重度の再生不良性貧血におけるハプロ同一移植

他の：MSD-HSCT

このグループは、対応する兄弟ドナーである造血幹細胞移植（MSD-HSCT）の治療を受けました。

他の：MSD-HSCT

1. コンディショニングレジメン: (A) 患者は SAA および PNH、または大量輸血 (RBC≧25U)、またはウサギ ATG 療法に失敗し、0.8 mg/kg/6 時間のブスルファン (-7 ～ -6 日目)、30 mg/m2/日を受けた。フルダラビン（-5〜-2日目）、25 mg/kg/日シクロホスファミド（-5〜-2日目）および2.5 mg/kg/日r-ATG（-5〜-2日目）。 (B) SAA または VSAA の他の患者は同じ処置を受けたが、ブスルファンは使用されなかった。
2. 同種異系 HSC 注入: レシピエントの体重 1 キログラムあたり 2 ～ 4 × 108 という目標単核球数 (MNC) を達成するためにドナー BM 細胞を採取しました。 PB からの目標 MNC は、レシピエントの体重 1 キログラムあたり 4 ～ 6 × 108 でした。
3. GVHDの予防および治療：GVHDの予防は、移植前日（-5日目）から開始するCSP 2〜3 ​​mg/kg/日の分割用量の静脈内投与からなり、標的濃度は150〜250 ng/mlに調整された。 経口MMF用量は、-1日目から20mg/kg/日であり、aGVHDが観察されなかった場合は1か月後に漸減した。

実験的：HFD-HSCT

このグループは、半数体家族ドナーである造血幹細胞移植（HFD-HSCT）の治療を受けました。

他の：HFD-HSCT

1. コンディショニングレジメン：（A）SAAおよびPNH、または大量輸血（RBC≧25U）を受けた患者、またはウサギATG療法が失敗し、0.8 mg/kg/6時間のブスルファン（-7～-6日目）、35 mg/m2/日を受けた患者。フルダラビン（-5〜-2日目）、25 mg/kg/日シクロホスファミド（-5〜-2日目）および2.5 mg/kg/日r-ATG（-5〜-2日目）。 (B) SAA または VSAA の他の患者は同じ処置を受けたが、ブスルファンは使用されなかった。
2. 同種異系 HSC 注入: レシピエントの体重 1 キログラムあたり 2 ～ 4 × 108 という目標単核球数 (MNC) を達成するためにドナー BM 細胞を採取しました。 PB からの目標 MNC は、レシピエントの体重 1 キログラムあたり 4 ～ 6 × 108 でした。
3. ＧＶＨＤの予防および治療：ＧＶＨＤの予防は、移植前日（−５日目）から開始する２〜３ｍｇ／ｋｇ／日の分割用量での静脈内ＣＳＰからなり、標的濃度は２００〜３００ｎｇ／ｍｌに調整された。 経口MMF用量は、-3日目から20mg/kg/日であり、aGVHDが観察されなかった場合、2か月後に漸減された。

生着

好中球生着は、好中球数 (ANC) が 0.50 × 109/L を超えた連続 3 日間の最初の日として定義され、血小板生着は、血小板数が血小板数 (ANC) が 20 × 109/L を超えた連続 5 日間の最初の日として定義されました。輸血。 GFは以下のように分類された：（1）原発性非生着（移植後に好中球数が0.5×109/Lに達しない）。 (2) 拒絶反応(好中球数が0.5×109/Lに達した後、好中球が0.5×109/L未満になるまでの血球数の減少)。 （３）晩期移植片不全（１００日後の血球数の減少、好中球１．０×１０９／Ｌ未満および血小板３０×１０９／Ｌ未満）。

毒性等級付け

移植関連毒性 (TRT) は、National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse Events バージョン 4.0 を使用して等級付けされました。 GVHD または感染性合併症による臓器損傷は除外されました。

キメリズム分析+30

キメラ現象は、細胞遺伝学的 G バンディングまたは蛍光 in situ ハイブリダイゼーションを使用して、通常 HSCT 後 +30 日目にレシピエント BM 細胞で評価されます。 性別が一致したドナーとレシピエントのキメラ現象は、多型ミニサテライト領域またはマイクロサテライト領域の PCR ベースの分析を使用して評価されました。 HLAタイピングは、HLAハプロ同一のドナーを持つ患者に対して実施されました。

キメリズム分析+100

キメラ現象は、細胞遺伝学的 G バンディングまたは蛍光 in situ ハイブリダイゼーションを使用して、通常 HSCT 後 +180 日目にレシピエント BM 細胞で評価されます。 性別が一致したドナーとレシピエントのキメラ現象は、多型ミニサテライト領域またはマイクロサテライト領域の PCR ベースの分析を使用して評価されました。 HLAタイピングは、HLAハプロ同一のドナーを持つ患者に対して実施されました。

キメリズム解析+180

キメラ現象は、細胞遺伝学的 G バンディングまたは蛍光 in situ ハイブリダイゼーションを使用して、通常 HSCT 後 +100 日目にレシピエント BM 細胞で評価されます。 性別が一致したドナーとレシピエントのキメラ現象は、多型ミニサテライト領域またはマイクロサテライト領域の PCR ベースの分析を使用して評価されました。 HLAタイピングは、HLAハプロ同一のドナーを持つ患者に対して実施されました。

キメリズム分析 +365

キメラ現象は、細胞遺伝学的 G バンディングまたは蛍光 in situ ハイブリダイゼーションを使用して、通常 HSCT 後 +365 日目にレシピエント BM 細胞で評価されます。 性別が一致したドナーとレシピエントのキメラ現象は、多型ミニサテライト領域またはマイクロサテライト領域の PCR ベースの分析を使用して評価されました。 HLAタイピングは、HLAハプロ同一のドナーを持つ患者に対して実施されました。

OS 1年

OSは、移植から何らかの原因による死亡または最後の追跡調査までの時間として定義されました。

OS 2年

OSは、移植から何らかの原因による死亡または最後の追跡調査までの時間として定義されました。

OS 5年

OSは、移植から何らかの原因による死亡または最後の追跡調査までの時間として定義されました。

EFS 1年

EFSは、治療に反応した生存として定義されました。 死亡、GF、再発は治療失敗とみなされました。

EFSは、治療に反応した生存として定義されました。 死亡、GF、再発は治療失敗とみなされました。

EFS 2年

EFSは、治療に反応した生存として定義されました。 死亡、GF、再発は治療失敗とみなされました。

EFS 5年

EFSは、治療に反応した生存として定義されました。 死亡、GF、再発は治療失敗とみなされました。