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Estudo do bioterapêutico vivo EXE-346 para reduzir a frequência de movimentos intestinais elevados em indivíduos com um IPAA (PROF) (PROF)

26 de maio de 2026 atualizado por: Exegi Pharma, LLC

Um estudo de fase 1b/2 para demonstrar a segurança e a eficácia do bioterapêutico vivo EXE-346 para reduzir a frequência de movimentos intestinais altos em indivíduos com uma anastomose anal-bolsa ileal (PROF). O estudo "PROF".

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a eficácia preliminar do tratamento com EXE-346, um bioterapêutico vivo, que pode reduzir a frequência evacuatória em pacientes com anastomose bolsa-anal ileal (IPAA) e levar a uma maior qualidade de vida .

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a eficácia preliminar do tratamento com EXE-346, que pode reduzir a frequência evacuatória em pacientes com IPAA e levar a uma maior qualidade de vida. EXE-346 é um produto bioterapêutico vivo contendo uma mistura de proporção fixa de 8 cepas bacterianas individuais.

A parte da Fase 1b do estudo é um estudo aberto (OL) de braço único para avaliar a segurança do EXE-346 administrado por via oral por até 4 semanas.

A parte da Fase 2 do estudo é um estudo randomizado, duplo-cego para avaliar a segurança e eficácia da mesma dose de EXE-346 administrada por via oral por até 8 semanas, em comparação com placebo. Os indivíduos que concluírem a parte duplo-cega da Fase 2 do estudo serão elegíveis para participar de uma fase opcional de extensão aberta para receber EXE-346 por até 8 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

50

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Recrutamento
        • Cedars-Sinai Medical Center
        • Investigador principal:
          • Phillip Fleshner, MD
        • Contato:
        • Contato:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic - Florida (Inflammatory Bowel Disease Center)
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Francis Farraye, MD
    • Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic Department of Gastroenterology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Darrell S Pardi, MD, MSc
        • Contato:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • Washington University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Parakkal Deepak, MBBS, MS
        • Contato:
        • Contato:
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • Recrutamento
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Investigador principal:
          • Hans H Herfarth, MD, PhD
        • Contato:
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Recrutamento
        • Penn State Health (Milton S. Hershey Medical Center)
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Ronaldo Paolo Panganiban, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

CRITÉRIO DE INCLUSÃO

  1. [Somente Fase 1b] O sujeito é homem ou mulher e tem entre 18 e 65 anos, inclusive, na triagem.
  2. [Somente Fase 1b] O sujeito teve uma pouchoscopia documentada dentro de 12 meses antes da triagem.
  3. [Somente Fase 2] O sujeito é homem ou mulher e tem 18 anos ou mais na triagem.
  4. O sujeito ou seu representante legalmente aceitável está disposto e é capaz de fornecer consentimento informado por escrito antes do início de qualquer procedimento relacionado ao estudo.
  5. O sujeito teve um IPAA por pelo menos 6 meses antes da triagem.
  6. O sujeito tem uma frequência média de evacuação diária de pelo menos 10 evacuações registradas durante a triagem e completou corretamente pelo menos 7 dias de entradas de diário eletrônico (eDiary) durante o período de triagem.
  7. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um resultado negativo no teste de gravidez no soro e não devem estar amamentando e/ou amamentando.
  8. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar e indivíduos do sexo masculino com parceiros com potencial para engravidar devem concordar em usar métodos contraceptivos adequados para evitar a gravidez durante o estudo.
  9. [Apenas extensão OL da Fase 2] O indivíduo deve ter concluído a parte duplo-cega da Fase 2 do estudo e estar disposto a participar da fase opcional de extensão aberta.
  10. [Fase 2 OL extension only] O sujeito deve entender os procedimentos do estudo, os riscos envolvidos e estar disposto a continuar a aderir à visita do estudo/cronograma do protocolo.

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO

  1. [Somente Fase 1b] O indivíduo tem doença semelhante à de Crohn da bolsa, conforme indicado por sua bolsoscopia mais recente durante os 12 meses anteriores à triagem.
  2. [Fase 1b apenas] O sujeito tem uma estenose do IPAA ou estenose do membro aferente, conforme indicado por sua bolsoscopia mais recente durante os 12 meses anteriores à triagem.
  3. [Somente Fase 2] O sujeito tem doença da bolsa semelhante à doença de Crohn, conforme indicado pela bolsoscopia realizada durante a triagem do estudo.
  4. [Apenas Fase 2] O indivíduo isolou uma fístula grave sem inflamação da bolsa (pontuação do Índice de Atividade da Doença da Bolsa modificada endoscópica (mPDAI) de 2 ou inferior).
  5. [Somente Fase 2] O sujeito tem uma estenose do IPAA ou estenose do membro aferente, conforme indicado pela bolsoscopia realizada durante a triagem do estudo.
  6. O sujeito tem fístula enterocutânea ou reto-vaginal ou bolsa-vaginal.
  7. O sujeito tem infecção ativa por Clostridium difficile.
  8. O sujeito conhece ou suspeita de infecção ativa por citomegalovírus (CMV).
  9. O sujeito iniciou um novo tratamento com antibióticos ou terapias antimotilidade nas 2 semanas anteriores à triagem ou planeja iniciar um novo ou alterar as doses de um tratamento atual durante o período do estudo.
  10. O sujeito tomou biológicos, azatioprina ou metotrexato nas 12 semanas anteriores à triagem ou esteroides sistêmicos nas 4 semanas anteriores à triagem.
  11. O sujeito está tomando AINEs como tratamento de longo prazo (ou seja, uso consistente por pelo menos 4 dias/semana a cada mês).
  12. O sujeito tem um histórico conhecido ou teste positivo durante a triagem para HIV, HIV-1, HIV-2 ou vírus ativo da hepatite B (HBV) ou vírus da hepatite C (HCV).
  13. O sujeito tem um teste de diagnóstico positivo de reação em cadeia da polimerase por transcriptase reversa (PCR) para SARS-CoV-2 (COVID-19) nos 14 dias anteriores à triagem.
  14. O sujeito tem um histórico de malignidade nos 5 anos anteriores à triagem, com exceção do câncer de pele não melanoma que foi tratado sem evidência de recorrência, displasia cervical tratada ou câncer cervical grau 1 tratado in situ.
  15. O sujeito estimou a taxa de filtração glomerular <30 mL/min/1,73 m^2 na triagem.
  16. O sujeito tem hipertensão descontrolada na triagem.
  17. O sujeito tem hipersensibilidade conhecida ao EXE-346 ou a qualquer componente do produto.
  18. O sujeito feminino está grávida ou amamentando e/ou amamentando.
  19. O sujeito participou de qualquer estudo clínico de um medicamento experimental aprovado ou não aprovado nos 30 dias anteriores à triagem.

  20. O sujeito tem qualquer distúrbio que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do sujeito ou o cumprimento do protocolo, incluindo, entre outros:

    1. Doença hepática descompensada
    2. Elevação de aspartato aminotransferase (AST), alanina aminotransferase (ALT) ou bilirrubina > 2 × limite superior do normal (LSN)
    3. Colangite esclerosante primária com transaminases elevadas
  21. [Apenas extensão OL da Fase 2] O sujeito desenvolveu qualquer condição médica ou psicológica excluída na parte duplo-cega da Fase 2 do estudo ou que, na opinião do investigador, pode criar risco indevido para o sujeito, interferir na capacidade do sujeito de cumprir com os requisitos do protocolo ou interferir na capacidade do sujeito de concluir o estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fase 1b Rótulo Aberto
EXE-346 produto bioterapêutico vivo, 1500x10^9 unidades formadoras de colônias (CFU) duas vezes ao dia (BID), 4 semanas
Biológico: EXE-346
O EXE-346 contém uma mistura liofilizada proprietária de dose fixa de 8 cepas de bactérias ácido-láticas gram-positivas. Os excipientes EXE-346 são maltose e dióxido de silício.
Experimental: Fase 2: Braço Ativo
EXE-346 produto bioterapêutico vivo, 1500x10^9 CFU BID, 8 semanas
Biológico: EXE-346
O EXE-346 contém uma mistura liofilizada proprietária de dose fixa de 8 cepas de bactérias ácido-láticas gram-positivas. Os excipientes EXE-346 são maltose e dióxido de silício.
Comparador de Placebo: Fase 2: Braço Placebo
Pó contendo os mesmos ingredientes inativos do EXE-346, mas nenhum dos ingredientes ativos, BID, 8 semanas
Outro: Placebo
O placebo contém os excipientes maltose e dióxido de silício.
Experimental: Fase 2 Open Label Extension (opcional)
EXE-346 produto bioterapêutico vivo, 1500x10^9 CFU BID, 8 semanas
Biológico: EXE-346
O EXE-346 contém uma mistura liofilizada proprietária de dose fixa de 8 cepas de bactérias ácido-láticas gram-positivas. Os excipientes EXE-346 são maltose e dióxido de silício.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase 1b: Incidência, Gravidade, Relacionamento e Frequência do Tratamento Eventos Adversos Emergentes (TEAE) e Eventos Adversos Graves (SAE)
Prazo: 4 semanas
Avaliar a segurança do EXE-346 usando incidência, gravidade, relação com o tratamento do estudo e frequência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE) e eventos adversos graves (SAE).
4 semanas
Fase 1b: Número de participantes com exames físicos anormais
Prazo: 4 semanas
Avaliar a segurança do EXE-346 usando achados anormais em exames físicos após o início do tratamento do estudo que sugerem uma piora clinicamente significativa do problema médico.
4 semanas
Fase 1b: Número de participantes com sinais vitais anormais
Prazo: 4 semanas
Avaliar a segurança do EXE-346 usando achados anormais nas leituras de sinais vitais após o início do tratamento do estudo que sugerem uma piora clinicamente significativa do problema médico, incluindo pressão arterial.
4 semanas
Fase 1b: Número de participantes com laboratórios de segurança anormais
Prazo: 4 semanas
Avaliar a segurança do EXE-346 usando achados marcadamente anormais em laboratórios de segurança após o início do tratamento do estudo que sugerem uma piora clinicamente significativa do problema médico.
4 semanas
Fase 1b: Descontinuação do tratamento do estudo devido a eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: 4 semanas
Avaliar a segurança de EXE-346 usando a descontinuação do tratamento do estudo devido a TEAE(s).
4 semanas
Fase 2: Incidência, Gravidade, Relação e Frequência do Tratamento Eventos Adversos Emergentes (TEAE) e Eventos Adversos Graves (SAE)
Prazo: 8 semanas
Avaliar a segurança do EXE-346 usando incidência, gravidade, relação com o tratamento do estudo e frequência de TEAEs e SAEs.
8 semanas
Fase 2: Número de participantes com exames físicos anormais
Prazo: 8 semanas
Avaliar a segurança do EXE-346 usando achados anormais em exames físicos após o início do tratamento do estudo que sugerem uma piora clinicamente significativa do problema médico.
8 semanas
Fase 2: Número de participantes com sinais vitais anormais
Prazo: 8 semanas
Avaliar a segurança do EXE-346 usando achados anormais nas leituras de sinais vitais após o início do tratamento do estudo que sugerem uma piora clinicamente significativa do problema médico, incluindo pressão arterial.
8 semanas
Fase 2: Número de participantes com laboratórios de segurança anormais
Prazo: 8 semanas
Avaliar a segurança do EXE-346 usando achados marcadamente anormais em laboratórios de segurança após o início do tratamento do estudo que sugerem uma piora clinicamente significativa do problema médico.
8 semanas
Fase 2: Descontinuação do tratamento do estudo devido a eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: 8 semanas
Avaliar a segurança de EXE-346 usando a descontinuação do tratamento do estudo devido a TEAE(s).
8 semanas
Fase 2: Mudança na Frequência Total de Movimentos Intestinais Diários
Prazo: 8 semanas
Avaliar a eficácia do EXE-346 para reduzir a frequência de evacuação diária total usando a alteração na frequência de evacuação diária média desde a linha de base até cada semana após a linha de base
8 semanas
Fase 2 Rótulo Aberto: Incidência, Gravidade, Relacionamento e Frequência de Tratamento Eventos Adversos Emergentes (TEAE) e Eventos Adversos Graves (SAE)
Prazo: 8 semanas
Avaliar a segurança do EXE-346 usando incidência, gravidade, relação com o tratamento do estudo e frequência de TEAEs e SAEs.
8 semanas
Fase 2 Etiqueta Aberta: Número de Participantes com Exames Físicos Anormais
Prazo: 8 semanas
Avaliar a segurança do EXE-346 usando achados anormais em exames físicos após o início do tratamento do estudo que sugerem uma piora clinicamente significativa do problema médico.
8 semanas
Rótulo Aberto da Fase 2: Número de participantes com sinais vitais anormais
Prazo: 8 semanas
Avaliar a segurança do EXE-346 usando achados anormais nas leituras de sinais vitais após o início do tratamento do estudo que sugerem uma piora clinicamente significativa do problema médico, incluindo pressão arterial.
8 semanas
Fase 2 Open Label: Número de participantes com laboratórios de segurança anormais
Prazo: 8 semanas
Avaliar a segurança do EXE-346 usando achados marcadamente anormais em laboratórios de segurança após o início do tratamento do estudo que sugerem uma piora clinicamente significativa do problema médico.
8 semanas
Fase 2 Rótulo Aberto: Descontinuação do Tratamento do Estudo Devido a Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs)
Prazo: 8 semanas
Avaliar a segurança de EXE-346 usando a descontinuação do tratamento do estudo devido a TEAE(s).
8 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase 1b: Frequência dos movimentos intestinais
Prazo: 4 semanas
Avaliar o efeito de EXE-346 na frequência de evacuação usando a alteração na frequência média diária de evacuação desde a linha de base até cada semana após a linha de base
4 semanas
Fase 1b: Frequência do despertar noturno
Prazo: 4 semanas
Avaliar o efeito do EXE-346 na frequência de despertar noturno usando a alteração na média de despertares noturnos para movimentos intestinais desde a linha de base até cada semana após a linha de base
4 semanas
Fase 1b: Consistência dos movimentos intestinais
Prazo: 4 semanas
Avaliar o efeito do EXE-346 na consistência dos movimentos intestinais usando a alteração na consistência média dos movimentos intestinais diários desde a linha de base até cada semana após a linha de base
4 semanas
Fase 2: Frequência do despertar noturno
Prazo: 8 semanas
Avaliar o efeito do EXE 346 na frequência de despertar noturno usando a alteração na média de despertares noturnos para movimentos intestinais desde a linha de base até cada semana após a linha de base
8 semanas
Fase 2: Consistência dos movimentos intestinais
Prazo: 8 semanas
Avaliar o efeito do EXE-346 na consistência dos movimentos intestinais usando a alteração na consistência média dos movimentos intestinais diários desde a linha de base até cada semana após a linha de base
8 semanas

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase 1b: Alteração no nível de calprotectina fecal
Prazo: 4 semanas
Avaliar o efeito do EXE-346 nos níveis de calprotectina fecal após 4 semanas. A alteração do nível basal de calprotectina fecal será avaliada no Dia 15 e no Dia 29.
4 semanas
Fase 2: Mudança na pontuação mPDAI
Prazo: 8 semanas
Para avaliar o efeito do EXE-346 na pontuação total do mPDAI desde o início até o dia 57.
8 semanas
Fase 2: Mudança na subpontuação clínica do mPDAI
Prazo: 8 semanas
Avaliar o efeito do EXE-346 nas subpontuações clínicas do mPDAI após 8 semanas. A alteração dos subtotais clínicos iniciais será calculada no Dia 15, Dia 29 e Dia 57.
8 semanas
Fase 2: Alteração na subpontuação endoscópica do mPDAI
Prazo: 8 semanas
Para avaliar o efeito do EXE-346 na subpontuação endoscópica mPDAI desde o início até o dia 57.
8 semanas
Fase 2: Mudança no EPS
Prazo: 8 semanas
Para avaliar o efeito do EXE-346 no EPS após 8 semanas.
8 semanas
Fase 2: Alteração no nível de calprotectina fecal
Prazo: 8 semanas
Avaliar o efeito do EXE-346 nos níveis de calprotectina fecal após 8 semanas. A alteração do nível basal de calprotectina fecal será avaliada no Dia 15, Dia 29 e Dia 57.
8 semanas
Fase 2: Porcentagem de indivíduos que iniciam medicamentos proibidos
Prazo: 8 semanas
Avaliar o efeito do EXE-346 no uso de medicamentos proibidos. A porcentagem de indivíduos que iniciaram a medicação proibida será calculada em cada visita do estudo.
8 semanas
Fase 2 Open Label: Frequência de movimentos intestinais
Prazo: 8 semanas
Para avaliar o efeito do EXE-346 na frequência de evacuação usando a mudança na frequência média diária de evacuação desde a linha de base e linha de base aberta (linha de base-OL) até cada semana pós-linha de base.
8 semanas
Fase 2 Open Label: Frequência do Despertar Noturno
Prazo: 8 semanas
Para avaliar o efeito do EXE-346 na frequência de despertar noturno usando a mudança na frequência média de despertar noturno desde a linha de base e linha de base aberta (linha de base-OL) para cada semana pós-linha de base.
8 semanas
Fase 2 Open Label: Consistência da evacuação
Prazo: 8 semanas
Para avaliar o efeito do EXE-346 na consistência da evacuação usando a mudança na consistência média das evacuações diárias desde a linha de base e linha de base aberta (linha de base-OL) até cada semana pós-linha de base
8 semanas
Fase 2 Open Label: Mudança nas subpontuações clínicas do mPDAI
Prazo: 8 semanas
Avaliar o efeito do EXE-346 nas subpontuações clínicas do mPDAI após 8 semanas. A mudança nas subpontuações clínicas será da linha de base e da linha de base aberta (linha de base-OL) até cada visita pós-linha de base.
8 semanas
Fase 2 Open Label: Mudança na Calprotectina Fecal
Prazo: 8 semanas
Avaliar o efeito do EXE-346 nos níveis de calprotectina fecal. A mudança na calprotectina fecal será calculada a partir da linha de base e da linha de base aberta (linha de base-OL) para cada visita pós-linha de base.
8 semanas
Fase 2: Mudança na pontuação SF-36
Prazo: 8 semanas
Para avaliar o efeito do EXE-346 nos resultados relatados pelo paciente após 8 semanas. A alteração na pontuação do Short Form Survey Instrument (SF-36) de 36 itens em relação à linha de base será calculada no Dia 29 e no Dia 57.
8 semanas
Fase 2: Mudança na pontuação GI PROMIS
Prazo: 8 semanas
Para avaliar o efeito do EXE-346 nos resultados relatados pelo paciente após 8 semanas. A mudança na pontuação do Sistema de Informações de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente Gastrointestinal (GI PROMIS) da linha de base será calculada no Dia 29 e no Dia 57.
8 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Exegi Pharma, LLC

Colaboradores

The Emmes Company, LLC

Investigadores

  • Diretor de estudo: Julia Collins, MS, Exegi Pharma, LLC

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de novembro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

31 de maio de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de julho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de maio de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de julho de 2023

Primeira postagem (Real)

10 de julho de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 28193

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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