Avaliação da eficácia e segurança de doses únicas de PF-05089771 em pacientes com eritromelalgia primária (hereditária) (IEM)
18 de novembro de 2019 atualizado por: Pfizer
UM ESTUDO EXPLORATÓRIO RANDOMIZADO, DUPLO-CEGO DE TERCEIROS, ABERTO, CONTROLADO POR PLACEBO PARA AVALIAR A EFICÁCIA E A SEGURANÇA DE DOSES ÚNICAS DE PF-05089771 EM PACIENTES COM ERITROMELALGIA PRIMÁRIA (HERDADA)
O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e segurança de doses únicas de PF-05089771 contra placebo no tratamento da dor em pacientes com eritromelalgia hereditária primária.
Visão geral do estudo
Status
Status
Concluído
Condições
Condições
Intervenção / Tratamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
Inscrição
5
Estágio
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- New Haven Clinical Research Unit
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
14 anos a 74 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino e/ou feminino com idade entre 18 e 78 anos
- Sujeito tem sinais clínicos de IEM
- IMC mínimo 17,5kg/m2 e peso corporal total >50kg
Critério de exclusão:
- Outras condições de dor intensa, por ex. reumatológicas, que podem prejudicar a autoavaliação da dor do sujeito devido ao IEM.
- Evidência de hipertensão clinicamente significativa, hematológica, dermatológica, renal, endócrina (exceto diabetes mellitus), pulmonar, gastrointestinal, cardiovascular, hepática, neurológica (exceto EIM) ou doença alérgica clinicamente significativa (incluindo alergias a medicamentos, mas excluindo alergias sazonais assintomáticas não tratadas) .
- Indivíduos com obesidade grave.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Dobro
Número de braços
2
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / BraçoGrupo de Participantes / Braço |
Intervenção / TratamentoIntervenção / Tratamento |
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Experimental: PF-05089771 1600 mg
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Uma dose oral única de PF-05089771 solução de 1600 mg a ser administrada no Dia 1 de cada sessão de tratamento.
Existem 2 sessões de tratamento, portanto, 2 doses orais únicas de PF-05089771 serão administradas.
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Comparador de Placebo: Comparador de placebo: placebo correspondente
Dose oral única de placebo para PF-05089771 1600 mg
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Placebo para solução PF-05089771 1600 mg administrado em cada sessão de tratamento.
São 2 sessões de tratamento, portanto serão administradas 2 doses orais únicas de placebo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuação média da escala numérica de intensidade da dor (PI-NRS) - de 0 a 4 horas após a dose
Prazo: A cada 15 minutos de 0 a 4 horas pós-dose
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Os participantes classificaram a gravidade de sua dor em 11 pontos PI-NRS, escolhendo um número entre 0 e 10, onde 0 = sem dor e 10 = pior dor possível; pontuações mais altas significam mais dor.
A pontuação média de dor foi calculada como a média das pontuações de dor registradas a cada 15 minutos de 0 a 4 horas após a dose.
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A cada 15 minutos de 0 a 4 horas pós-dose
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Medidas de resultados secundários
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pontuação média de PI-NRS - desde o ponto de tempo 2 da dor pós-evocada (EP2) até 8 horas após a dose
Prazo: Pós EP2, a cada 5 minutos na primeira hora, depois a cada 15 minutos até 8 horas após a dose
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Os participantes classificaram a gravidade de sua dor em 11 pontos PI-NRS, escolhendo um número entre 0 e 10.
Onde 0= sem dor e 10= pior dor possível; pontuações mais altas significam mais dor.
Ponto de tempo de dor evocado 2 = primeiro ponto de tempo pós-dose quando a dor foi evocada usando o estímulo de dor de calor específico do participante.
EP2 é aproximadamente um ponto de tempo 4-5 horas após a dose.
A pontuação média de dor foi calculada como a média das pontuações de dor registradas de EP2 a 8 horas após a dose.
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Pós EP2, a cada 5 minutos na primeira hora, depois a cada 15 minutos até 8 horas após a dose
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Pontuações médias de PI-NRS - do ponto de tempo de dor evocada pós-3 (EP3) a 10 horas após a dose
Prazo: Pós EP3, a cada 5 minutos na primeira hora, depois a cada 15 minutos até 10 horas após a dose
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Os participantes classificaram a gravidade de sua dor em 11 pontos PI-NRS, escolhendo um número entre 0 e 10.
Onde 0= sem dor e 10= pior dor possível; pontuações mais altas significam mais dor.
Ponto de tempo de dor evocado 3 = segundo ponto de tempo pós-dose quando a dor foi evocada usando o estímulo de dor de calor específico do participante.
EP3 é aproximadamente um ponto de tempo 8-9 horas após a dose.
A pontuação média de dor foi calculada como a média das pontuações de dor registradas de EP3 a 10 horas após a dose.
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Pós EP3, a cada 5 minutos na primeira hora, depois a cada 15 minutos até 10 horas após a dose
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Pontuações médias de PI-NRS - do ponto de tempo 4 da dor pós-evocada (EP4) até 28 horas após a dose
Prazo: Pós EP4, a cada 5 minutos na primeira hora, depois a cada 15 minutos até 28 horas após a dose
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Os participantes classificaram a gravidade de sua dor em 11 pontos PI-NRS, escolhendo um número entre 0 e 10.
Onde 0= sem dor e 10= pior dor possível; pontuações mais altas significam mais dor.
Ponto de tempo de dor evocado 4 = terceiro ponto de tempo pós-dose quando a dor foi evocada usando o estímulo de dor de calor específico do participante.
EP4 é aproximadamente um ponto de tempo 24-25 horas após a dose.
A pontuação média de dor foi calculada como a média das pontuações de dor registradas de EP4 a 28 horas após a dose.
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Pós EP4, a cada 5 minutos na primeira hora, depois a cada 15 minutos até 28 horas após a dose
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Pontuações máximas de PI-NRS - de 0 hora a 4 horas após a dose
Prazo: De 0 hora a 4 horas pós-dose
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Os participantes classificaram a gravidade de sua dor em 11 pontos PI-NRS, escolhendo um número entre 0 e 10.
Onde 0= sem dor e 10= pior dor possível; pontuações mais altas significam mais dor.
A pontuação máxima de dor no período de 4 horas após a dosagem é relatada.
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De 0 hora a 4 horas pós-dose
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Pontuações máximas de PI-NRS - desde o pós-EP2 até 8 horas após a dose
Prazo: Do pós EP2 até 8 horas pós-dose
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Os participantes classificaram a gravidade de sua dor em 11 pontos PI-NRS, escolhendo um número entre 0 e 10.
Onde 0= sem dor e 10= pior dor possível; pontuações mais altas significam mais dor.
Ponto de tempo de dor evocado 2 = primeiro ponto de tempo pós-dose quando a dor foi evocada usando o estímulo de dor de calor específico do participante.
EP2 é aproximadamente um ponto de tempo 4-5 horas após a dose.
A pontuação máxima de dor no período de pós-EP2 a 8 horas após a dose é relatada.
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Do pós EP2 até 8 horas pós-dose
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Pontuações máximas de PI-NRS - desde o pós-EP3 até 10 horas após a dose
Prazo: Do final do EP3 até 10 horas após a dose
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Os participantes classificaram a gravidade de sua dor em 11 pontos PI-NRS, escolhendo um número entre 0 e 10.
Onde 0= sem dor e 10= pior dor possível; pontuações mais altas significam mais dor.
Ponto de tempo de dor evocado 3 = segundo ponto de tempo pós-dose quando a dor foi evocada usando o estímulo de dor de calor específico do participante.
EP3 é aproximadamente um ponto de tempo 8-9 horas após a dose.
A pontuação máxima de dor no período de pós-EP3 a 10 horas após a dose é relatada.
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Do final do EP3 até 10 horas após a dose
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Pontuações máximas de PI-NRS - do pós-EP4 às 28 horas pós-dose
Prazo: Pós EP4, a cada 5 minutos na primeira hora, depois a cada 15 minutos até 28 horas após a dose
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Os participantes classificaram a gravidade de sua dor em 11 pontos PI-NRS, escolhendo um número entre 0 e 10.
Onde 0= sem dor e 10= pior dor possível; pontuações mais altas significam mais dor.
Ponto de tempo de dor evocado 4 = terceiro ponto de tempo pós-dose quando a dor foi evocada usando o estímulo de dor de calor específico do participante.
EP4 é aproximadamente um ponto de tempo 24-25 horas após a dose.
A pontuação máxima de dor no período de pós-EP4 a 28 horas após a dose é relatada.
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Pós EP4, a cada 5 minutos na primeira hora, depois a cada 15 minutos até 28 horas após a dose
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Duração quando as pontuações de PI-NRS foram maiores que (>) 5 - de 0 hora a 4 horas após a dose
Prazo: De 0 hora a 4 horas pós-dose
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Os participantes classificaram a gravidade de sua dor em 11 pontos PI-NRS, escolhendo um número entre 0 e 10.
Onde 0= sem dor e 10= pior dor possível; pontuações mais altas significam mais dor.
A duração do tempo em que os participantes experimentaram pontuação PI-NRS maior que 5 de 0 a 4 horas após a dose.
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De 0 hora a 4 horas pós-dose
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Duração quando as pontuações de PI-NRS foram > 5 - do pós-EP2 a 8 horas após a dose
Prazo: Pós EP2, a cada 5 minutos na primeira hora, depois a cada 15 minutos até 8 horas após a dose
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Os participantes classificaram a gravidade de sua dor em 11 pontos PI-NRS, escolhendo um número entre 0 e 10.
Onde 0= sem dor e 10= pior dor possível; pontuações mais altas significam mais dor.
Ponto de tempo de dor evocado 2 = primeiro ponto de tempo pós-dose quando a dor foi evocada usando o estímulo de dor de calor específico do participante.
EP2 é aproximadamente um ponto de tempo 4-5 horas após a dose.
A duração do tempo em que os participantes experimentaram pontuação PI-NRS > 5 no período de pós-EP2 a 8 horas pós-dose é relatada.
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Pós EP2, a cada 5 minutos na primeira hora, depois a cada 15 minutos até 8 horas após a dose
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Duração quando as pontuações de PI-NRS foram > 5 - do pós-EP3 a 10 horas após a dose
Prazo: Pós EP3, a cada 5 minutos na primeira hora, depois a cada 15 minutos até 10 horas após a dose
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Os participantes classificaram a gravidade de sua dor em 11 pontos PI-NRS, escolhendo um número entre 0 e 10.
Onde 0= sem dor e 10= pior dor possível; pontuações mais altas significam mais dor.
Ponto de tempo de dor evocado 3 = segundo ponto de tempo pós-dose quando a dor foi evocada usando o estímulo de dor de calor específico do participante.
EP3 é aproximadamente um ponto de tempo 8-9 horas após a dose.
A duração do tempo em que os participantes experimentaram pontuação PI-NRS > 5 do pós-EP3 até 10 horas após a dose.
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Pós EP3, a cada 5 minutos na primeira hora, depois a cada 15 minutos até 10 horas após a dose
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Duração quando as pontuações de PI-NRS foram > 5 - de pós-EP4 a 28 horas pós-dose
Prazo: Após EP4, a cada 5 minutos na primeira hora, depois a cada 15 minutos até 28 horas após a dose
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Os participantes classificaram a gravidade de sua dor em 11 pontos PI-NRS, escolhendo um número entre 0 e 10.
Onde 0= sem dor e 10= pior dor possível; pontuações mais altas significam mais dor.
Ponto de tempo de dor evocado 4 = terceiro ponto de tempo pós-dose quando a dor foi evocada usando o estímulo de dor de calor específico do participante.
EP4 é aproximadamente um ponto de tempo 24-25 horas após a dose.
A duração de tempo em que os participantes experimentaram pontuação PI-NRS > 5 do pós-EP4 até 28 horas após a dose.
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Após EP4, a cada 5 minutos na primeira hora, depois a cada 15 minutos até 28 horas após a dose
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Número de participantes com pontuação global de satisfação do participante
Prazo: 4 horas após a dose ou no momento da primeira terapia de resgate, o que ocorrer primeiro
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Foi perguntado ao participante "Como você avaliaria a medicação do estudo que recebeu para dor?".
Ao participante foram dadas as seguintes opções como resposta: excelente=4; bom=3; razoável=2; ruim = 1.
A resposta a esta pergunta foi a impressão geral do participante (avaliação global) da medicação do estudo 4 horas após a dose ou no momento do primeiro tratamento de resgate ou medicação, o que ocorreu primeiro.
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4 horas após a dose ou no momento da primeira terapia de resgate, o que ocorrer primeiro
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Tempo até o primeiro uso da terapia de resgate ou medicação
Prazo: Até no máximo 24 horas pós-dose
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O tempo para medicação de resgate (hora) foi calculado como: data/hora da medicação de resgate menos data/hora da primeira dose para cada período.
No caso do participante que não recebeu medicação de resgate, o tempo de censura foi cortado em 24 horas ou no momento da retirada, o que ocorresse primeiro.
O método de Kaplan-Meier foi usado para estimação.
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Até no máximo 24 horas pós-dose
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Área sob a curva de concentração plasmática-tempo do tempo zero até 24 horas pós-dose (AUC24) de PF-05089771
Prazo: Pré-dose, 0,5, 2, 4, 6 e 24 horas após a dose
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Pré-dose, 0,5, 2, 4, 6 e 24 horas após a dose
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Área sob a curva do tempo zero até a última concentração quantificável (AUClast) de PF-05089771
Prazo: Pré-dose e 0,5, 2, 4, 6 e 24 horas após a dose
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Pré-dose e 0,5, 2, 4, 6 e 24 horas após a dose
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Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de PF-05089771
Prazo: Pré-dose e 0,5, 2, 4, 6 e 24 horas após a dose
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Pré-dose e 0,5, 2, 4, 6 e 24 horas após a dose
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Tempo para atingir a concentração plasmática máxima observada (Tmax) de PF-05089771
Prazo: Pré-dose e 0,5, 2, 4, 6 e 24 horas após a dose
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Pré-dose e 0,5, 2, 4, 6 e 24 horas após a dose
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Número de participantes com tratamento Eventos adversos emergentes (EAs) e Eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Linha de base até um máximo do dia 83
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Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo sem considerar a possibilidade de relação causal.
SAE foi um EA resultando em qualquer um dos seguintes desfechos ou considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; experiência com risco de vida (risco imediato de morrer); deficiência/incapacidade persistente ou significativa; Anomalia congenita.
Um EA emergente do tratamento foi definido como um evento que surgiu durante o período de tratamento que estava ausente antes do tratamento ou que piorou durante o período de tratamento em relação ao estado pré-tratamento.
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Linha de base até um máximo do dia 83
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Número de participantes com anormalidades laboratoriais
Prazo: Linha de base até um máximo do Dia 73
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Anormalidades laboratoriais: Hemoglobina (Hgb), hematócrito, contagem de glóbulos vermelhos: menor que (1,5 * LSN, aspartato aminotransferase (AT), alanina AT, gamaglutamil transferase, fosfatase alcalina:> 3,0 * LSN, proteína total, albumina: 1,2 * LSN ;
nitrogênio ureico no sangue, creatinina:>1,3 * LSN,
ácido úrico >1,2*ULN; sódio 1,05 * LSN,
potássio, cloreto, cálcio, magnésio, bicarbonato: 1,1*ULN;
glicose 1,5*ULN;
urina (gravidade específica 1,030,
pH 8, glicose, cetona, proteína, sangue/Hgb, urobilinogênio, bilirrubina, nitrito, leucócito esterase >=1).
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Linha de base até um máximo do Dia 73
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Número de participantes com alterações clinicamente significativas da linha de base na temperatura corporal central
Prazo: Linha de base até um máximo do dia 83
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A temperatura inicial mínima para medir a temperatura corporal central usada foi de 33 graus Celsius.
Alterações clinicamente significativas da linha de base na temperatura corporal central foram julgadas pelo investigador.
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Linha de base até um máximo do dia 83
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Número de participantes com alterações clinicamente significativas desde a linha de base na pressão arterial
Prazo: Linha de base até um máximo do dia 83
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Critérios para anormalidades clinicamente significativas da pressão arterial: pressão arterial sistólica > = 30 milímetros de Mercúrio (mmHg) alteração da linha de base na mesma postura, pressão arterial sistólica = alteração de 20 mmHg da linha de base na mesma postura, pressão arterial diastólica
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Linha de base até um máximo do dia 83
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Número de participantes com alterações clinicamente significativas da linha de base no eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Linha de base até um máximo do dia 83
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Critérios para anormalidades clinicamente significativas no ECG: intervalo PR >=300 milissegundos (ms) e aumento de 25% (%) quando a linha de base é >200 ms, aumento de 50% quando a linha de base é menor ou igual a (=140 ms, >=50% de aumento da linha de base; intervalo QT >=500 ms; intervalo QT corrigido usando a fórmula de Fridericia (QTcF) 450 ms a =480 ms, aumento de 30 a =60 ms da linha de base.
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Linha de base até um máximo do dia 83
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Início do estudo
22 de outubro de 2012
Conclusão Primária (Real)
Conclusão Primária
12 de julho de 2013
Conclusão do estudo (Real)
Conclusão do estudo
12 de julho de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez
18 de outubro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de janeiro de 2013
Primeira postagem (Estimativa)
Primeira postagem
16 de janeiro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última Atualização Postada
19 de novembro de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de novembro de 2019
Última verificação
Última verificação
1 de novembro de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
Outros números de identificação do estudo
- B3291006
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .