면역 매개성 괴사성 근병증 환자에서 Zilucoplan의 안전성 및 효능 연구
2022년 7월 26일 업데이트: Ra Pharmaceuticals
면역매개 괴사성 근병증 대상자에서 Zilucoplan의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 2상, 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
연구의 목적은 면역 매개 괴사성 근병증(IMNM) 환자에서 질루코플란의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
피험자는 8주 동안 0.3 mg/kg 질루코플란 또는 일치하는 위약의 일일 피하 주사 투여량을 받기 위해 1:1 비율로 무작위 배정됩니다.
연구 개요
상태
상태
종료됨
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (실제)
등록
27
단계
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- Amsterdam UMC
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90095
- University of California Los Angeles
-
Orange, California, 미국, 92868
- University of California Irvine
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, 미국, 32209
- University of Florida Health Jacksonville
-
Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- National Institute of Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine in Saint Louis
-
-
New York
-
Great Neck, New York, 미국, 11021
- Northwell Health Neuroscience Institute
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43221
- The Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, 미국, 38018
- Wesley Neurology Clinic
-
-
Texas
-
Austin, Texas, 미국, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
-
-
-
London, 영국, WC1N3BG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
Manchester, 영국, M6 8HD
- Salford Royal NHS Barnes Clinical Research Facility
-
-
-
-
-
Paris, 프랑스, 75013
- Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- IMNM(Immune-Mediated Necrotizing Myopathy)의 임상진단
- HMGCR(anti-3-hydroxy-3-methyl-glutaryl-coenzyme A reductase) 또는 SRP(anti-signal recognition particle) 자가항체에 대한 양성 혈청학
- 적어도 하나의 근위 사지 근육 그룹에서 도수 근육 검사에 대한 쇠약의 임상적 증거(5개 중 4개 이하)
- 스크리닝 시 >1000 U/L의 크레아틴 키나제(CK)
- 기준선 이전 최소 30일 동안 코르티코스테로이드 용량의 변화가 없거나 연구 첫 8주 동안 발생할 것으로 예상됨
- 기준선 이전 최소 30일 동안 용량을 포함한 면역억제 요법에 변화가 없거나 연구 첫 8주 동안 발생할 것으로 예상됨
제외 기준:
- 수막구균성 질병의 병력
- 스크리닝 전 2주 이내에 현재 또는 최근 전신 감염 또는 스크리닝 전 4주 이내에 정맥내(IV) 항생제를 필요로 하는 감염
- 정맥내 면역글로불린(IVIG)의 최근 개시(즉, 베이스라인 전 90일 미만에 첫 번째 주기 투여)
- 기준선 이전 90일 이내의 리툭시맙 사용 또는 연구 중에 발생할 것으로 예상되는 경우
- 기준선 이전 30일 이내 또는 연구 중에 발생할 것으로 예상되는 스타틴 사용
- 기준선 이전 4주 이내 또는 8주 치료 기간 동안 발생할 것으로 예상되는 혈장 교환
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
팔의 수
2
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 0.3 mg/kg 질루코플란
매일 피하(SC) 주사
|
매일 피하(SC) 주사
|
|
위약 비교기: 위약
매일 피하(SC) 주사
|
매일 피하(SC) 주사
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
혈청 크레아틴 키나아제(CK) 수치의 기준선에서 8주까지 백분율 변화
기간: 기준선(1일차) 및 메인 부분 종료(8주차)
|
모든 실험실 샘플은 해당 방문 시 연구 약물을 투여하기 전에 획득했습니다.
CK 수준은 중앙 실험실에서 측정되었습니다.
|
기준선(1일차) 및 메인 부분 종료(8주차)
|
|
치료 관련 부작용(TEAE)을 경험한 참가자 수
기간: 기준선(1일)부터 주요 부분 종료(8주)까지
|
TEAE는 다음과 같이 정의되었습니다.
|
기준선(1일)부터 주요 부분 종료(8주)까지
|
2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism(ACR/EULAR) 반응 기준 척도를 기반으로 최소한의 최소 반응을 달성한 참가자 수
기간: 기준선(1일차) 및 메인 부분 종료(8주차)
|
ACR/EULAR 척도는 핵심 세트 측정(의사, 환자 및 MDAAT(Myositis Disease Activity Assessment Tool); 근력; 건강 평가 질문지(HAQ); 근육 효소 수준).
총 개선 점수(범위 0-100)는 각 코어 세트 측정에 대한 점수를 합산하고 각 개별 코어 세트 측정의 개선을 비교하여 결정되었습니다.
최소한의 개선에 대한 임계값은 총 개선 점수에서 ≥20이었고 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
|
기준선(1일차) 및 메인 부분 종료(8주차)
|
|
3TUG(Triple Timed Up and Go Test) 시간에서 기준선에서 8주차로 변경
기간: 기준선(1일차) 및 메인 부분 종료(8주차)
|
3TUG 테스트는 걸을 수 있는 참가자가 의자에 앉은 자세에서 일어나 정상적인 속도로 3미터를 걷고, 돌아서서 의자로 다시 걸어가 앉는 것을 포함했습니다.
이 시퀀스를 쉬지 않고 3회 반복하였으며, 3TUG 테스트 시간은 3회 랩타임의 평균입니다.
기준선에서 부정적인 변화는 더 나은 결과를 나타냅니다.
|
기준선(1일차) 및 메인 부분 종료(8주차)
|
|
근위 도수근 검사(MMT) 점수의 기준선에서 8주까지의 변화
기간: 기준선(1일차) 및 메인 부분 종료(8주차)
|
근위부 MMT는 7개의 근육 그룹(왼쪽과 오른쪽이 별도로 평가됨)에서 수동 근육 테스트를 사용하여 근력을 평가했습니다.
양측을 포함한 이 연구의 총 MMT 점수는 0-140의 범위일 수 있으며, 여기서 0은 모든 근육에 근력이 없음을 의미하고 140은 조사된 모든 근육의 최대 근력을 의미합니다.
기준선에서 부정적인 변화는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
|
기준선(1일차) 및 메인 부분 종료(8주차)
|
|
의사 글로벌 활동 시각적 아날로그 척도(VAS) 점수에서 기준선에서 8주까지의 변화
기간: 기준선(1일차) 및 메인 부분 종료(8주차)
|
Physician Global Activity VAS Score는 왼쪽 끝에 "활동 없음", 오른쪽 끝에 "최대 활동"으로 표시된 10cm VAS를 사용하여 참가자의 전반적인 질병 활동에 대한 치료 의사의 전반적인 평가를 측정했습니다.
Physician Global Activity VAS Score의 범위는 0(근육외 질병 활동 없음)에서 10(최대 근육외 질병 활동)입니다.
기준선에서 부정적인 변화는 더 나은 결과를 나타냅니다.
|
기준선(1일차) 및 메인 부분 종료(8주차)
|
|
환자 전역 활동 VAS 점수에서 기준선에서 8주까지의 변화
기간: 기준선(1일차) 및 메인 부분 종료(8주차)
|
환자 전역 활동 VAS 점수는 왼쪽 끝에 "활동 없음", 오른쪽 끝에 "최대 활동"으로 레이블이 지정된 10cm VAS를 사용하여 치료 참가자의 전반적인 질병 활동에 대한 전반적인 평가를 측정했습니다.
Patient Global Activity VAS 점수의 범위는 0(근육외 질병 활동 없음)에서 10(최대 근육외 질병 활동)입니다.
기준선에서 부정적인 변화는 더 나은 결과를 나타냅니다.
|
기준선(1일차) 및 메인 부분 종료(8주차)
|
|
HAQ 점수의 기준선에서 8주차로 변경
기간: 기준선(1일차) 및 메인 부분 종료(8주차)
|
HAQ는 옷 입기, 일어나기, 먹기, 걷기, 위생, 뻗기, 쥐기, 각 섹션에 대해 2~3개의 질문이 있는 활동의 8개 섹션으로 구성되었습니다.
각 섹션 내의 점수 범위는 0(어려움 없음)에서 3(할 수 없음)까지입니다.
총 HAQ 점수는 점수를 합산하고 응답한 범주 수로 나누어 계산했습니다.
이 연구의 총 HAQ 점수 범위는 0-3이며, 여기서 0은 기능 장애가 없음을 의미하고 3은 완전한 기능 장애를 의미합니다.
기준선에서 부정적인 변화는 더 나은 결과를 나타냅니다.
|
기준선(1일차) 및 메인 부분 종료(8주차)
|
|
MDAAT Extramuscular Disease Activity VAS Score의 기준선에서 8주까지의 변화
기간: 기준선(1일차) 및 메인 부분 종료(8주차)
|
MDAAT 근육 외 질병 활성도 VAS 점수는 근육 외 장기 시스템 및 근육의 질병 활성 정도를 측정했습니다.
점수는 의사에 의해 수행되었으며 0(근육외 질병 활동 없음)에서 10(최대 근육외 질병 활동)까지 범위가 지정되었습니다.
기준선에서 부정적인 변화는 더 나은 결과를 나타냅니다.
|
기준선(1일차) 및 메인 부분 종료(8주차)
|
|
만성 질환 치료의 기능 평가(FACIT)-피로 척도 점수에서 기준선에서 8주까지의 변화
기간: 기준선(1일차) 및 메인 부분 종료(8주차)
|
FACIT-Fatigue Scale은 지난 주 동안 일상적인 활동 동안 개인의 피로 수준을 측정한 13개 항목 도구입니다.
피로 정도는 4점 리커트 척도(Likert scale)로 측정하였다.
이 연구의 총 FACIT-Fatigue Scale 점수 범위는 0-52이며, 여기서 0은 참가자가 평소 일상 활동 중에 매우 피곤함을 의미하고 52는 참가자가 일상 활동 중에 전혀 피로하지 않았음을 의미합니다.
기준선에서 부정적인 변화는 더 나쁜 결과를 나타냅니다.
|
기준선(1일차) 및 메인 부분 종료(8주차)
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2019년 11월 7일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2021년 3월 4일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2021년 6월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2019년 7월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 7월 17일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2019년 7월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2022년 7월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 7월 26일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2022년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- RA101495-02.202
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
이 시험의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서 제품 승인 또는 글로벌 개발이 중단된 후 6개월, 시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구원이 요청할 수 있습니다.
조사자는 분석 준비가 된 데이터 세트, 연구 프로토콜, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 익명화된 개별 환자 수준 데이터 및 수정된 시험 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 제안은 www.Vivli.org에서 독립 검토 패널의 승인을 받아야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약을 실행해야 합니다.
모든 문서는 암호로 보호된 포털에서 사전 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 영어로만 제공됩니다.
이 계획은 임상시험이 완료된 후 임상시험 참여자를 재식별할 위험이 너무 높다고 판단되는 경우 변경될 수 있습니다. 이 경우 참가자를 보호하기 위해 개별 환자 수준 데이터를 사용할 수 없습니다.
IPD 공유 기간
이 시험의 데이터는 미국 및/또는 유럽에서 제품 승인 또는 글로벌 개발이 중단된 후 6개월, 시험 완료 후 18개월 후에 자격을 갖춘 연구원이 요청할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
자격을 갖춘 연구원은 원시 데이터 세트, 분석 준비 데이터 세트, 연구 프로토콜, 빈 사례 보고서 양식, 주석이 달린 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획, 데이터 세트 사양 및 임상 연구 보고서를 포함할 수 있는 익명화된 IPD 및 수정된 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
데이터를 사용하기 전에 제안은 www.Vivli.org에서 독립 검토 패널의 승인을 받아야 합니다.
서명된 데이터 공유 계약을 실행해야 합니다.
모든 문서는 암호로 보호된 포털에서 사전 지정된 기간(일반적으로 12개월) 동안 영어로만 제공됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구 프로토콜
- 통계 분석 계획(SAP)
- 임상 연구 보고서(CSR)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
질루코플란에 대한 임상 시험
-
NCT05514873완전한