Um Estudo para Avaliar a Injeção de SYH2053 em Pacientes com Hipercolesterolemia Familiar Heterozigótica (HeFH)

Critérios de Inclusão:

1. Participantes do sexo masculino ou feminino com idade ≥18 anos.
2. HeFH.
3. Terapia estável com estatinas de intensidade moderada a alta (± inibidores da absorção de colesterol).
4. Mantiveram uma dieta pobre em gordura durante ≥4 semanas antes da assinatura do ICF.
5. LDL-C em jejum no rastreio ≥ 2,6 mmol/L ou ≥ 1,4 mmol/L sem DACV ou com DACV.
6. TG em jejum ≤5,6 mmol/L no rastreio.

Critérios de Exclusão:

1. HoFH ou suspeita de HoFH.
2. Uso de medicamentos que afetem significativamente os níveis de LDL-C.
3. Hipersensibilidade ou suspeita de alergia a fármacos oligonucleotídeos ou excipientes do produto em investigação.
4. Eventos cardiovasculares adversos maiores (MACE) nos 180 dias anteriores à assinatura do ICF; histórico de AVC hemorrágico; ou DACV de risco extremo no rastreio.
5. Arritmias não controladas (por medicação/ablação) ou graves nos 180 dias anteriores à assinatura do ICF.
6. Insuficiência cardíaca NYHA Classe III-IV ou FEVEs <40% no ano anterior à assinatura do ICF ou no rastreio.
7. Diabetes tipo 1.
8. Doença grave não controlada ou condições que possam interferir com os resultados do estudo/aumentar o risco no rastreio, de acordo com o julgamento do investigador.
9. Histórico de malignidade ou malignidade subjacente nos 5 anos anteriores à assinatura do ICF ou no rastreio.
10. Cirurgia maior nos 180 dias anteriores à assinatura do ICF ou planeada durante o estudo.
11. Histórico de abuso de drogas/álcool nos 5 anos anteriores à assinatura do ICF.
12. Participação noutro ensaio clínico nos 90 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) anteriores à assinatura do ICF, ou planeada durante o estudo.
13. Qualquer dos seguintes no rastreio:

1) PAS ≥160 mmHg ou PAD ≥100 mmHg.
2) ALT/AST >3× LSN, ou bilirrubina total >1,5× LSN.
3) CK >2,5× LSN.
4) Intervalo QTcF: >450 ms para homens, >470 ms para mulheres.
5) TFGe <30 mL/min/1,73 m².
6) HBsAg positivo com DNA do VHB positivo; ou anticorpos VHC/sífilis/VIH positivos.
7) TSH<LLN, ou TSH>LSN.
8) HbA1c >8,5%.

14. Gravidez/amamentação ou parentalidade planeada, e/ou sem contraceção eficaz para participantes do sexo feminino e masculino com potencial de procriação, desde o estudo até 3 meses após o fim do tratamento.

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