Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пакритиниб в сравнении с лучшей доступной терапией для лечения пациентов с миелофиброзом и тромбоцитопенией (PAC326)

21 октября 2021 г. обновлено: CTI BioPharma

Рандомизированное контролируемое исследование 3 фазы перорального приема пакритиниба в сравнении с лучшей доступной терапией у пациентов с тромбоцитопенией и первичным миелофиброзом, истинным миелофиброзом после полицитемии или миелофиброзом после эссенциальной тромбоцитемии

Фаза 3, рандомизированное, контролируемое исследование для оценки безопасности и эффективности перорального пакритиниба по сравнению с наилучшей доступной терапией (НИТ) у пациентов с тромбоцитопенией и первичным или вторичным миелофиброзом.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Многоцентровое, рандомизированное, контролируемое исследование фазы 3, в котором сравнивали безопасность и эффективность пакритиниба и ВАТ у пациентов с тромбоцитопенией и первичным или вторичным миелофиброзом. Приблизительно 300 подходящих пациентов будут рандомизированы в соотношении 1:1:1 для получения пакритиниба в дозе 400 мг QD, пакритиниба в дозе 200 мг BID или BAT (включает любое выбранное врачом лечение миелофиброза, например, одобренные ингибиторы JAK2, вводимые в соответствии с инструкцией по применению). для пациентов с тромбоцитопенией и может включать любое лечение, полученное до включения в исследование). Объем селезенки будет измеряться с помощью МРТ или КТ в начале исследования и каждые 12 недель после этого. Независимый радиологический центр (IRF), слепой к назначениям лечения, будет измерять объемы селезенки. Пациентов также будут наблюдать за безопасностью, выживаемостью без лейкемии (LFS), общей выживаемостью (OS), частотой переливаний эритроцитов (RBC) и тромбоцитов и другими исследовательскими конечными точками. Независимый комитет по мониторингу данных (НКМД) будет оценивать безопасность пакритиниба.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

311

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Chermside, Австралия, 4032
        • Haematology and Oncology Clinics of Australia
      • Randwick, Австралия, 2031
        • Prince of Wales Hospital
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Австралия, 2217
        • St George Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Австралия, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Австралия, 3128
        • Box Hill Hospital
      • Clayton, Victoria, Австралия, 3168
        • Monash Health - Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
        • Perth Blood Institute
  • Бельгия
      • Antwerpen, Бельгия, 2060
        • ZNA - Stuivenberg
      • Brugge, Бельгия, 8000
        • AZ Sint Jan Brugge-Oostende av
      • Brussels, Бельгия, 1020
        • Hôpital Brugmann
      • Bruxelles, Бельгия, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Wilrijk, Бельгия, 2610
        • St Augustinus
      • Yvoir, Бельгия, 5530
        • UC Louvain
    • Hainaut
      • Haine-Saint-Paul, Hainaut, Бельгия
        • Centre Hospitalier de Jolimont-Lobbes
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1083
        • Semmelweis Egyetem ÁOK
      • Debrecen, Венгрия, 4032
        • University of Debrecen, Belgyogyaszati Intezet
      • Gyula, Венгрия, 5700
        • Békés Megyei Pándy Kálmán Kórház
      • Kaposvár, Венгрия, 7400
        • Kaposi Mór Oktató Kórház
      • Szeged, Венгрия, 6720
        • SZTE II. sz Belgyogyoszati Klinika es Kardiologiai Kozpont
      • Szolnok, Венгрия, 5004
        • Jász-Nagykun-Szolnok Megyei Hetényi Géza Kórház-Rendelőint
  • Германия
      • Berlin, Германия, 12203
        • Charite-Medical University
      • Dresden, Германия, 01307
        • Gemeinschaftspraxis Hämatologie/Onkologie
      • Essen, Германия, D-45122
        • University Hospital Essen
      • Freiburg, Германия, 79106
        • Uniklinik Freiburg
      • Halle (Saale), Германия, 06120
        • Universitätsklinikum Halle (Saale)
      • Koln, Германия, 50924
        • Klinik I fur Innere Medizin, Universitat Koln
      • Leipzig, Германия, 04103
        • University Hospital Leipzig
      • Munchen, Германия, 81737
        • Städtisches Klinikum München GmbH
      • Munster, Германия, 48149
        • University of Munster
      • Ulm, Германия, 89081
        • University Hospital Ulm
  • Канада
    • New Brunswick
      • Saint John, New Brunswick, Канада, E2L 4L2
        • Saint John Regional Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Center
  • Нидерланды
      • Maastricht, Нидерланды, 6229 HX
        • University Hospital Maastricht
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 CE
        • Erasmus MC
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 1640
        • Middlemore Hospital
      • Auckland, Новая Зеландия, 1023
        • Auckland District Health Board, Auckland City Hospital
      • Christchurch, Новая Зеландия, 8001
        • Canterbury District Health Board
      • Takapuna, Новая Зеландия, 0740
        • North Shore Hospital
      • Wellington, Новая Зеландия, 6021
        • CCDHB - Wellington Hospital
  • Российская Федерация
      • Moscow, Российская Федерация, 125167
        • National Haematology Research Center
      • Petrozavodsk, Российская Федерация, 185019
        • Republican Hopsital n.a. V.A. Baranov
      • Ryazan, Российская Федерация, 390039
        • Ryazan Regional Clinical Hospital
      • St. Petersburg, Российская Федерация, 191024
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology
      • St. Petersburg, Российская Федерация, 194044
        • Military Medical Academy n.a. S.M. Kirov
    • Republic Of Bashkortostan
      • Ufa, Republic Of Bashkortostan, Российская Федерация, 450083
        • Bashkir State Medical University
    • Saratov Region
      • Saratov, Saratov Region, Российская Федерация, 410028
        • Saratov State Medical University
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G12 OYN
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre
      • Leicester, Соединенное Королевство, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • London, Соединенное Королевство, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Соединенное Королевство, W12 OHS
        • Hammersmith Hosp - ICH NHS Trust
      • Manchester, Соединенное Королевство, M20 4BX
        • The Christie NHS Foundation Trust
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 7LE
        • Oxford University Hospitals NHS Trust
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Соединенное Королевство, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • N. Ireland
      • Belfast, N. Ireland, Соединенное Королевство, BT9 7AB
        • Belfast Health And Social Care Trust
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85715
        • Arizona Clinical Research Center
    • California
      • Duarte, California, Соединенные Штаты, 91010
        • City of Hope
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
        • Moores Cancer Centre
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • USC Norris Comprehensive Cancer Center
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford Cancer Center
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Соединенные Штаты, 80303
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20037
        • George Washington University- Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Соединенные Штаты, 33916
        • SCRI- Florida Cancer Specialists South Region
      • Saint Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33705
        • SCRI - Florida Cancer Specialists North Region
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Northwestern University
      • Urbana, Illinois, Соединенные Штаты, 61801
        • Carle Cancer Center
    • Indiana
      • Goshen, Indiana, Соединенные Штаты, 46526
        • Indiana University Goshen Cancer Centre
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Investigative Clinical Research of Indiana
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
      • Sioux City, Iowa, Соединенные Штаты, 51101
        • Siouxland Hematology-Oncology Associates, L.L.P (SHOA)
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40207
        • Norton Cancer Institute, Suburban
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48106
        • St Joseph Mercy Hospital
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Southfield, Michigan, Соединенные Штаты, 48075
        • Providence Cancer Institute
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine Division of Oncology
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68506
        • Nebraska Hematology-Oncology, P.C.
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
        • Hackensack University
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07962
        • Hematology-Oncology Associates of Northern Jersey
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Соединенные Штаты, 87106
        • New Mexico Cancer Care Alliance
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • Stony Brook, New York, Соединенные Штаты, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45242
        • SCRI-Oncology Hematology Care
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic-Taussig Cancer Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29601
        • Upstate Oncology Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203
        • Sarah Cannon Research Institute (SCRI)
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75246
        • Texas Onocolgy-Baylor Sammons Cancer Center
      • Galveston, Texas, Соединенные Штаты, 77555
        • UTMB Galveston
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Houston Methodist
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Cancer Care Centers of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • Huntsman Cancer Hospital
    • Virginia
      • Leesburg, Virginia, Соединенные Штаты, 20176
        • Virginia Cancer Specialists
    • Washington
      • Everett, Washington, Соединенные Штаты, 98201
        • Providence Regional Cancer Partnership
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Соединенные Штаты, 54301
        • Green Bay Oncology
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Medical College of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin
  • Франция
      • Caen, Франция, 14000
        • CHU de Caen
      • Lens, Франция, 62300
        • Centre Hospitalier de Lens
      • Nice, Франция, BP 30 79 06202
        • Hopital l'Archet, CHU de Nice
      • Paris, Франция, 75012
        • Saint Antoine Hospital
      • Pierre Benite, Франция, 69495
        • Centre Hospitalier LYON SUD
      • Strasbourg, Франция, 67091
        • CHU de Strasbourg
      • Villejuif Cedex, Франция, 94805
        • Institut Gustave Roussy
    • Cedex
      • Mulhouse, Cedex, Франция, 68070
        • CH de Mulhouse
    • Cedex 1
      • Amiens, Cedex 1, Франция, 80054
        • CHU D'amiens Hôpital Sud
    • Cedex 9
      • Nimes, Cedex 9, Франция, 30029
        • Hopital Caremeau
      • Rennes, Cedex 9, Франция, 35033
        • Chu Rennes
      • Toulouse, Cedex 9, Франция, 31059
        • CHU Purpan
  • Чехия
      • Králová, Чехия, 500 05
        • University Hospital Hradec Kralove
    • NAP
      • Brno, NAP, Чехия, 62500
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Olomouc, NAP, Чехия, 775 20
        • Faculty Hospital Olomouc
      • Plzeň, NAP, Чехия, 30460
        • Fakultni Nemocnice Plzen

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

14 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Промежуточный -1 или -2 или миелофиброз высокого риска (согласно Passamonti et al 2010)
  • Тромбоцитопения (количество тромбоцитов ≤ 100 000/мкл) в любое время после подписания информированного согласия
  • Пальпируемая спленомегалия ≥ 5 см при физикальном обследовании
  • Общий балл симптомов ≥ 13 по MPN-SAF TSS 2.0, не включая вопрос об отсутствии активности
  • Пациенты, которые зависят от переливания тромбоцитов или эритроцитов, имеют право на участие.
  • Адекватное количество лейкоцитов (с низким количеством бластов), функция печени и почек
  • Не менее 6 месяцев после предшествующего облучения селезенки
  • Не менее 1-4 недель после предшествующей терапии миелофиброза, включая любой эритропоэтический или тромбопоэтический препарат
  • Не беременны, не кормите грудью и согласны использовать эффективные противозачаточные средства.
  • Способен и желает проходить частые МРТ или КТ и проводить полную оценку симптомов с использованием инструмента оценки результатов, сообщаемого пациентом.

Критерий исключения:

  • Предшествующее лечение более чем 2 ингибиторами JAK2 или пакритинибом
  • Не существует максимального кумулятивного предшествующего лечения ингибитором JAK2.
  • Операция по удалению селезенки или трансплантация аллогенных стволовых клеток в анамнезе (или планы на нее)
  • Текущее желудочно-кишечное заболевание, такое как болезнь Крона, воспалительное заболевание кишечника, хроническая диарея или запор
  • Активное кровотечение, требующее госпитализации в период скрининга
  • Сердечно-сосудистые заболевания, в том числе в недавнем анамнезе или в настоящее время клинически симптоматические и неконтролируемые: застойная сердечная недостаточность, аритмия, стенокардия, удлинение интервала QTc или другие факторы риска QTc, инфаркт миокарда
  • Другие злокачественные новообразования в течение последних 3 лет, кроме некоторых ограниченных видов рака кожи, шейки матки, предстательной железы, молочной железы или мочевого пузыря.
  • Другие текущие неконтролируемые заболевания (включая ВИЧ-инфекцию и активный гепатит A, B или C), психическое расстройство или социальная ситуация, которые могут помешать надлежащему уходу в рамках этого исследования.
  • Ожидаемая продолжительность жизни < 6 месяцев

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Пакритиниб, один раз в день
Пакритиниб 400 мг QD
Лекарство: Пакритиниб
Экспериментальный: Пакритиниб, два раза в день
Пакритиниб 200 мг два раза в день
Лекарство: Пакритиниб
Активный компаратор: Лучшая доступная терапия
ВАТ включает любое выбранное врачом лечение миелофиброза, такое как одобренные ингибиторы JAK2, которые назначаются пациентам с тромбоцитопенией в соответствии с инструкцией по применению, и может включать любое лечение, полученное до включения в исследование.
Лекарство: Лучшая доступная терапия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уменьшение объема селезенки
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Доля пациентов, достигших уменьшения объема селезенки на ≥ 35% по сравнению с исходным уровнем до 24-й недели по данным магнитно-резонансной томографии (МРТ) или компьютерной томографии (КТ).
Исходный уровень до 24 недели
Снижение общей оценки симптомов (TSS)
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Доля пациентов, достигших ≥ 50% снижения общей оценки симптомов по сравнению с исходным уровнем до 24 недели по форме оценки симптомов миелопролиферативного новообразования 2.0 (MPN-SAF TSS 2.0). Использовались ответы (по шкале от 0 [отсутствует] до 10 [наихудший из вообразимых]) на вопросы о симптомах (усталость, раннее насыщение, дискомфорт в животе, ночная потливость, зуд, боль в костях и боль под ребрами с левой стороны). для расчета ТС.
Исходный уровень до 24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

CTI BioPharma

Следователи

  • Директор по исследованиям: Simran Singh, Sr. Director, Head of Clinical Operations

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 февраля 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 апреля 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 апреля 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 февраля 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 февраля 2014 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

5 февраля 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 ноября 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 октября 2021 г.

Последняя проверка

1 октября 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PERSIST-2 (PAC326)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться