评估 CV-MG01 (Myasterix) 在重症肌无力中疗效的研究
2018年5月28日 更新者：CuraVac
一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，以评估皮下注射活性靶向免疫疗法 CV-MG01 对中度至重度重症肌无力患者的疗效。
研究 CV-0003 将是第二次在人体中使用 CV-MG01 的临床试验。
这将是继概念验证探索性第 1 阶段研究 (CV-0002) 之后的第 2/3 阶段疗效验证治疗确认研究。
研究概览
详细说明
对研究 CV-0002 迄今为止积累的临床数据的回顾表明，CV-MG01 的安全性和耐受性被认为非常好，在 CV-MG01 的高剂量方案后具有阳性免疫原性结果。
初步结果还显示了 CV-MG01 的疗效指标，基于不同的量表和问卷调查结果，所有这些都针对 MG 疾病。
因此，建议在一项适当设计、随机、双盲和有力的研究中，研究 CV-MG01 在更大的 MG 患者队列中的临床疗效。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Antwerp
-
Edegem、Antwerp、比利时、2650
- University Hospital, Antwerp
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据美国重症肌无力基金会 (MGFA) 分类系统，患有全身性重症肌无力（2、3 和 4a 级）的男性或女性患者。
- 筛选和基线时定量重症肌无力 (QMG) 得分为 10 分或更高。
- 在签署同意书时至少年满 18 岁。
- 在一项可用的经过验证的实验室测试中，患者的 AChR 抗体呈阳性。
- 患者可以在筛选前至少 3 个月开始使用皮质类固醇治疗，相当于每日最大剂量 30mg 泼尼松，并且在筛选前至少 1 个月保持稳定（+/- 5mg 变化），直至第一次注射。
- 患者可以使用一种或两种免疫抑制药物（开始至少 6 个月），同时使用或不使用皮质类固醇，前提是剂量在筛选前 3 个月内一直保持稳定/不变，直至第一次注射。
- 静脉通路足以允许按照协议进行血液采样。
- 可靠并愿意在研究期间提供帮助，并愿意遵循研究程序。
- 已获得管理网站的相关伦理委员会 (EC) 批准的书面知情同意书。
排除标准：
- 基于美国重症肌无力基金会 (MGFA) 分类的 5 级 MG 患者。
- 有原发性或复发性恶性疾病病史或存在的患者，包括胸腺瘤的存在或病史。
- 计划在研究期间的 A 部分进行胸腺切除术，或在第一次研究给药前 1 年内进行。
- 任何确诊或疑似与 MG 治疗无关的免疫抑制或免疫缺陷病症，包括人类免疫缺陷病毒 (HIV) 感染，或先天性或遗传性免疫缺陷家族史。
- 研究药物首次给药前 3 个月内使用免疫球蛋白和/或任何血液制品的历史或证据，或计划在研究的前 3 个月内使用免疫球蛋白。
- 研究首次给药前 6 个月内利妥昔单抗治疗的病史或证据。
- 第一次研究前 3 个月内有血浆置换史或证据，或研究前 3 个月计划进行血浆置换。
- 误吸的风险很高。
- 肺部：用力肺活量降低到预测容量的 70% 以下。
- 严重过敏性疾病或反应的历史可能会因疫苗的任何成分而加剧。
- Lambert-Eaton 肌无力综合征、药物引起的重症肌无力、遗传性肌无力综合征的病史或证据。
- MG 以外的相关慢性退行性、精神病或神经系统疾病的病史。
- 严重的肝、肾或心脏功能不全或未控制的高血压
- MG 以外的重大先天性缺陷或严重慢性疾病。
- 妊娠试验阳性或希望在研究期间怀孕。
- 在第一次注射前至少一个月、研究期间和 A 部分结束之前未使用可靠且高效的避孕方法（参见第 7.2 节避孕）的有生育能力的女性患者。
- 根据研究者的判断，任何显着的超出范围的临床实验室结果被认为具有临床意义并且阻止受试者参与研究。
- 先前完成或退出本研究或研究 CV-0002。
- 与本研究直接相关的申办者员工或研究者现场人员及其直系亲属。 直系亲属被定义为配偶、父母、子女或兄弟姐妹，无论是亲生的还是合法收养的。
- 研究者认为可能会干扰受试者参与研究、对受试者造成任何额外风险或混淆受试者评估的任何医疗状况或合并用药。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：CV-MG01
活性靶向免疫治疗候选药物 CV-MG01 包含两个短的合成肽，分别与载体蛋白结合，可用于治疗重症肌无力
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连续 3 次皮下注射 CV-MG01。
计划分别在第 1 天、第 29 天（+/- 3 天）和第 85 天（+/- 7 天）为每位患者进行三次注射。
其他名称：
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
单独使用氢氧化铝佐剂
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连续 3 次皮下注射安慰剂。
计划分别在第 1 天、第 29 天（+/- 3 天）和第 85 天（+/- 7 天）为每位患者进行三次注射。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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临床疗效
大体时间：24周
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评估 3 次皮下注射 CV-MG01 与安慰剂相比的疗效，通过第一次注射后 24 周（相当于最后一次注射后 12 周）QMG 总分相对于基线的降低来衡量。
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24周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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安全性（体检和实验室测试）和当地耐受性（FDA 分级量表）
大体时间：24周
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治疗紧急不良事件 (TEAE) 的评估，包括局部注射部位反应（根据 FDA 的建议（FDA，CBER，2007 年 9 月）使用总体分级量表评估严重程度）。 通过身体检查、生命体征 (VS)、心电图和标准实验室测试（临床化学、血液学和尿液分析）进行一般安全监测。 |
24周
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疗效 - 反应率
大体时间：24周
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与安慰剂组相比，首次注射后第 24 周 QMG 评分改善或恶化 ≥ 3 分的患者比例
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24周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2018年7月1日
初级完成 (预期的)
2019年10月1日
研究完成 (预期的)
2019年12月31日
研究注册日期
首次提交
2017年5月17日
首先提交符合 QC 标准的
2017年5月22日
首次发布 (实际的)
2017年5月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年5月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年5月28日
最后验证
2018年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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