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Imunomodulação com romiplostim em adultos jovens com PTI (iROM)

6 de maio de 2020 atualizado por: University Hospital, Basel, Switzerland

Imunomodulação do agonista do receptor de trombopoietina na trombocitopenia imune primária (PTI) de adultos jovens: um estudo aberto multicêntrico com romiplostim

O estudo tem como objetivo investigar os efeitos imunomoduladores do agonista do receptor de trombopoietina (TPO-RA) em pacientes com PTI primária, que falharam na terapia de primeira linha ou que se tornaram intolerantes a ela. A hipótese é que a fase inicial dessa doença autoimune pode exibir um potencial imunomodulador mais forte em resposta a um estímulo, como o romiplostim. Tal processo pode subsequentemente ser capaz de induzir mecanismos reguladores ou tolerância.

Romiplostim (um agonista do receptor de trombopoietina, TPO-RA) será administrado por via subcutânea uma vez por semana durante 22 semanas com uma dose inicial de 1mcg/kg de peso corporal. A dose será ajustada com base na contagem de plaquetas conforme descrito no resumo das Características do Medicamento (RCM).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

15

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Suíça
      • Aarau, Suíça
        • Aarau Cantonal Hospital
      • Basel, Suíça, 4000
        • University Hospital Basel
      • Bern, Suíça
        • University Hospital Bern
    • Basel-Land
      • Liestal, Basel-Land, Suíça
        • Liestal Cantonal Hospital
    • Lucern
      • Lucerne, Lucern, Suíça
        • Lucerne Cantonal Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 45 anos (ADULTO)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento informado conforme documentado por assinatura (consulte o formulário de consentimento informado)
  • ITP primário de acordo com a definição de Rodeghiero et al. (52) e contagem de plaquetas <30x109/l
  • Faixa etária: 18-45 anos
  • Pacientes previamente tratados, com falha ou intolerância à terapia de primeira linha, ou recaída após a terapia de primeira linha, ou seja, corticosteróides, imunoglobulina intravenosa (IVIG) ou imunoglobulinas anti-D

Critério de exclusão:

  • Adultos com mais de 45 anos e crianças com menos de 18 anos
  • Contagem de plaquetas superior a 30x109/l no momento da triagem
  • Suspeita de PTI secundária
  • História familiar positiva para PTI
  • Presença ou história de doença autoimune conforme julgado pelo investigador
  • hepatoesplenomegalia
  • Presença ou história de doença hepática relevante conforme julgado pelo investigador
  • Presença ou história de doença tromboembólica conforme julgado pelo investigador
  • Pacientes com esplenectomia
  • Mulheres que estão grávidas ou amamentando
  • Intenção de engravidar durante o estudo
  • Falta de contracepção dupla segura (ver 7.1)
  • Qualquer vacinação 2 semanas antes do início do estudo
  • Medicamentos com impacto conhecido no sistema imunológico ou na função plaquetária devem ser registrados e a exclusão do estudo deve ser discutida com o centro de estudos
  • Descumprimento conhecido ou suspeito, abuso de drogas ou álcool
  • Incapacidade de seguir os procedimentos do estudo, por ex. devido a problemas de linguagem, distúrbios psicológicos, demência do sujeito do estudo
  • Participação em outro estudo com medicamento experimental nos 30 dias anteriores e durante o presente estudo
  • Inscrição anterior no estudo atual
  • Tratamento prévio com romiplostim ou eltrombopag
  • Hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes ou a proteínas derivadas de E. coli
  • Inscrição do investigador, seus familiares, funcionários e outras pessoas dependentes

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Romiplostim
Romiplostim (um agonista do receptor de trombopoietina, TPO-RA) será administrado por via subcutânea uma vez por semana durante 22 semanas com uma dose inicial de 1mcg/kg de peso corporal. A dose será ajustada com base na contagem de plaquetas conforme descrito no resumo das Características do Medicamento (RCM). Exame de acompanhamento na semana 52.
Medicamento: romiplostim
Outros nomes:
  • Nplate

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração nas concentrações de Interleucina (IL)-4 (pg/ml) desde o início até a semana 22
Prazo: linha de base e 22 semanas

O objetivo principal do estudo é demonstrar um efeito imunomodulador da droga em estudo. Os investigadores esperam uma mudança no equilíbrio Th1/Th2 em direção a Th2.

O resultado primário é comparar as concentrações de IL-4 pré e pós-tratamento (pg/ml) de todos os pacientes incluídos (perfil Th2). Avaliação da alteração nas concentrações de IL-4 pré e pós-tratamento (pg/ml).
linha de base e 22 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na imunomodulação conforme avaliada pelas características das células imunes entre a linha de base e a semana 22
Prazo: linha de base e 22 semanas

Parâmetros imunológicos serão investigados entre a linha de base e a semana 22 do estudo: características das células imunes

separação de células ativadas por fluorescência (FACS): células B: agrupamento de Antígeno de Diferenciação (CD)3- agrupamento de Antígeno de Diferenciação (CD)19+ Linfócitos B de Memória CD19+agrupamento de Antígeno de Diferenciação (CD)10-agrupamento de Antígeno de Diferenciação (CD) )27+cluster de Antígeno de Diferenciação (CD)38- Células plasmáticas: CD19+ CD10- cluster de Antígeno de Diferenciação (CD)20- Cluster CD27++ de Antígeno de Diferenciação (CD)38++ Células T e subpopulações: CD3+/ CD3+ CD4+/ CD3+ cluster de Antígeno de Diferenciação (CD)8+ células natural killer (NK) CD3- agrupamento de Antígeno de Diferenciação (CD)16+ agrupamento de Diferenciação (CD)56+ Monócitos CD56- agrupamento de Antígeno de Diferenciação (CD)14 (baixo) CD16+ agrupamento de Diferenciação Antígeno (CD)33 Tregs CD4+ aglomerado de antígeno de diferenciação (CD)25 superalto FoxP3+
linha de base e 22 semanas
Alteração na imunomodulação conforme avaliada pelas características das células imunes entre a linha de base e a semana 10
Prazo: linha de base e 10 semanas

Parâmetros imunológicos serão investigados entre a linha de base e a semana 10 do estudo: características das células imunes

FACS:

Células B: CD3- CD19+ Memória Linfócitos B CD19+CD10-CD27+CD38- Células plasmáticas: CD19+ CD10- CD20- CD27++ CD38++ Células T e subpopulações: CD3+/ CD3+ CD4+/ CD3+ CD8+ Células NK CD3- CD16+ CD56+ Monócitos CD56- CD14 (baixo ) CD16+ CD33 Tregs CD4+ CD25 superalto FoxP3+
linha de base e 10 semanas
Alteração na imunomodulação avaliada pelo ácido ribonucléico mensageiro (mRNA) de citocinas entre a linha de base e a semana 22
Prazo: linha de base e 22 semanas

O mRNA das citocinas será investigado entre o início e a semana 22

Ensaios de mRNA (PCR quantitativo em tempo real): mRNA de citocina (interleucina (IL)2, interleucina (IL)4, interleucina (IL)6, interleucina (IL)10, IL17, interleucina (IL)35, IFNgama, TNFalfa, transformando fator de crescimento (TGF)-β)
linha de base e 22 semanas
Alteração na imunomodulação avaliada por mRNA de células imunes entre a linha de base e a semana 22
Prazo: linha de base e 22 semanas

O mRNA das células imunes será investigado entre a linha de base e a semana 22

Ensaios de mRNA (PCR quantitativo em tempo real): mRNA Th1 (T-bet), Th2 (GATA-3), Th17 (RORγt), Tregs (Foxp3)
linha de base e 22 semanas
Alteração na imunomodulação avaliada pelo mRNA de citocinas entre a linha de base e a semana 10
Prazo: linha de base e 10 semanas

O mRNA das citocinas será investigado entre o início e a semana 10

Ensaios de mRNA (PCR quantitativo em tempo real): mRNA de citocinas (IL2, IL4, IL6, IL10, IL17, IL35, IFNgama, TNFalfa, TGF-β)
linha de base e 10 semanas
Alteração na imunomodulação avaliada por mRNA de células imunes entre a linha de base e a semana 10
Prazo: linha de base e 10 semanas

O mRNA das células imunes será investigado entre a linha de base e a semana 10

Ensaios de mRNA (PCR quantitativo em tempo real): mRNA Th1 (T-bet), Th2 (GATA-3), Th17 (RORγt), Tregs (Foxp3)
linha de base e 10 semanas
Alteração na imunomodulação conforme avaliada pelas concentrações de citocinas entre a linha de base e a semana 22
Prazo: linha de base e 22 semanas

a concentração de citocinas será investigada entre o início e a semana 22

Citocinas ELISA: IL2, IL4, IL6, IL10, IL17, IL35, IFNgama, TNFalfa, TGF-β
linha de base e 22 semanas
Alteração na imunomodulação conforme avaliada pelas concentrações de citocinas entre a linha de base e a semana 10
Prazo: linha de base e 10 semanas

a concentração de citocinas será investigada entre o início e a semana 10

Citocinas ELISA: IL2, IL4, IL6, IL10, IL17, IL35, IFNgama, TNFalfa, TGF-β
linha de base e 10 semanas
Resposta clínica entre a linha de base e a semana 52: número de sangramentos graves
Prazo: linha de base e 52 semanas
A caracterização clínica da resposta à terapia com romiplostim será avaliada adicionalmente: medição de sangramento grave (pontuação de Bolton-Maggs)
linha de base e 52 semanas
Resposta clínica entre o início e a semana 52: número de dias no hospital
Prazo: linha de base e 52 semanas
A caracterização clínica da resposta à terapia com romiplostim será avaliada adicionalmente: necessidade de internação em creche
linha de base e 52 semanas
Resposta clínica entre a linha de base e a semana 52: plaquetas acima de >100G/l
Prazo: linha de base e 52 semanas
A caracterização clínica da resposta à terapia com romiplostim será avaliada adicionalmente: avaliação da resposta plaquetária ao romiplostim, de acordo com as definições de Rodeghiero et al. (49).
linha de base e 52 semanas
Alteração na imunomodulação conforme avaliada pelas características das células imunes entre a linha de base e a semana 52
Prazo: linha de base e 52 semanas

Parâmetros imunológicos serão investigados entre a linha de base e a semana 52 do estudo: características das células imunes

FACS:

Células B: CD3- CD19+ Memória Linfócitos B CD19+CD10-CD27+CD38- Células plasmáticas: CD19+ CD10- CD20- CD27++ CD38++ Células T e subpopulações: CD3+/ CD3+ CD4+/ CD3+ CD8+ Células NK CD3- CD16+ CD56+ Monócitos CD56- CD14 (baixo ) CD16+ CD33 Tregs CD4+ CD25 superalto FoxP3+
linha de base e 52 semanas
Alteração na imunomodulação avaliada por mRNA de células imunes entre a linha de base e a semana 52
Prazo: linha de base e 52 semanas

O mRNA das células imunes será investigado entre a linha de base e a semana 52

Ensaios de mRNA (PCR quantitativo em tempo real): mRNA Th1 (T-bet), Th2 (GATA-3), Th17 (RORγt), Tregs (Foxp3)
linha de base e 52 semanas
Mudança de imunomodulação avaliada por mRNA de citocinas entre a linha de base e a semana 52
Prazo: linha de base e 52 semanas

O mRNA de citocinas será investigado entre o início e a semana 52

Ensaios de mRNA (PCR quantitativo em tempo real): mRNA de citocinas (IL2, IL4, IL6, IL10, IL17, IL35, IFNgama, TNFalfa, TGF-β)
linha de base e 52 semanas
Alteração na imunomodulação conforme avaliada pelas concentrações de citocinas entre a linha de base e a semana 52
Prazo: linha de base e 52 semanas

a concentração de citocinas será investigada entre o início e a semana 52

Citocinas ELISA: IL2, IL4, IL6, IL10, IL17, IL35, IFNgama, TNFalfa, TGF-β
linha de base e 52 semanas
Resposta clínica entre o início e a semana 52: frequência de uso do tratamento de resgate
Prazo: linha de base e semana 52
linha de base e semana 52

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University Hospital, Basel, Switzerland

Colaboradores

University Children's Hospital Basel

Investigadores

  • Investigador principal: Thomas Kühne, Prof.Dr.med, UKBB

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2016

Conclusão Primária (REAL)

1 de julho de 2019

Conclusão do estudo (REAL)

1 de março de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de abril de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de abril de 2016

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

3 de maio de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

7 de maio de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de maio de 2020

Última verificação

1 de maio de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 20149180

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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