Um estudo para avaliar a eficácia do CV-MG01 (Myasterix) na miastenia gravis

Critério de inclusão:

• Paciente do sexo masculino ou feminino, com miastenia gravis generalizada (Graus 2, 3 e 4a) de acordo com o sistema de classificação da fundação de miastenia gravis da América (MGFA).
• Pontuação quantitativa de Miastenia Gravis (QMG) de 10 ou mais na triagem e no início do estudo.
• Idade mínima de 18 anos, no momento da assinatura do termo de consentimento.
• Paciente com anticorpos positivos documentados para AChR em um dos testes laboratoriais validados disponíveis.
• Paciente pode fazer uso de corticóide iniciado por pelo menos 3 meses antes da triagem, equivalente a uma dose diária de 30mg de prednisona no máximo, e estável (+/- 5mg de variação) pelo menos 1 mês antes da triagem e até a primeira injeção.
• O paciente pode fazer uso de um ou dois imunossupressores (iniciados há pelo menos 6 meses) com ou sem uso concomitante de corticosteroide, desde que a dosagem esteja estável/inalterada por 3 meses antes da triagem e até a primeira injeção.
• Acesso venoso suficiente para permitir a amostragem de sangue de acordo com o protocolo.
• São confiáveis ​​e estão dispostos a se colocar à disposição durante o estudo e estão dispostos a seguir os procedimentos do estudo.
• Ter dado consentimento informado por escrito aprovado pelo Comitê de Ética (CE) relevante que rege o site.

Critério de exclusão:

• Pacientes com MG de Grau 5 com base na classificação da fundação de miastenia gravis da América (MGFA).
• Pacientes com história ou presença de doença maligna primária ou recorrente, incluindo a presença ou história de timoma.
• Timectomia planejada durante a Parte A do período do estudo ou realizada dentro de 1 ano antes da primeira dose do estudo.
• Qualquer condição imunossupressora ou imunodeficiente confirmada ou suspeita não relacionada ao tratamento da MG, incluindo infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), ou história familiar de imunodeficiência congênita ou hereditária.
• História ou evidência de administração de imunoglobulinas e/ou quaisquer produtos sanguíneos dentro de 3 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo, ou uma administração planejada de imunoglobulinas durante os primeiros 3 meses do estudo.
• Histórico ou evidência de tratamento com rituximabe 6 meses antes da primeira dose do estudo.
• História ou evidência de plasmaférese dentro de 3 meses antes da primeira dose do estudo, ou uma plasmaférese planejada durante os primeiros 3 meses do estudo.
• Com alto risco de aspiração.
• Pulmonar: capacidade vital forçada reduzida a menos de 70% da capacidade prevista.
• História de doença alérgica grave ou reações que possam ser exacerbadas por qualquer componente da vacina.
• História ou evidência de síndrome miastênica de Lambert-Eaton, miastenia gravis induzida por drogas, formas hereditárias de síndrome miastênica.
• História de distúrbio crônico degenerativo, psiquiátrico ou neurológico relevante, exceto MG.
• Insuficiência hepática, renal ou cardíaca grave ou hipertensão não controlada
• Principais defeitos congênitos ou doença crônica grave que não seja MG.
• Teste de gravidez positivo ou desejo de engravidar durante o estudo.
• Doentes do sexo feminino com potencial para engravidar que não utilizam um método de contraceção fiável e altamente eficaz (ver Secção 7.2 Contraceção) pelo menos um mês antes da primeira injeção, durante o estudo e até ao final da Parte A.
• Quaisquer resultados de Laboratório Clínico significativos fora do intervalo considerados clinicamente significativos e que impeçam a participação do Sujeito no estudo de acordo com o julgamento do Investigador.
• Conclusão anterior ou retirada deste estudo ou estudo CV-0002.
• Funcionários do patrocinador ou pessoal do local do investigador diretamente afiliado a este estudo e seus familiares imediatos. Família imediata é definida como cônjuge, pai, filho ou irmão, seja biológico ou legalmente adotado.
• Qualquer condição médica ou medicação concomitante que, na opinião do investigador, possa interferir na participação do sujeito no estudo, represente qualquer risco adicional para o sujeito ou confunda a avaliação dos sujeitos.