurgia de remoção do baço ou transplante alogênico de células-tronco
- Condição médica gastrointestinal contínua, como doença de Crohn, doença inflamatória intestinal, diarreia crônica ou constipação
- Sangramento ativo que requer hospitalização durante o período de triagem
- Doença cardiovascular, incluindo história recente ou atualmente clinicamente sintomática e não controlada: insuficiência cardíaca congestiva, arritmia, angina, prolongamento do intervalo QTc ou outros fatores de risco do intervalo QTc, infarto do miocárdio
- Outra malignidade nos últimos 3 anos, exceto alguns cânceres limitados de pele, colo do útero, próstata, mama ou bexiga
- Outras doenças contínuas e não controladas (incluindo infecção por HIV e hepatite A, B ou C ativa), transtorno psiquiátrico ou situação social que impediria um bom atendimento neste estudo
- Expectativa de vida < 6 meses
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Pacritinibe, uma vez ao dia
Pacritinibe 400 mg QD
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Experimental: Pacritinibe, duas vezes ao dia
Pacritinibe 200 mg BID
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Comparador Ativo: Melhor terapia disponível
BAT inclui qualquer tratamento selecionado pelo médico para mielofibrose, como inibidores de JAK2 aprovados administrados de acordo com a bula para pacientes com trombocitopenia e pode incluir qualquer tratamento recebido antes da entrada no estudo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Redução do Volume do Baço
Prazo: Linha de base até a semana 24
|
Proporção de pacientes que atingiram uma redução ≥ 35% no volume do baço desde o início até a semana 24, conforme medido por ressonância magnética (MRI) ou tomografia computadorizada (TC).
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Linha de base até a semana 24
|
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Redução da Pontuação Total de Sintomas (TSS)
Prazo: Linha de base até a semana 24
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Proporção de pacientes que atingiram uma redução ≥ 50% na pontuação total de sintomas desde o início até a Semana 24 no Formulário de Avaliação de Sintomas de Neoplasia Mieloproliferativa 2.0 (MPN-SAF TSS 2.0).
Foram utilizadas respostas (numa escala de 0 [ausente] a 10 [pior imaginável]) a perguntas sobre sintomas (cansaço, saciedade precoce, desconforto abdominal, suores noturnos, prurido, dor óssea e dor sob as costelas do lado esquerdo). para calcular o TSS.
|
Linha de base até a semana 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Simran Singh, Sr. Director, Head of Clinical Operations
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Verstovsek S, Mesa R, Talpaz M, Kiladjian JJ, Harrison CN, Oh ST, Vannucchi AM, Rampal R, Scott BL, Buckley SA, Craig AR, Roman-Torres K, Mascarenhas JO. Retrospective analysis of pacritinib in patients with myelofibrosis and severe thrombocytopenia. Haematologica. 2022 Jul 1;107(7):1599-1607. doi: 10.3324/haematol.2021.279415.
- Tremblay D, Mesa R, Scott B, Buckley S, Roman-Torres K, Verstovsek S, Mascarenhas J. Pacritinib demonstrates spleen volume reduction in patients with myelofibrosis independent of JAK2V617F allele burden. Blood Adv. 2020 Dec 8;4(23):5929-5935. doi: 10.1182/bloodadvances.2020002970.
- Mascarenhas J, Hoffman R, Talpaz M, Gerds AT, Stein B, Gupta V, Szoke A, Drummond M, Pristupa A, Granston T, Daly R, Al-Fayoumi S, Callahan JA, Singer JW, Gotlib J, Jamieson C, Harrison C, Mesa R, Verstovsek S. Pacritinib vs Best Available Therapy, Including Ruxolitinib, in Patients With Myelofibrosis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Oncol. 2018 May 1;4(5):652-659. doi: 10.1001/jamaoncol.2017.5818.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de fevereiro de 2014
Conclusão Primária (Real)
1 de abril de 2016
Conclusão do estudo (Real)
1 de abril de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de fevereiro de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de fevereiro de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
5 de fevereiro de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de novembro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de outubro de 2021
Última verificação
1 de outubro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- Trombocitemia Essencial
- Anemia
- Mielofibrose
- Doenças Hematológicas
- Neoplasia Mieloproliferativa
- Mielofibrose pós-trombocitemia essencial
- Mielofibrose Primária
- Doença da Medula Óssea
- Trombocitopenia
- Distúrbios hemorrágicos
- Esplenomegalia
- Policitemia Vera
- Pós-policitemia Vera Mielofibrose
- Pacritinibe
- MPN-SAF
- MPN-SAF TSS
- Volume do baço
- SB1518
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias
- Neoplasias por local
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios mieloproliferativos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Neoplasias da Medula Óssea
- Neoplasias Hematológicas
- Mielofibrose Primária
- Trombocitose
- Trombocitemia Essencial
- Trombocitopenia
- Policitemia Vera
- Policitemia
Outros números de identificação do estudo
- PERSIST-2 (PAC326)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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