Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere isavuconazoniumsulfat for behandling av invasiv aspergillose (IA) eller invasiv mukormykose (IM) hos pediatriske deltakere

19. mars 2024 oppdatert av: Astellas Pharma Global Development, Inc.

En fase 2, åpen, ikke-komparativ, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten, effektiviteten og farmakokinetikken til isavuconazoniumsulfat for behandling av invasiv aspergillose (IA) eller invasiv mucormycosis (IM) hos pediatriske personer

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av isavuconazoniumsulfat hos pediatriske deltakere.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Behandlingen vil begynne på dag 1 og deretter vil deltakerne bli fulgt i 60 dager etter siste dose for sikkerhets skyld. Behandling vil bli administrert til deltakeren har et vellykket resultat eller i maksimalt 84 dager (IA) eller 180 dager (IM), avhengig av hva som inntreffer først.

Deltakerne vil motta et belastningsregime med isavukonazoniumsulfat (via intravenøs eller oral administrering etter etterforskerens skjønn), som består av en dose hver 8. time (± 2 timer) på dag 1 og 2 (for totalt 6 doser), etterfulgt av en gang daglig vedlikeholdsdosering i opptil 84 dager (IA) eller 180 dager (IM) med dosering. Den første vedlikeholdsdosen bør starte 12 til 24 timer etter administrering av den siste startdosen. Påfølgende vedlikeholdsdoser vil bli administrert én gang daglig (24 timer ± 2 timer fra forrige vedlikeholdsdose). Den orale formuleringen kan kun gis til personer 6 år til < 18 år og med en kroppsvekt på minst 12 kg. Forsøkspersoner som skrives ut fra sykehuset med orale kapsler for hjemmeadministrasjon, må returnere ukentlig for studiemedisinansvar og for å motta nye orale doseringsforsyninger. Pasienter som begynner oral administrering, skal fullføre vurderingen av oral doseringsakseptabilitet etter inntak av sin første orale dose.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Site BE32001
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Site BE32002
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California - Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital, Los Angeles
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 8035
        • Site ES34002
      • Madrid, Spania, 28041
        • Site ES34001
      • Madrid, Spania, 28009
        • Site ES34003

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Person diagnostisert med IA eller IM. En positiv diagnose er definert som følger:

    • Bevist, sannsynlig eller mulig IFI i henhold til European Organization for Research and Treatment of Cancer/Mycoses Study Group [EORTC/MSG], 2008 kriterier. Merk: Emner med "mulig" IFI vil være kvalifisert for påmelding; diagnostiske tester for å bekrefte den invasive soppsykdommen som "sannsynlig" eller "bevist" i henhold til EORTC/MSG-kriteriene bør fullføres innen 10 kalenderdager etter den første dosen av studiemedikamentet
    • Merk: I tillegg til kriteriene fastsatt for mykologiske kriterier av EORTC/MSG i 2008, og kun for forsøkspersoner med en underliggende hematologisk malignitet eller mottakere av hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT) som også har kliniske og radiologiske trekk i samsvar med invasiv soppinfeksjon , er følgende akseptable:
    • Galactomannan (GM)-nivåer (optisk tetthetsindeks) som oppfyller kriteriene nedenfor er akseptable mykologiske bevis for registrering eller oppgradering av diagnosen til sannsynlig IA:
    • 1. En enkelt verdi for serum eller bronkoalveolær lavage (BAL) væske på ≥ 1,0 eller
    • 2. To serum-GM-verdier på ≥ 0,5 fra to separate prøver
  • Forsøkspersonen har tilstrekkelig venøs tilgang til å tillate intravenøs administrering av studiemedisin eller evnen til å svelge orale kapsler

  • En kvinnelig forsøksperson er kvalifisert til å delta hvis den ikke er gravid og minst ett av følgende forhold gjelder:

    • Ikke et emne som er i fertil alder, ELLER
    • Forsøksperson som er i fertil alder og samtykker i å følge en prevensjonsveiledning gjennom hele behandlingsperioden og i minst 30 dager etter den endelige administreringen av studiemedikamentet
  • Subjektet og forsøkspersonens forelder(e) eller juridiske verge samtykker i at forsøkspersonen ikke vil delta i en annen intervensjonsstudie mens de er på behandling med unntak av onkologiske studier

Ekskluderingskriterier:

  • Personen har familiært kort QT-syndrom, får medisiner som er kjent for å forkorte QT-intervallet, eller har et klinisk signifikant unormalt EKG

  • Personen har bevis på leverdysfunksjon definert som ett av følgende:

    • Total bilirubin (TBL) ≥ 3 ganger øvre normalgrense (ULN)
    • Alanintransaminase (ALT) eller aspartattransaminase (AST) ≥ 5 ganger ULN
    • Kjent skrumplever eller kronisk leversvikt
  • Forsøkspersonen har brukt sterke cytokrom P450 (CYP3A4)-hemmere eller induktorer som ketokonazol, høydose ritonavir, rifampin/rifampicin, langtidsvirkende barbiturater (f.eks. fenytoin), karbamazepin og johannesurt i de 5 dagene før den første dosen av studien. legemiddel
  • Emnet har en annen IFI enn mulig, sannsynligvis eller påvist IA eller IM
  • Personen har kronisk aspergillose, aspergilloma eller allergisk bronkopulmonal aspergillose

  • Personen har mottatt muggaktiv systemisk antifungal behandling, effektiv mot primær IMI, i mer enn fire dager i løpet av de syv dagene før den første dosen

    • Merk: Tidligere bruk av profylaktisk antifungal terapi er akseptabelt. I tilfelle av gjennombrudds-IA mens du bruker profylaktiske muggaktive azol-medikamenter, vil ytterligere dokumentasjon være nødvendig å sendes til sponsorens medisinske monitor eller utpekt for å godkjenne emneregistrering
  • Forsøkspersonen har kjent historie med allergi, overfølsomhet eller noen alvorlig reaksjon på noen av antifungale midler i azolklassen, eller noen komponenter i studiemedisinens formulering
  • Faget har noen forhold som gjør faget uegnet for studiedeltakelse
  • Det er usannsynlig at forsøkspersonen vil overleve 30 dager
  • Forsøkspersonen har mottatt undersøkelseslegemiddel, med unntak av onkologiske medisinutprøvinger, eller studier med undersøkelsesmedisiner som behandler graft versus host sykdom, innen 28 dager eller fem halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Isavuconazoniumsulfat
Deltakerne fikk 10 milligram/kilogram (mg/kg) dose isavukonazoniumsulfat hver 8. time (± 2 timer) på dag 1 og 2 for totalt 6 doser (via intravenøs eller oral administrering etter etterforskerens skjønn) etterfulgt av én gang daglig. vedlikeholdsdose på 10 mg/kg i opptil 84 dager IA eller 180 dager IM eller inntil deltakeren hadde et vellykket resultat etter vurdering av etterforskeren, avhengig av hva som inntraff først. Administrasjonsveien kunne ha blitt endret etter etterforskerens skjønn.
Legemiddel: Isavuconazoniumsulfat
Intravenøs (IV) infusjon
Andre navn:
  • Cresemba
Legemiddel: Isavuconazoniumsulfat
Oral kapsel
Andre navn:
  • Cresemba

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Fra første dose til 30 dager etter siste dose (maksimalt 210 dager)

En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som har administrert et studiemedikament, som ikke trenger å ha en årsakssammenheng med denne behandlingen. Det kan være ethvert ugunstig tegn, symptom eller sykdom som er tidsmessig forbundet med bruk av et legemiddel.

TEAE er definert som en AE observert etter start av administrering av studiemedikamentet i 30 dager etter siste dose.
Fra første dose til 30 dager etter siste dose (maksimalt 210 dager)
Prosentandel av deltakere med alle – årsak til dødelighet gjennom dag 42
Tidsramme: Baseline opptil 42 dager
Alle – forårsaker dødelighet gjennom dag 42
Baseline opptil 42 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med alle – årsak til dødelighet
Tidsramme: Baseline opp til dag 84 og behandlingsslutt (EOT) (opptil maksimalt 180 dager) (Gjennomsnittlig behandlingsvarighet: 57,7 dager)
EOT ble definert som når som helst fra "dag 1 til maksimalt dag 180". Data rapportert i tabellen nedenfor for hver kategori, dvs. dag 84 representerte data mellom dag 1 og dag 84 og for EOT, data representert mellom dag 1 til EOT-dagen for hvert individ. Deltakere som døde etter EOT-vurdering, men før de nådde dag 84, ble inkludert i dataene for dag 84-kategorien. Bare de dødsfallene som skjedde etter dag 84 vil bli inkludert i EOT-kategorien hvis dødsfallet skjedde i løpet av behandlingsperioden (dvs. før EOT).
Baseline opp til dag 84 og behandlingsslutt (EOT) (opptil maksimalt 180 dager) (Gjennomsnittlig behandlingsvarighet: 57,7 dager)
Prosentandel av deltakere med samlet respons: Bedømmelseskomité (AC) vurdering
Tidsramme: Baseline opptil dag 42, 84 og EOT (180 dager)

Samlet respons var basert på en sammensetning av kliniske, mykologiske og radiologiske responser med suksesskriterier vurdert. Suksesskriterier vurdert av AC i:

Klinisk respons:

  • Fullstendig: Løsning av alle tilskrivelige kliniske symptomer og fysiske funn
  • Delvis: Løsning av minst noen av de kliniske symptomene og fysiske funnene knyttet til IFD

Mykologisk respons:

  • Utryddelse: Ingen vekst av den opprinnelige (ved baseline) forårsakende organismen på kultur eller identifisert av histologi/cytologi på post-baseline (etter dag 7) kulturer og/eller histologi/cytologi
  • Antatt utryddelse: Manglende post-baseline-dokumentasjon på utryddelse av den opprinnelige kausative organismen ved baseline PLUSS oppløsning av alle eller noen kliniske symptomer/fysisk funn

Radiologisk respons:

  • Fullstendig: ≥ 90 % forbedring
  • Delvis: Minst < 25 % respons på dag 42 og minst 50 % innen dag 84
Baseline opptil dag 42, 84 og EOT (180 dager)
Prosentandel av deltakere med klinisk respons: AC-vurdering
Tidsramme: Baseline opptil dag 42, 84 og EOT (180 dager)

AC Assessed Clinical respons ble definert som følger:

  • Suksess: Fullstendig (hvis oppløsning av alle tilskrivelige kliniske symptomer og fysiske funn oppstår); Delvis (hvis oppløsning av minst noen av de kliniske symptomene og fysiske funnene forbundet med IFD)
  • Svikt: Stabil (hvis liten eller ingen endring i kliniske symptomer og fysiske funn assosiert med IFD); Progresjon (hvis forverring eller nye kliniske symptomer og fysiske funn assosiert med IFD, eller hvis alternativ systemisk antifungal behandling er nødvendig)
  • Ikke evaluerbar: Hvis ikke vurdert eller ingen kliniske tegn eller symptomer ved baseline
  • Ingen vurdering: De deltakerne som ikke faller inn under noen av kriteriene ovenfor
Baseline opptil dag 42, 84 og EOT (180 dager)
Prosentandel av deltakere med klinisk respons: etterforskervurdering
Tidsramme: Baseline opptil dag 42, 84 og EOT (180 dager)

Etterforsker-vurdert klinisk respons ble definert som følger:

  • Suksess: hvis oppløsning av alle tilskrivelige tegn og symptomer eller oppløsning av tilskrivelige kliniske symptomer og fysiske funn
  • Feil: hvis ingen oppløsning av noen tilskrivelige tegn og symptomer eller ingen oppløsning av noen tilskrivelige tegn og symptomer (ingen endring) eller forverring av noen tilskrivelige tegn og symptomer
  • Ikke evaluerbar: hvis resultatene ikke er tilgjengelige / deltakeren ikke kan evalueres eller hvis ingen tilskrivbare tegn og symptomer
  • Ingen vurdering: De deltakerne som ikke faller inn under noen av kriteriene ovenfor
Baseline opptil dag 42, 84 og EOT (180 dager)
Prosentandel av deltakere med radiologisk respons: AC-vurdering
Tidsramme: Baseline opptil dag 42, 84 og EOT (180 dager)

AC-vurdert radiologisk respons ble definert som følger:

  • Suksess: Fullstendig (hvis ≥ 90 % forbedring); Delvis (hvis minst < 25 % respons på dag 42 og minst 50 % respons innen dag 84)
  • Svikt: Stabil (hvis mindre eller ingen endring i radiografiske abnormiteter assosiert med IFD, men ingen tegn på progresjon); Progresjon (hvis forverring eller nye radiologiske abnormiteter assosiert med IRD)
  • Ikke evaluerbar: hvis ingen post-baseline-radiologi tilgjengelig med baseline-bevis for radiolisk sykdom eller radiologi ikke aktuelt ved baseline
  • Ingen vurdering: De deltakerne som ikke faller inn under noen av kriteriene ovenfor
Baseline opptil dag 42, 84 og EOT (180 dager)
Prosentandel av deltakere med radiologisk respons: Etterforskervurdering
Tidsramme: Baseline opptil dag 42, 84 og EOT (180 dager)

Etterforskerens vurderte radiologiske respons ble definert som følger:

  • Suksess: hvis ≥ 90 % forbedring, ≥ 50 % til < 90 % forbedring, ≥ 25 % til 50 % forbedring (kun for dag 42)
  • Feil hvis < 25 % forbedring til enhver tid eller ingen tegn eller radiologiske bilder
  • Ikke evaluerbar hvis resultatene ikke er evaluerbare eller ingen radiologiske data tilgjengelig
  • Ingen vurdering: De deltakerne som ikke faller inn under noen av kriteriene ovenfor
Baseline opptil dag 42, 84 og EOT (180 dager)
Prosentandel av deltakere med mykologisk respons: AC-vurdering
Tidsramme: Baseline opptil dag 42, 84 og EOT (180 dager)

AC-vurdert mykologisk respons ble definert som følger:

  • Suksess: Utryddet (ingen vekst av den opprinnelige [ved baseline] forårsakende organisme på kultur eller identifisert ved histologi/cytologi på post-baseline [etter dag 7] kulturer og/eller histologi/cytologi); Antatt utryddet (mangler post-baseline-dokumentasjon på utryddelse av den opprinnelige forårsakende organismen ved baseline PLUSS oppløsning av alle eller noen kliniske symptomer/fysiske funn)
  • Svikt: Persistens (persistens av den opprinnelige forårsakende organismen dyrket eller identifisert ved histologisk/cytologi ved baseline); Antatt persistens (mangler post-baseline-dokumentasjon på persistensen av den opprinnelige kausative organismen ved baseline PLUSS ingen løsning eller forverring av noen kliniske symptomer/fysiske funn)
  • Ikke evaluerbar - ingen mykologisk bevis
  • Ingen vurdering: De deltakerne som ikke faller inn under noen av kriteriene ovenfor
Baseline opptil dag 42, 84 og EOT (180 dager)
Prosentandel av deltakere med mykologisk respons: etterforskervurdering
Tidsramme: Baseline opptil dag 42, 84 og EOT (180 dager)

Etterforskerens vurderte mykologiske respons ble definert som følger:

  • Suksess: Utryddet (ingen vekst av den opprinnelige [ved baseline] forårsakende organisme på kultur eller identifisert ved histologi/cytologi på post-baseline [etter dag 7] kulturer og/eller histologi/cytologi); Antatt utryddet (mangler post-baseline-dokumentasjon på utryddelse av den opprinnelige forårsakende organismen ved baseline PLUSS oppløsning av alle eller noen kliniske symptomer/fysiske funn)
  • Svikt: Persistens (persistens av den opprinnelige forårsakende organismen dyrket eller identifisert ved histologisk/cytologi ved baseline); Antatt persistens (mangler post-baseline-dokumentasjon på persistensen av den opprinnelige kausative organismen ved baseline PLUSS ingen løsning eller forverring av noen kliniske symptomer/fysiske funn)
  • Ikke evaluerbar: Ubestemt/ingen mykologisk oppfølging eller resultater tilgjengelig
  • Ingen vurdering: De deltakerne som ikke faller inn under noen av kriteriene ovenfor
Baseline opptil dag 42, 84 og EOT (180 dager)
Farmakokinetikk av isavukonazoniumsulfat i plasma: bunnkonsentrasjon (gjennomgang)
Tidsramme: Forhåndsdosering på dag 7 og 14
Ctrough ble definert som førdosekonsentrasjonen ved slutten av doseringsintervallet.
Forhåndsdosering på dag 7 og 14

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Astellas Pharma Global Development, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Executive Director, Astellas Pharma Global Development, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. august 2019

Primær fullføring (Faktiske)

14. desember 2022

Studiet fullført (Faktiske)

14. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. januar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. januar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

25. januar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 9766-CL-0107
  • 2018-003975-36 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Tilgang til anonymiserte individuelle deltakernivådata vil ikke bli gitt for denne utprøvingen da den oppfyller ett eller flere av unntakene beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com under "Sponsorspesifikke detaljer for Astellas."

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Invasiv aspergillose

Kliniske studier på Isavuconazoniumsulfat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Indonesia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere