Estudo para avaliar a segurança, farmacocinética e eficácia do Baloxavir Marboxil em participantes pediátricos chineses de 1 a
6 de abril de 2026 atualizado por: Hoffmann-La Roche
Um estudo de Fase III, randomizado, aberto e com controle ativo para avaliar a segurança, farmacocinética e eficácia do Baloxavir Marboxil em pacientes pediátricos chineses de 1 a
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança de uma dose única de baloxavir marboxil em comparação com 5 dias de oseltamivir administrado duas vezes ao dia (BID) em participantes pediátricos chineses com idade entre 1 e <12 anos com sintomas de gripe.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
100
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Changde, China, DUMMY_VALUE
- The First People's Hospital of Changde
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Changsha, China, 410007
- Peoples Hospital of Hunan Province
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Chengdu, China, 610091
- Chengdu Women's and Children's Central Hospital
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Chongqing, China, 402260
- Chongqing University Jiangjin Hospital
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Chongqing, China, DUMMY_VALUE
- Childern's Hospital of Chongqing Medical University
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Langfang, China, 065000
- Hebei Petro China Central Hospital
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Liaocheng, China, 252000
- Liaocheng People's Hospital
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Linfen, China, 041000
- Linfen Central Hospital
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Liuchow, China, 545006
- Liuzhou People's Hospital
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Ningbo, China, 315021
- Ningbo Women and Children's Hospital
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Sanmenxia, China, DUMMY_VALUE
- Sanmenxia Central Hospital
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Sanya, China, 572000
- The Third People's Hospital of Hainan Province
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Shantou, China, 515051
- The Second Affiliated Hospital of Shantou university Medical College
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Shaoyang, China, DUMMY_VALUE
- The First Affiliated Hospital, Shaoyang University
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Shenzhen, China, 518107
- University of Chinese Academy of Sciences Shenzhen Hospital
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Xiamen, China, 361001
- Xiamen Maternal and Child Health Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
Um participante que tenha diagnóstico de infecção pelo vírus influenza e atenda a todas as seguintes condições:
- Febre ≥ 38°C (temperatura timpânica) na triagem
- Pelo menos um dos sintomas respiratórios da infecção pelo vírus influenza
- Um teste rápido de diagnóstico de influenza (RIDT) ou reação em cadeia da polimerase (PCR) mostra positivo para influenza A/B, por exemplo, resultados laboratoriais locais/no local de atendimento com uso de aspirado nasal, esfregaço de garganta ou gotejamento/gotícula nasal (ou outra amostra apropriada)
- O intervalo de tempo entre o início dos sintomas e o rastreio é ≤ 48 horas
- PCR (-) ou teste de antígeno (-) para vírus respiratório agudo grave-coronavírus 2 (SARS-CoV-2) usando teste laboratorial local/no local de atendimento com aspirado nasal, esfregaço de garganta ou gotícula nasal (ou outro amostra apropriada)
Critérios de exclusão:
- Um participante com sintomas graves de infecção pelo vírus influenza que requer tratamento hospitalar
- Recebeu corticosteroide sistêmico ou terapia imunossupressora
- Síndrome de imunodeficiência primária
- História do transplante de órgãos
- Infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV)
- Imunização com vacina viva/atenuada contra influenza nas 2 semanas anteriores à randomização
- Malignidade prévia nos últimos 5 anos ou câncer ativo em qualquer local
- Um participante que recebeu qualquer medicamento com efeito anti-gripe, como baloxavir, peramivir, oseltamivir, zanamivir, favipiravir, arbidol, amantadina ou medicamentos anti-influenza tradicionais chineses, 30 dias antes da triagem
- Diagnosticado ou suspeito de infecção por SARS-CoV-2, ou contatos próximos de pacientes diagnosticados ou suspeitos de infecção por SARS-CoV-2
- Doença ou condição subjacente grave que potencialmente afete a avaliação do estudo na opinião do investigador/subinvestigador
- Um participante que recebeu um medicamento experimental ou não aprovado dentro de 30 dias ou 5 vezes a meia-vida antes da triagem, o que for mais longo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Baloxavir Marboxil
Os participantes receberão uma dose oral única de baloxavir marboxil no Dia 1 com base no peso corporal.
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Baloxavir marboxil será administrado como suspensão oral: 2 miligramas por quilograma (mg/kg) (se peso < 20 kg), 40 mg (se peso ≥ 20 kg a < 80 kg) ou 80 mg (se peso ≥ 80 kg) .
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Comparador Ativo: Oseltamivir
Os participantes receberão oseltamivir duas vezes ao dia durante 5 dias com base no peso corporal.
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Oseltamivir será administrado em cápsulas orais: 30 mg (se peso ≤15 kg), 45 mg (se peso > 15 kg a ≥ 23 kg), 60 mg (se peso > 23 kg a ≤ 40 kg) ou 75 mg (se peso > 40 kg), duas vezes ao dia (BID) durante 5 dias.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com Eventos Adversos (EAs) e Eventos Adversos Graves (EAGs)
Prazo: Até ao Dia 29
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Um EA foi definido como qualquer ocorrência médica adversa num participante ou participante de estudo clínico temporalmente associada ao uso de um tratamento do estudo, considerada ou não relacionada ao tratamento do estudo.
Portanto, um EA foi qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal), sintoma ou doença (nova ou exacerbada) temporalmente associada ao uso da intervenção do estudo.
Um EAG foi definido como qualquer ocorrência médica adversa que, em qualquer dose, resultou em morte, ameaçou a vida, exigiu hospitalização do doente ou prolongamento da hospitalização existente, resultou em deficiência ou incapacidade persistente, foi uma anomalia congénita ou defeito de nascimento.
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Até ao Dia 29
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Tempo para o Alívio dos Sinais e Sintomas da Gripe (TTAS)
Prazo: Até ao Dia 15
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A TDA (TTAS) foi definida como o período de tempo desde o início do tratamento até ao momento em que todos os seguintes critérios foram cumpridos e se mantiveram assim durante pelo menos 21,5 horas:<\/p>
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Até ao Dia 15
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Duração da febre
Prazo: Até ao Dia 15
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A duração da febre foi definida como o período de tempo desde o início do tratamento até ao retorno ao estado afebril (temperatura timpânica ≤ 37,2°C) e permanecendo assim por pelo menos 21,5 horas.
Os participantes que estavam afebris no início do estudo (temperatura timpânica ≤ 37,2 °C) ou cuja temperatura corporal não foi registada foram excluídos da análise.
O tempo mediano foi estimado usando o método K-M.
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Até ao Dia 15
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Duração dos Sintomas
Prazo: Até ao Dia 15
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A duração dos sintomas foi definida como o período de tempo desde o início do tratamento até ao alívio de todos os sintomas, conforme definido por uma pontuação de 0 (sem problema) ou 1 (problema menor) e que assim permanecesse por pelo menos 21,5 horas, para todos os 18 sintomas especificados no questionário CARIFS.
Os participantes que desistiram antes de um evento de interesse ou não tiveram resolução dos sintomas foram censurados no último ponto de observação. O tempo mediano foi estimado usando o método K-M. |
Até ao Dia 15
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Tempo para Retornar à Saúde e Atividade Normais com Base no Questionário CARIFS
Prazo: Até ao Dia 15
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O tempo para retorno à saúde e atividade normais foi definido como o tempo desde o início do tratamento até a saúde e atividade normais.
A saúde e atividade normais foram identificadas por uma resposta 'sim' à seguinte pergunta do CARIFS: "Desde a última avaliação, o participante conseguiu retornar à creche/escola ou retomar sua atividade diária normal da mesma forma que antes de desenvolver a gripe?".
O tempo mediano foi estimado usando o método K-M.
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Até ao Dia 15
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Número de participantes com complicações relacionadas com a gripe
Prazo: Até ao Dia 29
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As complicações relacionadas com a gripe incluíram morte, hospitalização, pneumonia confirmada radiologicamente, bronquite, sinusite, otite média, encefalite/encefalopatia, convulsões febris e miosite.
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Até ao Dia 29
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Percentagem de Participantes que Necessitam de Antibióticos para Complicações Relacionadas com a Gripe
Prazo: Até ao Dia 29
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As complicações relacionadas com a gripe incluíram morte, hospitalização, pneumonia confirmada radiologicamente, bronquite, sinusite, otite média, encefalite/encefalopatia, convulsões febris e miosite.
As percentagens foram arredondadas.
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Até ao Dia 29
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Tempo para a Interrupção da Eliminação Viral por Título de Vírus
Prazo: Até ao Dia 29
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O tempo para cessação da eliminação viral por título de vírus foi definido como o tempo, em horas, entre o início do tratamento do estudo e a primeira vez em que o título do vírus da gripe esteve abaixo do limite inferior de deteção (LID) (0.75 log10 dose infecciosa de cultura de tecidos [TCID] 50/mililitros [mL]).
Os participantes cujo ácido ribonucleico (ARN) viral não atingiu o limite até ao último momento de observação foram tratados como censurados nesse momento.
O tempo mediano foi estimado usando o método K-M.
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Até ao Dia 29
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Tempo para a Cessação da Excreção Viral por Reacção em Cadeia da Polimerase com Transcriptase Reversa (RT-PCR) Utilizando Amostras de Zaragatoas Respiratórias
Prazo: Até ao Dia 29
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O tempo para cessação da eliminação viral por RT-PCR foi definido como o tempo entre o início do tratamento do estudo e a primeira vez em que o resultado qualitativo do RNA viral por RT-PCR está abaixo do LLoD (avaliação qualitativa).
Para os participantes com múltiplos tipos de vírus, o tempo para cessação da eliminação viral por RT-PCR foi definido como o tempo entre o início do tratamento do estudo e a primeira vez em que o resultado do RNA viral por RT-PCR qualitativo é negativo para todos os tipos de vírus.
Os participantes cujo RNA viral não atingiu o limite até o último momento de observação foram censurados nesse momento.
O tempo mediano foi estimado usando o método K-M.
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Até ao Dia 29
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Alteração do Valor Basal no Título do Vírus da Gripe ao Longo do Tempo Usando Amostras de Zaragatoas Respiratórias
Prazo: Início, Dias 2, 4, 6, 10 e 15
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São apresentadas a alteração da linha de base no título do vírus influenza (log10 TCID50/mL) nos Dias 2, 4, 6, 10 e 15.
O título do vírus influenza nos momentos especificados foi analisado usando amostras de zaragatoas respiratórias.
Se o título do vírus influenza fosse inferior ao limite inferior de quantificação (LQ), o título do vírus foi imputado como LQ - 0,001 (0,749 log10 TCID50/mL).
Apenas os participantes com um título de vírus positivo no Dia 1 foram incluídos nesta análise.
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Início, Dias 2, 4, 6, 10 e 15
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Alteração em Relação ao Valor Basal na Quantidade de RNA Viral (RT-PCR) em Cada Ponto Temporal Usando Amostras de Zaragatoas Respiratórias
Prazo: Dia 1, e Dias 2, 4, 6, 10 e 15
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Se a quantidade de ARN viral foi inferior ao LLoQ, a quantidade de ARN viral foi imputada como LLoQ - 0,001 (2,79 log10 vp/mL para gripe A e 2,63 log10 vp/mL para gripe B).
Se um participante estava infectado com múltiplos tipos de vírus, a soma dessas quantidades de ARN viral foi usada para análise.
Participantes positivos para ARN viral por RT-PCR no Dia 1 foram incluídos nesta análise.
log10 vp/mL=log 10 partículas virais por mililitro.
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Dia 1, e Dias 2, 4, 6, 10 e 15
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Percentagem de Participantes Com Título Positivo do Vírus da Gripe ao Longo do Tempo
Prazo: Início, Dias 2, 4, 6, 10 e 15
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A percentagem de participantes com título de vírus da gripe positivo foi definida como a percentagem de participantes cujo título de vírus da gripe não era inferior ao LLoD (0,75 log10 TCID50/mL) ou positivo entre os avaliados para título de vírus da gripe em momentos especificados.
As análises foram efetuadas com recurso a amostras de zaragatoas respiratórias. Os participantes com um título de vírus da gripe positivo no Dia 1 foram incluídos nesta análise. As percentagens foram arredondadas. |
Início, Dias 2, 4, 6, 10 e 15
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Percentagem de Participantes Positivos por RT-PCR em Cada Momento de Tempo Utilizando Amostras de Zaragatoas Respiratórias
Prazo: Base, Dias 2, 4, 6, 10 e 15
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A percentagem de participantes com titulação positiva do vírus da gripe foi definida como a percentagem de participantes com um resultado qualitativo positivo entre os avaliados por RT-PCR em momentos específicos.
As análises foram realizadas com recurso a amostras de zaragatoas respiratórias.
Os participantes positivos para ARN viral por RT-PCR no Dia 1 foram incluídos nesta análise.
As percentagens foram arredondadas.
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Base, Dias 2, 4, 6, 10 e 15
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Area Under the Curve (AUC) in Virus Titer
Prazo: Até ao Dia 10
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A AUC foi calculada usando o método trapezoidal.
Os participantes com um título viral positivo no Dia 1 foram incluídos nesta análise.
O limite inferior foi definido como 0,75 log10 TCID50/mL para gripe A e gripe B. Se um participante estava infetado com múltiplos tipos de vírus, a soma desses títulos virais foi usada para análise.
log10 TCID50/mL*h=log10 TCID50 por mililitro-hora.
As análises foram feitas com amostras de zaragatoas respiratórias.
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Até ao Dia 10
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ASC na Quantidade de RNA Viral (RT-PCR) Usando Amostras de Zaragatoas Respiratórias
Prazo: Até ao Dia 10
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A AUC no ARN do vírus (RT-PCR) foi calculada pelo método trapezoidal.
Os participantes positivos para o ARN do vírus por RT-PCR no Dia 1 foram incluídos nesta análise.
Se um participante estava infetado com múltiplos tipos de vírus, a soma da quantidade de ARN do vírus foi utilizada para análise.
log10 vp/mL*h=log 10 partículas de vírus por mililitro-hora.
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Até ao Dia 10
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Concentrações Plasmáticas de S-033447 (Metabólito Ativo)
Prazo: Pós-dose nos Dias 1, 2, 4 e 6
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S-033447 é um metabolito ativo do baloxavir marboxil.
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Pós-dose nos Dias 1, 2, 4 e 6
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Área sob a curva de concentração-tempo extrapolada ao infinito (AUCinf) do S-033447
Prazo: Pós-dose nos Dias 1, 2, 4 e 6
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S-033447 é um metabolito activo de baloxavir marboxil.
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Pós-dose nos Dias 1, 2, 4 e 6
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Concentração Máxima Observada (Cmax) de S-033447
Prazo: Pós-dose nos Dias 1, 2, 4, e 6
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O S-033447 é um metabolito ativo do baloxavir marboxil.
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Pós-dose nos Dias 1, 2, 4, e 6
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<string>Tempo de Concentração Máxima Observada (Tmax) de S-033447
Prazo: Pós-dose nos Dias 1, 2, 4 e 6
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O S-033447 é um metabolito ativo do baloxavir marboxil.
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Pós-dose nos Dias 1, 2, 4 e 6
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Meia-vida de eliminação (t1/2) do S-033447
Prazo: Pós-dose nos Dias 1, 2, 4 e 6
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S-033447 é um metabolito ativo do baloxavir marboxil.
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Pós-dose nos Dias 1, 2, 4 e 6
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Percentagem de Participantes com Substituições de Aminoácidos Polimórficos e Emergentes do Tratamento no Gene da Polimerase Ácida (PA)
Prazo: Até ao Dia 29
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Realizou-se a sequenciação de Sanger do gene PA da gripe para avaliar a incidência de substituições polimórficas e emergentes do tratamento de aminoácidos nos participantes tratados com baloxavir com vírus avaliável.
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Até ao Dia 29
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Suscetibilidade a Fármacos em Participantes com Vírus Avaliável
Prazo: Até ao Dia 29
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A suscetibilidade do vírus da gripe à baloxavir, a concentração efetiva 50% (EC50) foi medida pelo ensaio ViroSpot™ utilizando amostras basais de swab para participantes que receberam baloxavir marboxil.
Os valores de EC50 foram comparados com os valores de EC50 das estirpes de referência e a respectiva razão (EC50 / EC50 de referência) foi reportada.
As seguintes estirpes de vírus da gripe para vacinas da temporada 2024/25 do hemisfério norte foram utilizadas como referência: A/Wisconsin/67/2022 (H1N1) pdm09-like virus, A/Massachusetts/18/2022 (H3N2)-like virus e B/Austria/1359417/2021-like virus (linhagem B/Victoria/2/87).
Na ausência de limites estabelecidos para baloxavir, a suscetibilidade reduzida foi definida de acordo com os critérios da OMS para inibidor da neuraminidase (NAI) como variações de dobra na EC50 (EC50 / EC50 de referência) > 10 para o vírus influenza A e > 5 para o vírus influenza B.
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Até ao Dia 29
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Percentagem de Participantes com Respostas ao Questionário de Palatabilidade e Aceitabilidade
Prazo: No Dia 1
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Foi utilizado um questionário de duas perguntas sobre palatabilidade e aceitabilidade para registar a palatabilidade e aceitabilidade. A palatabilidade de baloxavir marboxil foi avaliada pela resposta à seguinte pergunta: "Como foi o sabor do medicamento? Por favor, escolha a cara que melhor descreve como você/a criança se sentiu em relação ao sabor". As respostas variavam entre: gostei muito, gostei um pouco, não tenho a certeza, não gostei um pouco, ou não gostei muito. A aceitabilidade de baloxavir marboxil foi avaliada pela resposta à seguinte pergunta: "Você/a criança estaria feliz em tomar o medicamento novamente?" As respostavam variavam entre: Sim, Não, ou Não tenho a certeza. O questionário foi preenchido assim que possível após engolir a solução do medicamento baloxavir marboxil no Dia 1. As percentagens foram arredondadas.
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No Dia 1
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
27 de outubro de 2024
Conclusão Primária (Real)
8 de maio de 2025
Conclusão do estudo (Real)
8 de maio de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de janeiro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de janeiro de 2025
Primeira postagem (Real)
14 de janeiro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Infecções do Trato Respiratório
- Infecções
- Infecções por Orthomyxoviridae
- Infecções por vírus de RNA
- Doenças Virais
- Doenças Respiratórias
- Gripe Humana
- Produtos químicos orgânicos
- Hidrocarbonetos
- Ciclohexenos
- Ciclohexanos
- Cicloparaffinas
- Hidrocarbonetos, aliciclicos
- Hidrocarbonetos, cíclicos
- Amidas
- Acetamidas
- Oseltamivir
- Baloxavir
Outros números de identificação do estudo
- YV44465
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados individuais de pacientes por meio da plataforma de solicitação de dados de estudos clínicos (www.vivli.org).
Mais detalhes sobre os critérios da Roche para estudos elegíveis estão disponíveis aqui (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Para obter mais detalhes sobre a Política Global da Roche sobre Compartilhamento de Informações Clínicas e como solicitar acesso a documentos de estudos clínicos relacionados, consulte aqui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .