Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pacritinib versus nejlepší dostupná terapie k léčbě pacientů s myelofibrózou a trombocytopenií (PAC326)

21. října 2021 aktualizováno: CTI BioPharma

Randomizovaná kontrolovaná studie fáze 3 perorálního pakritinibu versus nejlepší dostupná léčba u pacientů s trombocytopenií a primární myelofibrózou, post-polycytemií vera myelofibrózou nebo post-esenciální trombocytemickou myelofibrózou

Randomizovaná kontrolovaná studie fáze 3 k hodnocení bezpečnosti a účinnosti perorálního pakritinibu ve srovnání s nejlepší dostupnou terapií (BAT) u pacientů s trombocytopenií a primární nebo sekundární myelofibrózou.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Multicentrická, randomizovaná, kontrolovaná studie fáze 3 porovnávající bezpečnost a účinnost pakritinibu s BAT u pacientů s trombocytopenií a primární nebo sekundární myelofibrózou. Přibližně 300 vhodných pacientů bude randomizováno v poměru 1:1:1 k pakritinibu 400 mg v dávce QD, pacritinibu 200 mg v dávce BID nebo BAT (zahrnuje jakoukoli lékařem zvolenou léčbu myelofibrózy, jako jsou schválené inhibitory JAK2 podávané podle příbalového letáku pro pacienty s trombocytopenií a může zahrnovat jakoukoli léčbu přijatou před vstupem do studie). Objem sleziny bude měřen pomocí MRI nebo CT na začátku a každých 12 týdnů poté. Nezávislé radiologické zařízení (IRF), slepé k léčebným úkolům, bude měřit objemy sleziny. Pacienti budou také sledováni z hlediska bezpečnosti, přežití bez leukémie (LFS), celkového přežití (OS), frekvence transfuzí červených krvinek (RBC) a krevních destiček a dalších výzkumných cílových bodů. Nezávislý výbor pro monitorování dat (IDMC) vyhodnotí bezpečnost pacritinibu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

311

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Chermside, Austrálie, 4032
        • Haematology and Oncology Clinics of Australia
      • Randwick, Austrálie, 2031
        • Prince of Wales Hospital
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Austrálie, 2217
        • St George Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Austrálie, 3128
        • Box Hill Hospital
      • Clayton, Victoria, Austrálie, 3168
        • Monash Health - Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Perth Blood Institute
  • Belgie
      • Antwerpen, Belgie, 2060
        • ZNA - Stuivenberg
      • Brugge, Belgie, 8000
        • AZ Sint Jan Brugge-Oostende av
      • Brussels, Belgie, 1020
        • Hôpital Brugmann
      • Bruxelles, Belgie, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Wilrijk, Belgie, 2610
        • St Augustinus
      • Yvoir, Belgie, 5530
        • UC Louvain
    • Hainaut
      • Haine-Saint-Paul, Hainaut, Belgie
        • Centre Hospitalier de Jolimont-Lobbes
  • Francie
      • Caen, Francie, 14000
        • CHu de Caen
      • Lens, Francie, 62300
        • Centre Hospitalier de Lens
      • Nice, Francie, BP 30 79 06202
        • Hopital l'Archet, CHU de Nice
      • Paris, Francie, 75012
        • Saint Antoine Hospital
      • Pierre Benite, Francie, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Strasbourg, Francie, 67091
        • CHU de Strasbourg
      • Villejuif Cedex, Francie, 94805
        • Institut Gustave Roussy
    • Cedex
      • Mulhouse, Cedex, Francie, 68070
        • CH de Mulhouse
    • Cedex 1
      • Amiens, Cedex 1, Francie, 80054
        • CHU D'amiens Hôpital Sud
    • Cedex 9
      • Nimes, Cedex 9, Francie, 30029
        • Hopital Caremeau
      • Rennes, Cedex 9, Francie, 35033
        • CHU Rennes
      • Toulouse, Cedex 9, Francie, 31059
        • CHU Purpan
  • Holandsko
      • Maastricht, Holandsko, 6229 HX
        • University Hospital Maastricht
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 CE
        • Erasmus MC
  • Kanada
    • New Brunswick
      • Saint John, New Brunswick, Kanada, E2L 4L2
        • Saint John Regional Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Center
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1083
        • Semmelweis Egyetem AOK
      • Debrecen, Maďarsko, 4032
        • University of Debrecen, Belgyogyaszati Intezet
      • Gyula, Maďarsko, 5700
        • Békés Megyei Pándy Kálmán Kórház
      • Kaposvár, Maďarsko, 7400
        • Kaposi Mór Oktató Kórház
      • Szeged, Maďarsko, 6720
        • SZTE II. sz Belgyogyoszati Klinika es Kardiologiai Kozpont
      • Szolnok, Maďarsko, 5004
        • Jász-Nagykun-Szolnok Megyei Hetényi Géza Kórház-Rendelőint
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1640
        • Middlemore Hospital
      • Auckland, Nový Zéland, 1023
        • Auckland District Health Board, Auckland City Hospital
      • Christchurch, Nový Zéland, 8001
        • Canterbury District Health Board
      • Takapuna, Nový Zéland, 0740
        • North Shore Hospital
      • Wellington, Nový Zéland, 6021
        • CCDHB - Wellington Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo, 12203
        • Charite-Medical University
      • Dresden, Německo, 01307
        • Gemeinschaftspraxis Hämatologie/Onkologie
      • Essen, Německo, D-45122
        • University Hospital Essen
      • Freiburg, Německo, 79106
        • Uniklinik Freiburg
      • Halle (Saale), Německo, 06120
        • Universitatsklinikum Halle (Saale)
      • Koln, Německo, 50924
        • Klinik I fur Innere Medizin, Universitat Koln
      • Leipzig, Německo, 04103
        • University Hospital Leipzig
      • Munchen, Německo, 81737
        • Städtisches Klinikum München GmbH
      • Munster, Německo, 48149
        • University of Munster
      • Ulm, Německo, 89081
        • University Hospital Ulm
  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 125167
        • National Haematology Research Center
      • Petrozavodsk, Ruská Federace, 185019
        • Republican Hopsital n.a. V.A. Baranov
      • Ryazan, Ruská Federace, 390039
        • Ryazan Regional Clinical Hospital
      • St. Petersburg, Ruská Federace, 191024
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology
      • St. Petersburg, Ruská Federace, 194044
        • Military Medical Academy n.a. S.M. Kirov
    • Republic Of Bashkortostan
      • Ufa, Republic Of Bashkortostan, Ruská Federace, 450083
        • Bashkir State Medical University
    • Saratov Region
      • Saratov, Saratov Region, Ruská Federace, 410028
        • Saratov State Medical University
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Glasgow, Spojené království, G12 OYN
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre
      • Leicester, Spojené království, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • London, Spojené království, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Spojené království, W12 OHS
        • Hammersmith Hosp - ICH NHS Trust
      • Manchester, Spojené království, M20 4BX
        • The Christie NHS Foundation Trust
      • Oxford, Spojené království, OX3 7LE
        • Oxford University Hospitals NHS Trust
      • Sheffield, Spojené království, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Spojené království, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • N. Ireland
      • Belfast, N. Ireland, Spojené království, BT9 7AB
        • Belfast Health and Social Care Trust
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85715
        • Arizona Clinical Research Center
    • California
      • Duarte, California, Spojené státy, 91010
        • City of Hope
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • Moores Cancer Centre
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • USC Norris Comprehensive Cancer Center
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford Cancer Center
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Spojené státy, 80303
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20037
        • George Washington University- Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33916
        • SCRI- Florida Cancer Specialists South Region
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33705
        • SCRI - Florida Cancer Specialists North Region
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
      • Urbana, Illinois, Spojené státy, 61801
        • Carle Cancer Center
    • Indiana
      • Goshen, Indiana, Spojené státy, 46526
        • Indiana University Goshen Cancer Centre
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Investigative Clinical Research of Indiana
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
      • Sioux City, Iowa, Spojené státy, 51101
        • Siouxland Hematology-Oncology Associates, L.L.P (SHOA)
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40207
        • Norton Cancer Institute, Suburban
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48106
        • St Joseph Mercy Hospital
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Southfield, Michigan, Spojené státy, 48075
        • Providence Cancer Institute
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine Division of Oncology
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68506
        • Nebraska Hematology-Oncology, P.C.
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University
      • Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07962
        • Hematology-Oncology Associates of Northern Jersey
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87106
        • New Mexico Cancer Care Alliance
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • Stony Brook, New York, Spojené státy, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45242
        • SCRI-Oncology Hematology Care
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic-Taussig Cancer Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29601
        • Upstate Oncology Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Sarah Cannon Research Institute (SCRI)
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75246
        • Texas Onocolgy-Baylor Sammons Cancer Center
      • Galveston, Texas, Spojené státy, 77555
        • UTMB Galveston
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Cancer Care Centers of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Huntsman Cancer Hospital
    • Virginia
      • Leesburg, Virginia, Spojené státy, 20176
        • Virginia Cancer Specialists
    • Washington
      • Everett, Washington, Spojené státy, 98201
        • Providence Regional Cancer Partnership
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Spojené státy, 54301
        • Green Bay Oncology
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin
  • Česko
      • Králová, Česko, 500 05
        • University hospital Hradec Králové
    • NAP
      • Brno, NAP, Česko, 62500
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Olomouc, NAP, Česko, 775 20
        • Faculty Hospital Olomouc
      • Plzeň, NAP, Česko, 30460
        • Fakultni nemocnice Plzen

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Střední -1 nebo -2 nebo vysoce riziková myelofibróza (podle Passamonti et al 2010)
  • Trombocytopenie (počet krevních destiček ≤ 100 000/µL) kdykoli po podpisu informovaného souhlasu
  • Hmatná splenomegalie ≥ 5 cm při fyzikálním vyšetření
  • Celkové skóre symptomů ≥ 13 na MPN-SAF TSS 2.0, nezahrnuje otázku nečinnosti
  • Vhodné jsou pacienti, kteří jsou závislí na transfuzi krevních destiček nebo červených krvinek
  • Přiměřený počet bílých krvinek (s nízkým počtem blastů), funkce jater a funkce ledvin
  • Nejméně 6 měsíců od předchozího ozáření sleziny
  • Nejméně 1-4 týdny od předchozí léčby myelofibrózy, včetně jakýchkoli erytropoetických nebo trombopoetických látek
  • Nejste těhotná, nekojíte a souhlasíte s používáním účinné antikoncepce
  • Schopnost a ochota podstupovat častá vyšetření MRI nebo CT a dokončit hodnocení symptomů pomocí nástroje pro výsledky hlášené pacientem

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí léčba více než 2 inhibitory JAK2 nebo pakritinibem
  • Neexistuje žádná maximální kumulativní předchozí léčba inhibitorem JAK2
  • Historie (nebo plánuje podstoupit) operaci odstranění sleziny nebo alogenní transplantaci kmenových buněk
  • Pokračující gastrointestinální zdravotní stav, jako je Crohnova choroba, zánětlivé onemocnění střev, chronický průjem nebo zácpa
  • Aktivní krvácení, které vyžaduje hospitalizaci během období screeningu
  • Kardiovaskulární onemocnění, včetně nedávné anamnézy nebo v současné době klinicky symptomatické a nekontrolované: městnavé srdeční selhání, arytmie, angina pectoris, prodloužení QTc intervalu nebo jiné rizikové faktory QTc, infarkt myokardu
  • Jiné zhoubné nádory během posledních 3 let kromě určitých omezených typů rakoviny kůže, děložního čípku, prostaty, prsu nebo močového měchýře
  • Jiná probíhající, nekontrolovaná onemocnění (včetně infekce HIV a aktivní hepatitidy A, B nebo C), psychiatrická porucha nebo sociální situace, které by bránily dobré péči v této studii
  • Předpokládaná délka života < 6 měsíců

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pacritinib, jednou denně
Pakritinib 400 mg jednou denně
Lék: Pacritinib
Experimentální: Pacritinib, dvakrát denně
Pakritinib 200 mg dvakrát denně
Lék: Pacritinib
Aktivní komparátor: Nejlepší dostupná terapie
BAT zahrnuje jakoukoli léčbu myelofibrózy vybranou lékařem, jako jsou schválené inhibitory JAK2 podávané podle příbalového letáku pacientům s trombocytopenií, a může zahrnovat jakoukoli léčbu přijatou před vstupem do studie.
Lék: Nejlepší dostupná terapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Redukce objemu sleziny
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Podíl pacientů, kteří dosáhli ≥ 35% snížení objemu sleziny od výchozího stavu do 24. týdne, měřeno zobrazením magnetickou rezonancí (MRI) nebo počítačovou tomografií (CT).
Výchozí stav do týdne 24
Snížení celkového skóre symptomů (TSS).
Časové okno: Výchozí stav do týdne 24
Podíl pacientů, kteří dosáhli ≥ 50% snížení celkového skóre symptomů od výchozího stavu do 24. týdne na formuláři hodnocení symptomů myeloproliferativního novotvaru 2.0 (MPN-SAF TSS 2.0). Byly použity odpovědi (na stupnici od 0 [nepřítomno] do 10 [nejhorší představitelné]) na otázky týkající se symptomů (únava, časná sytost, břišní diskomfort, noční pocení, pruritus, bolest kostí a bolest pod žebry na levé straně). pro výpočet TSS.
Výchozí stav do týdne 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CTI BioPharma

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Simran Singh, Sr. Director, Head of Clinical Operations

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. února 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. února 2014

První zveřejněno (Odhad)

5. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. listopadu 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. října 2021

Naposledy ověřeno

1. října 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PERSIST-2 (PAC326)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Primární myelofibróza

Klinické studie na Pacritinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Montenegro

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit