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Trapianto aploidentico nell'anemia aplastica grave

8 agosto 2017 aggiornato da: Wu Xiaoxiong

Una ricerca sul trapianto aploidentico nell'anemia aplastica grave utilizzando il condizionamento a base di fludarabina a intensità ridotta

Questo è uno studio prospettico caso-controllo su pazienti con SAA trattati con HSCT, al fine di discutere e valutare ulteriormente la sicurezza, la fattibilità e l'efficacia dell'HFD-HSCT eseguito con un regime di condizionamento a base di fludarabina a intensità ridotta. I nostri risultati indicherebbero che i pazienti con SAA che mancano di MSD hanno beneficiato maggiormente se l'HFD-HSCT è stato eseguito con un regime di condizionamento a base di fludarabina a intensità ridotta, e i nostri risultati migliori con HFD-HSCT potrebbero portare a una terapia salvata e a un ruolo diretto ampliato per l'ASA in futuro.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sconosciuto

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
60

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100048
        • Department of Hematology, 304th Clinical Division, Chinese PLA General Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

(i) Diagnosi di SAA, molto SAA o SAA ed emoglobinuria parossistica notturna (PNH) secondo l'International Aplastic Anemia Study Group; (ii) pazienti con SAA nessuna risposta a precedenti IST; (iii) performance status adeguato [punteggio 0-2 dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).

Criteri di esclusione:

(i) forme congenite di anemia aplastica; (ii) Pazienti con gravi malattie polmonari, cardiache, epatiche o renali o infezioni attive.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Altro: MSD-HSCT
Questo gruppo ha ricevuto il trattamento di un donatore di pari livello - trapianto di cellule staminali ematopoietiche (MSD-HSCT).
Altro: MSD-HSCT
  1. Regimi di condizionamento: (A) I pazienti avevano SAA ed EPN, o trasfusioni pesanti (RBC≥25U), o terapia ATG di coniglio fallita e hanno ricevuto 0,8 mg/kg/6 ore di busulfano (giorni da -7 a -6), 30 mg/m2/die fludarabina (giorni da -5 a -2), 25 mg/kg/giorno di ciclofosfamide (giorni da -5 a -2) e 2,5 mg/kg/giorno di r-ATG (giorni da -5 a -2). (B) Gli altri pazienti con SAA o VSAA hanno ricevuto la stessa procedura ma senza busulfan;
  2. Infusione allogenica di HSC: le cellule Doner BM sono state raccolte per ottenere un numero di cellule mononucleate target (MNC) di 2-4 × 108 per chilogrammo di peso del ricevente. L'obiettivo MNC da PB era 4-6 × 108 per chilogrammo di peso del destinatario;
  3. Profilassi e trattamento della GVHD: la profilassi della GVHD consisteva nella somministrazione endovenosa di CSP 2-3 mg/kg/giorno in dosi suddivise a partire dal giorno prima del trapianto (giorno -5) e la concentrazione target è stata aggiustata a 150-250 ng/ml. La dose orale di MMF era di 20 mg/kg/giorno dal giorno -1 ed è stata ridotta gradualmente dopo 1 mese se non è stata osservata aGVHD.
Sperimentale: HFD-HSCT
Questo gruppo ha ricevuto il trattamento del donatore di famiglia aploide - trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HFD-HSCT).
Altro: HFD-HSCT
  1. Regimi di condizionamento: (A) I pazienti avevano SAA ed EPN, o trasfusioni pesanti (RBC≥25U), o terapia ATG di coniglio fallita e hanno ricevuto 0,8 mg/kg/6 ore di busulfan (giorni da -7 a -6), 35 mg/m2/giorno fludarabina (giorni da -5 a -2), 25 mg/kg/giorno di ciclofosfamide (giorni da -5 a -2) e 2,5 mg/kg/giorno di r-ATG (giorni da -5 a -2). (B) Gli altri pazienti con SAA o VSAA hanno ricevuto la stessa procedura ma senza busulfan;
  2. Infusione allogenica di HSC: le cellule Doner BM sono state raccolte per ottenere un numero di cellule mononucleate target (MNC) di 2-4 × 108 per chilogrammo di peso del ricevente. L'obiettivo MNC da PB era 4-6 × 108 per chilogrammo di peso del destinatario;
  3. Profilassi e trattamento della GVHD: la profilassi della GVHD consisteva nella somministrazione endovenosa di CSP 2-3 mg/kg/giorno in dosi suddivise a partire dal giorno prima del trapianto (giorno -5) e la concentrazione target è stata aggiustata a 200-300 ng/ml. La dose orale di MMF era di 20 mg/kg/giorno dal giorno -3 ed è stata ridotta gradualmente dopo 2 mesi se non è stata osservata aGVHD.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attecchimento
Lasso di tempo: Nei primi mesi dopo l'infusione
L'attecchimento dei neutrofili è stato definito come il primo di tre giorni consecutivi in ​​cui la conta dei neutrofili (ANC) ha superato 0,50 × 109/L e l'attecchimento delle piastrine è stato definito come il primo di cinque giorni consecutivi in ​​cui la conta delle piastrine ha superato 20 × 109/L senza trasfusione. GF è stato classificato come segue: (1) non attecchimento primario (mancato raggiungimento di una conta dei neutrofili di 0,5 × 109/L dopo il trapianto); (2) rigetto (diminuzione della conta ematica a <0,5×109/L di neutrofili, dopo aver raggiunto una conta dei neutrofili di 0,5×109/L); (3) fallimento tardivo del trapianto (diminuzione della conta ematica dopo il giorno 100 a < 1,0 × 109/L di neutrofili e < 30 × 109/L di piastrine).
Nei primi mesi dopo l'infusione
Classificazione della tossicità
Lasso di tempo: La TRT è stata definita come effetti tossici che si verificano entro 40 giorni dopo l'HSCT
La tossicità correlata al trapianto (TRT) è stata classificata utilizzando i criteri comuni di tossicità per gli eventi avversi del National Cancer Institute versione 4.0. Sono stati esclusi danni d'organo dovuti a GVHD o complicanze infettive.
La TRT è stata definita come effetti tossici che si verificano entro 40 giorni dopo l'HSCT
Analisi del chimerismo +30
Lasso di tempo: Giorni +30 dopo il trapianto
Il chimerismo verrebbe valutato nelle cellule BM riceventi di solito nei giorni +30 dopo l'HSCT utilizzando il banding G citogenetico o l'ibridazione in situ fluorescente. Il chimerismo donatore-ricevente abbinato al sesso è stato valutato utilizzando analisi basate su PCR di regioni polimorfiche di minisatelliti o microsatelliti. La tipizzazione HLA è stata eseguita per i pazienti con donatori HLA-aploidentici.
Giorni +30 dopo il trapianto
Il chimerismo analizza +100
Lasso di tempo: Giorni +100 dopo il trapianto
Il chimerismo verrebbe valutato nelle cellule BM riceventi di solito nei giorni +180 dopo l'HSCT utilizzando il banding G citogenetico o l'ibridazione in situ fluorescente. Il chimerismo donatore-ricevente abbinato al sesso è stato valutato utilizzando analisi basate su PCR di regioni polimorfiche di minisatelliti o microsatelliti. La tipizzazione HLA è stata eseguita per i pazienti con donatori HLA-aploidentici.
Giorni +100 dopo il trapianto
Analisi del chimerismo +180
Lasso di tempo: Giorni +180 dopo il trapianto
Il chimerismo verrebbe valutato nelle cellule BM riceventi di solito nei giorni +100 dopo l'HSCT utilizzando il banding G citogenetico o l'ibridazione in situ fluorescente. Il chimerismo donatore-ricevente abbinato al sesso è stato valutato utilizzando analisi basate su PCR di regioni polimorfiche di minisatelliti o microsatelliti. La tipizzazione HLA è stata eseguita per i pazienti con donatori HLA-aploidentici.
Giorni +180 dopo il trapianto
Analisi del chimerismo +365
Lasso di tempo: Giorni +365 dopo il trapianto
Il chimerismo verrebbe valutato nelle cellule BM riceventi di solito nei giorni +365 dopo l'HSCT utilizzando il banding G citogenetico o l'ibridazione in situ fluorescente. Il chimerismo donatore-ricevente abbinato al sesso è stato valutato utilizzando analisi basate su PCR di regioni polimorfiche di minisatelliti o microsatelliti. La tipizzazione HLA è stata eseguita per i pazienti con donatori HLA-aploidentici.
Giorni +365 dopo il trapianto
OS 1 anno
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HSCT
La OS è stata definita come il tempo dal trapianto alla morte per qualsiasi causa o all'ultimo follow-up.
1 anno dopo l'HSCT
OS 2 anni
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'HSCT
La OS è stata definita come il tempo dal trapianto alla morte per qualsiasi causa o all'ultimo follow-up.
2 anni dopo l'HSCT
OS 5 anni
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'HSCT
La OS è stata definita come il tempo dal trapianto alla morte per qualsiasi causa o all'ultimo follow-up.
5 anni dopo l'HSCT
SEF 1 anno
Lasso di tempo: 1 anno dopo l'HSCT

EFS è stata definita come la sopravvivenza con una risposta alla terapia. Morte, GF e recidiva sono stati considerati come fallimento del trattamento.

EFS è stata definita come la sopravvivenza con una risposta alla terapia. Morte, GF e recidiva sono stati considerati come fallimento del trattamento.
1 anno dopo l'HSCT
SEF 2 anni
Lasso di tempo: 2 anni dopo l'HSCT
EFS è stata definita come la sopravvivenza con una risposta alla terapia. Morte, GF e recidiva sono stati considerati come fallimento del trattamento.
2 anni dopo l'HSCT
SEF 5 anni
Lasso di tempo: 5 anni dopo l'HSCT
EFS è stata definita come la sopravvivenza con una risposta alla terapia. Morte, GF e recidiva sono stati considerati come fallimento del trattamento.
5 anni dopo l'HSCT

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Wu Xiaoxiong

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Xiaoxiong WU, PhD, The First Affiliated Hospital of General Hospital of PLA

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
10 luglio 2017

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2020

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 maggio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 agosto 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
11 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 agosto 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 agosto 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2016QX-KS008

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia aplastica grave

Prove cliniche su MSD-HSCT

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