一项评估艾沙康唑硫酸盐治疗儿科参与者侵袭性曲霉病 (IA) 或侵袭性毛霉菌病 (IM) 的研究
2024年3月19日 更新者：Astellas Pharma Global Development, Inc.
一项 2 期、开放标签、非比较、多中心研究，以评估硫酸艾沙康唑治疗儿科受试者的侵袭性曲霉菌病 (IA) 或侵袭性毛霉菌病 (IM) 的安全性和耐受性、疗效和药代动力学
本研究的目的是评估艾沙康唑硫酸盐在儿科参与者中的安全性、耐受性和疗效。
研究概览
详细说明
治疗将从第 1 天开始，然后将在最后一次剂量后对参与者进行 60 天的随访以确保安全。 治疗将持续到参与者获得成功结果或最长持续时间为 84 天 (IA) 或 180 天 (IM)，以先到者为准。
参与者将接受硫酸艾沙康唑的负荷方案（由研究者自行决定通过静脉内或口服给药），其中包括第 1 天和第 2 天每 8 小时（± 2 小时）一剂（总共 6 剂），然后每天一次维持给药，给药长达 84 天 (IA) 或 180 天 (IM)。 第一次维持剂量应在最后一次负荷剂量给药后 12 至 24 小时开始。 随后的维持剂量将每天给药一次（距前一次维持剂量 24 小时±2 小时）。 口服制剂只能给予 6 岁至 < 18 岁且体重至少 12 公斤的受试者。 携带口服胶囊出院并在家给药的受试者必须每周返回进行研究药物问责并接受新的口服给药供应。 开始口服给药的受试者应在摄入其第一次口服剂量后完成口服剂量可接受性评估。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
31
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Gent、比利时、9000
- Site BE32001
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Leuven、比利时、3000
- Site BE32002
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- University of California - Los Angeles
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital, Los Angeles
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Orange、California、美国、92868
- Children's Hospital of Orange County
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Barcelona、西班牙、8035
- Site ES34002
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Madrid、西班牙、28041
- Site ES34001
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Madrid、西班牙、28009
- Site ES34003
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
被诊断患有 IA 或 IM 的受试者。 阳性诊断定义如下：
- 根据欧洲癌症研究和治疗组织/真菌病研究组 [EORTC/MSG]，2008 年标准，已证实、可能或可能的 IFI 注意：具有“可能”IFI 的受试者将有资格入组；然而，根据 EORTC/MSG 标准确认侵袭性真菌病为“可能”或“已证实”的诊断测试应在研究药物首次给药后 10 个日历日内完成
- 注：除 2008 年 EORTC/MSG 制定的真菌学标准外，仅适用于具有潜在血液系统恶性肿瘤或造血干细胞移植 (HSCT) 且临床和放射学特征与侵袭性真菌感染一致的受试者，以下是可以接受的：
- 满足以下标准的半乳甘露聚糖 (GM) 水平（光密度指数）是可接受的真菌学证据，可用于入组或将诊断升级为可能的 IA：
- 1. 血清或支气管肺泡灌洗 (BAL) 液的单一值 ≥ 1.0 或
- 2. 两个独立样本的两个血清 GM 值≥ 0.5
- 受试者有足够的静脉通路以允许静脉内给药研究药物或吞咽口服胶囊的能力
如果女性受试者没有怀孕并且至少满足以下条件之一，则有资格参加：
- 不是具有生育潜力的受试者，或者
- 有生育能力的受试者同意在整个治疗期间和最后一次研究药物给药后至少 30 天遵循避孕指导
- 受试者和受试者的父母或法定监护人同意受试者在治疗期间不会参加除肿瘤学试验外的其他干预研究
排除标准：
- 受试者患有家族性短 QT 综合征，正在接受已知可缩短 QT 间期的药物治疗，或有临床上显着的心电图异常
受试者有肝功能障碍的证据，定义为以下任何一项：
- 总胆红素 (TBL) ≥ 正常上限 (ULN) 的 3 倍
- 丙氨酸转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) ≥ ULN 的 5 倍
- 已知肝硬化或慢性肝功能衰竭
- 受试者在研究首次给药前 5 天内使用过强细胞色素 P450 (CYP3A4) 抑制剂或诱导剂，例如酮康唑、高剂量利托那韦、利福平/利福平、长效巴比妥类药物（例如苯妥英钠）、卡马西平和圣约翰草药品
- 除了可能的、可能的或已证实的 IA 或 IM 之外，受试者还有其他 IFI
- 受试者患有慢性曲霉菌病、曲霉菌病或过敏性支气管肺曲霉菌病
在第一次给药前的 7 天内，受试者接受了对原发性 IMI 有效的霉菌活性全身抗真菌治疗超过 4 天
- 注意：事先使用预防性抗真菌治疗是可以接受的。 如果在使用预防性霉菌活性唑类药物时出现突破性 IA，则需要向赞助商医疗监督员或指定人员提交额外文件以批准受试者入组
- 受试者已知对任何唑类抗真菌药或研究药物制剂的任何成分有过敏、超敏反应或任何严重反应史
- 受试者有任何使受试者不适合参与研究的情况
- 受试者不太可能存活 30 天
- 受试者在筛选前 28 天或五个半衰期（以较长者为准）内接受了研究药物，但肿瘤药物试验或治疗移植物抗宿主病的研究药物试验除外
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：硫酸艾沙康唑
参与者在第 1 天和第 2 天每 8 小时（± 2 小时）接受 10 毫克/千克 (mg/kg) 剂量的硫酸艾沙康唑，总共 6 剂（根据研究者的判断通过静脉注射或口服给药），然后每天一次维持剂量为 10 mg/kg，持续 84 天 IA 或 180 天 IM 或直到研究者判断参与者取得成功结果（以先发生者为准）。
给药途径可以根据研究者的判断进行改变。
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静脉 (IV) 输液
其他名称：
口服胶囊
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从第一次给药到最后一次给药后 30 天（最长 210 天）
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AE 是指服用研究药物的参与者发生的任何不良医疗事件，不一定与该治疗有因果关系。 它可以是与使用药品暂时相关的任何不良体征、症状或疾病。 TEAE 定义为开始给予研究药物后至最后一次给药后 30 天观察到的 AE。 |
从第一次给药到最后一次给药后 30 天（最长 210 天）
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第 42 天全因死亡率的参与者百分比
大体时间：基线长达 42 天
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第 42 天的所有原因死亡率
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基线长达 42 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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全因死亡的参与者百分比
大体时间：基线至第 84 天和治疗结束 (EOT)（最长 180 天）（平均治疗持续时间：57.7 天）
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EOT 被定义为从“第 1 天到最多 180 天”的任何时间。
下表中报告了每个类别的数据，即第 84 天代表第 1 天和第 84 天之间的数据，对于 EOT，代表每个人第 1 天到 EOT 天之间的数据。
EOT 评估后但在到达第 84 天之前死亡的参与者包含在第 84 天类别的数据中。
如果死亡发生在治疗期间（即，第 84 天之后），则只有那些发生在 EOT 类别中的死亡才会被纳入 EOT 类别。
EOT 之前）。
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基线至第 84 天和治疗结束 (EOT)（最长 180 天）（平均治疗持续时间：57.7 天）
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总体回应的参与者百分比：评审委员会 (AC) 评估
大体时间：基线长达 42 天、84 天和 EOT（180 天）
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总体反应基于临床、真菌学和放射学反应的综合，并评估了成功标准。 AC 评估的成功标准： 临床反应：
真菌学反应：
放射学反应：
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基线长达 42 天、84 天和 EOT（180 天）
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有临床反应的参与者百分比：AC 评估
大体时间：基线长达 42 天、84 天和 EOT（180 天）
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AC 评估的临床反应定义如下：
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基线长达 42 天、84 天和 EOT（180 天）
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有临床反应的参与者百分比：研究者评估
大体时间：基线长达 42 天、84 天和 EOT（180 天）
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研究者评估的临床反应定义如下：
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基线长达 42 天、84 天和 EOT（180 天）
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有放射反应的参与者百分比：AC 评估
大体时间：基线长达 42 天、84 天和 EOT（180 天）
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AC 评估的放射学反应定义如下：
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基线长达 42 天、84 天和 EOT（180 天）
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有放射反应的参与者百分比：研究者评估
大体时间：基线长达 42 天、84 天和 EOT（180 天）
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研究者评估的放射学反应定义如下：
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基线长达 42 天、84 天和 EOT（180 天）
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有真菌学反应的参与者百分比：AC 评估
大体时间：基线长达 42 天、84 天和 EOT（180 天）
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AC 评估的真菌学反应定义如下：
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基线长达 42 天、84 天和 EOT（180 天）
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有真菌学反应的参与者百分比：研究者评估
大体时间：基线长达 42 天、84 天和 EOT（180 天）
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研究者评估的真菌学反应定义如下：
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基线长达 42 天、84 天和 EOT（180 天）
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血浆中艾沙康唑硫酸盐的药代动力学：谷浓度 (Ctrough)
大体时间：第 7 天和第 14 天预服药
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Ctrough定义为给药间隔结束时的给药前浓度。
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第 7 天和第 14 天预服药
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Executive Director、Astellas Pharma Global Development, Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年8月22日
初级完成 (实际的)
2022年12月14日
研究完成 (实际的)
2022年12月14日
研究注册日期
首次提交
2019年1月23日
首先提交符合 QC 标准的
2019年1月23日
首次发布 (实际的)
2019年1月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月19日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 9766-CL-0107
- 2018-003975-36 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
本试验将不会提供对匿名个体参与者水平数据的访问权限，因为它符合 www.clinicalstudydatarequest.com 上“Astellas 申办方特定详细信息”中描述的一项或多项例外情况。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
硫酸艾沙康唑的临床试验
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Craig James McClainNational Institute on Alcohol Abuse and Alcoholism (NIAAA)完全的
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Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)完全的