骨髄線維症および血小板減少症の患者を治療するためのパクリチニブと利用可能な最良の治療法との比較 (PAC326)
2021年10月21日 更新者：CTI BioPharma
血小板減少症および原発性骨髄線維症、真性多血症後骨髄線維症、または本態性血小板血症後骨髄線維症の患者における経口パクリチニブと利用可能な最良の治療法を比較した無作為化比較第 III 相試験
血小板減少症および原発性または続発性骨髄線維症の患者を対象に、経口パクリチニブの安全性と有効性を最善の利用可能な治療法 (BAT) と比較して評価する第 3 相ランダム化比較試験。
調査の概要
詳細な説明
血小板減少症および原発性または続発性骨髄線維症の患者を対象に、パクリチニブと BAT の安全性と有効性を比較する多施設無作為化対照第 3 相試験。
約 300 人の適格な患者が 1:1:1 の割合で無作為に割り付けられ、パクリチニブ 400 mg を QD で投与、パクリチニブ 200 mg を BID で投与、または BAT (添付文書に従って投与される承認済みの JAK2 阻害剤など、医師が選択した骨髄線維症の治療を含む)血小板減少症の患者の場合、研究登録前に受けた治療を含む場合があります)。
ベースライン時およびその後12週間ごとに、MRIまたはCTによって脾臓容積を測定します。
独立した放射線施設 (IRF) は、治療の割り当てを知らずに、脾臓の体積を測定します。
患者は、安全性、無白血病生存率（LFS）、全生存率（OS）、赤血球（RBC）および血小板輸血の頻度、およびその他の探索的エンドポイントについても追跡されます。
独立データ監視委員会（IDMC）がパクリチニブの安全性を評価します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
311
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85259
- Mayo Clinic Arizona
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Tucson、Arizona、アメリカ、85715
- Arizona Clinical Research Center
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California
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Duarte、California、アメリカ、91010
- City of Hope
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La Jolla、California、アメリカ、92093
- Moores Cancer Centre
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Los Angeles、California、アメリカ、90033
- USC Norris Comprehensive Cancer Center
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Stanford、California、アメリカ、94305
- Stanford Cancer Center
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Colorado
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Boulder、Colorado、アメリカ、80303
- Rocky Mountain Cancer Center
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20037
- George Washington University- Medical Faculty Associates
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Florida
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Fort Myers、Florida、アメリカ、33916
- SCRI- Florida Cancer Specialists South Region
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Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33705
- SCRI - Florida Cancer Specialists North Region
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
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Urbana、Illinois、アメリカ、61801
- Carle Cancer Center
-
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Indiana
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Goshen、Indiana、アメリカ、46526
- Indiana University Goshen Cancer Centre
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
- Investigative Clinical Research of Indiana
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
Sioux City、Iowa、アメリカ、51101
- Siouxland Hematology-Oncology Associates, L.L.P (SHOA)
-
-
Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40207
- Norton Cancer Institute, Suburban
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-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48106
- St Joseph Mercy Hospital
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Health System
-
Southfield、Michigan、アメリカ、48075
- Providence Cancer Institute
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine Division of Oncology
-
-
Nebraska
-
Lincoln、Nebraska、アメリカ、68506
- Nebraska Hematology-Oncology, P.C.
-
-
New Jersey
-
Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
- Hackensack University
-
Morristown、New Jersey、アメリカ、07962
- Hematology-Oncology Associates of Northern Jersey
-
-
New Mexico
-
Albuquerque、New Mexico、アメリカ、87106
- New Mexico Cancer Care Alliance
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
-
New York、New York、アメリカ、10029
- Mount Sinai Medical Center
-
Stony Brook、New York、アメリカ、11794
- Stony Brook University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45242
- SCRI-Oncology Hematology Care
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic-Taussig Cancer Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Thomas Jefferson University
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15232
- UPMC Hillman Cancer Center
-
-
South Carolina
-
Greenville、South Carolina、アメリカ、29601
- Upstate Oncology Associates
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
- Sarah Cannon Research Institute (SCRI)
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75390
- UT Southwestern Medical Center
-
Dallas、Texas、アメリカ、75246
- Texas Onocolgy-Baylor Sammons Cancer Center
-
Galveston、Texas、アメリカ、77555
- UTMB Galveston
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Houston Methodist
-
San Antonio、Texas、アメリカ、78229
- Cancer Care Centers of South Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- Huntsman Cancer Hospital
-
-
Virginia
-
Leesburg、Virginia、アメリカ、20176
- Virginia Cancer Specialists
-
-
Washington
-
Everett、Washington、アメリカ、98201
- Providence Regional Cancer Partnership
-
Seattle、Washington、アメリカ、98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Wisconsin
-
Green Bay、Wisconsin、アメリカ、54301
- Green Bay Oncology
-
Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Birmingham、イギリス、B9 5SS
- Birmingham Heartlands Hospital
-
Glasgow、イギリス、G12 OYN
- Beatson West of Scotland Cancer Centre
-
Leicester、イギリス、LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
-
London、イギリス、SE1 9RT
- Guy's Hospital
-
London、イギリス、W12 OHS
- Hammersmith Hosp - ICH NHS Trust
-
Manchester、イギリス、M20 4BX
- The Christie NHS Foundation Trust
-
Oxford、イギリス、OX3 7LE
- Oxford University Hospitals NHS Trust
-
Sheffield、イギリス、S10 2JF
- Royal Hallamshire Hospital
-
-
Merseyside
-
Liverpool、Merseyside、イギリス、L7 8XP
- Royal Liverpool University Hospital
-
-
N. Ireland
-
Belfast、N. Ireland、イギリス、BT9 7AB
- Belfast Health and Social Care Trust
-
-
-
-
-
Maastricht、オランダ、6229 HX
- University Hospital Maastricht
-
Rotterdam、オランダ、3015 CE
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Chermside、オーストラリア、4032
- Haematology and Oncology Clinics of Australia
-
Randwick、オーストラリア、2031
- Prince of Wales Hospital
-
-
New South Wales
-
Kogarah、New South Wales、オーストラリア、2217
- St George Hospital
-
-
South Australia
-
Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Box Hill、Victoria、オーストラリア、3128
- Box Hill Hospital
-
Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
- Monash Health - Monash Medical Centre
-
-
Western Australia
-
Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
- Perth Blood Institute
-
-
-
-
New Brunswick
-
Saint John、New Brunswick、カナダ、E2L 4L2
- Saint John Regional Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、カナダ、M5G2M9
- Princess Margaret Cancer Center
-
-
-
-
-
Králová、チェコ、500 05
- University Hospital Hradec Kralove
-
-
NAP
-
Brno、NAP、チェコ、62500
- Fakultni nemocnice Brno
-
Olomouc、NAP、チェコ、775 20
- Faculty Hospital Olomouc
-
Plzeň、NAP、チェコ、30460
- Fakultni nemocnice Plzen
-
-
-
-
-
Berlin、ドイツ、12203
- Charite-Medical University
-
Dresden、ドイツ、01307
- Gemeinschaftspraxis Hämatologie/Onkologie
-
Essen、ドイツ、D-45122
- University Hospital Essen
-
Freiburg、ドイツ、79106
- Uniklinik Freiburg
-
Halle (Saale)、ドイツ、06120
- Universitätsklinikum Halle (Saale)
-
Koln、ドイツ、50924
- Klinik I fur Innere Medizin, Universitat Koln
-
Leipzig、ドイツ、04103
- University Hospital Leipzig
-
Munchen、ドイツ、81737
- Städtisches Klinikum München GmbH
-
Munster、ドイツ、48149
- University of Münster
-
Ulm、ドイツ、89081
- University Hospital Ulm
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Auckland、ニュージーランド、1640
- Middlemore Hospital
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Auckland、ニュージーランド、1023
- Auckland District Health Board, Auckland City Hospital
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Christchurch、ニュージーランド、8001
- Canterbury District Health Board
-
Takapuna、ニュージーランド、0740
- North Shore Hospital
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Wellington、ニュージーランド、6021
- CCDHB - Wellington Hospital
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Budapest、ハンガリー、1083
- Semmelweis Egyetem ÁOK
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Debrecen、ハンガリー、4032
- University of Debrecen, Belgyogyaszati Intezet
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Gyula、ハンガリー、5700
- Bekes Megyei Pandy Kalman Korhaz
-
Kaposvár、ハンガリー、7400
- Kaposi Mór Oktató Kórház
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Szeged、ハンガリー、6720
- SZTE II. sz Belgyogyoszati Klinika es Kardiologiai Kozpont
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Szolnok、ハンガリー、5004
- Jász-Nagykun-Szolnok Megyei Hetényi Géza Kórház-Rendelőint
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Caen、フランス、14000
- CHU de Caen
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Lens、フランス、62300
- Centre Hospitalier de LENS
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Nice、フランス、BP 30 79 06202
- Hopital l'Archet, CHU de Nice
-
Paris、フランス、75012
- Saint Antoine Hospital
-
Pierre Benite、フランス、69495
- Centre Hospitalier Lyon Sud
-
Strasbourg、フランス、67091
- CHU de Strasbourg
-
Villejuif Cedex、フランス、94805
- Institut Gustave Roussy
-
-
Cedex
-
Mulhouse、Cedex、フランス、68070
- CH de Mulhouse
-
-
Cedex 1
-
Amiens、Cedex 1、フランス、80054
- CHU D'amiens Hôpital Sud
-
-
Cedex 9
-
Nimes、Cedex 9、フランス、30029
- Hopital Caremeau
-
Rennes、Cedex 9、フランス、35033
- CHU Rennes
-
Toulouse、Cedex 9、フランス、31059
- Chu Purpan
-
-
-
-
-
Antwerpen、ベルギー、2060
- ZNA - Stuivenberg
-
Brugge、ベルギー、8000
- AZ Sint Jan Brugge-Oostende av
-
Brussels、ベルギー、1020
- Hôpital Brugmann
-
Bruxelles、ベルギー、1200
- Cliniques Universitaires St-Luc
-
Wilrijk、ベルギー、2610
- St Augustinus
-
Yvoir、ベルギー、5530
- UC Louvain
-
-
Hainaut
-
Haine-Saint-Paul、Hainaut、ベルギー
- Centre Hospitalier de Jolimont-Lobbes
-
-
-
-
-
Moscow、ロシア連邦、125167
- National Haematology Research Center
-
Petrozavodsk、ロシア連邦、185019
- Republican Hopsital n.a. V.A. Baranov
-
Ryazan、ロシア連邦、390039
- Ryazan Regional Clinical Hospital
-
St. Petersburg、ロシア連邦、191024
- Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology
-
St. Petersburg、ロシア連邦、194044
- Military Medical Academy n.a. S.M. Kirov
-
-
Republic Of Bashkortostan
-
Ufa、Republic Of Bashkortostan、ロシア連邦、450083
- Bashkir State Medical University
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Saratov Region
-
Saratov、Saratov Region、ロシア連邦、410028
- Saratov State Medical University
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 中間 -1 または -2 または高リスクの骨髄線維症 (Passamonti et al 2010 による)
- -インフォームドコンセントに署名した後、いつでも血小板減少症（血小板数≤100,000 / µL）
- -身体診察で5cm以上の触知可能な脾腫
- MPN-SAF TSS 2.0 で総症状スコアが 13 以上、不活動の質問を除く
- -血小板または赤血球輸血に依存している患者は適格です
- 十分な白血球数（芽球数が少ない）、肝機能、および腎機能
- -以前の脾臓照射から少なくとも6か月
- -以前の骨髄線維症治療から少なくとも1〜4週間、赤血球造血剤または血小板造血剤を含む
- 妊娠しておらず、授乳中でなく、効果的な避妊の使用に同意する
- -頻繁なMRIまたはCT評価を受け、患者が報告した結果の手段を使用して完全な症状評価を受けることができ、喜んで行う
除外基準:
- -2つ以上のJAK2阻害剤またはパクリチニブによる以前の治療
- 過去のJAK2阻害剤治療の最大累積はありません
- -脾臓摘出手術または同種幹細胞移植の既往（または受ける予定）
- クローン病、炎症性腸疾患、慢性下痢、便秘などの進行中の胃腸の病状
- スクリーニング期間中に入院を必要とする活動性出血
- -最近の病歴または現在臨床的に症状があり、制御されていない心血管疾患：うっ血性心不全、不整脈、狭心症、QTc延長またはその他のQTc危険因子、心筋梗塞
- -特定の限られた皮膚、子宮頸部、前立腺、乳、または膀胱癌以外の過去3年以内の他の悪性腫瘍
- -その他の進行中の制御されていない病気（HIV感染および活動性A型、B型、またはC型肝炎を含む）、精神障害、またはこの研究での適切なケアを妨げる社会的状況
- 平均余命 < 6 か月
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：パクリチニブ、1 日 1 回
パクリチニブ 400mg QD
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実験的：パクリチニブ、1 日 2 回
パクリチニブ 200 mg BID
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アクティブコンパレータ：利用可能な最良の治療法
BAT には、血小板減少症の患者に添付文書に従って投与される承認済みの JAK2 阻害剤など、医師が選択した骨髄線維症の治療が含まれ、研究登録前に受けた治療も含まれる場合があります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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脾臓容積の減少
時間枠：24週目までのベースライン
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磁気共鳴画像法（MRI）またはコンピューター断層撮影法（CT）で測定して、ベースラインから 24 週までに脾臓容積が 35% 以上減少した患者の割合。
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24週目までのベースライン
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総症状スコア (TSS) の減少
時間枠：24週目までのベースライン
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骨髄増殖性腫瘍症状評価フォーム 2.0 (MPN-SAF TSS 2.0) でベースラインから 24 週までに合計症状スコアが 50% 以上減少した患者の割合。
症状（疲労感、早期満腹感、腹部不快感、寝汗、かゆみ、骨の痛み、左側の肋骨の下の痛み）に関する質問への回答（0 [なし]～10 [想像できる最悪]のスケール）が使用されました。 TSSを計算します。
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24週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Simran Singh、Sr. Director, Head of Clinical Operations
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Verstovsek S, Mesa R, Talpaz M, Kiladjian JJ, Harrison CN, Oh ST, Vannucchi AM, Rampal R, Scott BL, Buckley SA, Craig AR, Roman-Torres K, Mascarenhas JO. Retrospective analysis of pacritinib in patients with myelofibrosis and severe thrombocytopenia. Haematologica. 2022 Jul 1;107(7):1599-1607. doi: 10.3324/haematol.2021.279415.
- Tremblay D, Mesa R, Scott B, Buckley S, Roman-Torres K, Verstovsek S, Mascarenhas J. Pacritinib demonstrates spleen volume reduction in patients with myelofibrosis independent of JAK2V617F allele burden. Blood Adv. 2020 Dec 8;4(23):5929-5935. doi: 10.1182/bloodadvances.2020002970.
- Mascarenhas J, Hoffman R, Talpaz M, Gerds AT, Stein B, Gupta V, Szoke A, Drummond M, Pristupa A, Granston T, Daly R, Al-Fayoumi S, Callahan JA, Singer JW, Gotlib J, Jamieson C, Harrison C, Mesa R, Verstovsek S. Pacritinib vs Best Available Therapy, Including Ruxolitinib, in Patients With Myelofibrosis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Oncol. 2018 May 1;4(5):652-659. doi: 10.1001/jamaoncol.2017.5818.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年2月1日
一次修了 (実際)
2016年4月1日
研究の完了 (実際)
2016年4月1日
試験登録日
最初に提出
2014年2月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年2月4日
最初の投稿 (見積もり)
2014年2月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年11月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年10月21日
最終確認日
2021年10月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PERSIST-2 (PAC326)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。