Een studie om de werkzaamheid van CV-MG01 (Myasterix) bij Myasthenia Gravis te evalueren

Inclusiecriteria:

• Mannelijke of vrouwelijke patiënt, met gegeneraliseerde myasthenia gravis (graad 2, 3 en 4a) volgens het myasthenia gravis foundation of America (MGFA) classificatiesysteem.
• Kwantitatieve Myasthenia Gravis (QMG)-score van 10 of hoger bij screening en baseline.
• Leeftijd van minimaal 18 jaar, op het moment van ondertekening van het toestemmingsformulier.
• Patiënt met gedocumenteerde positieve antilichamen tegen AChR in een van de beschikbare gevalideerde laboratoriumtesten.
• De patiënt mag een behandeling met corticosteroïden gebruiken die ten minste 3 maanden vóór de screening is gestart, overeenkomend met een dagelijkse dosis van maximaal 30 mg prednison, en stabiel (+/- 5 mg verandering) ten minste 1 maand vóór de screening en tot aan de eerste injectie.
• De patiënt mag een of twee immunosuppressiva gebruiken (gestart gedurende ten minste 6 maanden) met of zonder gelijktijdig gebruik van corticosteroïden, op voorwaarde dat de dosering stabiel/onveranderd is gedurende 3 maanden vóór de screening en tot aan de eerste injectie.
• Veneuze toegang voldoende om bloedafname mogelijk te maken volgens het protocol.
• Betrouwbaar zijn en bereid zijn zich beschikbaar te stellen voor de duur van de studie en bereid zijn de studieprocedures te volgen.
• Schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven die is goedgekeurd door de relevante ethische commissie (EC) die de site beheert.

Uitsluitingscriteria:

• MG-patiënten van graad 5 op basis van de myasthenia gravis foundation of America (MGFA)-classificatie.
• Patiënten met een voorgeschiedenis of aanwezigheid van een primaire of terugkerende kwaadaardige ziekte, inclusief de aanwezigheid of voorgeschiedenis van een thymoom.
• Thymectomie gepland tijdens deel A van de studieperiode of uitgevoerd binnen 1 jaar voorafgaand aan de eerste dosis van de studie.
• Elke bevestigde of vermoede immunosuppressieve of immunodeficiënte aandoening die geen verband houdt met de behandeling van MG, inclusief infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), of een familiegeschiedenis van aangeboren of erfelijke immunodeficiëntie.
• Voorgeschiedenis of bewijs van toediening van immunoglobulinen en/of bloedproducten binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, of een geplande toediening van immunoglobulinen tijdens de eerste 3 maanden van het onderzoek.
• Voorgeschiedenis of bewijs van behandeling met rituximab binnen 6 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoek.
• Voorgeschiedenis of bewijs van plasmaferese binnen 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoek, of een geplande plasmaferese tijdens de eerste 3 maanden van het onderzoek.
• Met een hoog risico op aspiratie.
• Pulmonaal: geforceerde vitale capaciteit teruggebracht tot minder dan 70% van de voorspelde capaciteit.
• Voorgeschiedenis van ernstige allergische aandoeningen of reacties die waarschijnlijk worden verergerd door een bestanddeel van het vaccin.
• Geschiedenis of bewijs van Lambert-Eaton myasthenisch syndroom, door geneesmiddelen geïnduceerde myasthenia gravis, erfelijke vormen van myasthenisch syndroom.
• Geschiedenis van relevante chronische degeneratieve, psychiatrische of neurologische aandoeningen anders dan MG.
• Ernstige lever-, nier- of hartinsufficiëntie of ongecontroleerde hypertensie
• Grote aangeboren afwijkingen of ernstige chronische ziekte anders dan MG.
• Positieve zwangerschapstest of wens om zwanger te worden tijdens het onderzoek.
• Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd die geen betrouwbare en zeer effectieve anticonceptiemethode gebruiken (zie rubriek 7.2 Anticonceptie) ten minste één maand vóór de eerste injectie, tijdens het onderzoek en tot het einde van deel A.
• Alle significante klinische laboratoriumresultaten die buiten het bereik vallen en die als klinisch significant worden beschouwd en die de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek verhinderen volgens het oordeel van de onderzoeker.
• Eerder voltooid of teruggetrokken uit deze studie of studie CV-0002.
• Sponsormedewerkers of medewerkers van de Investigator-site die rechtstreeks bij dit onderzoek betrokken zijn, en hun naaste families. Directe familie wordt gedefinieerd als een echtgenoot, ouder, kind of broer of zus, hetzij biologisch of wettelijk geadopteerd.
• Elke medische aandoening of gelijktijdige medicatie die, naar de mening van de onderzoeker, de deelname van de proefpersoon aan het onderzoek zou kunnen verstoren, vormt een extra risico voor de proefpersoon of vertroebelt de beoordeling van de proefpersonen.