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Pacritinib rispetto alla migliore terapia disponibile per il trattamento di pazienti affetti da mielofibrosi e trombocitopenia (PAC326)

21 ottobre 2021 aggiornato da: CTI BioPharma

Uno studio randomizzato controllato di fase 3 su pacritinib orale rispetto alla migliore terapia disponibile in pazienti con trombocitopenia e mielofibrosi primaria, mielofibrosi vera post-policitemia o mielofibrosi post-trombocitemia essenziale

Studio di fase 3, randomizzato e controllato per valutare la sicurezza e l'efficacia di pacritinib orale rispetto alla migliore terapia disponibile (BAT) in pazienti con trombocitopenia e mielofibrosi primaria o secondaria.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Studio multicentrico, randomizzato, controllato, di fase 3 che confronta la sicurezza e l'efficacia di pacritinib con quella del BAT in pazienti con trombocitopenia e mielofibrosi primaria o secondaria. Circa 300 pazienti idonei saranno randomizzati in un rapporto 1:1:1 a pacritinib 400 mg dosato QD, pacritinib 200 mg dosato BID o BAT (include qualsiasi trattamento selezionato dal medico per la mielofibrosi, come gli inibitori JAK2 approvati somministrati secondo il foglietto illustrativo per i pazienti con trombocitopenia e può includere qualsiasi trattamento ricevuto prima dell'ingresso nello studio). Il volume della milza sarà misurato mediante risonanza magnetica o TC al basale e successivamente ogni 12 settimane. Una struttura di radiologia indipendente (IRF), cieca agli incarichi di trattamento, misurerà i volumi della milza. I pazienti saranno seguiti anche per sicurezza, sopravvivenza libera da leucemia (LFS), sopravvivenza globale (OS), frequenza delle trasfusioni di globuli rossi (RBC) e piastrine e altri endpoint esplorativi. Un comitato indipendente di monitoraggio dei dati (IDMC) valuterà la sicurezza di pacritinib.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

311

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Chermside, Australia, 4032
        • Haematology and Oncology Clinics of Australia
      • Randwick, Australia, 2031
        • Prince of Wales Hospital
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australia, 2217
        • St George Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Australia, 3128
        • Box Hill Hospital
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Health - Monash Medical Centre
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Blood Institute
  • Belgio
      • Antwerpen, Belgio, 2060
        • ZNA - Stuivenberg
      • Brugge, Belgio, 8000
        • AZ Sint Jan Brugge-Oostende av
      • Brussels, Belgio, 1020
        • Hôpital Brugmann
      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Cliniques Universitaires St-Luc
      • Wilrijk, Belgio, 2610
        • St Augustinus
      • Yvoir, Belgio, 5530
        • UC Louvain
    • Hainaut
      • Haine-Saint-Paul, Hainaut, Belgio
        • Centre Hospitalier de Jolimont-Lobbes
  • Canada
    • New Brunswick
      • Saint John, New Brunswick, Canada, E2L 4L2
        • Saint John Regional Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2M9
        • Princess Margaret Cancer Center
  • Cechia
      • Králová, Cechia, 500 05
        • University Hospital Hradec Kralove
    • NAP
      • Brno, NAP, Cechia, 62500
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Olomouc, NAP, Cechia, 775 20
        • Faculty Hospital Olomouc
      • Plzeň, NAP, Cechia, 30460
        • Fakultni Nemocnice Plzen
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 125167
        • National Haematology Research Center
      • Petrozavodsk, Federazione Russa, 185019
        • Republican Hopsital n.a. V.A. Baranov
      • Ryazan, Federazione Russa, 390039
        • Ryazan Regional Clinical Hospital
      • St. Petersburg, Federazione Russa, 191024
        • Russian Research Institute of Hematology and Transfusiology
      • St. Petersburg, Federazione Russa, 194044
        • Military Medical Academy n.a. S.M. Kirov
    • Republic Of Bashkortostan
      • Ufa, Republic Of Bashkortostan, Federazione Russa, 450083
        • Bashkir State Medical University
    • Saratov Region
      • Saratov, Saratov Region, Federazione Russa, 410028
        • Saratov State Medical University
  • Francia
      • Caen, Francia, 14000
        • CHU de Caen
      • Lens, Francia, 62300
        • Centre Hospitalier de LENS
      • Nice, Francia, BP 30 79 06202
        • Hopital l'Archet, CHU de Nice
      • Paris, Francia, 75012
        • Saint Antoine Hospital
      • Pierre Benite, Francia, 69495
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Strasbourg, Francia, 67091
        • CHU de Strasbourg
      • Villejuif Cedex, Francia, 94805
        • Institut Gustave Roussy
    • Cedex
      • Mulhouse, Cedex, Francia, 68070
        • CH de Mulhouse
    • Cedex 1
      • Amiens, Cedex 1, Francia, 80054
        • CHU D'amiens Hôpital Sud
    • Cedex 9
      • Nimes, Cedex 9, Francia, 30029
        • Hopital Caremeau
      • Rennes, Cedex 9, Francia, 35033
        • CHU Rennes
      • Toulouse, Cedex 9, Francia, 31059
        • CHU Purpan
  • Germania
      • Berlin, Germania, 12203
        • Charite-Medical University
      • Dresden, Germania, 01307
        • Gemeinschaftspraxis Hämatologie/Onkologie
      • Essen, Germania, D-45122
        • University Hospital Essen
      • Freiburg, Germania, 79106
        • Uniklinik Freiburg
      • Halle (Saale), Germania, 06120
        • Universitätsklinikum Halle (Saale)
      • Koln, Germania, 50924
        • Klinik I fur Innere Medizin, Universitat Koln
      • Leipzig, Germania, 04103
        • University Hospital Leipzig
      • Munchen, Germania, 81737
        • Städtisches Klinikum München GmbH
      • Munster, Germania, 48149
        • University of Münster
      • Ulm, Germania, 89081
        • University Hospital Ulm
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1640
        • Middlemore Hospital
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • Auckland District Health Board, Auckland City Hospital
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8001
        • Canterbury District Health Board
      • Takapuna, Nuova Zelanda, 0740
        • North Shore Hospital
      • Wellington, Nuova Zelanda, 6021
        • CCDHB - Wellington Hospital
  • Olanda
      • Maastricht, Olanda, 6229 HX
        • University Hospital Maastricht
      • Rotterdam, Olanda, 3015 CE
        • Erasmus MC
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito, B9 5SS
        • Birmingham Heartlands Hospital
      • Glasgow, Regno Unito, G12 OYN
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre
      • Leicester, Regno Unito, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
      • London, Regno Unito, SE1 9RT
        • Guy's Hospital
      • London, Regno Unito, W12 OHS
        • Hammersmith Hosp - ICH NHS Trust
      • Manchester, Regno Unito, M20 4BX
        • The Christie NHS Foundation Trust
      • Oxford, Regno Unito, OX3 7LE
        • Oxford University Hospitals NHS Trust
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2JF
        • Royal Hallamshire Hospital
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Regno Unito, L7 8XP
        • Royal Liverpool University Hospital
    • N. Ireland
      • Belfast, N. Ireland, Regno Unito, BT9 7AB
        • Belfast Health and Social Care Trust
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85715
        • Arizona Clinical Research Center
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • Moores Cancer Centre
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • USC Norris Comprehensive Cancer Center
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford Cancer Center
    • Colorado
      • Boulder, Colorado, Stati Uniti, 80303
        • Rocky Mountain Cancer Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20037
        • George Washington University- Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33916
        • SCRI- Florida Cancer Specialists South Region
      • Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33705
        • SCRI - Florida Cancer Specialists North Region
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
      • Urbana, Illinois, Stati Uniti, 61801
        • Carle Cancer Center
    • Indiana
      • Goshen, Indiana, Stati Uniti, 46526
        • Indiana University Goshen Cancer Centre
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Investigative Clinical Research of Indiana
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
      • Sioux City, Iowa, Stati Uniti, 51101
        • Siouxland Hematology-Oncology Associates, L.L.P (SHOA)
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40207
        • Norton Cancer Institute, Suburban
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48106
        • St Joseph Mercy Hospital
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Southfield, Michigan, Stati Uniti, 48075
        • Providence Cancer Institute
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine Division of Oncology
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68506
        • Nebraska Hematology-Oncology, P.C.
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Hackensack University
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07962
        • Hematology-Oncology Associates of Northern Jersey
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87106
        • New Mexico Cancer Care Alliance
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
      • Stony Brook, New York, Stati Uniti, 11794
        • Stony Brook University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45242
        • SCRI-Oncology Hematology Care
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic-Taussig Cancer Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • UPMC Hillman Cancer Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29601
        • Upstate Oncology Associates
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Sarah Cannon Research Institute (SCRI)
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • Texas Onocolgy-Baylor Sammons Cancer Center
      • Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555
        • UTMB Galveston
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Cancer Care Centers of South Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Huntsman Cancer Hospital
    • Virginia
      • Leesburg, Virginia, Stati Uniti, 20176
        • Virginia Cancer Specialists
    • Washington
      • Everett, Washington, Stati Uniti, 98201
        • Providence Regional Cancer Partnership
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Green Bay, Wisconsin, Stati Uniti, 54301
        • Green Bay Oncology
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Medical College of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Froedtert Hospital and the Medical College of Wisconsin
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1083
        • Semmelweis Egyetem ÁOK
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • University of Debrecen, Belgyogyaszati Intezet
      • Gyula, Ungheria, 5700
        • Bekes Megyei Pandy Kalman Korhaz
      • Kaposvár, Ungheria, 7400
        • Kaposi Mór Oktató Kórház
      • Szeged, Ungheria, 6720
        • SZTE II. sz Belgyogyoszati Klinika es Kardiologiai Kozpont
      • Szolnok, Ungheria, 5004
        • Jász-Nagykun-Szolnok Megyei Hetényi Géza Kórház-Rendelőint

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Mielofibrosi intermedia -1 o -2 o ad alto rischio (per Passamonti et al 2010)
  • Trombocitopenia (conta piastrinica ≤ 100.000/µL) in qualsiasi momento dopo la firma del consenso informato
  • Splenomegalia palpabile ≥ 5 cm all'esame obiettivo
  • Punteggio totale dei sintomi ≥ 13 su MPN-SAF TSS 2.0, esclusa la domanda sull'inattività
  • Sono ammissibili i pazienti dipendenti da trasfusione di piastrine o globuli rossi
  • Adeguato numero di globuli bianchi (con basso numero di blasti), funzionalità epatica e funzionalità renale
  • Almeno 6 mesi dalla precedente irradiazione splenica
  • Almeno 1-4 settimane dalla precedente terapia per la mielofibrosi, incluso qualsiasi agente eritropoietico o trombopoietico
  • Non incinta, non in allattamento e accetta di utilizzare un efficace controllo delle nascite
  • In grado e disposto a sottoporsi a frequenti valutazioni MRI o TC e completare le valutazioni dei sintomi utilizzando uno strumento di esito riportato dal paziente

Criteri di esclusione:

  • Precedente trattamento con più di 2 inibitori JAK2 o con pacritinib
  • Non esiste un precedente trattamento cumulativo massimo con inibitori di JAK2
  • Storia di (o piani per sottoporsi a) intervento chirurgico di rimozione della milza o trapianto di cellule staminali allogeniche
  • Condizione medica gastrointestinale in corso come morbo di Crohn, malattia infiammatoria intestinale, diarrea cronica o costipazione
  • Sanguinamento attivo che richiede il ricovero durante il periodo di screening
  • Malattie cardiovascolari, compresa la storia recente o attualmente clinicamente sintomatica e non controllata: insufficienza cardiaca congestizia, aritmia, angina, prolungamento dell'intervallo QTc o altri fattori di rischio dell'intervallo QTc, infarto miocardico
  • Altri tumori maligni negli ultimi 3 anni diversi da alcuni tumori limitati della pelle, del collo dell'utero, della prostata, della mammella o della vescica
  • Altre malattie in corso e non controllate (incluse l'infezione da HIV e l'epatite attiva A, B o C), disturbi psichiatrici o situazione sociale che impedirebbero una buona assistenza in questo studio
  • Aspettativa di vita < 6 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pacritinib, una volta al giorno
Pacritinib 400 mg una volta al giorno
Droga: Pacritinib
Sperimentale: Pacritinib, due volte al giorno
Pacritinib 200 mg BID
Droga: Pacritinib
Comparatore attivo: Migliore terapia disponibile
La BAT include qualsiasi trattamento selezionato dal medico per la mielofibrosi, come gli inibitori JAK2 approvati somministrati secondo il foglietto illustrativo per i pazienti con trombocitopenia e può includere qualsiasi trattamento ricevuto prima dell'ingresso nello studio.
Droga: Migliore terapia disponibile

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Riduzione del volume della milza
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Percentuale di pazienti che hanno ottenuto una riduzione ≥ 35% del volume della milza dal basale alla settimana 24, misurata mediante risonanza magnetica per immagini (MRI) o tomografia computerizzata (TC).
Dal basale alla settimana 24
Riduzione del punteggio totale dei sintomi (TSS).
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 24
Percentuale di pazienti che hanno ottenuto una riduzione ≥ 50% del punteggio totale dei sintomi dal basale alla settimana 24 nel modulo di valutazione dei sintomi della neoplasia mieloproliferativa 2.0 (MPN-SAF TSS 2.0). Sono state utilizzate le risposte (su una scala da 0 [assente] a 10 [peggiore immaginabile]) a domande sui sintomi (stanchezza, sazietà precoce, fastidio addominale, sudorazione notturna, prurito, dolore alle ossa e dolore sotto le costole sul lato sinistro) per calcolare il TSS.
Dal basale alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

CTI BioPharma

Investigatori

  • Direttore dello studio: Simran Singh, Sr. Director, Head of Clinical Operations

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 febbraio 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 febbraio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 febbraio 2014

Primo Inserito (Stima)

5 febbraio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 novembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 ottobre 2021

Ultimo verificato

1 ottobre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PERSIST-2 (PAC326)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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