Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effekten av CV-MG01 (Myasterix) i Myasthenia Gravis

28. mai 2018 oppdatert av: CuraVac

En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppestudie for å evaluere effekten av subkutane injeksjoner av aktiv målrettet immunterapi CV-MG01 hos pasienter med moderat til alvorlig myasthenia gravis.

Studie CV-0003 vil være den andre kliniske studien som administrerer CV-MG01 på mennesker. Dette vil være en fase 2/3 bevis-av-effekt terapeutisk bekreftende studie etter den proof-of-concept eksplorative fase 1 studien (CV-0002).

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Gjennomgangen av de kliniske dataene akkumulert så langt i studie CV-0002 indikerte at sikkerhets- og tolerabilitetsprofilen til CV-MG01 anses som svært god, med positive immunogenisitetsresultater etter høydoseregimet med CV-MG01. De foreløpige resultatene viser også en indikasjon på effekten av CV-MG01, basert på de forskjellige skalaene og spørreskjemaresultatene, alle spesifikke for MG-sykdom. Derfor foreslås det å undersøke, i en hensiktsmessig utformet, randomisert, dobbeltblind og motorisert studie, den kliniske effekten av CV-MG01 i en større kohort av MG-pasienter.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
    • Antwerp
      • Edegem, Antwerp, Belgia, 2650
        • University Hospital, Antwerp

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne pasient, med generalisert myasthenia gravis (grad 2, 3 og 4a) i henhold til myasthenia gravis foundation of America (MGFA) klassifiseringssystem.
  • Kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) score på 10 eller høyere ved screening og baseline.
  • Alder på minimum 18 år, på tidspunktet for samtykkeerklæringens signatur.
  • Pasient med dokumenterte positive antistoffer mot AChR i en av de tilgjengelige validerte laboratorietestene.
  • Pasienten kan bruke kortikosteroidbehandling initiert i minst 3 måneder før screening, tilsvarende en daglig dose på 30 mg prednison som maksimum, og stabil (+/- 5 mg endring) minst 1 måned før screening og frem til første injeksjon.
  • Pasienten kan bruke ett eller to immunsuppressive legemidler (startet i minst 6 måneder) med eller uten samtidig bruk av kortikosteroid, forutsatt at doseringen har vært stabil/uendret i 3 måneder før screeningen og frem til første injeksjon.
  • Venøs tilgang tilstrekkelig til å tillate blodprøvetaking i henhold til protokollen.
  • Er pålitelige og villige til å stille seg tilgjengelig under studiets varighet og er villige til å følge studieprosedyrer.
  • Har gitt skriftlig informert samtykke godkjent av den relevante etiske komiteen (EC) som styrer nettstedet.

Ekskluderingskriterier:

  • MG-pasienter av grad 5 basert på myasthenia gravis foundation of America (MGFA) klassifisering.
  • Pasienter med historie eller tilstedeværelse av en primær eller tilbakevendende ondartet sykdom, inkludert tilstedeværelse eller historie av et tymom.
  • Tymektomi planlagt i del A av studieperioden eller utført innen 1 år før den første dosen av studien.
  • Enhver bekreftet eller mistenkt immunsuppressiv eller immundefekt tilstand som ikke er relatert til behandling av MG, inkludert humant immunsviktvirus (HIV)-infeksjon, eller en familiehistorie med medfødt eller arvelig immunsvikt.
  • Anamnese eller bevis på administrering av immunglobuliner og/eller blodprodukter innen 3 måneder før den første dosen av studiemedikamentet, eller en planlagt administrering av immunglobuliner i løpet av de første 3 månedene av studien.
  • Anamnese eller tegn på rituximab-behandling innen 6 måneder før første dose av studien.
  • Anamnese eller tegn på plasmaferese innen 3 måneder før den første dosen av studien, eller en planlagt plasmaferese i løpet av de første 3 månedene av studien.
  • Med høy risiko for aspirasjon.
  • Pulmonal: tvungen vitalkapasitet redusert til mindre enn 70 % av forutsagt kapasitet.
  • Anamnese med alvorlig allergisk sykdom eller reaksjoner som sannsynligvis vil bli forverret av en hvilken som helst komponent i vaksinen.
  • Historie eller bevis på Lambert-Eaton myasthenic syndrom, medikamentindusert myasthenia gravis, arvelige former for myasthenic syndrom.
  • Anamnese med relevant kronisk degenerativ, psykiatrisk eller nevrologisk lidelse annet enn MG.
  • Alvorlig lever-, nyre- eller hjertesvikt eller ukontrollert hypertensjon
  • Større medfødte defekter eller alvorlig kronisk sykdom annet enn MG.
  • Positiv graviditetstest eller ønske om å bli gravid under studien.
  • Kvinnelige pasienter i fertil alder som ikke bruker en pålitelig og svært effektiv prevensjonsmetode (se pkt. 7.2 Prevensjon) minst en måned før første injeksjon, under studien og til slutten av del A.
  • Alle signifikante kliniske laboratorieresultater utenfor rekkevidden anses som klinisk signifikante og som hindrer forsøkspersonens deltakelse i studien i henhold til etterforskerens vurdering.
  • Tidligere fullføring eller tilbaketrekking fra dette studiet eller studiet CV-0002.
  • Sponsoransatte eller etterforsker-personell som er direkte tilknyttet denne studien, og deres nærmeste familier. Nær familie er definert som ektefelle, forelder, barn eller søsken, enten det er biologisk eller lovlig adoptert.
  • Enhver medisinsk tilstand eller samtidig medisinering som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre forsøkspersonens deltakelse i studien, utgjør en ekstra risiko for forsøkspersonen, eller forvirrer vurderingen av forsøkspersonene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: TRIPLE

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: CV-MG01
Den aktive målrettede immunterapikandidaten, CV-MG01, består av to korte syntetiske peptider separat konjugert til et bærerprotein for potensiell behandling av myasthenia gravis
Biologisk: CV-MG01
3 påfølgende subkutane injeksjoner av CV-MG01. De tre injeksjonene er planlagt for hver pasient på henholdsvis dag 1, 29 (+/- 3 dager) og 85 (+/- 7 dager).
Andre navn:
  • Myasterix
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Aluminiumhydroksidadjuvans alene
Biologisk: Placebo
3 påfølgende subkutane injeksjoner av placebo. De tre injeksjonene er planlagt for hver pasient på henholdsvis dag 1, 29 (+/- 3 dager) og 85 (+/- 7 dager).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Klinisk effekt
Tidsramme: 24 uker
For å vurdere effekten av 3 subkutane injeksjoner av CV-MG01 sammenlignet med placebo, målt ved en reduksjon fra baseline av QMG-totalskåren 24 uker etter den første injeksjonen (tilsvarer 12 uker etter siste injeksjon).
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet (fysiske undersøkelser og laboratorietester) og lokal toleranse (FDA karakterskala)
Tidsramme: 24 uker

Evaluering av uønskede hendelser ved behandling (TEAE) inkludert lokale reaksjoner på injeksjonsstedet (alvorlighetsgrad vurdert med en samlet karakterskala etter FDA-anbefalingen (FDA, CBER, september 2007)).

Generell sikkerhetsovervåking via fysiske undersøkelser, vitale tegn (VS), EKG og standard laboratorietester (klinisk kjemi, hematologi og urinanalyse).
24 uker
Effektivitet - Svarfrekvens
Tidsramme: 24 uker
Andel pasienter med bedring eller forverring med ≥ 3 poeng i QMG-skåren ved uke 24 etter første injeksjon i den aktive gruppen sammenlignet med placebogruppen
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CuraVac

Samarbeidspartnere

University Hospital, Antwerp
Aepodia

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FORVENTES)

1. juli 2018

Primær fullføring (FORVENTES)

1. oktober 2019

Studiet fullført (FORVENTES)

31. desember 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. mai 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. mai 2017

Først lagt ut (FAKTISKE)

24. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

30. mai 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. mai 2018

Sist bekreftet

1. mai 2018

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CV-0003
  • 2017-000323-27 (EUDRACT_NUMBER)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myasthenia Gravis, generalisert

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovenia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere