Um estudo para avaliar o sulfato de isavuconazônio para o tratamento de aspergilose invasiva (IA) ou mucormicose invasiva (IM) em participantes pediátricos
18 de novembro de 2024 atualizado por: Astellas Pharma Global Development, Inc.
Um estudo de fase 2, aberto, não comparativo, multicêntrico para avaliar a segurança e tolerabilidade, eficácia e farmacocinética do sulfato de isavuconazônio para o tratamento de aspergilose invasiva (IA) ou mucormicose invasiva (IM) em pacientes pediátricos
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do sulfato de isavuconazônio em participantes pediátricos.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O tratamento começará no dia 1 e os participantes serão acompanhados por 60 dias após a última dose por segurança. O tratamento será administrado até que o participante tenha um resultado bem-sucedido ou por uma duração máxima de 84 dias (IA) ou 180 dias (IM), o que ocorrer primeiro.
Os participantes receberão um regime de carga de sulfato de isavuconazônio (por via intravenosa ou oral, a critério do investigador), que consiste em uma dose a cada 8 horas (± 2 horas) nos dias 1 e 2 (para um total de 6 doses), seguido de dose de manutenção uma vez ao dia por até 84 dias (IA) ou 180 dias (IM) de dosagem. A primeira dose de manutenção deve ser iniciada 12 a 24 horas após a administração da última dose de ataque. As doses de manutenção subsequentes serão administradas uma vez ao dia (24 horas ± 2 horas a partir da dose de manutenção anterior). A formulação oral só pode ser administrada a indivíduos de 6 anos a < 18 anos de idade e com peso corporal de pelo menos 12 kg. Os indivíduos que recebem alta do hospital com cápsulas orais para administração em casa devem retornar semanalmente para a contabilidade do medicamento do estudo e para receber novos suprimentos de dosagem oral. Os indivíduos que iniciam a administração oral devem completar a avaliação de aceitabilidade da dosagem oral após a ingestão de sua primeira dose oral.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
31
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Gent, Bélgica, 9000
- Site BE32001
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Leuven, Bélgica, 3000
- Site BE32002
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Barcelona, Espanha, 8035
- Site ES34002
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Madrid, Espanha, 28041
- Site ES34001
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Madrid, Espanha, 28009
- Site ES34003
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California - Los Angeles
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital, Los Angeles
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Sujeito diagnosticado com IA ou IM. Um diagnóstico positivo é definido da seguinte forma:
- IFI comprovada, provável ou possível de acordo com o Grupo de Estudos da Organização Européia para Pesquisa e Tratamento de Câncer/Micoses [EORTC/MSG], critérios de 2008 Nota: Indivíduos com IFI "possível" serão elegíveis para inscrição; no entanto, os testes de diagnóstico para confirmar a doença fúngica invasiva como "provável" ou "comprovada" de acordo com os critérios EORTC/MSG devem ser concluídos dentro de 10 dias corridos após a primeira dose do medicamento do estudo
- Nota: Além dos critérios definidos para critérios micológicos pelo EORTC/MSG em 2008, e apenas para indivíduos com malignidade hematológica subjacente ou receptores de transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) que também apresentam características clínicas e radiológicas consistentes com infecção fúngica invasiva , são aceitáveis:
- Os níveis de galactomanana (GM) (índice de densidade óptica) que atendem aos critérios abaixo são evidências micológicas aceitáveis para inscrição ou atualização do diagnóstico para IA provável:
- 1. Um valor único para soro ou fluido de lavagem broncoalveolar (BAL) de ≥ 1,0 ou
- 2. Dois valores séricos de GM de ≥ 0,5 de duas amostras separadas
- O sujeito tem acesso venoso suficiente para permitir a administração intravenosa do medicamento do estudo ou a capacidade de engolir cápsulas orais
Uma mulher é elegível para participar se não estiver grávida e pelo menos uma das seguintes condições se aplicar:
- Não é um sujeito com potencial para engravidar, OU
- Sujeito com potencial para engravidar que concorda em seguir uma orientação contraceptiva durante todo o período de tratamento e por pelo menos 30 dias após a administração final do medicamento do estudo
- O sujeito e o(s) pai(s) do sujeito ou responsável legal concordam que o sujeito não participará de outro estudo intervencional durante o tratamento, com exceção dos ensaios oncológicos
Critério de exclusão:
- O indivíduo tem síndrome do QT curto familiar, está recebendo medicamentos conhecidos por encurtar o intervalo QT ou tem um ECG anormal clinicamente significativo
O sujeito tem evidência de disfunção hepática definida como qualquer um dos seguintes:
- Bilirrubina total (TBL) ≥ 3 vezes o limite superior do normal (LSN)
- Alanina transaminase (ALT) ou aspartato transaminase (AST) ≥ 5 vezes o LSN
- Cirrose conhecida ou insuficiência hepática crônica
- O sujeito usou inibidores ou indutores fortes do citocromo P450 (CYP3A4), como cetoconazol, ritonavir em alta dose, rifampicina/rifampicina, barbitúricos de ação prolongada (por exemplo, fenitoína), carbamazepina e erva de São João nos 5 dias anteriores à primeira dose do estudo medicamento
- O sujeito tem outro IFI diferente de IA ou IM possível, provável ou comprovado
- Sujeito tem aspergilose crônica, aspergiloma ou aspergilose broncopulmonar alérgica
O sujeito recebeu terapia antifúngica sistêmica ativa para fungos, eficaz contra o IMI primário, por mais de quatro dias durante os sete dias anteriores à primeira dose
- Nota: O uso prévio de terapia antifúngica profilática é aceitável. Em caso de IA de avanço durante o uso profilático de drogas azólicas com mofo ativo, documentação adicional deverá ser enviada ao monitor médico do patrocinador ou pessoa designada para aprovar a inscrição do sujeito
- O sujeito tem histórico conhecido de alergia, hipersensibilidade ou qualquer reação grave a qualquer um dos antifúngicos da classe azólica ou a qualquer componente da formulação do medicamento em estudo
- O sujeito tem qualquer condição que o torne inadequado para a participação no estudo
- É improvável que o sujeito sobreviva 30 dias
- O sujeito recebeu medicamento em investigação, com exceção de ensaios de medicamentos oncológicos ou ensaios com medicamentos em investigação que tratam a doença do enxerto contra o hospedeiro, dentro de 28 dias ou cinco meias-vidas, o que for mais longo, antes da triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Sulfato de isavuconazônio
Os participantes receberam uma dose de 10 miligramas/quilogramas (mg/kg) de sulfato de isavuconazônio a cada 8 horas (± 2 horas) nos dias 1 e 2 para um total de 6 doses (via administração intravenosa ou oral a critério do investigador) seguidas de uma vez ao dia dose de manutenção de 10 mg/kg por até 84 dias IA ou 180 dias IM ou até que o participante tenha um resultado bem sucedido conforme julgado pelo investigador, o que ocorrer primeiro.
A via de administração poderia ter sido alterada a critério do investigador.
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Infusão intravenosa (IV)
Outros nomes:
Cápsula oral
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs)
Prazo: Da primeira dose até 30 dias após a última dose (máximo 210 dias)
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Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu um medicamento do estudo, que não precisa ter uma relação causal com este tratamento. Pode ser qualquer sinal, sintoma ou doença desfavorável temporariamente associada ao uso de um medicamento. TEAE é definido como um EA observado após o início da administração do medicamento em estudo até 30 dias após a última dose. |
Da primeira dose até 30 dias após a última dose (máximo 210 dias)
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Porcentagem de participantes com todas as causas de mortalidade até o dia 42
Prazo: Linha de base até 42 dias
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Todos - causam mortalidade até o dia 42
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Linha de base até 42 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Porcentagem de participantes com todas as causas de mortalidade
Prazo: Linha de base até o dia 84 e final do tratamento (EOT) (até um máximo de 180 dias) (Duração média do tratamento: 57,7 dias)
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EOT foi definido como qualquer momento do "dia 1 até o máximo do dia 180".
Os dados relatados na tabela abaixo para cada categoria, ou seja, o Dia 84 representaram dados entre o Dia 1 e o Dia 84 e para EOT, dados representados entre o Dia 1 e o dia EOT para cada indivíduo.
Os participantes que morreram após a avaliação EOT, mas antes de atingir o Dia 84, foram incluídos na categoria de dados do Dia 84.
Apenas as mortes que ocorreram após o Dia 84 seriam incluídas na categoria EOT se a morte ocorresse durante o período de tratamento (ou seja,
antes da EOT).
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Linha de base até o dia 84 e final do tratamento (EOT) (até um máximo de 180 dias) (Duração média do tratamento: 57,7 dias)
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Porcentagem de participantes com resposta geral: avaliação do Comitê de Adjudicação (AC)
Prazo: Linha de base até os dias 42, 84 e EOT (180 dias)
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A resposta geral foi baseada em um composto de respostas clínicas, micológicas e radiológicas com critérios de sucesso avaliados. Critérios de sucesso avaliados pela AC em: Resposta clínica:
Resposta micológica:
Resposta radiológica:
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Linha de base até os dias 42, 84 e EOT (180 dias)
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Porcentagem de participantes com resposta clínica: avaliação AC
Prazo: Linha de base até os dias 42, 84 e EOT (180 dias)
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A resposta clínica avaliada pela AC foi definida da seguinte forma:
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Linha de base até os dias 42, 84 e EOT (180 dias)
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Porcentagem de participantes com resposta clínica: avaliação do investigador
Prazo: Linha de base até os dias 42, 84 e EOT (180 dias)
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A resposta clínica avaliada pelo investigador foi definida da seguinte forma:
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Linha de base até os dias 42, 84 e EOT (180 dias)
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Porcentagem de participantes com resposta radiológica: avaliação AC
Prazo: Linha de base até os dias 42, 84 e EOT (180 dias)
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A resposta radiológica avaliada por AC foi definida da seguinte forma:
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Linha de base até os dias 42, 84 e EOT (180 dias)
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Porcentagem de participantes com resposta radiológica: avaliação do investigador
Prazo: Linha de base até os dias 42, 84 e EOT (180 dias)
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A resposta radiológica avaliada pelo investigador foi definida da seguinte forma:
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Linha de base até os dias 42, 84 e EOT (180 dias)
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Porcentagem de participantes com resposta micológica: avaliação AC
Prazo: Linha de base até os dias 42, 84 e EOT (180 dias)
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A resposta micológica avaliada pela AC foi definida da seguinte forma:
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Linha de base até os dias 42, 84 e EOT (180 dias)
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Porcentagem de participantes com resposta micológica: avaliação do investigador
Prazo: Linha de base até os dias 42, 84 e EOT (180 dias)
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A resposta micológica avaliada pelo investigador foi definida da seguinte forma:
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Linha de base até os dias 42, 84 e EOT (180 dias)
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Farmacocinética do sulfato de isavuconazônio no plasma: concentração mínima (Cvale)
Prazo: Pré-dose nos dias 7 e 14
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Cvale foi definido como a concentração pré-dose no final do intervalo de dosagem.
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Pré-dose nos dias 7 e 14
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Executive Director, Astellas Pharma Global Development, Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de agosto de 2019
Conclusão Primária (Real)
14 de dezembro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
14 de dezembro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de janeiro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de janeiro de 2019
Primeira postagem (Real)
25 de janeiro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de dezembro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de novembro de 2024
Última verificação
1 de novembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 9766-CL-0107
- 2018-003975-36 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
O acesso a dados anonimizados de nível de participante individual não será fornecido para este estudo, pois atende a uma ou mais das exceções descritas em www.clinicalstudydatarequest.com em "Detalhes específicos do patrocinador para a Astellas".
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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