Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Гаплоидентичная трансплантация при тяжелой апластической анемии

8 августа 2017 г. обновлено: Wu Xiaoxiong

Исследование гаплоидентичной трансплантации при тяжелой апластической анемии с использованием кондиционирования пониженной интенсивности на основе флударабина

Это проспективное исследование случай-контроль у пациентов с САА, прошедших ТГСК, с целью дальнейшего обсуждения и оценки безопасности, осуществимости и эффективности HFD-HSCT, которая проводилась с режимом кондиционирования на основе флударабина пониженной интенсивности. Наши результаты указывают на то, что пациенты с САА у тех, у кого отсутствует MSD, больше всего выиграло, если HFD-HSCT была выполнена с режимом кондиционирования пониженной интенсивности на основе флударабина, и наши улучшенные результаты с HFD-HSCT могут привести к спасительной терапии и расширению прямой роли SAA в будущем.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Неизвестный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
60

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Китай
      • Beijing, Китай, 100048
        • Department of Hematology, 304th Clinical Division, Chinese PLA General Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

(i) Диагностика САА, очень САА или САА и пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) по данным Международной исследовательской группы по апластической анемии; (ii) у пациентов с САА нет ответа на предыдущую ИСТ; (iii) адекватное функциональное состояние [оценка Восточной кооперативной онкологической группы (ECOG) 0-2].

Критерий исключения:

i) врожденные формы апластической анемии; (ii) Пациенты с любыми тяжелыми легочными, сердечными, печеночными или почечными заболеваниями или активной инфекцией.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Другой: МСД-ТГСК
Эта группа получила лечение от совместимого родственного донора - трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (MSD-HSCT).
Другой: МСД-ТГСК
  1. Схемы кондиционирования: (A) Пациенты с SAA и ПНГ, или тяжелой трансфузией (RBC≥25U), или неудачной терапией ATG кролика, и получали бусульфан 0,8 мг/кг/6 часов (дни от -7 до -6), 30 мг/м2/день флударабин (дни от -5 до -2), 25 мг/кг/сут циклофосфамида (дни от -5 до -2) и 2,5 мг/кг/сут р-АТГ (дни от -5 до -2). (B) Другие пациенты с SAA или VSAA получили ту же процедуру, но без бусульфана;
  2. Инфузия аллогенных HSC: клетки Doner BM собирали для достижения целевого количества мононуклеарных клеток (MNC) 2-4 × 108 на килограмм веса реципиента. Целевой МНК от ПБ составлял 4-6×108 на килограмм веса реципиента;
  3. Профилактика и лечение РТПХ. Профилактика РТПХ заключалась в внутривенном введении CSP в дозе 2-3 мг/кг/сут в несколько приемов, начиная с дня перед трансплантацией (день -5), целевая концентрация доводилась до 150-250 нг/мл. Пероральная доза ММФ составляла 20 мг/кг/день с -1 дня и снижалась через 1 месяц, если не наблюдалось оРТПХ.
Экспериментальный: ВЧД-ТГСК
Эта группа получила лечение гаплоидного семейного донора - трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (HFD-HSCT).
Другой: ВЧД-ТГСК
  1. Схемы кондиционирования: (A) Пациенты с SAA и ПНГ, или тяжелой трансфузией (эритроциты ≥25U), или неудачной терапией ATG кролика, и получали бусульфан 0,8 мг/кг/6 часов (дни от -7 до -6), 35 мг/м2/день флударабин (дни от -5 до -2), 25 мг/кг/сут циклофосфамида (дни от -5 до -2) и 2,5 мг/кг/сут р-АТГ (дни от -5 до -2). (B) Другие пациенты с SAA или VSAA получили ту же процедуру, но без бусульфана;
  2. Инфузия аллогенных HSC: клетки Doner BM собирали для достижения целевого количества мононуклеарных клеток (MNC) 2-4 × 108 на килограмм веса реципиента. Целевой МНК от ПБ составлял 4-6×108 на килограмм веса реципиента;
  3. Профилактика и лечение РТПХ. Профилактика РТПХ заключалась в внутривенном введении CSP в дозе 2-3 мг/кг/сут в несколько приемов, начиная с дня перед трансплантацией (день -5), целевая концентрация доводилась до 200-300 нг/мл. Пероральная доза ММФ составляла 20 мг/кг/день с -3 дня и снижалась через 2 месяца, если не наблюдалось оРТПХ.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Приживление
Временное ограничение: В первые месяцы после инфузии
Приживление нейтрофилов определяли как первый из трех дней подряд, когда количество нейтрофилов (ЧЧН) превышало 0,50 × 109/л, а приживление тромбоцитов определяли как первый из пяти дней подряд, когда количество тромбоцитов превышало 20 × 109/л без переливание. ГФ классифицировали следующим образом: (1) первичное неприживление (недостижение количества нейтрофилов 0,5×109/л после трансплантации); (2) отторжение (снижение количества нейтрофилов в крови до <0,5×109/л нейтрофилов после достижения числа нейтрофилов 0,5×109/л); (3) поздняя недостаточность трансплантата (снижение показателей крови после 100-го дня до <1,0×109/л нейтрофилов и <30×109/л тромбоцитов).
В первые месяцы после инфузии
Оценка токсичности
Временное ограничение: ТЗТ определяли как токсические эффекты, возникающие в течение 40 дней после ТГСК.
Связанную с трансплантацией токсичность (TRT) оценивали с использованием общих критериев токсичности для нежелательных явлений Национального института рака версии 4.0. Повреждения органов вследствие РТПХ или инфекционных осложнений исключались.
ТЗТ определяли как токсические эффекты, возникающие в течение 40 дней после ТГСК.
Химеризм анализирует +30
Временное ограничение: Дни +30 после ТГСК
Химеризм будет оцениваться в клетках КМ-реципиентов обычно через 30 дней после ТГСК с использованием цитогенетической G-полосы или флуоресцентной гибридизации in situ. Химеризм донор-реципиент соответствующего пола оценивали с помощью ПЦР-анализа полиморфных минисателлитных или микросателлитных областей. HLA-типирование проводилось у пациентов с HLA-гаплоидентичными донорами.
Дни +30 после ТГСК
Химеризм анализирует +100
Временное ограничение: Дни +100 после ТГСК
Химеризм будет оцениваться в реципиентных клетках КМ обычно через 180 дней после ТГСК с использованием цитогенетического G-полосного окрашивания или флуоресцентной гибридизации in situ. Химеризм донор-реципиент соответствующего пола оценивали с помощью ПЦР-анализа полиморфных минисателлитных или микросателлитных областей. HLA-типирование проводилось у пациентов с HLA-гаплоидентичными донорами.
Дни +100 после ТГСК
Химеризм анализирует +180
Временное ограничение: Дни +180 после ТГСК
Химеризм будет оцениваться в клетках КМ-реципиентов обычно через +100 дней после ТГСК с использованием цитогенетической G-полосы или флуоресцентной гибридизации in situ. Химеризм донор-реципиент соответствующего пола оценивали с помощью ПЦР-анализа полиморфных минисателлитных или микросателлитных областей. HLA-типирование проводилось у пациентов с HLA-гаплоидентичными донорами.
Дни +180 после ТГСК
Химеризм анализирует +365
Временное ограничение: Дни +365 после ТГСК
Химеризм будет оцениваться в клетках КМ-реципиентов обычно на +365 дней после ТГСК с использованием цитогенетического G-диапазона или флуоресцентной гибридизации in situ. Химеризм донор-реципиент соответствующего пола оценивали с помощью ПЦР-анализа полиморфных минисателлитных или микросателлитных областей. HLA-типирование проводилось у пациентов с HLA-гаплоидентичными донорами.
Дни +365 после ТГСК
ОС 1 год
Временное ограничение: 1 год после ТГСК
ОВ определяли как время от трансплантации до смерти от любой причины или до последнего наблюдения.
1 год после ТГСК
ОС 2 года
Временное ограничение: Через 2 года после ТГСК
ОВ определяли как время от трансплантации до смерти от любой причины или до последнего наблюдения.
Через 2 года после ТГСК
ОС 5 лет
Временное ограничение: 5 лет после ТГСК
ОВ определяли как время от трансплантации до смерти от любой причины или до последнего наблюдения.
5 лет после ТГСК
ЭФС 1 год
Временное ограничение: 1 год после ТГСК

БСВ определяли как выживаемость с ответом на терапию. Смерть, ГФ и рецидив расценивались как неэффективность лечения.

БСВ определяли как выживаемость с ответом на терапию. Смерть, ГФ и рецидив расценивались как неэффективность лечения.
1 год после ТГСК
EFS 2 года
Временное ограничение: Через 2 года после ТГСК
БСВ определяли как выживаемость с ответом на терапию. Смерть, ГФ и рецидив расценивались как неэффективность лечения.
Через 2 года после ТГСК
ЭФС 5 лет
Временное ограничение: 5 лет после ТГСК
БСВ определяли как выживаемость с ответом на терапию. Смерть, ГФ и рецидив расценивались как неэффективность лечения.
5 лет после ТГСК

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Wu Xiaoxiong

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Xiaoxiong WU, PhD, The First Affiliated Hospital of General Hospital of PLA

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
10 июля 2017 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 июля 2020 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 декабря 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
1 мая 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
8 августа 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
11 августа 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
11 августа 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
8 августа 2017 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 августа 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 2016QX-KS008

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками