Tanulmány a CV-MG01 (Myasterix) hatékonyságának értékelésére Myasthenia Gravis esetén

Bevételi kritériumok:

• Férfi vagy nő, generalizált myasthenia gravisban (2., 3. és 4a. fokozat) az Amerikai myasthenia gravis (MGFA) osztályozási rendszere szerint.
• A kvantitatív Myasthenia Gravis (QMG) pontszám 10 vagy nagyobb a szűréskor és a kiinduláskor.
• Legalább 18 éves, a hozzájárulási űrlap aláírásakor.
• A rendelkezésre álló validált laboratóriumi tesztek egyikében dokumentált pozitív AChR antitestekkel rendelkező beteg.
• A beteg a szűrés előtt legalább 3 hónapig megkezdett kortikoszteroid kezelést alkalmazhat, amely maximum 30 mg prednizon napi adagnak felel meg, és stabil (+/- 5 mg változás) legalább 1 hónappal a szűrés előtt és az első injekció beadásáig.
• A beteg egy vagy két immunszuppresszív gyógyszert alkalmazhat (legalább 6 hónapig kezdődően) kortikoszteroid egyidejű alkalmazásával vagy anélkül, feltéve, hogy a dózis a szűrés előtt 3 hónapig és az első injekcióig stabil/változatlan volt.
• A vénás hozzáférés elegendő ahhoz, hogy a protokoll szerint vérmintát lehessen venni.
• Megbízhatóak és hajlandóak rendelkezésre bocsátani magukat a vizsgálat időtartama alatt, és hajlandóak követni a vizsgálati eljárásokat.
• írásos beleegyezését adta, amelyet az oldalt irányító Etikai Bizottság (EK) hagyott jóvá.

Kizárási kritériumok:

• 5. fokozatú MG betegek az amerikai myasthenia gravis alapítvány (MGFA) besorolása alapján.
• Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében vagy jelenlétében elsődleges vagy visszatérő rosszindulatú betegség szerepel, beleértve a timomát.
• Thymectomia, amelyet a vizsgálati időszak A. részében terveztek, vagy a vizsgálat első adagját megelőző 1 éven belül hajtottak végre.
• Bármilyen megerősített vagy feltételezett immunszuppresszív vagy immunhiányos állapot, amely nem kapcsolódik az MG kezeléséhez, beleértve a humán immunhiány vírus (HIV) fertőzést, vagy a családban előfordult veleszületett vagy örökletes immunhiány.
• Immunglobulinok és/vagy vérkészítmények beadásának anamnézisében vagy bizonyítékaiban a vizsgálati gyógyszer első adagját megelőző 3 hónapon belül, vagy a vizsgálat első 3 hónapjában tervezett immunglobulin-adásra.
• Rituximab-kezelés anamnézisében vagy bizonyítékaiban a vizsgálat első adagját megelőző 6 hónapon belül.
• A plazmaferézis anamnézisében vagy bizonyítékaiban a vizsgálat első dózisát megelőző 3 hónapon belül, vagy a vizsgálat első 3 hónapjában tervezett plazmaferezisre.
• Az aspiráció magas kockázata.
• Pulmonalis: az erőltetett vitálkapacitás a várható kapacitás 70%-a alá csökkent.
• Súlyos allergiás betegség a kórtörténetben vagy olyan reakciók, amelyeket a vakcina bármely összetevője súlyosbíthat.
• Lambert-Eaton myastheniás szindróma, gyógyszer okozta myasthenia gravis, a myastheniás szindróma örökletes formái anamnézisében vagy bizonyítékaiban.
• Az MG-n kívüli releváns krónikus degeneratív, pszichiátriai vagy neurológiai rendellenesség anamnézisében.
• Súlyos máj-, vese- vagy szívelégtelenség vagy kontrollálatlan magas vérnyomás
• Súlyos veleszületett rendellenességek vagy súlyos krónikus betegség, kivéve az MG-t.
• Pozitív terhességi teszt vagy terhességi vágy a vizsgálat során.
• Fogamzóképes korú nőbetegek, akik nem alkalmaznak megbízható és rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszert (lásd 7.2 Fogamzásgátlás) legalább egy hónappal az első injekció előtt, a vizsgálat alatt és az A. rész végéig.
• Bármely jelentős, a tartományon kívüli klinikai laboratóriumi eredmény klinikailag jelentősnek tekinthető, és amely a vizsgáló megítélése szerint megakadályozza az alany részvételét a vizsgálatban.
• A tanulmány vagy a CV-0002 vizsgálat korábbi befejezése vagy visszavonása.
• Szponzor alkalmazottak vagy a vizsgálóhelyi munkatársak, akik közvetlenül kapcsolódnak ehhez a tanulmányhoz, és közvetlen családtagjaik. Közvetlen családnak minősül a házastárs, szülő, gyermek vagy testvér, akár biológiai, akár törvényesen örökbe fogadott.
• Minden olyan egészségügyi állapot vagy egyidejű gyógyszeres kezelés, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja az alanynak a vizsgálatban való részvételét, további kockázatot jelenthet az alany számára, vagy megzavarhatja az alany értékelését.