Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и эффективности зилукоплана у пациентов с иммуноопосредованной некротизирующей миопатией

26 июля 2022 г. обновлено: Ra Pharmaceuticals

Фаза 2, многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки безопасности, переносимости и эффективности зилукоплана у субъектов с иммуноопосредованной некротизирующей миопатией

Цель исследования — оценить безопасность и эффективность зилукоплана у пациентов с иммуноопосредованной некротизирующей миопатией (ИМНМ). Субъекты будут рандомизированы в соотношении 1:1 для получения ежедневных подкожных доз зилукоплана 0,3 мг/кг или соответствующего плацебо в течение 8 недель.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
27

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N3BG
        • University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
      • Manchester, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Barnes Clinical Research Facility
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32209
        • University of Florida Health Jacksonville
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • National Institute of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • Great Neck, New York, Соединенные Штаты, 11021
        • Northwell Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
  • Франция
      • Paris, Франция, 75013
        • Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 14 лет до 71 год (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Клинический диагноз IMNM (иммуноопосредованная некротизирующая миопатия)
  • Положительная серология на аутоантитела против 3-гидрокси-3-метилглутарил-кофермента А редуктазы (HMGCR) или против сигнальных распознающих частиц (SRP)
  • Клинические признаки слабости (≤ 4 степени из 5) при мануальном мышечном тестировании по крайней мере в одной проксимальной группе мышц конечности.
  • Креатинкиназа (КК) >1000 ЕД/л при скрининге
  • Отсутствие изменений в дозе кортикостероидов по крайней мере за 30 дней до исходного уровня или ожидаемых изменений в течение первых 8 недель исследования.
  • Отсутствие изменений в иммуносупрессивной терапии, включая дозу, по крайней мере за 30 дней до исходного уровня или ожидаемых изменений в течение первых 8 недель исследования.

Критерий исключения:

  • Менингококковая инфекция в анамнезе
  • Текущая или недавняя системная инфекция в течение 2 недель до скрининга или инфекция, требующая внутривенного (в/в) введения антибиотиков в течение 4 недель до скрининга
  • Недавнее начало внутривенного введения иммуноглобулина (ВВИГ) (т. е. первый цикл введен менее чем за 90 дней до исходного уровня)
  • Использование ритуксимаба в течение 90 дней до исходного уровня или ожидаемое во время исследования
  • Использование статинов в течение 30 дней до исходного уровня или ожидаемое во время исследования
  • Плазмаферез в течение 4 недель до исходного уровня или ожидаемый в течение 8-недельного периода лечения

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: 0,3 мг/кг зилукоплан
Ежедневная подкожная (п/к) инъекция
Лекарство: зилукоплан
Ежедневная подкожная (п/к) инъекция
Плацебо Компаратор: Плацебо
Ежедневная подкожная (п/к) инъекция
Другой: Плацебо
Ежедневная подкожная (п/к) инъекция

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение уровня креатинкиназы (CK) в сыворотке от исходного уровня к 8-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) и конец основной части (неделя 8)
Все лабораторные образцы были получены до введения исследуемого препарата во время соответствующих посещений. Уровни CK измерялись центральной лабораторией.
Исходный уровень (день 1) и конец основной части (неделя 8)
Количество участников, у которых возникло нежелательное явление, связанное с лечением (TEAE)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) до конца основной части (неделя 8)

TEAE был определен как:

  • Нежелательное явление (НЯ), возникшее после начала исследуемого лечения, но отсутствовавшее на момент начала лечения.
  • НЯ, тяжесть которого увеличилась после начала лечения, если событие имело место во время начала лечения.
Исходный уровень (день 1) до конца основной части (неделя 8)

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, достигших хотя бы минимального ответа на основе шкалы критериев ответа Американского колледжа ревматологов/Европейской лиги против ревматизма (ACR/EULAR)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) и конец основной части (неделя 8)
В шкале ACR/EULAR использовалась совместная непрерывная модель, основанная на анализе, с использованием абсолютного процентного изменения по сравнению с исходным уровнем основных показателей (врач, пациент и инструмент оценки активности миозита (MDAAT); мышечная сила; вопросник оценки состояния здоровья (HAQ); и мышечная масса). уровень ферментов). Общий балл улучшения (диапазон от 0 до 100) определялся путем суммирования баллов по каждому показателю основного набора и сравнения улучшения по каждому соответствующему показателю основного набора. Порог для минимального улучшения был ≥20 в общем балле улучшения, при этом более высокие баллы указывали на лучший результат.
Исходный уровень (день 1) и конец основной части (неделя 8)
Изменение по сравнению с исходным уровнем до 8-й недели в тесте Triple Timed Up and Go Test (3TUG)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) и конец основной части (неделя 8)
Тест 3TUG включал в себя амбулаторного участника, который вставал из положения сидя на стуле, проходил в своем обычном темпе 3 метра, поворачивался, возвращался к стулу и садился. Эта последовательность была повторена 3 раза без отдыха, и время теста 3TUG является средним из 3-х кругов. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывало на лучший результат.
Исходный уровень (день 1) и конец основной части (неделя 8)
Изменение показателя мануального мышечного тестирования (ММТ) по сравнению с исходным уровнем на 8-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) и конец основной части (неделя 8)
В проксимальной ММТ оценивали мышечную силу с помощью мануального мышечного тестирования в 7 группах мышц (левая и правая стороны оценивались отдельно). Общий балл MMT для этого исследования, включая обе стороны, может варьироваться от 0 до 140, где 0 означает отсутствие силы ни в одной мышце, а 140 означает полную силу во всех исследованных мышцах. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывало на худший результат.
Исходный уровень (день 1) и конец основной части (неделя 8)
Изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 8-й неделей оценки общей активности врача по визуальной аналоговой шкале (ВАШ)
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) и конец основной части (неделя 8)
Оценка общей активности врача по ВАШ измеряла общую оценку лечащим врачом общей активности заболевания у участника с использованием 10-сантиметровой ВАШ, помеченной «отсутствие активности» на левом конце и «максимальная активность» на правом конце. Оценка общей активности врача по ВАШ варьировалась от 0 (отсутствие активности внемышечного заболевания) до 10 (максимальная активность внемышечного заболевания). Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывало на лучший результат.
Исходный уровень (день 1) и конец основной части (неделя 8)
Изменение общей оценки активности пациентов по ВАШ по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 8-й неделей
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) и конец основной части (неделя 8)
Оценка общей активности пациента по ВАШ измеряла глобальную оценку лечащим участником своей общей активности заболевания с использованием 10-сантиметровой ВАШ, помеченной «отсутствие активности» на левом конце и «максимальная активность» на правом конце. Оценка общей активности пациента по ВАШ варьировалась от 0 (отсутствие активности внемышечного заболевания) до 10 (максимальная активность внемышечного заболевания). Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывало на лучший результат.
Исходный уровень (день 1) и конец основной части (неделя 8)
Изменение показателя HAQ по сравнению с исходным уровнем до недели 8
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) и конец основной части (неделя 8)
HAQ состоял из 8 разделов: одевание, вставание, прием пищи, ходьба, гигиена, досягаемость, захват и действия, по 2-3 вопроса в каждом разделе. Оценка в каждом разделе варьировалась от 0 (без каких-либо затруднений) до 3 (не могу выполнить). Затем был рассчитан общий балл HAQ путем суммирования баллов и деления на количество категорий, на которые даны ответы. Общий балл HAQ для этого исследования может варьироваться от 0 до 3, где 0 означает отсутствие функциональных нарушений, а 3 означает полное функциональное нарушение. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывало на лучший результат.
Исходный уровень (день 1) и конец основной части (неделя 8)
Изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 8-й неделей активности внемышечных заболеваний по шкале MDAAT по ВАШ
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) и конец основной части (неделя 8)
Оценка активности внемышечного заболевания по ВАШ по шкале MDAAT измеряла степень активности заболевания внемышечных систем органов и мышц. Оценка проводилась врачом и варьировалась от 0 (отсутствие активности внемышечного заболевания) до 10 (максимальная активность внемышечного заболевания). Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывало на лучший результат.
Исходный уровень (день 1) и конец основной части (неделя 8)
Изменение по сравнению с исходным уровнем по сравнению с 8-й неделей в функциональной оценке терапии хронических заболеваний (FACIT) по шкале усталости
Временное ограничение: Исходный уровень (день 1) и конец основной части (неделя 8)
Шкала FACIT-Fatigue Scale представляет собой инструмент из 13 пунктов, который измеряет уровень усталости человека во время его обычной повседневной деятельности за последнюю неделю. Уровень утомления измеряли по 4-балльной шкале Лайкерта. Общий балл по шкале FACIT-Fatigue Scale для этого исследования может варьироваться от 0 до 52, где 0 означает, что участники очень сильно утомлялись во время своей обычной повседневной деятельности, а 52 означает, что участники совсем не утомлялись во время своей обычной повседневной деятельности. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывало на худший результат.
Исходный уровень (день 1) и конец основной части (неделя 8)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Ra Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
7 ноября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
4 марта 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
14 июня 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
17 июля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
17 июля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
19 июля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
27 июля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
26 июля 2022 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 июля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • RA101495-02.202

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Данные этого исследования могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки, а также через 18 месяцев после завершения исследования. Исследователи могут запросить доступ к анонимным данным отдельных пациентов и отредактированным документам исследования, которые могут включать: готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании. Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org. и подписанное соглашение об обмене данными необходимо будет выполнить. Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале. Этот план может измениться, если риск повторной идентификации участников исследования будет признан слишком высоким после его завершения; в этом случае и для защиты участников данные на уровне отдельных пациентов не будут доступны.

Сроки обмена IPD

Данные этого испытания могут быть запрошены квалифицированными исследователями через шесть месяцев после утверждения продукта в США и/или Европе или прекращения глобальной разработки и через 18 месяцев после завершения испытания.

Критерии совместного доступа к IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимным IPD и отредактированным исследовательским документам, которые могут включать: необработанные наборы данных, готовые к анализу наборы данных, протокол исследования, пустую форму отчета о случае, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа, спецификации набора данных и отчет о клиническом исследовании. Перед использованием данных предложения должны быть одобрены независимой экспертной группой на сайте www.Vivli.org. и подписанное соглашение об обмене данными необходимо будет выполнить. Все документы доступны только на английском языке в течение заранее определенного времени, обычно 12 месяцев, на защищенном паролем портале.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • Протокол исследования
  • План статистического анализа (SAP)
  • Отчет о клиническом исследовании (CSR)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками