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Estudo de Segurança e Eficácia do Zilucoplan em Indivíduos com Miopatia Necrosante Imunomediada

26 de julho de 2022 atualizado por: Ra Pharmaceuticals

Um estudo de fase 2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do Zilucoplan em indivíduos com miopatia necrotizante imunomediada

O objetivo do estudo é avaliar a segurança e eficácia do zilucoplan em pacientes com Miopatia Necrosante Imunomediada (IMNM). Os indivíduos serão randomizados em uma proporção de 1:1 para receber doses SC diárias de 0,3 mg/kg de zilucoplan ou placebo correspondente por 8 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
27

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32209
        • University of Florida Health Jacksonville
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • National Institute of Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine in Saint Louis
    • New York
      • Great Neck, New York, Estados Unidos, 11021
        • Northwell Health Neuroscience Institute
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • The Ohio State University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38018
        • Wesley Neurology Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
  • França
      • Paris, França, 75013
        • Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Barnes Clinical Research Facility

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 71 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico clínico de IMNM (Miopatia Necrosante Imunomediada)
  • Sorologia positiva para autoanticorpos anti-3-hidroxi-3-metil-glutaril-coenzima A redutase (HMGCR) ou anti-partícula de reconhecimento de sinal (SRP)
  • Evidência clínica de fraqueza (≤ grau 4 de 5) no teste muscular manual em pelo menos um grupo muscular proximal do membro
  • Creatina quinase (CK) de >1000 U/L na triagem
  • Nenhuma alteração na dose de corticosteroide por pelo menos 30 dias antes da linha de base ou prevista para ocorrer durante as primeiras 8 semanas do estudo
  • Nenhuma alteração na terapia imunossupressora, incluindo a dose, por pelo menos 30 dias antes da linha de base ou prevista para ocorrer durante as primeiras 8 semanas no estudo

Critério de exclusão:

  • Histórico de doença meningocócica
  • Infecção sistêmica atual ou recente dentro de 2 semanas antes da triagem ou infecção que requer antibióticos intravenosos (IV) dentro de 4 semanas antes da triagem
  • Iniciação recente de imunoglobulina intravenosa (IVIG) (ou seja, primeiro ciclo administrado menos de 90 dias antes da linha de base)
  • Uso de rituximabe dentro de 90 dias antes da linha de base ou previsto para ocorrer durante o estudo
  • Uso de estatina dentro de 30 dias antes da linha de base ou previsto para ocorrer durante o estudo
  • Troca de plasma dentro de 4 semanas antes da linha de base ou esperada para ocorrer durante o período de tratamento de 8 semanas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: 0,3 mg/kg de zilucoplan
Injeção diária subcutânea (SC)
Medicamento: zilucoplan
Injeção diária subcutânea (SC)
Comparador de Placebo: Placebo
Injeção diária subcutânea (SC)
Outro: Placebo
Injeção diária subcutânea (SC)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base até a semana 8 nos níveis séricos de creatina quinase (CK)
Prazo: Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
Todas as amostras de laboratório foram obtidas antes da administração do medicamento do estudo nas visitas aplicáveis. Os níveis de CK foram medidos por um laboratório central.
Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
Número de participantes que experimentaram um evento adverso emergente do tratamento (TEAE)
Prazo: Linha de base (dia 1) até o final da porção principal (semana 8)

Um TEAE foi definido como:

  • Um evento adverso (EA) que ocorreu após o início do tratamento do estudo que não estava presente no momento do início do tratamento.
  • Um EA que aumentou em gravidade após o início do tratamento se o evento estava presente no momento do início do tratamento.
Linha de base (dia 1) até o final da porção principal (semana 8)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que obtiveram pelo menos uma resposta mínima com base na escala de critérios de resposta do American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR)
Prazo: Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
A escala ACR/EULAR utilizou um modelo contínuo baseado em análise conjunta usando a variação percentual absoluta da linha de base em medidas básicas (médico, paciente e Ferramenta de Avaliação de Atividade de Doença de Miosite (MDAAT); força muscular; Questionário de Avaliação de Saúde (HAQ); e músculo níveis enzimáticos). Uma pontuação total de melhoria (intervalo de 0-100) foi determinada somando as pontuações para cada medida do conjunto básico e comparando a melhoria em cada medida respectiva do conjunto básico. O limiar para melhora mínima foi ≥20 na pontuação total de melhora, com pontuações mais altas indicando um melhor resultado.
Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
Mudança da linha de base para a semana 8 no tempo triplo do teste Up and Go (3TUG)
Prazo: Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
O teste 3TUG envolveu o participante ambulatorial levantando-se da posição sentada em uma cadeira, andando em seu ritmo normal por 3 metros, virando-se, voltando para a cadeira e sentando-se. Essa sequência foi repetida 3 vezes sem descanso, sendo que o tempo do teste 3TUG é a média dos tempos das 3 voltas. Uma mudança negativa da linha de base indicou um melhor resultado.
Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
Mudança da linha de base para a semana 8 na pontuação do teste muscular manual proximal (MMT)
Prazo: Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
O MMT proximal avaliou a força muscular usando testes musculares manuais em 7 grupos musculares (lados esquerdo e direito avaliados separadamente). A pontuação total do MMT para este estudo, incluindo ambos os lados, pode variar de 0 a 140, onde 0 significa nenhuma força em nenhum músculo e 140 significa força total em todos os músculos examinados. Uma mudança negativa da linha de base indicou um resultado pior.
Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
Mudança da linha de base para a semana 8 na pontuação da escala visual analógica (VAS) da atividade global do médico
Prazo: Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
O Physician Global Activity VAS Score mediu a avaliação global do médico assistente da atividade geral da doença do participante usando um VAS de 10 cm rotulado com "sem atividade" na extremidade esquerda e "atividade máxima" na extremidade direita. O Physician Global Activity VAS Score variou de 0 (ausência de atividade extramuscular da doença) a 10 (máxima atividade extramuscular da doença). Uma mudança negativa da linha de base indicou um resultado melhor.
Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
Mudança da linha de base para a semana 8 na pontuação VAS da atividade global do paciente
Prazo: Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
A pontuação VAS da atividade global do paciente mediu a avaliação global do participante do tratamento de sua atividade geral da doença usando um VAS de 10 cm rotulado com "sem atividade" na extremidade esquerda e "atividade máxima" na extremidade direita. A pontuação VAS da atividade global do paciente variou de 0 (ausência de atividade extramuscular da doença) a 10 (máxima atividade extramuscular da doença). Uma mudança negativa da linha de base indicou um resultado melhor.
Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
Mudança da linha de base para a semana 8 na pontuação HAQ
Prazo: Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
O HAQ tinha 8 seções: vestir-se, levantar-se, comer, caminhar, higiene, alcançar, agarrar e atividades com 2 a 3 perguntas para cada seção. A pontuação dentro de cada seção variou de 0 (sem qualquer dificuldade) a 3 (incapaz de fazer). O escore total do HAQ foi então calculado somando os escores e dividindo pelo número de categorias respondidas. A pontuação total do HAQ para este estudo pode variar de 0 a 3, onde 0 significa ausência de comprometimento funcional e 3 significa comprometimento funcional completo. Uma mudança negativa da linha de base indicou um resultado melhor.
Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
Mudança da linha de base para a semana 8 na pontuação VAS da atividade de doença extramuscular do MDAAT
Prazo: Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
A pontuação VAS da atividade da doença extramuscular do MDAAT mediu o grau de atividade da doença dos sistemas de órgãos extramusculares e músculos. A pontuação foi realizada pelo médico e variou de 0 (ausência de atividade extramuscular da doença) a 10 (máxima atividade extramuscular da doença). Uma mudança negativa da linha de base indicou um resultado melhor.
Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
Mudança da linha de base para a semana 8 na avaliação funcional da terapia para doenças crônicas (FACIT) - Pontuação da escala de fadiga
Prazo: Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)
A FACIT-Fatigue Scale é uma ferramenta de 13 itens que mede o nível de fadiga de um indivíduo durante suas atividades diárias habituais na última semana. O nível de fadiga foi medido em uma escala Likert de 4 pontos. A pontuação total da FACIT-Fadiga Scale para este estudo pode variar de 0-52, onde 0 significa que os participantes estavam muito cansados ​​durante suas atividades diárias habituais e 52 significa que os participantes não estavam cansados ​​durante suas atividades diárias habituais. Uma mudança negativa da linha de base indicou um resultado pior.
Linha de base (dia 1) e final da porção principal (semana 8)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Ra Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
7 de novembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
4 de março de 2021

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
14 de junho de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
17 de julho de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
17 de julho de 2019

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
19 de julho de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
27 de julho de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
26 de julho de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de julho de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • RA101495-02.202

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos Estados Unidos e/ou Europa, ou o desenvolvimento global é interrompido e 18 meses após a conclusão do estudo. Os investigadores podem solicitar acesso a dados anônimos individuais de pacientes e documentos de ensaios editados, que podem incluir: conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico. Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha. Este plano pode mudar se o risco de reidentificar os participantes do estudo for considerado muito alto após a conclusão do estudo; neste caso e para proteger os participantes, os dados individuais do paciente não seriam disponibilizados.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados deste estudo podem ser solicitados por pesquisadores qualificados seis meses após a aprovação do produto nos EUA e/ou Europa ou o desenvolvimento global ser descontinuado e 18 meses após a conclusão do estudo.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a IPD anônimo e documentos de estudo redigidos, que podem incluir: conjuntos de dados brutos, conjuntos de dados prontos para análise, protocolo de estudo, formulário de relatório de caso em branco, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística, especificações do conjunto de dados e relatório de estudo clínico. Antes do uso dos dados, as propostas precisam ser aprovadas por um painel de revisão independente em www.Vivli.org e um contrato de compartilhamento de dados assinado precisará ser executado. Todos os documentos estão disponíveis apenas em inglês, por um período pré-determinado, geralmente 12 meses, em um portal protegido por senha.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • Protocolo de estudo
  • Plano de Análise Estatística (SAP)
  • Relatório de Estudo Clínico (CSR)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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