Оценка эффективности и безопасности однократных доз PF-05089771 у пациентов с первичной (наследственной) эритромелалгией (IEM)
18 ноября 2019 г. обновлено: Pfizer
РАНДОМИЗИРОВАННОЕ ДВОЙНОЕ СЛЕПОЕ ОТКРЫТОЕ ПЛАЦЕБО-КОНТРОЛИРУЕМОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ТРЕТЬЕЙ СТОРОНЫ ДЛЯ ОЦЕНКИ ЭФФЕКТИВНОСТИ И БЕЗОПАСНОСТИ РАЗОВЫХ ДОЗ PF-05089771 У ПАЦИЕНТОВ С ПЕРВИЧНОЙ (НАСЛЕДСТВЕННОЙ) ЭРИТРОМЕЛАЛГИЕЙ
Целью данного исследования является оценка эффективности и безопасности разовых доз PF-05089771 по сравнению с плацебо при лечении боли у пациентов с первичной наследственной эритромелалгией.
Обзор исследования
Статус
Статус
Завершенный
Условия
Условия
Вмешательство/лечение
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
Регистрация
5
Фаза
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06511
- New Haven Clinical Research Unit
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 14 лет до 74 года (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Мужчины и/или женщины в возрасте от 18 до 78 лет
- Субъект имеет клинические признаки ИЭМ.
- Минимальный ИМТ 17,5 кг/м2 и общая масса тела >50 кг
Критерий исключения:
- Другие тяжелые болевые состояния, например. ревматологический, который может ухудшить самооценку субъекта боли из-за ИЭМ.
- Доказательства клинически значимой артериальной гипертензии, клинически значимого гематологического, дерматологического, почечного, эндокринного (кроме сахарного диабета), легочного, желудочно-кишечного, сердечно-сосудистого, печеночного, неврологического (кроме ИЭМ) или аллергического заболевания (включая лекарственную аллергию, но исключая нелеченую бессимптомную сезонную аллергию) .
- Субъекты с тяжелым ожирением.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Двойной
Количество рук
2
Оружие и интервенции
Группа участников / АрмияГруппа участников / Армия |
Вмешательство/лечениеВмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: PF-05089771 1600 мг
|
Однократная пероральная доза раствора PF-05089771 1600 мг вводится в 1-й день каждого сеанса лечения.
Существует 2 сеанса лечения, поэтому будут введены 2 однократные пероральные дозы PF-05089771.
|
|
Плацебо Компаратор: Сравнитель плацебо: соответствующее плацебо
Однократная пероральная доза плацебо для PF-05089771 1600 мг
|
Плацебо для раствора PF-05089771 1600 мг, вводимого при каждом сеансе лечения.
Существует 2 сеанса лечения, поэтому будут введены 2 однократные пероральные дозы плацебо.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Средняя балльная шкала оценки интенсивности боли (PI-NRS) — от 0 до 4 часов после введения дозы
Временное ограничение: Каждые 15 минут от 0 до 4 часов после введения дозы
|
Участники оценивали тяжесть своей боли по 11 баллам PI-NRS, выбирая число от 0 до 10, где 0 = отсутствие боли и 10 = сильная возможная боль; более высокие баллы означают большую боль.
Среднюю оценку боли рассчитывали как среднее значение оценок боли, регистрируемых каждые 15 минут от 0 до 4 часов после введения дозы.
|
Каждые 15 минут от 0 до 4 часов после введения дозы
|
Вторичные показатели результатов
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Средняя оценка PI-NRS — от точки 2 времени после вызванной боли (EP2) до 8 часов после введения дозы
Временное ограничение: После EP2 каждые 5 минут в течение первого часа, затем каждые 15 минут до 8 часов после введения дозы
|
Участники оценивали тяжесть своей боли по 11 баллам PI-NRS, выбирая число от 0 до 10.
Где 0=нет боли и 10=сильно возможная боль; более высокие баллы означают большую боль.
Временная точка 2 вызванной боли = первая временная точка после введения дозы, когда боль была вызвана с помощью специфического теплового болевого стимула участника.
EP2 приблизительно соответствует временной точке через 4-5 часов после введения дозы.
Среднюю оценку боли рассчитывали как среднее значение оценок боли, зарегистрированных от EP2 до 8 часов после введения дозы.
|
После EP2 каждые 5 минут в течение первого часа, затем каждые 15 минут до 8 часов после введения дозы
|
|
Средние баллы PI-NRS - от точки 3 времени после вызванной боли (EP3) до 10 часов после введения дозы
Временное ограничение: После EP3 каждые 5 минут в течение первого часа, затем каждые 15 минут до 10 часов после введения дозы
|
Участники оценивали тяжесть своей боли по 11 баллам PI-NRS, выбирая число от 0 до 10.
Где 0=нет боли и 10=сильно возможная боль; более высокие баллы означают большую боль.
Момент времени вызванной боли 3 = второй момент времени после введения дозы, когда боль была вызвана с помощью специфического теплового болевого стимула участника.
EP3 приблизительно соответствует временной точке через 8-9 часов после введения дозы.
Среднюю оценку боли рассчитывали как среднее значение оценок боли, зарегистрированных с EP3 до 10 часов после введения дозы.
|
После EP3 каждые 5 минут в течение первого часа, затем каждые 15 минут до 10 часов после введения дозы
|
|
Средние баллы PI-NRS — от точки 4 времени после вызванной боли (EP4) до 28 часов после введения дозы
Временное ограничение: После EP4 каждые 5 минут в течение первого часа, затем каждые 15 минут до 28 часов после введения дозы
|
Участники оценивали тяжесть своей боли по 11 баллам PI-NRS, выбирая число от 0 до 10.
Где 0=нет боли и 10=сильно возможная боль; более высокие баллы означают большую боль.
Временная точка 4 вызванной боли = третья временная точка после введения дозы, когда боль была вызвана с помощью специфического теплового болевого стимула участника.
EP4 приблизительно соответствует временной точке через 24-25 часов после введения дозы.
Среднюю оценку боли рассчитывали как среднее значение оценок боли, зарегистрированных с EP4 до 28 часов после введения дозы.
|
После EP4 каждые 5 минут в течение первого часа, затем каждые 15 минут до 28 часов после введения дозы
|
|
Максимальные баллы PI-NRS — от 0 до 4 часов после введения дозы
Временное ограничение: От 0 до 4 часов после введения дозы
|
Участники оценивали тяжесть своей боли по 11 баллам PI-NRS, выбирая число от 0 до 10.
Где 0=нет боли и 10=сильно возможная боль; более высокие баллы означают большую боль.
Сообщается о максимальной оценке боли через 4 часа после введения дозы.
|
От 0 до 4 часов после введения дозы
|
|
Максимальные баллы PI-NRS — от пост-ЭП2 до 8 часов после введения дозы
Временное ограничение: От EP2 до 8 часов после введения дозы
|
Участники оценивали тяжесть своей боли по 11 баллам PI-NRS, выбирая число от 0 до 10.
Где 0=нет боли и 10=сильно возможная боль; более высокие баллы означают большую боль.
Временная точка 2 вызванной боли = первая временная точка после введения дозы, когда боль была вызвана с помощью специфического теплового болевого стимула участника.
EP2 приблизительно соответствует временной точке через 4-5 часов после введения дозы.
Сообщается о максимальной оценке боли в период от EP2 до 8 часов после введения дозы.
|
От EP2 до 8 часов после введения дозы
|
|
Максимальные баллы PI-NRS — от пост-ЭП3 до 10 часов после введения дозы
Временное ограничение: С конца EP3 до 10 часов после введения дозы
|
Участники оценивали тяжесть своей боли по 11 баллам PI-NRS, выбирая число от 0 до 10.
Где 0=нет боли и 10=сильно возможная боль; более высокие баллы означают большую боль.
Момент времени вызванной боли 3 = второй момент времени после введения дозы, когда боль была вызвана с помощью специфического теплового болевого стимула участника.
EP3 приблизительно соответствует временной точке через 8-9 часов после введения дозы.
Сообщается о максимальной оценке боли в период от пост-EP3 до 10 часов после введения дозы.
|
С конца EP3 до 10 часов после введения дозы
|
|
Максимальные баллы PI-NRS — от пост-ЭП4 до 28 часов после введения дозы
Временное ограничение: После EP4 каждые 5 минут в течение первого часа, затем каждые 15 минут до 28 часов после введения дозы
|
Участники оценивали тяжесть своей боли по 11 баллам PI-NRS, выбирая число от 0 до 10.
Где 0=нет боли и 10=сильно возможная боль; более высокие баллы означают большую боль.
Временная точка 4 вызванной боли = третья временная точка после введения дозы, когда боль была вызвана с помощью специфического теплового болевого стимула участника.
EP4 приблизительно соответствует временной точке через 24-25 часов после введения дозы.
Сообщается о максимальном балле боли в период от EP4 до 28 часов после введения дозы.
|
После EP4 каждые 5 минут в течение первого часа, затем каждые 15 минут до 28 часов после введения дозы
|
|
Продолжительность, когда баллы PI-NRS превышали (>) 5 — от 0 до 4 часов после введения дозы
Временное ограничение: От 0 до 4 часов после введения дозы
|
Участники оценивали тяжесть своей боли по 11 баллам PI-NRS, выбирая число от 0 до 10.
Где 0=нет боли и 10=сильно возможная боль; более высокие баллы означают большую боль.
Продолжительность времени, в течение которого участники испытывали оценку PI-NRS выше 5 от 0 часов до 4 часов после введения дозы.
|
От 0 до 4 часов после введения дозы
|
|
Продолжительность, когда баллы PI-NRS были> 5 - от пост-EP2 до 8 часов после введения дозы
Временное ограничение: После EP2 каждые 5 минут в течение первого часа, затем каждые 15 минут до 8 часов после введения дозы
|
Участники оценивали тяжесть своей боли по 11 баллам PI-NRS, выбирая число от 0 до 10.
Где 0=нет боли и 10=сильно возможная боль; более высокие баллы означают большую боль.
Временная точка 2 вызванной боли = первая временная точка после введения дозы, когда боль была вызвана с помощью специфического теплового болевого стимула участника.
EP2 приблизительно соответствует временной точке через 4-5 часов после введения дозы.
Сообщается продолжительность времени, в течение которого у участников наблюдался показатель PI-NRS> 5 в период с момента после EP2 до 8 часов после введения дозы.
|
После EP2 каждые 5 минут в течение первого часа, затем каждые 15 минут до 8 часов после введения дозы
|
|
Продолжительность, когда баллы PI-NRS были> 5 - от пост-EP3 до 10 часов после введения дозы
Временное ограничение: После EP3 каждые 5 минут в течение первого часа, затем каждые 15 минут до 10 часов после введения дозы
|
Участники оценивали тяжесть своей боли по 11 баллам PI-NRS, выбирая число от 0 до 10.
Где 0=нет боли и 10=сильно возможная боль; более высокие баллы означают большую боль.
Момент времени вызванной боли 3 = второй момент времени после введения дозы, когда боль была вызвана с помощью специфического теплового болевого стимула участника.
EP3 приблизительно соответствует временной точке через 8-9 часов после введения дозы.
Продолжительность времени, в течение которого у участников наблюдалась оценка PI-NRS> 5 с момента после EP3 до 10 часов после введения дозы.
|
После EP3 каждые 5 минут в течение первого часа, затем каждые 15 минут до 10 часов после введения дозы
|
|
Продолжительность, когда баллы PI-NRS были> 5 - от пост-EP4 до 28 часов после введения дозы
Временное ограничение: После EP4 каждые 5 минут в течение первого часа, затем каждые 15 минут до 28 часов после введения дозы
|
Участники оценивали тяжесть своей боли по 11 баллам PI-NRS, выбирая число от 0 до 10.
Где 0=нет боли и 10=сильно возможная боль; более высокие баллы означают большую боль.
Временная точка 4 вызванной боли = третья временная точка после введения дозы, когда боль была вызвана с помощью специфического теплового болевого стимула участника.
EP4 приблизительно соответствует временной точке через 24-25 часов после введения дозы.
Продолжительность времени, в течение которого у участников наблюдалась оценка PI-NRS> 5 с момента EP4 до 28 часов после введения дозы.
|
После EP4 каждые 5 минут в течение первого часа, затем каждые 15 минут до 28 часов после введения дозы
|
|
Количество участников с общей оценкой удовлетворенности участников
Временное ограничение: Через 4 часа после введения дозы или во время первой экстренной терапии, в зависимости от того, что произошло раньше.
|
Участника спросили: «Как бы вы оценили исследуемое лекарство, которое вы получили от боли?».
В качестве ответа участнику были предложены следующие варианты ответа: отлично=4; хорошо=3; ярмарка=2; бедный = 1.
Ответом на этот вопрос было общее впечатление участника (общая оценка) об исследуемом препарате через 4 часа после введения дозы или во время первого неотложного лечения или лечения, что когда-либо происходило первым.
|
Через 4 часа после введения дозы или во время первой экстренной терапии, в зависимости от того, что произошло раньше.
|
|
Время до первого применения спасательной терапии или лекарств
Временное ограничение: Максимум до 24 часов после приема
|
Время до приема препарата (час) рассчитывали как: дата/время приема препарата за вычетом даты/времени первой дозы для каждого периода.
Если участник, который не получил лекарство для экстренной помощи, время цензурирования было отключено через 24 часа или время вывода, в зависимости от того, что наступило раньше.
Для оценки использовался метод Каплана-Мейера.
|
Максимум до 24 часов после приема
|
|
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от нуля до 24 часов после введения дозы (AUC24) PF-05089771
Временное ограничение: До приема, через 0,5, 2, 4, 6 и 24 часа после приема
|
До приема, через 0,5, 2, 4, 6 и 24 часа после приема
|
|
|
Площадь под кривой от нулевого времени до последней измеряемой концентрации (AUClast) PF-05089771
Временное ограничение: До приема и через 0,5, 2, 4, 6 и 24 часа после приема
|
До приема и через 0,5, 2, 4, 6 и 24 часа после приема
|
|
|
Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax) PF-05089771
Временное ограничение: До приема и через 0,5, 2, 4, 6 и 24 часа после приема
|
До приема и через 0,5, 2, 4, 6 и 24 часа после приема
|
|
|
Время достижения максимальной наблюдаемой концентрации в плазме (Tmax) PF-05089771
Временное ограничение: До приема и через 0,5, 2, 4, 6 и 24 часа после приема
|
До приема и через 0,5, 2, 4, 6 и 24 часа после приема
|
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (НЯ), и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до максимального дня 83
|
НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника, принимавшего исследуемый препарат, без учета возможности причинно-следственной связи.
СНЯ представлял собой НЯ, приведшее к любому из следующих исходов или считавшееся значимым по любой другой причине: смерть; начальная или длительная стационарная госпитализация; опасный для жизни опыт (непосредственный риск смерти); постоянная или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия.
НЯ, возникающее во время лечения, определяли как событие, возникшее в течение периода лечения, которое отсутствовало до лечения или ухудшилось в течение периода лечения по сравнению с состоянием до лечения.
|
Исходный уровень до максимального дня 83
|
|
Количество участников с лабораторными отклонениями
Временное ограничение: Исходный уровень до максимального дня 73
|
Лабораторные отклонения: гемоглобин (Hgb), гематокрит, количество эритроцитов: менее (1,5*ВГН, аспартатаминотрансфераза (АТ), аланин АТ, гамма-глутамилтрансфераза, щелочная фосфатаза:> 3,0*ВГН, общий белок, альбумин: 1,2*ВГН ;
азот мочевины крови, креатинин:> 1,3 * ВГН,
мочевая кислота >1,2*ВГН; натрий 1,05*ВГН,
калий, хлорид, кальций, магний, бикарбонат: 1,1*ВГН;
глюкоза 1,5*ВГН;
моча (удельный вес 1,030,
pH 8, глюкоза, кетон, белок, кровь/Hgb, уробилиноген, билирубин, нитрит, лейкоцитарная эстераза >=1).
|
Исходный уровень до максимального дня 73
|
|
Количество участников с клинически значимыми изменениями центральной температуры тела по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до максимального дня 83
|
Минимальная начальная температура для измерения внутренней температуры тела составляла 33 градуса Цельсия.
Исследователь оценивал клинически значимые изменения центральной температуры тела по сравнению с исходным уровнем.
|
Исходный уровень до максимального дня 83
|
|
Количество участников с клинически значимыми изменениями артериального давления по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до максимального дня 83
|
Критерии клинически значимых отклонений артериального давления: изменение систолического артериального давления >=30 миллиметров ртутного столба (мм рт. ст.) от исходного уровня в той же позе, систолическое артериальное давление = изменение исходного уровня на 20 мм рт. ст. в той же позе, диастолическое артериальное давление
|
Исходный уровень до максимального дня 83
|
|
Количество участников с клинически значимыми изменениями электрокардиограммы (ЭКГ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до максимального дня 83
|
Критерии клинически значимых отклонений на ЭКГ: интервал PR >=300 миллисекунд (мс) и увеличение на 25% (%) при исходном уровне >200 мс, увеличение на 50% при исходном уровне менее или равном (=140 мс, >=50% увеличение от исходного уровня; интервал QT >=500 мс; интервал QT, скорректированный с использованием формулы Фридеричиа (QTcF) от 450 мс до =480 мс, увеличение от 30 до =60 мс от исходного уровня.
|
Исходный уровень до максимального дня 83
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Начало исследования
22 октября 2012 г.
Первичное завершение (Действительный)
Первичное завершение
12 июля 2013 г.
Завершение исследования (Действительный)
Завершение исследования
12 июля 2013 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Первый отправленный
18 октября 2012 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 января 2013 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
Первый опубликованный
16 января 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее опубликованное обновление
19 ноября 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
18 ноября 2019 г.
Последняя проверка
Последняя проверка
1 ноября 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
Другие идентификационные номера исследования
- B3291006
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Да
Описание плана IPD
Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например,
протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .