Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Haploidentická transplantace u těžké aplastické anémie

8. srpna 2017 aktualizováno: Wu Xiaoxiong

Výzkum haploidentické transplantace u těžké aplastické anémie s použitím kondicionování na bázi fludarabinu se sníženou intenzitou

Toto je prospektivní případová-kontrolní studie u pacientů se SAA léčených HSCT, aby bylo možné dále diskutovat a posoudit bezpečnost, proveditelnost a účinnost HFD-HSCT, která byla provedena s režimem kondicionování na bázi fludarabinu se sníženou intenzitou. Naše zjištění by naznačovala, že pacienti s SAA kteří postrádají MSD, měli největší prospěch, pokud byla HFD-HSCT provedena s kondicionačním režimem na bázi fludarabinu se sníženou intenzitou, a naše zlepšené výsledky s HFD-HSCT mohou v budoucnu vést k zachráněné terapii a rozšířené přímé roli SAA.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
60

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína, 100048
        • Department of Hematology, 304th Clinical Division, Chinese PLA General Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

(i) Diagnóza SAA, velmi SAA nebo SAA a paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) podle International Aplastic Anemia Study Group; (ii) pacienti se SAA bez odpovědi na předchozí IST; (iii) adekvátní výkonnostní stav [Východní kooperativní onkologická skupina (ECOG) skóre 0-2].

Kritéria vyloučení:

(i) vrozené formy aplastické anémie; (ii) Pacienti s jakýmkoli závažným onemocněním plic, srdce, jater nebo ledvin nebo aktivní infekcí.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: MSD-HSCT
Tato skupina byla léčena odpovídajícím sourozeneckým dárcem – transplantací hematopoetických kmenových buněk (MSD-HSCT).
Jiný: MSD-HSCT
  1. Kondicionační režimy: (A) Pacienti měli SAA a PNH nebo silnou transfuzi (RBC≥25 U) nebo selhala králičí ATG terapie a dostávali 0,8 mg/kg/6h busulfan (dny -7 až -6), 30 mg/m2/den fludarabin (dny -5 až -2), 25 mg/kg/den cyklofosfamid (dny -5 až -2) a 2,5 mg/kg/den r-ATG (dny -5 až -2). (B) Ostatní pacienti s SAA nebo VSAA dostali stejný postup, ale bez busulfanu;
  2. Alogenní infuze HSC: Buňky Doner BM byly sklizeny, aby se dosáhlo cílového počtu mononukleárních buněk (MNC) 2-4 x 108 na kilogram hmotnosti příjemce. Cílová MNC z PB byla 4-6×108 na kilogram hmotnosti příjemce;
  3. Profylaxe a léčba GVHD: Profylaxe GVHD sestávala z intravenózního CSP 2-3 mg/kg/den v rozdělených dávkách počínaje dnem před transplantací (den -5) a cílová koncentrace byla upravena na 150-250 ng/ml. Perorální dávka MMF byla 20 mg/kg/den ode dne -1 a byla snižována po 1 měsíci, pokud nebyla pozorována žádná aGVHD.
Experimentální: HFD-HSCT
Tato skupina byla léčena haploidním rodinným dárcem – transplantací hematopoetických kmenových buněk (HFD-HSCT).
Jiný: HFD-HSCT
  1. Kondicionační režimy: (A) Pacienti měli SAA a PNH nebo silnou transfuzi (RBC≥25 U) nebo selhala králičí ATG terapie a dostávali 0,8 mg/kg/6h busulfan (dny -7 až -6), 35 mg/m2/den fludarabin (dny -5 až -2), 25 mg/kg/den cyklofosfamid (dny -5 až -2) a 2,5 mg/kg/den r-ATG (dny -5 až -2). (B) Ostatní pacienti s SAA nebo VSAA dostali stejný postup, ale bez busulfanu;
  2. Alogenní infuze HSC: Buňky Doner BM byly sklizeny, aby se dosáhlo cílového počtu mononukleárních buněk (MNC) 2-4 x 108 na kilogram hmotnosti příjemce. Cílová MNC z PB byla 4-6×108 na kilogram hmotnosti příjemce;
  3. Profylaxe a léčba GVHD: Profylaxe GVHD sestávala z intravenózního CSP 2-3 mg/kg/den v rozdělených dávkách počínaje dnem před transplantací (den -5) a cílová koncentrace byla upravena na 200-300 ng/ml. Perorální dávka MMF byla 20 mg/kg/den ode dne -3 a byla snižována po 2 měsících, pokud nebyla pozorována žádná aGVHD.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přihojení
Časové okno: V prvních měsících po infuzi
Přihojení neutrofilů bylo definováno jako první ze tří po sobě jdoucích dnů, kdy počet neutrofilů (ANC) přesáhl 0,50 × 109/l, a přihojení destiček bylo definováno jako první z pěti po sobě jdoucích dnů, kdy počet destiček přesáhl 20 x 109/l bez transfúze. GF byl klasifikován následovně: (1) primární nepřihojení (selhání při dosažení počtu neutrofilů 0,5 x 109/l po transplantaci); (2) odmítnutí (snížení počtu neutrofilů < 0,5 x 109/l, po dosažení počtu neutrofilů 0,5 x 109/l); (3) pozdní selhání štěpu (pokles krevního obrazu po 100. dni na < 1,0×109/l počet neutrofilů a < 30×109/l krevních destiček).
V prvních měsících po infuzi
Klasifikace toxicity
Časové okno: TRT byla definována jako toxické účinky vyskytující se do 40 dnů po HSCT
Toxicita související s transplantací (TRT) byla hodnocena pomocí Common Toxicity Criteria for Adverse Events verze 4.0 National Cancer Institute. Orgánové poškození způsobené GVHD nebo infekční komplikace byly vyloučeny.
TRT byla definována jako toxické účinky vyskytující se do 40 dnů po HSCT
Chimérické analýzy +30
Časové okno: Dny +30 po HSCT
Chimérismus by byl hodnocen v buňkách BM příjemce obvykle ve dnech +30 po HSCT pomocí cytogenetického G-pruhu nebo fluorescenční in situ hybridizace. Chimérismus dárce-příjemce se shodným pohlavím byl hodnocen pomocí analýz polymorfních minisatelitů nebo mikrosatelitů na bázi PCR. HLA typizace byla provedena u pacientů s HLA-haploidentickými dárci.
Dny +30 po HSCT
Analýza chimérismu +100
Časové okno: Dnů +100 po HSCT
Chimérismus by byl hodnocen v buňkách BM příjemce obvykle ve dnech +180 po HSCT pomocí cytogenetického G-pruhu nebo fluorescenční in situ hybridizace. Chimérismus dárce-příjemce se shodným pohlavím byl hodnocen pomocí analýz polymorfních minisatelitů nebo mikrosatelitů na bázi PCR. HLA typizace byla provedena u pacientů s HLA-haploidentickými dárci.
Dnů +100 po HSCT
Chimérické analýzy +180
Časové okno: Dnů +180 po HSCT
Chimérismus by byl hodnocen v buňkách BM příjemce obvykle ve dnech +100 po HSCT pomocí cytogenetického G-pruhu nebo fluorescenční in situ hybridizace. Chimérismus dárce-příjemce se shodným pohlavím byl hodnocen pomocí analýz polymorfních minisatelitů nebo mikrosatelitů na bázi PCR. HLA typizace byla provedena u pacientů s HLA-haploidentickými dárci.
Dnů +180 po HSCT
Chimérické analýzy +365
Časové okno: Dnů +365 po HSCT
Chimérismus by byl hodnocen v buňkách BM příjemce obvykle ve dnech +365 po HSCT pomocí cytogenetického G-pruhu nebo fluorescenční in situ hybridizace. Chimérismus dárce-příjemce se shodným pohlavím byl hodnocen pomocí analýz polymorfních minisatelitů nebo mikrosatelitů na bázi PCR. HLA typizace byla provedena u pacientů s HLA-haploidentickými dárci.
Dnů +365 po HSCT
OS 1 rok
Časové okno: 1 rok po HSCT
OS byl definován jako doba od transplantace do úmrtí z jakékoli příčiny nebo posledního sledování.
1 rok po HSCT
OS 2 roky
Časové okno: 2 roky po HSCT
OS byl definován jako doba od transplantace do úmrtí z jakékoli příčiny nebo posledního sledování.
2 roky po HSCT
OS 5 let
Časové okno: 5 let po HSCT
OS byl definován jako doba od transplantace do úmrtí z jakékoli příčiny nebo posledního sledování.
5 let po HSCT
EFS 1 rok
Časové okno: 1 rok po HSCT

EFS bylo definováno jako přežití s ​​odpovědí na terapii. Smrt, GF a relaps byly považovány za selhání léčby.

EFS bylo definováno jako přežití s ​​odpovědí na terapii. Smrt, GF a relaps byly považovány za selhání léčby.
1 rok po HSCT
EFS 2 roky
Časové okno: 2 roky po HSCT
EFS bylo definováno jako přežití s ​​odpovědí na terapii. Smrt, GF a relaps byly považovány za selhání léčby.
2 roky po HSCT
EFS 5 let
Časové okno: 5 let po HSCT
EFS bylo definováno jako přežití s ​​odpovědí na terapii. Smrt, GF a relaps byly považovány za selhání léčby.
5 let po HSCT

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Wu Xiaoxiong

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Xiaoxiong WU, PhD, The First Affiliated Hospital of General Hospital of PLA

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. července 2017

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2020

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. srpna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. srpna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. srpna 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. srpna 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2016QX-KS008

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MSD-HSCT

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení