En undersøgelse for at evaluere effektiviteten af ​​CV-MG01 (Myasterix) i Myasthenia Gravis

Inklusionskriterier:

• Mand eller kvinde Patient med generaliseret myasthenia gravis (grad 2, 3 og 4a) i henhold til myasthenia gravis foundation of America (MGFA) klassifikationssystem.
• Kvantitativ Myasthenia Gravis (QMG) score på 10 eller højere ved screening og baseline.
• Alder på minimum 18, på tidspunktet for samtykkeerklæringens underskrift.
• Patient med dokumenterede positive antistoffer mod AChR i en af ​​de tilgængelige validerede laboratorietest.
• Patienten kan bruge kortikosteroidbehandling påbegyndt i mindst 3 måneder før screening, svarende til en daglig dosis på 30 mg prednison som maksimum, og stabil (+/- 5 mg ændring) mindst 1 måned før screeningen og op til den første injektion.
• Patienten kan bruge et eller to immunsuppressive lægemidler (påbegyndt i mindst 6 måneder) med eller uden samtidig brug af kortikosteroid, forudsat at doseringen har været stabil/uændret i 3 måneder før screeningen og op til den første injektion.
• Venøs adgang tilstrækkelig til at tillade blodprøvetagning i henhold til protokollen.
• Er pålidelige og villige til at stille sig til rådighed i hele studiets varighed og er villige til at følge undersøgelsesprocedurer.
• Har givet skriftligt informeret samtykke godkendt af den relevante etiske komité (EC), der styrer webstedet.

Ekskluderingskriterier:

• MG-patienter af grad 5 baseret på myasthenia gravis foundation of America (MGFA) klassificering.
• Patienter med anamnese eller tilstedeværelse af en primær eller tilbagevendende malign sygdom, herunder tilstedeværelse eller historie af et tymom.
• Thymektomi planlagt i del A af undersøgelsesperioden eller udført inden for 1 år før den første dosis af undersøgelsen.
• Enhver bekræftet eller formodet immunsuppressiv eller immundefekt tilstand, der ikke er relateret til behandlingen af ​​MG, inklusive human immundefektvirus (HIV) infektion eller en familiehistorie med medfødt eller arvelig immundefekt.
• Anamnese eller tegn på administration af immunglobuliner og/eller blodprodukter inden for 3 måneder før den første dosis af forsøgslægemidlet, eller en planlagt administration af immunglobuliner i løbet af de første 3 måneder af undersøgelsen.
• Anamnese eller tegn på rituximab-behandling inden for 6 måneder før første dosis af undersøgelsen.
• Anamnese eller tegn på plasmaferese inden for 3 måneder før den første dosis af undersøgelsen, eller en planlagt plasmaferese i løbet af de første 3 måneder af undersøgelsen.
• Med høj risiko for aspiration.
• Pulmonal: forceret vitalkapacitet reduceret til mindre end 70% af forudsagt kapacitet.
• Anamnese med alvorlig allergisk sygdom eller reaktioner, der sandsynligvis vil blive forværret af en hvilken som helst komponent i vaccinen.
• Historie eller tegn på Lambert-Eatons myastheniske syndrom, lægemiddelinduceret myasthenia gravis, arvelige former for myasthenisk syndrom.
• Anamnese med relevant kronisk degenerativ, psykiatrisk eller neurologisk lidelse ud over MG.
• Svær lever-, nyre- eller hjerteinsufficiens eller ukontrolleret hypertension
• Større medfødte defekter eller alvorlig kronisk sygdom bortset fra MG.
• Positiv graviditetstest eller ønske om at blive gravid under undersøgelsen.
• Kvindelige patienter i den fødedygtige alder, som ikke bruger en pålidelig og yderst effektiv præventionsmetode (se afsnit 7.2 Prævention) mindst en måned før første injektion, under undersøgelsen og indtil slutningen af ​​del A.
• Alle væsentlige kliniske laboratorieresultater uden for rækkevidde, der anses for at være klinisk signifikante, og som forhindrer forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen ifølge Investigators vurdering.
• Tidligere afslutning eller tilbagetrækning fra dette studie eller studie CV-0002.
• Sponsormedarbejdere eller Investigator-personale, der er direkte tilknyttet denne undersøgelse, og deres nærmeste familier. Nærmeste familie defineres som en ægtefælle, forælder, barn eller søskende, uanset om det er biologisk eller lovligt adopteret.
• Enhver medicinsk tilstand eller samtidig medicin, der efter investigatorens mening kan forstyrre forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen, udgør en yderligere risiko for forsøgspersonen eller forvirrer vurderingen af ​​forsøgspersonerne.