En studie för att utvärdera effektiviteten av CV-MG01 (Myasterix) vid Myasthenia Gravis

Inklusionskriterier:

• Manlig eller kvinnlig patient, med generaliserad myasthenia gravis (Grad 2, 3 och 4a) enligt klassificeringssystem för myasthenia gravis foundation of America (MGFA).
• Kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) poäng på 10 eller högre vid screening och baslinje.
• Ålder minst 18, vid tidpunkten för samtyckesformulärets underskrift.
• Patient med dokumenterade positiva antikroppar mot AChR i ett av de tillgängliga validerade laboratorietesterna.
• Patienten kan använda kortikosteroidbehandling initierad i minst 3 månader före screening, motsvarande en daglig dos på 30 mg prednison som maximalt, och stabil (+/- 5 mg förändring) minst 1 månad före screening och fram till den första injektionen.
• Patienten kan använda ett eller två immunsuppressiva läkemedel (initierat i minst 6 månader) med eller utan samtidig användning av kortikosteroid, förutsatt att dosen har varit stabil/oförändrad i 3 månader före screeningen och fram till den första injektionen.
• Venös tillgång tillräckligt för att tillåta blodprov enligt protokollet.
• Är pålitliga och villiga att göra sig tillgängliga under studietiden och är villiga att följa studieprocedurer.
• Har gett skriftligt informerat samtycke godkänt av den relevanta etiska kommittén (EC) som styr webbplatsen.

Exklusions kriterier:

• MG-patienter av grad 5 baserat på klassificeringen av myasthenia gravis foundation of America (MGFA).
• Patienter med tidigare eller förekomst av en primär eller återkommande malign sjukdom inklusive förekomst eller historia av tymom.
• Tymektomi planerad under del A av studieperioden eller utförd inom 1 år före den första dosen av studien.
• Alla bekräftade eller misstänkta immunsuppressiva eller immunbristtillstånd som inte är relaterade till behandlingen av MG, inklusive infektion med humant immunbristvirus (HIV), eller en familjehistoria med medfödd eller ärftlig immunbrist.
• Historik eller bevis på administrering av immunglobuliner och/eller blodprodukter inom 3 månader före den första dosen av studieläkemedlet, eller en planerad administrering av immunglobuliner under de första 3 månaderna av studien.
• Historik eller tecken på rituximabbehandling inom 6 månader före första dos av studien.
• Historik eller tecken på plasmaferes inom 3 månader före den första dosen av studien, eller en planerad plasmaferes under de första 3 månaderna av studien.
• Med hög risk för aspiration.
• Pulmonell: påtvingad vitalkapacitet reducerad till mindre än 70 % av förutspådd kapacitet.
• Anamnes med allvarlig allergisk sjukdom eller reaktioner som sannolikt kommer att förvärras av någon komponent i vaccinet.
• Historik eller bevis för Lambert-Eatons myasteniska syndrom, läkemedelsinducerad myasthenia gravis, ärftliga former av myasteniskt syndrom.
• Historik med relevant kronisk degenerativ, psykiatrisk eller neurologisk störning annan än MG.
• Allvarlig lever-, njur- eller hjärtinsufficiens eller okontrollerad hypertoni
• Stora medfödda defekter eller allvarlig kronisk sjukdom annan än MG.
• Positivt graviditetstest eller önskan att bli gravid under studien.
• Kvinnliga fertila patienter som inte använder en tillförlitlig och mycket effektiv preventivmetod (se avsnitt 7.2 Preventivmedel) minst en månad före den första injektionen, under studien och fram till slutet av del A.
• Alla signifikanta kliniska laboratorieresultat som ligger utanför intervallet anses vara kliniskt signifikanta och som förhindrar försökspersonens deltagande i studien enligt utredarens bedömning.
• Tidigare slutförande eller tillbakadragande från denna studie eller studie CV-0002.
• Sponsoranställda eller utredarplatspersonal som är direkt anslutna till denna studie och deras närmaste familjer. Närmaste familj definieras som make, förälder, barn eller syskon, oavsett om det är biologiskt eller juridiskt adopterat.
• Varje medicinskt tillstånd eller samtidig medicinering som, enligt utredarens uppfattning, kan störa försökspersonens deltagande i studien, utgör någon ytterligare risk för försökspersonen eller förvirrar bedömningen av försökspersonerna.