- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02750332
Estudo do efeito alimentar de biodisponibilidade de uma formulação oral de nitisinona para tratar a tirosinemia hereditária (HT-1)
Um estudo randomizado de centro único, dose única, aberto para comparar a biodisponibilidade de uma formulação de teste oral contendo 10 mg de nitisinona em pelo menos 16 indivíduos saudáveis do sexo masculino e feminino em jejum e em condições de alimentação
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo específico é conduzir um estudo randomizado, de dose única, de biodisponibilidade cruzada de dois períodos em pelo menos 16 indivíduos saudáveis do sexo masculino e feminino em um único centro de estudo para avaliar o desempenho in vivo do Produto de Teste, Nitisinona 10 mg Comprimido, em jejum e condições de alimentação.
O estudo em voluntários saudáveis do sexo masculino e feminino foi concebido para estabelecer um perfil farmacocinético (PK) sob condições de alimentação e jejum para o Produto de Teste administrado por via oral, Nitisinona 10 mg Comprimidos.
Um total de 20 voluntários saudáveis do sexo feminino e masculino (idade de 18 a 55 anos) serão inseridos no estudo. Os voluntários serão considerados livres de condições médicas significativas, conforme avaliado pelo histórico médico, exame físico e exames de sangue e urina. Os voluntários serão alocados aleatoriamente para receber o Produto de Teste em jejum ou em condições de alimentação.
Haverá um intervalo mínimo de 23 dias corridos entre os tratamentos. Amostras de sangue serão coletadas na pré-dose (0 horas) e aos 15 minutos, 30 minutos, 1 hora, 2 horas, 2 horas e 30 minutos, 3 horas, 3 horas e 30 minutos, 4 horas, 5 horas, 6 horas , 7 horas, 8 horas, 10 horas, 12 horas, 24 horas, 36 horas, 48 horas, 72 horas, 96 horas e 120 horas pós-dose (total: 21 amostras por período de tratamento).
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Free State
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Bloemfontein, Free State, África do Sul, 9301
- Bloemfontein Early Phase Clinical Unit, PAREXEL International (South Africa)
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos saudáveis do sexo masculino e feminino, 18 a 55 anos (ambos inclusive) na assinatura do consentimento informado.
- Índice de Massa Corporal (IMC) entre 18,5 e 30 kg/m2 (inclusive).
- Massa corporal não inferior a 50 kg.
- Histórico médico, sinais vitais, exame físico, eletrocardiograma padrão de 12 derivações (ECG) e investigações laboratoriais devem ser clinicamente aceitáveis ou dentro dos intervalos de referência laboratorial para os exames laboratoriais relevantes, a menos que o investigador considere o desvio irrelevante para o objetivo do estudo .
- Não-fumantes.
- Feminino, se:
De potencial para engravidar, as seguintes condições devem ser atendidas:
- Teste de gravidez negativo Se este teste for positivo, o sujeito será excluído do estudo. Nas raras circunstâncias em que uma gravidez é descoberta após o paciente ter recebido IMP, todo esforço deve ser feito para acompanhá-la até o fim.
- Não lactante
- Abster-se de atividade sexual (se este for o estilo de vida habitual do sujeito) ou concordar em usar um método contraceptivo aceito e concordar em continuar com o mesmo método durante todo o estudo Exemplos de métodos confiáveis de contracepção incluem dispositivo intrauterino não hormonal, e métodos de barreira combinados com um método contraceptivo adicional. Neste estudo, o uso concomitante de contraceptivos hormonais NÃO é permitido. Outros métodos, se considerados pelo investigador como confiáveis, serão aceitos.
- Consentimento por escrito dado para a participação no estudo.
- Os sujeitos devem estar dispostos a consumir a refeição prescrita com a administração do ME na íntegra e no tempo necessário.
Critério de exclusão:
- Evidência de transtorno psiquiátrico, personalidade antagônica, pouca motivação, problemas emocionais ou intelectuais que possam limitar a validade do consentimento para participar do estudo ou limitar a capacidade de cumprir os requisitos do protocolo.
- Uso atual de álcool > 21 unidades de álcool por semana para homens e > 14 unidades de álcool por semana para mulheres.
- Consumo de mais de 5 xícaras de café (ou quantidades equivalentes de cafeína) por dia.
- Exposição regular a substâncias de abuso (exceto álcool) no último ano.
- Uso de qualquer medicamento, prescrito ou sem receita ou remédios fitoterápicos, dentro de 2 semanas antes da primeira administração do medicamento experimental (PIM), exceto se isso não afetar o resultado do estudo na opinião do investigador.
Neste estudo, o uso concomitante de contraceptivos hormonais NÃO é permitido.
- Participação em outro estudo com uma droga experimental, onde a última administração do IMP anterior foi dentro de 8 semanas (ou dentro de 10 meias-vidas de eliminação para entidades químicas ou 2 meias-vidas de eliminação para anticorpos ou insulina), o que for mais longo) antes administração de IMP neste estudo, a critério do investigador.
- Tratamento nos últimos 3 meses antes da primeira administração de IMP com qualquer medicamento com potencial bem definido para afetar adversamente um órgão ou sistema importante.
- Uma doença grave durante os 3 meses anteriores ao início do período de triagem.
- História de hipersensibilidade ou alergia ao IMP ou seus excipientes ou qualquer medicamento relacionado.
- História de asma brônquica ou qualquer outra doença broncoespástica.
- História de convulsões.
- História de porfiria.
- História relevante ou achados laboratoriais ou clínicos indicativos de doença aguda ou crônica, provavelmente influenciando o resultado do estudo.
- Doação ou perda de sangue igual ou superior a 500 mL durante as 8 semanas anteriores à primeira administração de IMP.
- Diagnóstico de hipotensão feito durante o período de triagem.
- Diagnóstico de hipertensão feito durante o período de triagem ou diagnóstico atual de hipertensão.
- Pulso em repouso de > 100 batimentos por minuto ou < 40 batimentos por minuto durante o período de triagem, em decúbito dorsal ou em pé.
- Teste positivo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV), Hepatite B e Hepatite C.
- Exame de urina positivo para drogas de abuso. Em caso de resultado positivo, o exame de urina para drogas de abuso pode ser repetido uma vez, a critério do investigador.
- Exame de urina positivo para tabagismo.
- Teste de gravidez positivo.
- Sujeitos do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando.
- Dificuldade em engolir.
- Qualquer preocupação específica com a segurança do produto em investigação.
- Sujeitos vulneráveis, por ex. pessoas detidas.
- Indivíduos com ceratopatia atual ou outras anormalidades clinicamente significativas encontradas por exame de lâmpada de fenda (catarata) a critério do investigador.
- Uso concomitante de medicamentos metabolizados pelo CYP2C9 (ibuprofeno, diclofenaco e indometacina).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Ciência básica
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Sequência de tratamento A (alimentado) - B (em jejum)
Os indivíduos receberão um único comprimido de 10 mg de nitisinona no período de tratamento 1 sob condições de alimentação e um comprimido de 10 mg de nitisinona no período de tratamento 2 em condições de jejum.
Cada período de tratamento será separado por pelo menos 23 dias corridos de período de washout.
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Uma única dose oral de Nitisinona 10 mg Comprimido será administrada.
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Experimental: Sequência de tratamento B (em jejum) - A (alimentado)
Os indivíduos receberão um único comprimido de 10 mg de nitisinona no período de tratamento 1 em condições de jejum e um comprimido de 10 mg de nitisinona no período de tratamento 2 em condições de alimentação.
Cada período de tratamento será separado por pelo menos 23 dias corridos de período de washout.
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Uma única dose oral de Nitisinona 10 mg Comprimido será administrada.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Concentração plasmática máxima observada (Cmax)
Prazo: 0 - 120 horas pós-dose
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0 - 120 horas pós-dose
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Área sob a concentração de plasma versus curva de tempo (AUC(0-120))
Prazo: 0 - 120 horas pós-dose
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0 - 120 horas pós-dose
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Área sob a concentração de plasma versus curva de tempo (AUC(0-72))
Prazo: 0 - 72 horas pós-dose
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0 - 72 horas pós-dose
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Área sob a curva de concentração de plasma versus tempo, com extrapolação para o infinito (AUC(0-∞))
Prazo: 0 - 120 horas pós-dose
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0 - 120 horas pós-dose
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Tempo para a concentração plasmática máxima observada (Tmax)
Prazo: 0 - 120 horas pós-dose
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0 - 120 horas pós-dose
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Constante de taxa de eliminação terminal (λz)
Prazo: 0 - 120 horas pós-dose
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0 - 120 horas pós-dose
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Meia-vida de eliminação terminal aparente (t1/2)
Prazo: 0 - 120 horas pós-dose
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0 - 120 horas pós-dose
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: André Nell, +27 51 410 3046
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Metabolismo de Aminoácidos, Erros Inatos
- Tirosinemias
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Nitisinona
Outros números de identificação do estudo
- CT-002
- PXL225421 (Outro identificador: PAREXEL)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
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