- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02750332
Studie biologické dostupnosti perorálního nitizinonového přípravku k léčbě hereditární tyrosinemie (HT-1)
Jednostředová, jednodávková, otevřená, randomizovaná studie k porovnání biologické dostupnosti perorálního testovacího přípravku obsahujícího 10 mg nitizinonu u nejméně 16 zdravých mužů a žen nalačno a nakrmených
Přehled studie
Detailní popis
Specifickým cílem je provést randomizovanou dvoudobou zkříženou studii biologické dostupnosti s jednorázovou dávkou u alespoň 16 zdravých subjektů mužského a ženského pohlaví v jediném středisku pro hodnocení in vivo účinnosti testovaného produktu, tablet Nitisinone 10 mg, nalačno a krmené podmínky.
Studie na zdravých mužských a ženských dobrovolnících je navržena tak, aby stanovila farmakokinetický (PK) profil za podmínek nasycení a nalačno pro perorálně podávaný testovaný produkt, tablety Nitisinone 10 mg.
Do studie bude zařazeno celkem 20 zdravých dobrovolníků a dobrovolníků (ve věku 18 až 55 let). Podle anamnézy, fyzického vyšetření a testů krve a moči budou dobrovolníci posouzeni jako bez závažných zdravotních potíží. Dobrovolníci budou náhodně přiděleni, aby obdrželi testovací produkt nalačno nebo s jídlem.
Mezi ošetřeními bude minimálně 23 kalendářních dnů. Vzorky krve budou odebírány před podáním dávky (0 hodin) a za 15 minut, 30 minut, 1 hodinu, 2 hodiny, 2 hodiny a 30 minut, 3 hodiny, 3 hodiny a 30 minut, 4 hodiny, 5 hodin, 6 hodin 7 hodin, 8 hodin, 10 hodin, 12 hodin, 24 hodin, 36 hodin, 48 hodin, 72 hodin, 96 hodin a 120 hodin po dávce (celkem: 21 vzorků za období ošetření).
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Free State
-
Bloemfontein, Free State, Jižní Afrika, 9301
- Bloemfontein Early Phase Clinical Unit, PAREXEL International (South Africa)
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Zdraví muži a ženy, 18 až 55 let (oba včetně) při podpisu informovaného souhlasu.
- Index tělesné hmotnosti (BMI) mezi 18,5 a 30 kg/m2 (včetně).
- Tělesná hmotnost ne méně než 50 kg.
- Lékařská anamnéza, vitální funkce, fyzikální vyšetření, standardní 12svodový elektrokardiogram (EKG) a laboratorní vyšetření musí být klinicky přijatelné nebo v laboratorních referenčních rozmezích pro příslušné laboratorní testy, pokud zkoušející nepovažuje odchylku za irelevantní pro účely studie. .
- Nekuřáci.
- Ženy, pokud:
Pokud jde o plodnost, musí být splněny následující podmínky:
- Negativní těhotenský test Pokud je tento test pozitivní, bude subjekt ze studie vyloučen. Ve vzácných případech, kdy je těhotenství objeveno poté, co subjekt dostal IMP, musí být učiněno vše pro to, aby byl sledován až do porodu.
- Není laktující
- Zdržet se sexuální aktivity (pokud je to obvyklý životní styl subjektu) nebo musí souhlasit s používáním uznávané metody antikoncepce a souhlasit s pokračováním stejné metody po celou dobu studie. Příklady spolehlivých metod antikoncepce zahrnují nehormonální nitroděložní tělísko, a bariérové metody kombinované s další antikoncepční metodou. V této studii NENÍ povoleno současné užívání hormonální antikoncepce. Jiné metody, pokud to zkoušející považuje za spolehlivé, budou přijaty.
- Vydán písemný souhlas s účastí ve studii.
- Subjekty musí být ochotny konzumovat jídlo předepsané s podáváním IMP v plném rozsahu a v požadovaném čase.
Kritéria vyloučení:
- Důkazy o psychiatrické poruše, antagonistické osobnosti, špatné motivaci, emocionálních nebo intelektuálních problémech, které pravděpodobně omezí platnost souhlasu s účastí ve studii nebo omezí schopnost splnit požadavky protokolu.
- Současná spotřeba alkoholu > 21 jednotek alkoholu týdně u mužů a > 14 jednotek alkoholu týdně u žen.
- Konzumace více než 5 šálků kávy (nebo ekvivalentního množství kofeinu) denně.
- Pravidelné vystavení návykovým látkám (jiným než alkohol) během posledního roku.
- Použití jakékoli medikace, předepsané nebo volně prodejné nebo bylinné, během 2 týdnů před prvním podáním hodnoceného léčivého přípravku (IMP), kromě případů, kdy to podle názoru zkoušejícího neovlivní výsledek studie.
V této studii NENÍ povoleno současné užívání hormonální antikoncepce.
- Účast v jiné studii s experimentálním lékem, kde poslední podání předchozí IMP bylo do 8 týdnů (nebo do 10 poločasů eliminace pro chemické entity nebo 2 poločasy eliminace pro protilátky nebo inzulín), podle toho, co je delší) před podávání IMP v této studii podle uvážení zkoušejícího.
- Léčba během předchozích 3 měsíců před prvním podáním IMP jakýmkoli lékem s dobře definovaným potenciálem nepříznivého ovlivnění hlavního orgánu nebo systému.
- Závažné onemocnění během 3 měsíců před začátkem screeningového období.
- Anamnéza přecitlivělosti nebo alergie na IMP nebo jeho pomocné látky nebo jakýkoli související lék.
- Průduškové astma nebo jakékoli jiné bronchospastické onemocnění v anamnéze.
- Historie křečí.
- Historie porfyrie.
- Relevantní anamnéza nebo laboratorní nebo klinické nálezy svědčící pro akutní nebo chronické onemocnění, které pravděpodobně ovlivní výsledek studie.
- Darování nebo ztráta krve rovnající se nebo vyšší než 500 ml během 8 týdnů před prvním podáním IMP.
- Diagnóza hypotenze provedená během období screeningu.
- Diagnóza hypertenze stanovená během období screeningu nebo aktuální diagnóza hypertenze.
- Pulz v klidu > 100 tepů za minutu nebo < 40 tepů za minutu během období screeningu, buď vleže nebo ve stoje.
- Pozitivní testování na virus lidské imunodeficience (HIV), hepatitidu B a hepatitidu C.
- Pozitivní vyšetření moči na zneužívání drog. V případě pozitivního výsledku může být vyšetření moči na zneužívání drog jednou zopakováno podle uvážení zkoušejícího.
- Pozitivní močový screen pro užívání tabáku.
- Pozitivní těhotenský test.
- Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.
- Potíže s polykáním.
- Jakékoli specifické obavy týkající se bezpečnosti přípravku.
- Zranitelné subjekty, např. osoby ve vazbě.
- Subjekty se současnou keratopatií nebo jinými klinicky významnými abnormalitami zjištěnými vyšetřením štěrbinovou lampou (katarakta) podle uvážení zkoušejícího.
- Současné užívání léků, které jsou metabolizovány CYP2C9 (ibuprofen, diklofenak a indometacin).
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Základní věda
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: Sekvence léčby A (nasycená) – B (na lačno)
Subjekty dostanou jednu 10mg tabletu nitizinonu v léčebném období 1 za podmínek nasycení a 10mg tabletu nitizinonu v léčebném období 2 za podmínek nalačno.
Každé léčebné období bude odděleno minimálně 23 kalendářními dny období vymývání.
|
Bude podána jedna perorální dávka přípravku Nitisinone 10 mg Tablet.
|
Experimentální: Sekvence léčby B (na lačno) – A (nasycená)
Subjekty obdrží jednu 10mg tabletu nitizinonu v léčebném období 1 za podmínek nalačno a 10mg tabletu nitizinonu v léčebném období 2 za podmínek nasycení.
Každé léčebné období bude odděleno minimálně 23 kalendářními dny období vymývání.
|
Bude podána jedna perorální dávka přípravku Nitisinone 10 mg Tablet.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Časové okno: 0-120 hodin po dávce
|
0-120 hodin po dávce
|
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas (AUC(0-120))
Časové okno: 0-120 hodin po dávce
|
0-120 hodin po dávce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
---|---|
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas (AUC(0-72))
Časové okno: 0-72 hodin po dávce
|
0-72 hodin po dávce
|
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas, s extrapolací na nekonečno (AUC(0-∞))
Časové okno: 0-120 hodin po dávce
|
0-120 hodin po dávce
|
Čas do dosažení maximální pozorované plazmatické koncentrace (Tmax)
Časové okno: 0-120 hodin po dávce
|
0-120 hodin po dávce
|
Konstantní rychlost eliminace terminálu (λz)
Časové okno: 0-120 hodin po dávce
|
0-120 hodin po dávce
|
Poločas rozpadu zdánlivého terminálu (t1/2)
Časové okno: 0-120 hodin po dávce
|
0-120 hodin po dávce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: André Nell, +27 51 410 3046
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Metabolismus aminokyselin, vrozené chyby
- Tyrozinemie
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Nitisinone
Další identifikační čísla studie
- CT-002
- PXL225421 (Jiný identifikátor: PAREXEL)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Dědičná tyrosinémie, typ I
-
University of PretoriaNestlè Nutrition Institute Africa; South African Sugar AssociationDokončenoDiabetes Mellitus, typ II [typ nezávislý na inzulínu] [typ NIDDM] nekontrolovanýJižní Afrika
-
Haukeland University HospitalUniversity of BergenDokončeno
-
Johns Hopkins UniversityNáborADHD - Kombinovaný typSpojené státy
-
Duke UniversityDokončenoHyperglykémie | Kardiovaskulární onemocnění | Diabetes, typ 2 | Diabetes, typ 1Spojené státy
-
University Hospital, GenevaDokončenoNoční můry, typ REM spánkuŠvýcarsko
-
Biohaven Pharmaceuticals, Inc.Aktivní, ne náborSpinocerebelární ataxie | Genotyp spinocerebelární ataxie typ 1 | Genotyp spinocerebelární ataxie typu 2 | Genotyp spinocerebelární ataxie typ 3 | Genotyp spinocerebelární ataxie typ 6 | Genotyp spinocerebelární ataxie typ 7 | Genotyp spinocerebelární ataxie typ 8 | Genotyp spinocerebelární ataxie typ...Spojené státy
-
Chong Kun Dang PharmaceuticalDokončenoDyslipidémie (Fredricksonův typ Ⅱa) | Dyslipidémie (Fredricksonův typ Ⅱb)Korejská republika
-
Lund UniversityRegion SkaneDokončenoADHD - Kombinovaný typ | Přístup | Role lékařeŠvédsko
-
Mannkind CorporationDokončenoDiabetes, typ 2 | Diabetes, typ 1Spojené státy, Španělsko, Kanada, Ruská Federace, Česká republika, Polsko, Ukrajina, Spojené království
Klinické studie na Nitisinone
-
Swedish Orphan BiovitrumParexelDokončenoDroga Drogová interakceNěmecko