O ENSAIO DO TESTE SANGUÍNEO DE MALABSORÇÃO AJUDARÁ A DETERMINAR OS BENEFÍCIOS DA TERAPIA DE SUBSTITUIÇÃO DE ENZIMAS PANCREÁTICAS EM DOENTES COM INSUFICIÊNCIA PANCREÁTICA EXÓCRINA LIGEIRA A MODERADA. (MBT)
21 de abril de 2026 atualizado por: Anna Evans Phillips
Teste Sanguíneo de Malabsorção (MBT) para Determinar a Função Pancreática Exócrina e a Qualidade de Vida Relacionada na Pancreatite Crónica
Este projeto utiliza o Teste de Malabsorção Sanguíneo (MBT) para identificar pacientes com pancreatite aguda recorrente ou pancreatite crónica que apresentam insuficiência pancreática exócrina ligeira a moderada. Um subgrupo de pacientes que respondem à terapia de substituição enzimática pancreática irá entrar num ensaio clínico piloto randomizado e controlado por placebo durante 8 semanas para identificar melhorias na qualidade de vida (QOL).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Descrição detalhada
Esta proposta utiliza um método de deteção por análise ao sangue para a EPI especificamente concebido para detetar a má absorção de gordura no contexto da libertação inadequada de enzimas digestivas pancreáticas.
O propósito da sua utilização neste estudo é identificar EPI ligeira e moderada, para as quais até à data não existe nenhum teste fiável.
O MBT avalia a absorção do ácido heptadecanoico (HA), um ácido gordo dependente da lipase para libertá-lo da sua forma mais complexa antes de poder ser absorvido.
A esteatorreia (diarreia gordurosa) é um sintoma presente em mais de metade dos sujeitos com EPI grave, mas frequentemente não está presente nas formas ligeiras ou moderadas de EPI.
Na ausência de esteatorreia evidente, não existe nenhum teste fiável para detetar EPI ligeira ou moderada em sujeitos com RAP ou CP ou para monitorizar a resposta ao tratamento.
Sem deteção, os sujeitos com RAP e CP correm o risco de desnutrição se não conseguirem absorver adequadamente a gordura e os nutrientes da dieta, e simultaneamente perda de peso significativa, sarcopenia, osteopatia, deficiências nutricionais, sintomas gastrointestinais e QOL.
Existe uma clara necessidade médica de identificar sujeitos com má absorção de gordura pancreática que beneficiarão do tratamento para a EPI – terapia de substituição de enzimas pancreáticas (PERT).
No trabalho proposto, os investigadores irão recrutar 80 sujeitos com RAP ou CP que não tenham esteatorreia ou EPI grave conhecida, e realizar o MBT antes e depois de 5 dias de terapia PERT para identificar sujeitos com má absorção de gordura responsiva à PERT.
Os investigadores irão avaliar os fatores clínicos que se correlacionam com a má absorção de gordura responsiva à PERT.
O resultado primário para avaliação dos resultados do MBT será a prevalência da má absorção de gordura responsiva à PERT.
É antecipado que 33% dos sujeitos terão má absorção de gordura responsiva à PERT.
Os investigadores irão então recrutar sequencialmente 24 respondedores à PERT para um ensaio clínico piloto randomizado controlado por placebo de 8 semanas de suplementação com PERT (144.000 unidades de lipase por dia) versus placebo para determinar os efeitos na QOL.
A hipótese é que a PERT resultará numa melhoria da QOL definida por uma mudança positiva em relação à linha de base no PROMIS 29+2 em respondedores à PERT.
As Escalas Gastrointestinais PROMIS serão avaliadas como resultados secundários.
A alteração nos resultados de uma bateria de desempenho físico curta e as alterações na morfologia corporal (peso, IMC) desde o início do estudo serão avaliadas de forma exploratória para correlação com a administração de PERT versus placebo.
O propósito da sua utilização neste estudo é identificar EPI ligeira e moderada, para as quais até à data não existe nenhum teste fiável.
O MBT avalia a absorção do ácido heptadecanoico (HA), um ácido gordo dependente da lipase para libertá-lo da sua forma mais complexa antes de poder ser absorvido.
A esteatorreia (diarreia gordurosa) é um sintoma presente em mais de metade dos sujeitos com EPI grave, mas frequentemente não está presente nas formas ligeiras ou moderadas de EPI.
Na ausência de esteatorreia evidente, não existe nenhum teste fiável para detetar EPI ligeira ou moderada em sujeitos com RAP ou CP ou para monitorizar a resposta ao tratamento.
Sem deteção, os sujeitos com RAP e CP correm o risco de desnutrição se não conseguirem absorver adequadamente a gordura e os nutrientes da dieta, e simultaneamente perda de peso significativa, sarcopenia, osteopatia, deficiências nutricionais, sintomas gastrointestinais e QOL.
Existe uma clara necessidade médica de identificar sujeitos com má absorção de gordura pancreática que beneficiarão do tratamento para a EPI – terapia de substituição de enzimas pancreáticas (PERT).
No trabalho proposto, os investigadores irão recrutar 80 sujeitos com RAP ou CP que não tenham esteatorreia ou EPI grave conhecida, e realizar o MBT antes e depois de 5 dias de terapia PERT para identificar sujeitos com má absorção de gordura responsiva à PERT.
Os investigadores irão avaliar os fatores clínicos que se correlacionam com a má absorção de gordura responsiva à PERT.
O resultado primário para avaliação dos resultados do MBT será a prevalência da má absorção de gordura responsiva à PERT.
É antecipado que 33% dos sujeitos terão má absorção de gordura responsiva à PERT.
Os investigadores irão então recrutar sequencialmente 24 respondedores à PERT para um ensaio clínico piloto randomizado controlado por placebo de 8 semanas de suplementação com PERT (144.000 unidades de lipase por dia) versus placebo para determinar os efeitos na QOL.
A hipótese é que a PERT resultará numa melhoria da QOL definida por uma mudança positiva em relação à linha de base no PROMIS 29+2 em respondedores à PERT.
As Escalas Gastrointestinais PROMIS serão avaliadas como resultados secundários.
A alteração nos resultados de uma bateria de desempenho físico curta e as alterações na morfologia corporal (peso, IMC) desde o início do estudo serão avaliadas de forma exploratória para correlação com a administração de PERT versus placebo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
80
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Anna E Phillips, MD MS
- Número de telefone: 412-864-7096
- E-mail: evansac3@upmc.edu
Estude backup de contato
- Nome: Apsara Mishra, BSC
- Número de telefone: 412-383-2447
- E-mail: apm179@pitt.edu
Locais de estudo
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Ainda não está recrutando
- Johns Hopkins Medicine
-
Contato:
- Yeganeh Pasebani, MD
- Número de telefone: 410-955-5000
- E-mail: ypaseba1@jh.edu
-
Investigador principal:
- Vikesh K Singh, MD MSc
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Recrutamento
- University of Pittsburgh Medical Center
-
Contato:
- Anna E Phillips, MD MS
- Número de telefone: 412-864-7096
- E-mail: evansac3@upmc.edu
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- ≥ 18 anos de idade
- RAP (≥ 2 ataques documentados ao longo da vida com ≥ 2 dos 3 critérios de pancreatite aguda) OU Pancreatite crónica (Cambridge I ou II com dor abdominal crónica OU critérios Cambridge III ou IV)
- Elastase fecal ≥ 50 nos últimos 12 meses
Critérios de Exclusão:
- Alergia/Intolerância a PERT/MBT
- Tomar medicamentos que alteram a absorção de gordura (ex.: orlistat, ácido ursodesoxicólico, etc.)
- Em tratamento com Agonistas do Recetor GLP-1
- Elastase fecal <50 nos últimos 12 meses OU diagnóstico pré-existente de Insuficiência Pancreática Exócrina grave
- Receber Terapia de Substituição de Enzimas Pancreáticas durante > 5 dias nos últimos 90 dias
- Ataque de Pancreatite Aguda (documentado e cumprindo pelo menos 2 dos 3 critérios) nos últimos 90 dias
- Histórico de ressecção pancreática ou doença malabsortiva subjacente
- Grávida ou a Amamentar
- Outra condição médica significativa conforme avaliado pelo Investigador Principal
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador Ativo: MBT1-MBT2
Os participantes realizarão o MBT sem PERT seguido do MBT com PERT.
Não serão inscritos no ensaio randomizado.
|
MBT sem PERT
MBT sobre PERT
|
|
Comparador Ativo: MBT2-MBT1
Os participantes realizarão MBT com PERT seguido de MBT sem PERT.
Os participantes não serão inscritos no ensaio clínico randomizado.
|
MBT sem PERT
MBT sobre PERT
|
|
Comparador Ativo: Enzima Pancreática MBT1-MBT2
Os participantes serão submetidos a MBT sem PERT seguido de MBT com PERT, sendo posteriormente randomizados para o braço do ensaio clínico tratado com PERT.
|
MBT sem PERT
MBT sobre PERT
12 participantes que são respondedores de PERT no MBT serão randomizados para receber 8 semanas de PERT (144.000 unidades de lipase diárias)
|
|
Comparador Ativo: MBT1-MBT2 Placebo
Os participantes serão submetidos ao MBT sem PERT seguido de MBT com PERT, e subsequentemente serão randomizados para o braço do ensaio clínico tratado com placebo.
|
MBT sem PERT
MBT sobre PERT
12 participantes que são respondedores do PERT no MBT serão designados para receber 8 semanas de terapia com placebo
|
|
Comparador Ativo: MBT2-MBT1 PERT
Os participantes serão submetidos a MBT com PERT, seguido de MBT sem PERT, e posteriormente serão randomizados para o braço do ensaio clínico tratado com PERT.
|
MBT sem PERT
MBT sobre PERT
12 participantes que são respondedores de PERT no MBT serão randomizados para receber 8 semanas de PERT (144.000 unidades de lipase diárias)
|
|
Comparador Ativo: MBT2-MBT1 Placebo
Os participantes serão submetidos a MBT com PERT seguido de MBT sem PERT e, posteriormente, serão randomizados para o braço do ensaio clínico tratado com placebo.
|
MBT sem PERT
MBT sobre PERT
12 participantes que são respondedores do PERT no MBT serão designados para receber 8 semanas de terapia com placebo
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Resultado Primário (Objetivo 1)
Prazo: 2 semanas
|
O resultado primário da primeira fase do estudo será a prevalência de respondedores à TEPE através da avaliação da absorção do Ácido Heptadecanóico após 5 dias de terapia com TEPE, comparada com a linha de base (sem terapia TEPE).
Isto será medido por uma área positiva sob a curva da diferença entre as curvas de absorção do Ácido Triheptadecanóico e do Ácido Pentadecanóico.
|
2 semanas
|
|
Resultado Primário (Objetivo 2)
Prazo: Linha de base (no momento da entrada no RCT) até à conclusão do RCT, 8 semanas
|
O resultado primário da segunda fase do estudo será a alteração na Pontuação Global de Qualidade de Vida do questionário Patient Reported Outcomes Measurement Systems (PROMIS) 29 + 2, para sujeitos que recebem PERT em comparação com placebo.
|
Linha de base (no momento da entrada no RCT) até à conclusão do RCT, 8 semanas
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Resultado Secundário: Pontuação de Sintomas Gastrointestinais PROMIS para Dor Abdominal
Prazo: 8 semanas
|
O questionário PROMIS de sintomas gastrointestinais de forma curta para dor abdominal será utilizado para monitorizar os sintomas de EPI ao longo das 8 semanas do ensaio e a alteração será avaliada comparando as coortes que recebem PERT e placebo.
Intervalo 0-25. Pontuação mais alta equivale a pior dor abdominal. |
8 semanas
|
|
Resultado Secundário: Escala PROMIS Gastrointestinal para Incontinência Intestinal
Prazo: 8 semanas
|
O questionário de sintomas gastrointestinais PROMIS para incontinência intestinal será utilizado para monitorizar os sintomas de EPI ao longo das 8 semanas do ensaio.
Este será avaliado como um desfecho secundário, comparando a mudança entre as coortes que recebem PERT e placebo.
Intervalo 4-20.
Pontuação mais alta significa mais incontinência intestinal.
|
8 semanas
|
|
Resultado Secundário: Escala PROMIS Gastrointestinal para Obstipação
Prazo: 8 semanas
|
A forma curta de sintomas gastrointestinais PROMIS para a obstipação será usada para monitorizar os sintomas de EPI ao longo das 8 semanas do ensaio.
Isto será avaliado como um resultado secundário, comparando a alteração entre as coortes que recebem PERT e placebo.
Intervalo 8-45.
Uma pontuação mais elevada corresponde a uma obstipação pior.
|
8 semanas
|
|
Resultado Secundário: Escala Gastrointestinal PROMIS para Diarreia
Prazo: 8 semanas
|
O formulário curto de sintomas gastrointestinais PROMIS para diarreia será utilizado para monitorizar os sintomas de EPI ao longo das 8 semanas do ensaio.
Este será avaliado como um resultado secundário, comparando a alteração entre as coortes que recebem PERT e placebo.
Intervalo 5-30.
Uma pontuação mais elevada corresponde a uma diarreia pior.
|
8 semanas
|
|
Resultado Secundário: Escala Gastrointestinal PROMIS para Náuseas e Vómitos
Prazo: 8 semanas
|
O questionário curto de sintomas gastrointestinais PROMIS para náuseas e vómitos será utilizado para monitorizar os sintomas de IPE ao longo das 8 semanas do ensaio.
Este será avaliado como um resultado secundário, comparando a mudança entre as coortes que recebem PERT e placebo.
Intervalo de 3-20.
Uma pontuação mais elevada corresponde a náuseas e vómitos mais graves.
|
8 semanas
|
|
Resultado Secundário: Escala Gastrointestinal PROMIS para Gases e Inchaço Abdominal
Prazo: 8 semanas
|
O formulário abreviado PROMIS para sintomas gastrointestinais de gases e inchaço será utilizado para acompanhar os sintomas de EPI durante o decorrer do ensaio de 8 semanas.
Este será avaliado como um resultado secundário, comparando a mudança entre as coortes que recebem PERT e placebo.
Faixa 4-65.
Pontuação mais alta equivale a piores gases e inchaço.
|
8 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Anna E Phillips, MD MS, University of Pittsburgh
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de abril de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
1 de junho de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de fevereiro de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de fevereiro de 2026
Primeira postagem (Real)
18 de fevereiro de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
21 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- STUDY25030126
- R01DK140381 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Os dados individuais dos participantes não estão planeados para serem partilhados, exceto em conjunto com quaisquer políticas do NIH ou do NIDDK que incluam este requisito, caso em que todas as políticas ativas serão seguidas.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .