Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie živého bioterapeutika EXE-346 ke snížení vysoké frekvence pohybu střev u subjektů s IPAA (PROF) (PROF)

26. května 2026 aktualizováno: Exegi Pharma, LLC

Studie fáze 1b/2 k prokázání bezpečnosti a účinnosti živého bioterapeutika EXE-346 ke snížení frekvence pohybu střev u pacientů s anální anastomózou ileálního vaku (PROF). Studie "PROF".

Cílem této studie je posoudit bezpečnost a předběžnou účinnost léčby EXE-346, živého bioterapeutika, které může snížit frekvenci vyprazdňování u pacientů s ileální pouch-anální anastomózou (IPAA) a vést k vyšší kvalitě života .

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Cílem této studie je posoudit bezpečnost a předběžnou účinnost léčby EXE-346, která může snížit frekvenci vyprazdňování u pacientů s IPAA a vést k vyšší kvalitě života. EXE-346 je živý bioterapeutický přípravek obsahující fixní poměr směsi 8 jednotlivých bakteriálních kmenů.

Část studie fáze 1b je otevřená (OL), jednoramenná studie k posouzení bezpečnosti EXE-346 podávaného perorálně po dobu až 4 týdnů.

Část studie fáze 2 je randomizovaná, dvojitě zaslepená studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti stejné dávky EXE-346 podávané perorálně po dobu až 8 týdnů ve srovnání s placebem. Subjekty, které dokončí dvojitě zaslepenou část studie Fáze 2, se budou moci zúčastnit volitelné otevřené prodloužené fáze, aby dostávaly EXE-346 po dobu až 8 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

50

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Nábor
        • Mayo Clinic - Florida (Inflammatory Bowel Disease Center)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Francis Farraye, MD
    • Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic Department of Gastroenterology
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Darrell S Pardi, MD, MSc
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Parakkal Deepak, MBBS, MS
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Nábor
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hans H Herfarth, MD, PhD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Nábor
        • Penn State Health (Milton S. Hershey Medical Center)
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ronaldo Paolo Panganiban, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ

  1. [Pouze fáze 1b] Subjektem je muž nebo žena a je ve věku od 18 do 65 let včetně, při screeningu.
  2. [Pouze fáze 1b] Subjekt měl zdokumentovanou pouchoskopii během 12 měsíců před screeningem.
  3. [Pouze fáze 2] Subjektem je muž nebo žena a při screeningu je ve věku 18 let nebo starší.
  4. Subjekt nebo jeho právně přijatelný zástupce je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících se studií.
  5. Subjekt měl IPAA alespoň 6 měsíců před screeningem.
  6. Subjekt má průměrnou denní frekvenci stolice alespoň 10 zaznamenanou během screeningu a správně dokončil alespoň 7 dní záznamů v elektronickém deníku (eDiary) během období screeningu.
  7. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní výsledek těhotenského testu v séru při screeningu a nesmí kojit a/nebo kojit.
  8. Ženy ve fertilním věku a muži s partnerkami ve fertilním věku musí souhlasit s používáním správných antikoncepčních metod, aby se zabránilo otěhotnění během studie.
  9. [Pouze prodloužení OL fáze 2] Subjekt musí dokončit dvojitě zaslepenou část studie Fáze 2 a být ochoten zúčastnit se volitelné otevřené rozšířené fáze.
  10. [Pouze prodloužení OL fáze 2] Subjekt musí rozumět postupům studie, souvisejícím rizikům a být ochoten nadále dodržovat harmonogram studijní návštěvy/protokol.

VYLUČOVACÍ KRITÉRIA

  1. [Pouze fáze 1b] Subjekt má Crohnovu chorobu váčku, jak ukazuje jeho poslední pouchoskopie během 12 měsíců před screeningem.
  2. [Pouze fáze 1b] Subjekt má strikturu IPAA nebo strikturu aferentní končetiny, jak ukazuje jeho poslední pouchoskopie během 12 měsíců před screeningem.
  3. [Pouze fáze 2] Subjekt má Crohnovu chorobu váčku, jak ukazuje pouchoskopie provedená během screeningu studie.
  4. [Pouze fáze 2] Subjekt má izolovanou závažnou cuffitidu bez zánětu váčku (endoskopicky modifikované skóre indexu aktivity onemocnění váčků (mPDAI) 2 nebo nižší).
  5. [Pouze fáze 2] Subjekt má strikturu IPAA nebo strikturu aferentní končetiny, jak ukazuje pouchoskopie provedená během screeningu studie.
  6. Subjekt má enterokutánní nebo rekto- nebo váčko-vaginální píštěl.
  7. Subjekt má aktivní infekci Clostridium difficile.
  8. Subjekt má známou nebo suspektní infekci aktivním cytomegalovirem (CMV).
  9. Subjekt zahájil novou léčbu antibiotiky nebo antimotilitní terapie během 2 týdnů před screeningem nebo plánuje zahájit novou nebo změnit dávky současné léčby během období studie.
  10. Subjekt bral biologická léčiva, azathioprin nebo methotrexát během 12 týdnů před screeningem nebo systémové steroidy během 4 týdnů po screeningu.
  11. Subjekt užívá NSAID jako dlouhodobou léčbu (tj. konzistentní užívání alespoň 4 dny/týden každý měsíc).
  12. Subjekt má známou anamnézu nebo pozitivní test během screeningu na HIV, HIV-1, HIV-2 nebo aktivní virus hepatitidy B (HBV) nebo viru hepatitidy C (HCV).
  13. Subjekt má pozitivní diagnostický test reverzní transkriptáza-polymerázová řetězová reakce (PCR) na SARS-CoV-2 (COVID-19) během 14 dnů před screeningem.
  14. Subjekt měl v anamnéze malignitu během 5 let před screeningem, s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže, která byla léčena bez známek recidivy, léčená cervikální dysplazie nebo léčená in situ 1. stupně rakoviny děložního čípku.
  15. Subjekt má odhadovanou rychlost glomerulární filtrace <30 ml/min/1,73 m^2 při screeningu.
  16. Subjekt má při screeningu nekontrolovanou hypertenzi.
  17. Subjekt má známou přecitlivělost na EXE-346 nebo jakoukoli složku produktu.
  18. Žena je těhotná nebo kojící a/nebo kojí.
  19. Subjekt se účastnil jakékoli klinické studie schváleného nebo neschváleného hodnoceného léčivého přípravku během 30 dnů před screeningem.
  20. Subjekt má jakoukoli poruchu, která by podle názoru zkoušejícího mohla ohrozit bezpečnost subjektu nebo soulad s protokolem, včetně, ale bez omezení na:

    1. Dekompenzované onemocnění jater
    2. Zvýšení aspartátaminotransferázy (AST), alaninaminotransferázy (ALT) nebo bilirubinu > 2 × horní hranice normy (ULN)
    3. Primární sklerotizující cholangitida se zvýšenými transaminázami
  21. [Pouze prodloužení OL fáze 2] U subjektu se rozvinul jakýkoli zdravotní nebo psychologický stav vyloučený z fáze 2 dvojitě zaslepené části studie nebo který by podle názoru zkoušejícího mohl pro subjekt představovat nepřiměřené riziko, narušovat schopnost subjektu vyhovět s požadavky protokolu nebo narušují schopnost subjektu dokončit studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fáze 1b Open Label
Živý bioterapeutický přípravek EXE-346, 1500x10^9 jednotek tvořících kolonie (CFU) dvakrát denně (BID), 4 týdny
EXE-346 obsahuje patentovanou lyofilizovanou směs s fixní dávkou 8 kmenů grampozitivních bakterií mléčného kvašení. Excipienty EXE-346 jsou maltóza a oxid křemičitý.
Experimentální: Fáze 2: Aktivní rameno
EXE-346 živý bioterapeutický přípravek, 1500x10^9 CFU BID, 8 týdnů
EXE-346 obsahuje patentovanou lyofilizovanou směs s fixní dávkou 8 kmenů grampozitivních bakterií mléčného kvašení. Excipienty EXE-346 jsou maltóza a oxid křemičitý.
Komparátor placeba: Fáze 2: Placebo Arm
Prášek obsahující stejné neaktivní složky jako EXE-346, ale žádnou z aktivních složek, BID, 8 týdnů
Placebo obsahuje pomocné látky maltózu a oxid křemičitý.
Experimentální: Fáze 2 Open Label Extension (volitelné)
EXE-346 živý bioterapeutický přípravek, 1500x10^9 CFU BID, 8 týdnů
EXE-346 obsahuje patentovanou lyofilizovanou směs s fixní dávkou 8 kmenů grampozitivních bakterií mléčného kvašení. Excipienty EXE-346 jsou maltóza a oxid křemičitý.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 1b: Výskyt, závažnost, příbuznost a frekvence léčby naléhavých nežádoucích příhod (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: 4 týdny
Zhodnotit bezpečnost EXE-346 pomocí incidence, závažnosti, vztahu ke studijní léčbě a frekvence nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE).
4 týdny
Fáze 1b: Počet účastníků s abnormálními fyzickými vyšetřeními
Časové okno: 4 týdny
Posoudit bezpečnost EXE-346 pomocí abnormálních nálezů při fyzikálních vyšetřeních po zahájení studijní léčby, které naznačují klinicky významné zhoršení zdravotního problému.
4 týdny
Fáze 1b: Počet účastníků s abnormálními životními funkcemi
Časové okno: 4 týdny
Posoudit bezpečnost EXE-346 pomocí abnormálních nálezů v odečítání vitálních funkcí po zahájení studijní léčby, které naznačují klinicky významné zhoršení zdravotního problému, včetně krevního tlaku.
4 týdny
Fáze 1b: Počet účastníků s abnormálními bezpečnostními laboratořemi
Časové okno: 4 týdny
Posoudit bezpečnost EXE-346 pomocí výrazně abnormálních nálezů v bezpečnostních laboratořích po zahájení studijní léčby, které naznačují klinicky významné zhoršení zdravotního problému.
4 týdny
Fáze 1b: Přerušení léčby ve studii z důvodu nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE)
Časové okno: 4 týdny
Posoudit bezpečnost EXE-346 pomocí přerušení studijní léčby kvůli TEAE.
4 týdny
Fáze 2: Výskyt, závažnost, příbuznost a frekvence léčby naléhavých nežádoucích příhod (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: 8 týdnů
Posoudit bezpečnost EXE-346 pomocí incidence, závažnosti, vztahu ke studijní léčbě a frekvence TEAE a SAE.
8 týdnů
Fáze 2: Počet účastníků s abnormálními fyzickými vyšetřeními
Časové okno: 8 týdnů
Posoudit bezpečnost EXE-346 pomocí abnormálních nálezů při fyzikálních vyšetřeních po zahájení studijní léčby, které naznačují klinicky významné zhoršení zdravotního problému.
8 týdnů
Fáze 2: Počet účastníků s abnormálními životními funkcemi
Časové okno: 8 týdnů
Posoudit bezpečnost EXE-346 pomocí abnormálních nálezů v odečítání vitálních funkcí po zahájení studijní léčby, které naznačují klinicky významné zhoršení zdravotního problému, včetně krevního tlaku.
8 týdnů
Fáze 2: Počet účastníků s abnormálními bezpečnostními laboratořemi
Časové okno: 8 týdnů
Posoudit bezpečnost EXE-346 pomocí výrazně abnormálních nálezů v bezpečnostních laboratořích po zahájení studijní léčby, které naznačují klinicky významné zhoršení zdravotního problému.
8 týdnů
Fáze 2: Přerušení léčby ve studii kvůli nežádoucím příhodám vzniklým při léčbě (TEAE)
Časové okno: 8 týdnů
Posoudit bezpečnost EXE-346 pomocí přerušení studijní léčby kvůli TEAE.
8 týdnů
Fáze 2: Změna celkové denní frekvence stolice
Časové okno: 8 týdnů
K posouzení účinnosti EXE-346 ke snížení celkové denní frekvence stolice pomocí změny průměrné denní frekvence stolice od výchozí hodnoty do každého týdne po výchozím stavu
8 týdnů
Otevřená fáze 2: Incidence, závažnost, příbuznost a frekvence léčby naléhavé nežádoucí příhody (TEAE) a závažné nežádoucí příhody (SAE)
Časové okno: 8 týdnů
Posoudit bezpečnost EXE-346 pomocí incidence, závažnosti, vztahu ke studijní léčbě a frekvence TEAE a SAE.
8 týdnů
Fáze 2 Open Label: Počet účastníků s abnormálními fyzickými vyšetřeními
Časové okno: 8 týdnů
Posoudit bezpečnost EXE-346 pomocí abnormálních nálezů při fyzikálních vyšetřeních po zahájení studijní léčby, které naznačují klinicky významné zhoršení zdravotního problému.
8 týdnů
Fáze 2 Open Label: Počet účastníků s abnormálními životními funkcemi
Časové okno: 8 týdnů
Posoudit bezpečnost EXE-346 pomocí abnormálních nálezů v odečítání vitálních funkcí po zahájení studijní léčby, které naznačují klinicky významné zhoršení zdravotního problému, včetně krevního tlaku.
8 týdnů
Fáze 2 Open Label: Počet účastníků s abnormálními bezpečnostními laboratořemi
Časové okno: 8 týdnů
Posoudit bezpečnost EXE-346 pomocí výrazně abnormálních nálezů v bezpečnostních laboratořích po zahájení studijní léčby, které naznačují klinicky významné zhoršení zdravotního problému.
8 týdnů
Otevřená fáze 2: Přerušení léčby ve studii kvůli nežádoucím příhodám vzniklým při léčbě (TEAE)
Časové okno: 8 týdnů
Posoudit bezpečnost EXE-346 pomocí přerušení studijní léčby kvůli TEAE.
8 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 1b: Frekvence pohybu střev
Časové okno: 4 týdny
Posoudit účinek EXE-346 na frekvenci stolice pomocí změny průměrné denní frekvence stolice od výchozí hodnoty do každého týdne po výchozím stavu
4 týdny
Fáze 1b: Frekvence nočního probuzení
Časové okno: 4 týdny
Posoudit účinek EXE-346 na frekvenci nočního probouzení pomocí změny průměrného nočního probuzení pro pohyby střev od výchozí hodnoty do každého týdne po výchozím stavu
4 týdny
Fáze 1b: Konzistence pohybu střev
Časové okno: 4 týdny
Posoudit účinek EXE-346 na konzistenci pohybu střev pomocí změny průměrné konzistence denních pohybů střev od výchozí hodnoty do každého týdne po výchozím stavu
4 týdny
Fáze 2: Frekvence nočního probuzení
Časové okno: 8 týdnů
Posoudit účinek EXE 346 na frekvenci nočního probouzení pomocí změny průměrného nočního probuzení pro pohyby střev od výchozí hodnoty do každého týdne po výchozím stavu
8 týdnů
Fáze 2: Konzistence pohybu střev
Časové okno: 8 týdnů
Posoudit účinek EXE-346 na konzistenci pohybu střev pomocí změny průměrné konzistence denních pohybů střev od výchozí hodnoty do každého týdne po výchozím stavu
8 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 1b: Změna hladiny fekálního kalprotektinu
Časové okno: 4 týdny
Vyhodnotit účinek EXE-346 na hladiny fekálního kalprotektinu po 4 týdnech. Změna od výchozí hladiny fekálního kalprotektinu bude vyhodnocena v den 15 a den 29.
4 týdny
Fáze 2: Změna skóre mPDAI
Časové okno: 8 týdnů
Vyhodnotit účinek EXE-346 na celkové skóre mPDAI od výchozího stavu do 57. dne.
8 týdnů
Fáze 2: Změna klinického dílčího skóre mPDAI
Časové okno: 8 týdnů
Vyhodnotit účinek EXE-346 na klinické dílčí skóre mPDAI po 8 týdnech. Změna od výchozích klinických dílčích skóre bude vypočítána v den 15, den 29 a den 57.
8 týdnů
Fáze 2: Změna endoskopického dílčího skóre mPDAI
Časové okno: 8 týdnů
Vyhodnotit účinek EXE-346 na endoskopické subskóre mPDAI od výchozí hodnoty do 57. dne.
8 týdnů
Fáze 2: Změna EPS
Časové okno: 8 týdnů
Vyhodnotit účinek EXE-346 na EPS po 8 týdnech.
8 týdnů
Fáze 2: Změna hladiny fekálního kalprotektinu
Časové okno: 8 týdnů
Vyhodnotit účinek EXE-346 na hladiny fekálního kalprotektinu po 8 týdnech. Změna od výchozí hladiny fekálního kalprotektinu bude vyhodnocena v den 15, den 29 a den 57.
8 týdnů
Fáze 2: Procento subjektů zahajujících zakázanou medikaci
Časové okno: 8 týdnů
Posoudit účinek EXE-346 na užívání zakázaných léků. Při každé studijní návštěvě bude vypočítáno procento subjektů, které zahájily zakázanou medikaci.
8 týdnů
Fáze 2 Open Label: Frekvence pohybu střev
Časové okno: 8 týdnů
Posoudit účinek EXE-346 na frekvenci stolice pomocí změny průměrné denní frekvence stolice z výchozí hodnoty a otevřené výchozí hodnoty (základní linie-OL) do každého týdne po výchozím stavu.
8 týdnů
Fáze 2 Open Label: Frekvence nočního probuzení
Časové okno: 8 týdnů
Posoudit účinek EXE-346 na frekvenci nočního probouzení pomocí změny průměrné frekvence nočního probouzení z výchozí hodnoty a otevřené výchozí hodnoty (základní linie-OL) do každého týdne po výchozím stavu.
8 týdnů
Fáze 2 Open Label: Konzistence pohybu střev
Časové okno: 8 týdnů
Posoudit účinek EXE-346 na konzistenci pohybu střev pomocí změny průměrné konzistence denních pohybů střev od výchozího stavu a otevřeného výchozího stavu (základní hodnota-OL) do každého týdne po výchozím stavu
8 týdnů
Fáze 2 Open Label: Změna klinického dílčího skóre mPDAI
Časové okno: 8 týdnů
Vyhodnotit účinek EXE-346 na klinické dílčí skóre mPDAI po 8 týdnech. Změna v klinických dílčích skóre bude od výchozího stavu a otevřeného výchozího stavu (základní hodnota-OL) po každou návštěvu po základním stavu.
8 týdnů
Otevřená fáze 2: Změna fekálního kalprotektinu
Časové okno: 8 týdnů
Vyhodnotit účinek EXE-346 na hladiny fekálního kalprotektinu. Změna ve fekálním kalprotektinu bude vypočítána z výchozí a otevřené základní linie (základní linie-OL) ke každé návštěvě po základní hladině.
8 týdnů
Fáze 2: Změna skóre SF-36
Časové okno: 8 týdnů
Vyhodnotit účinek EXE-346 na pacientem hlášené výsledky po 8 týdnech. Změna skóre 36 položek Short Form Survey Instrument (SF-36) od výchozího stavu bude vypočítána v den 29 a den 57.
8 týdnů
Fáze 2: Změna skóre GI PROMIS
Časové okno: 8 týdnů
Vyhodnotit účinek EXE-346 na pacientem hlášené výsledky po 8 týdnech. Změna skóre GI PROMIS (Gastrointestinal Patient Reported Outcomes Measurement Information System) od výchozí hodnoty bude vypočítána v den 29 a den 57.
8 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Spolupracovníci

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Julia Collins, MS, Exegi Pharma, LLC

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. listopadu 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. května 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

10. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ileal Pouch

Klinické studie na EXE-346

Předplatit