Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование RA101495 для пациентов с ПНГ, прошедших клиническое исследование Zilucoplan (RA101495)

20 сентября 2023 г. обновлено: Ra Pharmaceuticals, Inc.

Многоцентровое открытое неконтролируемое расширенное исследование RA101495 у субъектов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, прошедших клиническое исследование RA101495

Целью данного исследования является обеспечение постоянного доступа к зилукоплану (RA101495) для пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) после того, как они завершат клиническое исследование зилукоплана.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
19

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Gosford, Австралия
        • Investigative Site 3
      • Melbourne, Австралия
        • Investigative Site 5
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • Investigative Site 17
  • Германия
      • Ulm, Германия
        • Investigative Site 9
  • Канада
      • Toronto, Канада
        • Investigative Site 10
  • Новая Зеландия
      • Christchurch, Новая Зеландия
        • Investigative Site 13
      • Hamilton, Новая Зеландия
        • Investigative Site 12
  • Соединенное Королевство
      • Leeds, Соединенное Королевство
        • Investigative Site 6
      • London, Соединенное Королевство
        • Investigative Site 7
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
        • Investigative Site 4
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Investigative Site 19
  • Финляндия
      • Helsinki, Финляндия
        • Investigative Site 14

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Завершение квалификационного исследования зилукоплана (RA101495) PNH, спонсируемого Ra Pharmaceuticals.
  • Доказательства постоянной клинической пользы, по мнению исследователя.

Критерий исключения:

  • Менингококковая инфекция в анамнезе
  • Текущая системная инфекция или подозрение на активную бактериальную инфекцию

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Зилукоплан (RA101495)
Субъекты будут продолжать получать последнюю поддерживающую дозу, которую они получали в квалификационном исследовании.
Лекарство: Зилукоплан (RA101495)
Субъекты будут продолжать получать последнюю поддерживающую дозу, которую они получали в квалификационном исследовании.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с нежелательными явлениями, возникшими после лечения (TEAE)
Временное ограничение: С 1-го дня до последнего учебного визита (до 49 месяца)
TEAE были определены как AE, которые возникают после начала лечения зилукопланом участника в этом исследовании (RA101495-01.202). которого не было на момент начала лечения, или НЯ, тяжесть которого увеличивается после начала лечения в этом исследовании, если событие имело место на момент начала лечения.
С 1-го дня до последнего учебного визита (до 49 месяца)
Процент участников с серьезными TEAE
Временное ограничение: С 1-го дня до последнего учебного визита (до 49 месяца)
Серьезное нежелательное явление (СНЯ) определялось как любое неблагоприятное медицинское явление, которое: • приводит к смерти, • представляет угрозу для жизни (обратите внимание, что это относится к событию, в котором участнику угрожала смерть во время события; оно не относится к событию, которое гипотетически могло бы привести к смерти, если бы оно было более тяжелым), • требует госпитализации или продления существующей госпитализации, • приводит к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности и • приводит к врожденной аномалии/врожденному дефекту.
С 1-го дня до последнего учебного визита (до 49 месяца)

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с антилекарственными антителами (ADA)
Временное ограничение: В день 1, месяц 1, 2, 3, 6, 9 и 12
Запланирован сбор образцов крови для анализа на наличие/отсутствие АДА к зилукоплану для оценки иммуногенности.
В день 1, месяц 1, 2, 3, 6, 9 и 12
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровней лактатдегидрогеназы (ЛДГ) в сыворотке в каждый момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Уровни ЛДГ в сыворотке служили мерой внутрисосудистого гемолиза. Так как высокий уровень ЛДГ в крови свидетельствовал о гемолизе у участников с ПНГ.
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Изменение общих значений билирубина по сравнению с исходным уровнем в каждый момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Общий билирубин контролировали на наличие признаков и симптомов печеночной или билиарной дисфункции.
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Изменение общих значений гемоглобина по сравнению с исходным уровнем в каждый момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Значения общего гемоглобина анализировали для гематологических оценок.
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Изменение значений свободного гемоглобина по сравнению с исходным уровнем в каждый момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Значения свободного гемоглобина анализировали для гематологических оценок.
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Изменение значений гаптоглобина по сравнению с исходным уровнем в каждый момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Значения гаптоглобина анализировали для гематологических оценок.
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Изменение ретикулоцитов по сравнению с исходным уровнем в каждый момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Значения ретикулоцитов анализировали для гематологических оценок.
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45 и последний учебный визит (месяц 49)
Изменение значений гемоглобинурии по сравнению с исходным уровнем в каждый момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 и последний учебный визит (месяц 49)
Гемоглобинурия оценивалась с использованием колориметрической системы оценки мочи по шкале от 1 до 10, где 1 означает отсутствие гемоглобинурии, а 10 — максимальную гемоглобинурию.
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21, 24, 27, 30, 33, 36, 39, 42, 45, 48 и последний учебный визит (месяц 49)
Плазменные концентрации RA101495 и его основных метаболитов
Временное ограничение: Предварительно: в день 1 (скрининг), месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12 и последний визит в рамках исследования (месяц 49).
Образцы крови RA101495 (зилукоплан) и его метаболитов (RA102758 и RA103488) собирали для анализа концентрации в плазме.
Предварительно: в день 1 (скрининг), месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12 и последний визит в рамках исследования (месяц 49).
Максимальная концентрация в плазме (Cmax) RA101495
Временное ограничение: В день 1, месяц 1, 2, 3, 6, 9 и 12
Cmax — максимальная концентрация в плазме.
В день 1, месяц 1, 2, 3, 6, 9 и 12
Время, соответствующее Cmax (Tmax) RA101495
Временное ограничение: В день 1, месяц 1, 2, 3, 6, 9 и 12
tmax – время достижения соответствующей Cmax.
В день 1, месяц 1, 2, 3, 6, 9 и 12
Площадь под кривой зависимости концентрации лекарственного средства от времени (AUC0-t) RA101495
Временное ограничение: В день 1, месяц 1, 2, 3, 6, 9 и 12
AUC0-t представляет собой площадь под кривыми зависимости концентрации лекарственного средства от времени.
В день 1, месяц 1, 2, 3, 6, 9 и 12
Общий уровень комплемента (CH50)
Временное ограничение: В день 1, месяц 1, 2, 3, 6, 9 и 12
Сбор образцов крови был запланирован для оценки уровня комплемента (CH50). Запланированный анализ CH50 не был выполнен, поскольку анализ CH50 не мог быть подтвержден из-за отсутствия воспроизводимости наборов производителя.
В день 1, месяц 1, 2, 3, 6, 9 и 12
Изменение по сравнению с исходным уровнем значений эритроцитов овцы (sRBC) в каждый момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12 и последний учебный визит (месяц 49)
Образцы крови были собраны для измерения лизиса эритроцитов для классических путей комплемента.
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12 и последний учебный визит (месяц 49)
Изменение по сравнению с исходным уровнем значений твердофазного иммуноферментного анализа Wieslab (ELISA) для альтернативного пути комплемента в каждый момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12 и последний учебный визит (месяц 49)
Образцы крови были собраны для измерения комплекса мембранной атаки (MAC) с помощью ELISA Wieslab для альтернативного пути комплемента.
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12 и последний учебный визит (месяц 49)
Изменение значений компонента комплемента 5 (C5) по сравнению с исходным уровнем в каждый момент времени
Временное ограничение: Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12 и последний учебный визит (месяц 49)
Образцы крови были собраны для измерения уровней компонента 5 комплемента (C5).
Исходный уровень, месяцы 1, 2, 3, 6, 9, 12 и последний учебный визит (месяц 49)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Ra Pharmaceuticals, Inc.

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Учебный стул: Dr. Anita Hill, St James' Institute of Oncology

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
17 июля 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
7 сентября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
26 октября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
17 июля 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
20 июля 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
21 июля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
28 сентября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
20 сентября 2023 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 сентября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • RA101495-01.202
  • 2016-003523-34 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Данные этого исследования могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки, а также через 18 месяцев после завершения исследования. Исследователи могут запросить доступ к анонимным данным отдельных пациентов и отредактированным документам исследования, которые могут включать: готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании. Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org. и подписанное соглашение об обмене данными необходимо будет выполнить. Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале. Этот план может измениться, если риск повторной идентификации участников исследования будет признан слишком высоким после его завершения; в этом случае и для защиты участников данные на уровне отдельных пациентов не будут доступны.

Сроки обмена IPD

Данные этого испытания могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки и через 18 месяцев после завершения испытания.

Критерии совместного доступа к IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимным IPD и отредактированным исследовательским документам, которые могут включать: необработанные наборы данных, готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, пустую форму отчета о случае, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании. Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org. и подписанное соглашение об обмене данными необходимо будет выполнить. Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками