Ensaios clínicos em Esteroide

Hiperplasia adrenal congênita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Fibrose cística | Deficiência de alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia de Fanconi | Doença Granulomatosa Crônica | Doença de Wilson | Neutropenia Congênita Grave | Deficiência de ornitina transcarbamilase e outras condições

Bélgica

Distúrbio da Biogênese do Peroxissoma | Transtorno do Espectro de Zellweger | RCDP - Condrodisplasia puntiforme rizomélica | Deficiência de Proteína D-Bifuncional | Deficiência de Alfa-Metilacil-CoA Racemase | Deficiência de Acil-CoA Oxidase Peroxissomal | Deficiência de Acil-CoA Oxidase 2 Peroxissomal e outras condições

Canadá

Mucopolissacaridose II | Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Leucodistrofia de Células Globoides | Alfa-Manosidose | Doença de Tay-Sachs | Doença de Pelizaeus-Merzbacher | Doença de Sandhoff | Doença de Neimann Pick | Sanfilippo Mucopolissacaridoses

Estados Unidos

Doença de Niemann-Pick | Doença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Gangliosidose GM1 | Fucosidose | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Gaucher | Doença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff

Estados Unidos

Doenças de Armazenamento Lisossomal | Leucodistrofia | Doenças de Niemann-Pick | Doença de Batten | Doença de Gaucher | Doença de Krabbe | Alfa-Manosidose | Osteopetrose | Doença de Tay-Sachs | Doença de Pelizaeus-Merzbacher | Doença de Sandhoff | Gangliosidoses GM1 | MPS I | MPS II | Doença da Substância Branca Desaparecida e outras condições

Estados Unidos

Distúrbios do Desenvolvimento Sexual | Hiperplasia adrenal congênita | Esclerose Tuberosa | Síndrome de Kallmann | Síndrome de Prader-Willi | Neurofibromatose | Síndrome de Rett | Síndrome de Deleção 22q11 | Síndrome de Turner | Síndrome de Noonan | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Síndrome de Saethre-Chotzen | Hipopituitarismo Congênito e outras condições

Holanda

Vasculite | AL Amiloidose | Esclerose Tuberosa | Doença de Fabry | Cistinúria | Glomeruloesclerose Segmentar Focal | Nefropatia por IgA | Síndrome de Bartter | Aplasia Pura de Eritrócitos | Nefropatia Membranosa | Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica | Doença Renal Policística Autossômica Dominante | Cistinose | Nefr... e outras condições

Reino Unido

Retinite Pigmentosa | Coroideremia | Síndrome de Usher | Doença de Batten | Amaurose Congênita de Leber | Síndrome de Goldmann-Favre | Síndrome de Kearns-Sayre | Doença Retiniana | Síndrome de Bardet-Biedl | Doença de Stargardt | Distrofia Cone | Retinosquise | Acromatopsia | Atrofia Girata | Doenças oculares hereditárias e outras condições

Estados Unidos

Mucopolissacaridose I | Síndrome mielodisplásica | Leucemia Linfocítica Aguda | Leucemia Mielóide Aguda | Doença de Niemann-Pick | Mucopolissacaridose VI | Doença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Diamante-Blackfan Anemia | Anemia Aplástica Grave | Fucosidose | Doença... e outras condições

Estados Unidos

TEPT | Esclerose múltipla | Câncer cervical | Diabetes Mellitus, Tipo 2 | Diabetes Mellitus | Diabetes | Degeneração macular | Diabetes Mellitus, Tipo 1 | Doença de Parkinson | Esclerose Lateral Amiotrófica | Demência | Cancro do ovário | Doença de Alzheimer | ELA | Câncer Vulvar | Transtorno de Estresse Pós-Traumático | Doença... e outras condições

Estados Unidos

Hiperoxalúria Primária Tipo 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerância hereditária à frutose | Fibrose cística | Deficiência do Fator VII | Fenilcetonúrias | Anemia falciforme | Síndrome de Dravet | Distrofia Muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome do X Frágil | Doença Granulomatosa... e outras condições

Estados Unidos