Uno studio per valutare l'efficacia di CV-MG01 (Myasterix) nella miastenia grave

Criterio di inclusione:

• Paziente maschio o femmina, con miastenia grave generalizzata (Gradi 2, 3 e 4a) secondo il sistema di classificazione della miastenia grave Foundation of America (MGFA).
• Punteggio quantitativo di miastenia grave (QMG) di 10 o superiore allo screening e al basale.
• Età minima 18 anni, al momento della firma del modulo di consenso.
• Paziente con anticorpi positivi documentati per AChR in uno dei test di laboratorio convalidati disponibili.
• Il paziente può utilizzare un trattamento con corticosteroidi iniziato per almeno 3 mesi prima dello screening, equivalente a una dose giornaliera di 30 mg di prednisone al massimo e stabile (+/- 5 mg di variazione) almeno 1 mese prima dello screening e fino alla prima iniezione.
• Il paziente può utilizzare uno o due farmaci immunosoppressori (iniziati per almeno 6 mesi) con o senza uso concomitante di corticosteroidi, a condizione che il dosaggio sia rimasto stabile/invariato per 3 mesi prima dello screening e fino alla prima iniezione.
• Accesso venoso sufficiente per consentire il prelievo di sangue come da protocollo.
• Sono affidabili e disposti a rendersi disponibili per la durata dello studio e sono disposti a seguire le procedure di studio.
• Avere dato il consenso informato scritto approvato dal Comitato Etico competente (CE) che disciplina il sito.

Criteri di esclusione:

• Pazienti con MG di grado 5 in base alla classificazione della miastenia grave Foundation of America (MGFA).
• Pazienti con storia o presenza di una malattia maligna primaria o ricorrente inclusa la presenza o la storia di un timoma.
• Timectomia pianificata durante la Parte A del periodo di studio o eseguita entro 1 anno prima della prima dose di studio.
• Qualsiasi condizione immunosoppressiva o immunodeficienza confermata o sospetta non correlata al trattamento della MG, inclusa l'infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o una storia familiare di immunodeficienza congenita o ereditaria.
• Anamnesi o evidenza di somministrazione di immunoglobuline e/o di qualsiasi emoderivato nei 3 mesi precedenti la prima dose del farmaco in studio o somministrazione pianificata di immunoglobuline durante i primi 3 mesi dello studio.
• Storia o evidenza di trattamento con rituximab entro 6 mesi prima della prima dose dello studio.
• Anamnesi o evidenza di plasmaferesi entro 3 mesi prima della prima dose dello studio o plasmaferesi pianificata durante i primi 3 mesi dello studio.
• Ad alto rischio di aspirazione.
• Polmonare: capacità vitale forzata ridotta a meno del 70% della capacità prevista.
• Storia di grave malattia allergica o reazioni che possono essere esacerbate da qualsiasi componente del vaccino.
• Anamnesi o evidenza di sindrome miastenica di Lambert-Eaton, miastenia gravis indotta da farmaci, forme ereditarie di sindrome miastenica.
• Anamnesi di rilevante disturbo cronico degenerativo, psichiatrico o neurologico diverso dalla MG.
• Grave insufficienza epatica, renale o cardiaca o ipertensione incontrollata
• Difetti congeniti maggiori o malattie croniche gravi diverse dalla MG.
• Test di gravidanza positivo o desiderio di rimanere incinta durante lo studio.
• Pazienti di sesso femminile in età fertile che non utilizzano un metodo contraccettivo affidabile e altamente efficace (vedere paragrafo 7.2 Contraccezione) almeno un mese prima della prima iniezione, durante lo studio e fino alla fine della Parte A.
• Qualsiasi risultato significativo di laboratorio clinico fuori range considerato clinicamente significativo e che impedisce la partecipazione del soggetto allo studio secondo il giudizio dello sperimentatore.
• Precedente completamento o ritiro da questo studio o studio CV-0002.
• Sponsorizzare i dipendenti o il personale del sito dello sperimentatore direttamente affiliato a questo studio e le loro famiglie immediate. Per parentela diretta si intende un coniuge, un genitore, un figlio o un fratello, biologico o legalmente adottato.
• Qualsiasi condizione medica o farmaco concomitante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe interferire con la partecipazione del soggetto allo studio, pone qualsiasi rischio aggiuntivo per il soggetto o confonde la valutazione dei soggetti.