Células Estromais Mesenquimais (MSC´s) no Lúpus Renal (MSC-ROLE)
6 de fevereiro de 2023 atualizado por: Fernando E. Figueroa MD, Universidad de los Andes, Chile
Dose-resposta e eficácia de células estromais mesenquimais derivadas do cordão umbilical no lúpus eritematoso sistêmico renal
Ensaio clínico de fase II para avaliar a dose-resposta e a eficácia de células estromais mesenquimais (MSCs) derivadas do cordão umbilical no lúpus eritematoso sistêmico renal grave (LES).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Estudo de Fase IIa de doses crescentes de MSCs intravenosas (i.v.) em LES ativo, seguido por uma avaliação controlada de Fase IIb, triplo-cego, da dosagem de MSC selecionada versus Placebo, em pacientes com LES recebendo terapia padrão de tratamento para doença renal grave,
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
39
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Fernando F E, MD
- Número de telefone: +56226181455
- E-mail: ffigueroa@uandes.cl
Estude backup de contato
- Nome: Francisco Espinoza, MD
- Número de telefone: +56226181008
- E-mail: fespinoza@c4c.cl
Locais de estudo
-
-
Región Metropolitana
-
Santiago de Chile, Región Metropolitana, Chile, 7591278
- Recrutamento
- Clinica Universidad de Los Andes
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Contato:
- Fernando F E
- Número de telefone: 226181455
- E-mail: ffigueroa@uandes.cl
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Santiago de Chile, Región Metropolitana, Chile
- Recrutamento
- Hospital Barros Luco Trudeau
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Contato:
- Jacqueline Pefaur, M.D.
- Número de telefone: +56998221921
- E-mail: jacquelinepefaur@gmail.com
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Cumprindo os critérios atualizados do American College of Rheumatology (ACR) de 1997 ou os critérios de classificação SLICC de 2012 para LES
- Soropositivo para anticorpos antinucleares (≥1:80) e/ou anti-DNA
- Preenchimento dos seguintes critérios para doença renal ativa:
Doença proliferativa classe III ou IV (ISN/RPS) Biópsia renal em 12 meses mais...
Sedimento urinário ativo (> 5 glóbulos vermelhos/campo de grande aumento e/ou > 8 glóbulos brancos/campo de alto aumento e/ou cilindrúria durante o surto atual).
Relação UPC ≥ 1
Critério de exclusão:
- TFG estimada < 40ml/min/m2
- Adição durante os 3 meses anteriores à randomização de: metilprednisolona em bolus ou novo medicamento imunossupressor ou imunoglobulina intravenosa (IVIG) ou plasmaférese.
- Adição durante os 6 meses anteriores de randomização de ciclofosfamida
- Adição durante os 12 meses anteriores de randomização de terapia biológica de células anti-B
- Morbidade descontrolada coexistente; Gravidez ou Gravidez planejada nos próximos 12 meses; infecção descontrolada ou doença neoplásica. Pendente de indicação cirúrgica não resolvida.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Tratamento MSC
Intervenção: uma dose previamente selecionada de MSCs (Fase IIa) será administrada por via i.v.
infusão no início do estudo e 6 meses de acompanhamento (total de 12 meses), para pacientes com LES Renal Grave sujeitos também ao tratamento Padrão de Tratamento com Metilprednisolona e Ciclofosfamida seguido de Micofenolato.
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Célula Estromal Mesenquimal Derivada do Cordão Umbilical
Outros nomes:
Metilprednisolona; Ciclofosfamida; Prednisona; micofenolato
Outros nomes:
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Intervenção: Um placebo (veículo de infusão) será administrado por via i.v.
infusão no início do estudo e 6 meses de acompanhamento (total de 12 meses), para pacientes com LES Renal Grave sujeitos também ao tratamento Padrão de Tratamento com Metilprednisolona e Ciclofosfamida seguido de Micofenolato.
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Metilprednisolona; Ciclofosfamida; Prednisona; micofenolato
Outros nomes:
Veículo de infusão MSC
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Obtenção da Resposta Renal Global (GR) no Ponto Final do Estudo
Prazo: 12 meses
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Proporção de pacientes que atingem resposta renal completa (CR) ou parcial (PR) no ponto final
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Obtenção de Resposta Renal Completa (CR) no Ponto Final do Estudo
Prazo: 12 meses
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Proporção de pacientes que atingem os critérios de RC, incluindo: 1) relação proteína urinária:creatinina (UPC) < 0,5; 2) taxa de filtração glomerular (TFG) estimada ≥ 120 ml/min/m2, ou pelo menos 80% da linha de base; 3) urinálise < 10 glóbulos vermelhos (RBC) e nenhum cilindro de hemácias por campo de alta ampliação; 4) Dose de prednisona ≤10 mg/dia.
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12 meses
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Obtenção de Resposta Renal Parcial (PR) no Ponto Final do Estudo
Prazo: 12 meses
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Proporção de pacientes que atingem os critérios de PR, incluindo: 1) redução da taxa de UPC para pelo menos 50% da linha de base; 2) TFG estimada ≥120 ml/min/m2, ou pelo menos 80% da linha de base; 3) Dose de prednisona ≤10 mg/dia.
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12 meses
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Falha no Tratamento
Prazo: 24 semanas e 12 meses
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Proporção de pacientes que preenchem qualquer um dos seguintes critérios para falha no tratamento, incluindo: 1) A dose diária de prednisona não pode ser reduzida ≤ 10 mg na semana 24; 2) A prednisona diária é aumentada acima de 10 mg após a semana 24; 3) Introdução de um novo regime imunossupressor, não incluído no ensaio; 4) Uso de Rituximabe antes do 12º mês.
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24 semanas e 12 meses
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Resposta do SLE Responder Index (SRI).
Prazo: 12 meses
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Proporção de pacientes que atingem resposta SRI, definida como uma redução de > 4 pontos no escore SELENA-SLEDAI, nenhum novo escore do grupo de avaliação de lúpus das Ilhas Britânicas [BILAG] A e não mais do que 1 novo escore BILAG B, sem piora na pontuação de avaliação global do médico versus linha de base). A versão da Safety of Estrogens in Lupus Erythematosus National Assessment (SELENA) do SLE Disease Activity Index (SLEDAI) é empregada para este cálculo. (SELENA-SLEDAI pontuação). A pontuação SELENA-SLEDAI aborda 24 descritores em 9 sistemas de órgãos. O agravamento da doença aumenta a pontuação que varia de 0 a 105. O BILAG aborda 97 itens em domínios de sistemas de órgãos, em uma escala ordinal (A-E), convertida em escala numérica (0-96) para cálculos usuais. |
12 meses
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Selena Sledai
Prazo: 12 meses
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Mudança média no Selena Sledai Score em pacientes e controles
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12 meses
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Pontuação BILAG
Prazo: 12 meses
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Mudança média no escore BILAG em pacientes e controles
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12 meses
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Surtos de doenças
Prazo: 12 meses
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Proporção de pacientes que apresentam exacerbações conforme definido no Selena Flare Index (SFI).
As exacerbações leves/moderadas são definidas pela alteração de 3 ou mais pontos no escore SELENA-SLEDAI.
Flares graves são definidos como um aumento na pontuação SELENA-SLEDAI para mais de 12 pontos
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12 meses
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Resposta do Biomarcador
Prazo: 24 semanas e 12 meses
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Alterações nos níveis de biomarcadores relevantes da doença no sangue/plasma periférico, incluindo 1) anticorpos anti-dsDNA por ELISA; 2) proteínas do complemento C3/C4 por nefelometria (mg/dL); 3) Porcentagem de subpopulações de células auxiliares T CD4+ (Th1, Th17, Treg) e 4) subpopulações de células B (Naive, Memory, Transitional) por citometria de fluxo; e 5) Painel de Citocinas da Luminex, incluindo Fator de Necrose Tumoral (TNF) alfa, Fator de Crescimento Transformador (TGF) Beta1, Interleucina (lL) 6, IL-17A, IL-10, fator de ativação de células B/estimulador de linfócitos B (BAFF /BLys), proteína quimioatraente de monócitos-1 (MCP-1/CCL2), quimiocina 10 do motivo C-X-C (CXCL10), interferon (IFN) gama.
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24 semanas e 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Fernando F E, MD, Professor School of Medicine
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
2 de abril de 2019
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
1 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
1 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de abril de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
13 de abril de 2019
Primeira postagem (REAL)
17 de abril de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
8 de fevereiro de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de fevereiro de 2023
Última verificação
1 de fevereiro de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Phase II Lupus MSC
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .