小児科参加者における浸潤性アスペルギルス症（IA）または浸潤性ムコール症（IM）の治療のための硫酸イサブコナゾニウムを評価する研究

実験的：硫酸イサブコナゾニウム

参加者は、1日目と2日目に8時間（±2時間）ごとに10ミリグラム/キログラム（mg/kg）の硫酸イサブコナゾニウムを合計6回投与され（研究者の裁量により静脈内または経口投与）、その後1日1回投与された。維持用量 10 mg/kg を、最長 84 日間 IA または 180 日間 IM、または治験責任医師の判断により参加者が良好な結果を得るまでのいずれか早い方まで投与する。 投与経路は研究者の裁量により変更された可能性があります。

薬：硫酸イサブコナゾニウム

静脈内 (IV) 注入

他の名前：

• クレセンバ

薬：硫酸イサブコナゾニウム

経口カプセル

他の名前：

• クレセンバ

治療による緊急有害事象（TEAE）のある参加者の数

AE とは、治験薬を投与された参加者における望ましくない医学的出来事であり、この治療法と因果関係がある必要はありません。 それは、医薬品の使用に一時的に関連するあらゆる好ましくない兆候、症状、または疾患である可能性があります。

TEAEは、治験薬の投与開始後から最後の投与後30日までに観察されたAEとして定義されます。

42日目までの全死因死亡率のある参加者の割合

すべて - 42 日目までの死亡原因

全死因死亡率の参加者の割合

EOT は、「1 日目から最大 180 日目」までの任意の時点として定義されました。 各カテゴリについて以下の表に報告されたデータ、すなわち、84日目は1日目と84日目の間のデータを表し、EOTについては、各個人の1日目からEOT日までのデータを表しました。 EOT 評価後、84 日目に到達する前に死亡した参加者は、84 日目カテゴリーのデータに含まれていました。 死亡が治療期間中に発生した場合、84 日目以降に発生した死亡のみが EOT カテゴリーに含まれます。 EOT より前）。

全体的な反応を示した参加者の割合: 裁定委員会 (AC) の評価

全体的な反応は、成功基準を評価した臨床的、真菌学的、および放射線学的反応の複合に基づいていました。 AC が評価した成功基準は次のとおりです。

臨床反応:

• 完了: 原因となるすべての臨床症状および身体所見の解決
• 部分的: IFD に関連する臨床症状および身体所見の少なくとも一部の解決

菌学的反応:

• 根絶：元の（ベースラインでの）原因微生物が培養上で増殖していない、またはベースライン後（7日目以降）の培養および/または組織学/細胞学で組織学/細胞学によって特定されていない
• 推定された根絶: ベースラインでの元の原因微生物の根絶に関するベースライン後の文書の欠落に加え、すべてまたは一部の臨床症状/身体所見の解決

放射線学的反応:

• 完了: ≥ 90% 改善
• 部分的: 42 日目で少なくとも 25% 未満、84 日目までに少なくとも 50% の反応

臨床反応が得られた参加者の割合: AC 評価

AC 評価された臨床反応は次のように定義されました。

• 成功: 完了 (すべての原因となる臨床症状および身体的所見が解消された場合)。部分的（IFDに関連する臨床症状および身体所見の少なくとも一部が解決した場合）
• 失敗: 安定 (IFD に関連する臨床症状および身体所見に軽微な変化がない場合)。進行（IFDに関連する臨床症状および身体所見が悪化または新たに生じた場合、または代替の全身抗真菌治療が必要な場合）
• 評価不能: 評価されていないか、ベースラインで臨床徴候や症状がない場合
• 評価なし：上記のいずれにも該当しない参加者

臨床反応が得られた参加者の割合: 研究者の評価

研究者が評価した臨床反応は次のように定義されました。

• 成功: 原因となるすべての徴候および症状が解決するか、または原因となる臨床症状および身体所見が解決する場合
• 失敗: 起因する兆候および症状が解決しない場合、または起因する兆候および症状が解決しない (変化なし)、または起因する兆候および症状が悪化した場合
• 評価不能: 結果が入手できない/参加者が評価できない場合、または起因する兆候や症状がない場合
• 評価なし：上記のいずれにも該当しない参加者

放射線学的反応のある参加者の割合: AC 評価

AC 評価による放射線学的反応は次のように定義されました。

• 成功: 完了 (90% 以上の改善の場合)。部分的（42日目で少なくとも25％未満の反応、84日目までに少なくとも50％の反応の場合）
• 失敗: 安定 (IFD に関連する X 線検査上の異常に軽度または変化がないが、進行の兆候がない場合)。進行（IRDに関連して悪化または新たな放射線学的異常がある場合）
• 評価不可: 放射線疾患のベースライン証拠が得られるベースライン後の放射線医学がない場合、またはベースラインで放射線医学が適用できない場合
• 評価なし：上記のいずれにも該当しない参加者

放射線学的反応のある参加者の割合: 調査員の評価

研究者が評価した放射線学的反応は次のように定義されました。

• 成功: ≧ 90% 改善、≧ 50% ～ < 90% 改善、≧ 25% ～ 50% 改善 (42 日目のみ)
• いつでも改善が 25% 未満の場合、または兆候や放射線画像がない場合は不合格
• 結果が評価できない場合、または利用可能な放射線データがない場合は、評価不可
• 評価なし：上記のいずれにも該当しない参加者

菌学的反応を示す参加者の割合: AC 評価

AC で評価された菌学的反応は次のように定義されます。

• 成功: 根絶済み (培養上で元の[ベースラインでの]原因微生物の増殖がない、またはベースライン後[7日目以降]の培養および/または組織学/細胞学で組織学/細胞学によって同定された)。根絶されたと推定される（ベースラインでの元の原因微生物の根絶に関するベースライン後の文書の欠落に加え、すべてまたは一部の臨床症状/身体的所見の解決）
• 失敗: 持続性 (ベースラインで培養または組織学的/細胞学によって特定された元の原因微生物の持続性)。推定された持続性（ベースライン時の元の原因微生物の持続性に関するベースライン後の文書が欠落していることに加え、臨床症状/身体所見が解消または悪化していない）
• 評価不能 - 菌学的証拠なし
• 評価なし：上記のいずれにも該当しない参加者

菌学的反応を示した参加者の割合: 研究者の評価

研究者が評価した菌学的反応は次のように定義されました。

• 成功: 根絶済み (培養上で元の[ベースラインでの]原因微生物の増殖がない、またはベースライン後[7日目以降]の培養および/または組織学/細胞学で組織学/細胞学によって同定された)。根絶されたと推定される（ベースラインでの元の原因微生物の根絶に関するベースライン後の文書の欠落に加え、すべてまたは一部の臨床症状/身体的所見の解決）
• 失敗: 持続性 (ベースラインで培養または組織学的/細胞学によって特定された元の原因微生物の持続性)。推定された持続性（ベースライン時の元の原因微生物の持続性に関するベースライン後の文書が欠落していることに加え、臨床症状/身体所見が解消または悪化していない）
• 評価不能: 不確定/菌学的追跡調査または結果は入手できない
• 評価なし：上記のいずれにも該当しない参加者

血漿中の硫酸イサブコナゾニウムの薬物動態: トラフ濃度 (Ctrough)

Ｃｔｒｏｕｇｈは、投与間隔の終わりにおける投与前濃度として定義された。