Un estudio para evaluar la eficacia de CV-MG01 (Myasterix) en la miastenia grave

Criterios de inclusión:

• Paciente masculino o femenino, con miastenia gravis generalizada (Grados 2, 3 y 4a) según el sistema de clasificación de la fundación americana de miastenia gravis (MGFA).
• Puntuación cuantitativa de miastenia gravis (QMG) de 10 o más en la selección y al inicio del estudio.
• Edad mínima de 18 años, al momento de la firma del formulario de consentimiento.
• Paciente con anticuerpos positivos documentados a AChR en una de las pruebas de laboratorio validadas disponibles.
• El paciente puede utilizar tratamiento con corticoides iniciado al menos 3 meses antes de la selección, equivalente a una dosis diaria de prednisona de 30 mg como máximo, y estable (+/- 5 mg de cambio) al menos 1 mes antes de la selección y hasta la primera inyección.
• El paciente puede usar uno o dos medicamentos inmunosupresores (iniciados durante al menos 6 meses) con o sin el uso concomitante de corticosteroides, siempre que la dosis haya sido estable/sin cambios durante 3 meses antes de la selección y hasta la primera inyección.
• Acceso venoso suficiente para permitir el muestreo de sangre según el protocolo.
• Son confiables y están dispuestos a estar disponibles durante la duración del estudio y están dispuestos a seguir los procedimientos del estudio.
• Haber dado su consentimiento informado por escrito aprobado por el Comité de Ética (CE) pertinente que rige el sitio.

Criterio de exclusión:

• Pacientes con MG de grado 5 según la clasificación de la fundación estadounidense de miastenia grave (MGFA).
• Pacientes con antecedentes o presencia de una enfermedad maligna primaria o recurrente, incluida la presencia o antecedentes de un timoma.
• Timectomía planificada durante la Parte A del período de estudio o realizada dentro de 1 año antes de la primera dosis del estudio.
• Cualquier condición inmunosupresora o inmunodeficiente confirmada o sospechada no relacionada con el tratamiento de la MG, incluida la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), o antecedentes familiares de inmunodeficiencia congénita o hereditaria.
• Antecedentes o evidencia de administración de inmunoglobulinas y/o cualquier hemoderivado dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio, o una administración planificada de inmunoglobulinas durante los primeros 3 meses del estudio.
• Antecedentes o evidencia de tratamiento con rituximab dentro de los 6 meses anteriores a la primera dosis del estudio.
• Antecedentes o evidencia de plasmaféresis dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis del estudio, o una plasmaféresis planificada durante los primeros 3 meses del estudio.
• Con alto riesgo de aspiración.
• Pulmonar: capacidad vital forzada reducida a menos del 70% de la capacidad prevista.
• Antecedentes de enfermedad alérgica grave o reacciones que puedan ser exacerbadas por cualquier componente de la vacuna.
• Historia o evidencia de síndrome miasténico de Lambert-Eaton, miastenia gravis inducida por fármacos, formas hereditarias de síndrome miasténico.
• Antecedentes de trastornos degenerativos crónicos, psiquiátricos o neurológicos relevantes que no sean MG.
• Insuficiencia hepática, renal o cardíaca grave o hipertensión no controlada
• Defectos congénitos mayores o enfermedad crónica grave distinta de la MG.
• Prueba de embarazo positiva o deseo de quedar embarazada durante el estudio.
• Pacientes mujeres en edad fértil que no utilicen un método anticonceptivo fiable y altamente eficaz (ver Sección 7.2 Anticoncepción) al menos un mes antes de la primera inyección, durante el estudio y hasta el final de la Parte A.
• Cualquier resultado significativo de Laboratorio Clínico fuera de rango que se considere clínicamente significativo y que impida la participación del Sujeto en el estudio según el juicio del Investigador.
• Finalización previa o retiro de este estudio o estudio CV-0002.
• Empleados patrocinadores o personal del sitio del Investigador directamente afiliado a este estudio y sus familias inmediatas. La familia inmediata se define como un cónyuge, padre, hijo o hermano, ya sea biológico o adoptado legalmente.
• Cualquier condición médica o medicación concomitante que, en opinión del Investigador, pueda interferir con la participación del sujeto en el estudio, suponga un riesgo adicional para el sujeto o confunda la evaluación de los sujetos.