Romiplostim tratamento para trombocitopenia em pacientes com síndrome de Wiskott-Aldrich.

A trombocitopenia é um sintoma com risco de vida em pacientes com WAS. Indivíduos com WAS correm maior risco de sangramentos debilitantes e\ ou com risco de vida devido ao baixo número de plaquetas. O transplante de células-tronco hematopoiéticas é um tratamento eficaz para WAS e todos os seus sintomas, mas requer tempo para busca de doadores e não é amplamente utilizado em casos de WAS leve com trombocitopenia isolada. Os TPO-RAs foram usados ​​em pacientes individuais com WAS, em que faltam publicações que descrevam grandes coortes de WAS tratados com TPO-RAs.

Com base nos relatórios anteriores, os pacientes com WAS em nosso Centro receberam tratamento com TPO-RA romiplostim desde 2012.

O objetivo do estudo é analisar retrospectivamente os dados dos pacientes para avaliar a eficácia do tratamento e a segurança do romiplostim na trombocitopenia WAS.

O estudo coletará e analisará as informações que já estão nos prontuários dos pacientes. Serão incluídas informações sobre dados clínicos (avaliação da tendência de sangramento com uma Escala de Sangramento da Organização Mundial da Saúde (OMS) modificada), valores laboratoriais (como análise clínica e bioquímica do sangue).

A avaliação da eficácia da terapia foi baseada nos resultados do exame físico, incluindo eventos hemorrágicos no momento do diagnóstico e após 6 meses TPO-RA foi iniciado e resposta plaquetária. Uma resposta completa foi definida como uma contagem de plaquetas >100 x 109/L na ausência de sintomas hemorrágicos, parcial - 30 x 109/L acima da contagem inicial pré-tratamento do paciente para 100 x 109/L. A não resposta foi definida como não atingir uma contagem de plaquetas > 30 x 109/L a partir da contagem inicial.