Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af Zilucoplan hos forsøgspersoner med immunmedieret nekrotiserende myopati
En fase 2, multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af Zilucoplan hos forsøgspersoner med immunmedieret nekrotiserende myopati
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N3BG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust
-
Manchester, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
- Salford Royal NHS Barnes Clinical Research Facility
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- University of California Los Angeles
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- University of California Irvine
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32209
- University of Florida Health Jacksonville
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
- University of South Florida
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
- National Institute of Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University School of Medicine in Saint Louis
-
-
New York
-
Great Neck, New York, Forenede Stater, 11021
- Northwell Health Neuroscience Institute
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
- The Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- University of Pennsylvania
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38018
- Wesley Neurology Clinic
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forenede Stater, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig, 75013
- Hôpital Universitaire Pitié Salpêtrière
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holland, 1105 AZ
- Amsterdam UMC
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Klinisk diagnose af IMNM (immunmedieret nekrotiserende myopati)
- Positiv serologi for anti-3-hydroxy-3-methyl-glutaryl-coenzym A-reduktase (HMGCR) eller anti-signalgenkendelsespartikel (SRP) autoantistoffer
- Klinisk tegn på svaghed (≤ grad 4 ud af 5) ved manuel muskeltest i mindst én proksimal muskelgruppe
- Kreatinkinase (CK) på >1000 U/L ved screening
- Ingen ændring i kortikosteroiddosis i mindst 30 dage før baseline eller forventet at forekomme i løbet af de første 8 uger af undersøgelsen
- Ingen ændringer i immunsuppressiv behandling, inklusive dosis, i mindst 30 dage før baseline eller forventes at forekomme i løbet af de første 8 uger af undersøgelsen
Ekskluderingskriterier:
- Historie om meningokoksygdom
- Aktuel eller nylig systemisk infektion inden for 2 uger før screening eller infektion, der kræver intravenøs (IV) antibiotika inden for 4 uger før screening
- Nylig påbegyndelse af intravenøst immunglobulin (IVIG) (dvs. første cyklus administreret mindre end 90 dage før baseline)
- Rituximab anvendes inden for 90 dage før baseline eller forventes at forekomme under undersøgelsen
- Statinbrug inden for 30 dage før baseline eller forventes at forekomme under undersøgelsen
- Plasmaudskiftning inden for 4 uger før baseline eller forventes at forekomme i løbet af den 8-ugers behandlingsperiode
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: 0,3 mg/kg zilucoplan
Daglig subkutan (SC) injektion
|
Daglig subkutan (SC) infektion
|
|
Placebo komparator: Placebo
Daglig subkutan (SC) injektion
|
Daglig subkutan (SC) infektion
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentvis ændring fra baseline til uge 8 i serumkreatinkinase (CK) niveauer
Tidsramme: Baseline (dag 1) og slutningen af hoveddelen (uge 8)
|
Alle laboratorieprøver blev taget før administration af undersøgelseslægemidlet ved relevante besøg.
CK-niveauer blev målt af et centralt laboratorium.
|
Baseline (dag 1) og slutningen af hoveddelen (uge 8)
|
|
Antal deltagere, der oplevede en behandlings-emergent bivirkning (TEAE)
Tidsramme: Baseline (dag 1) til slutningen af hoveddelen (uge 8)
|
En TEAE blev defineret som:
|
Baseline (dag 1) til slutningen af hoveddelen (uge 8)
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere, der opnår mindst minimal respons baseret på American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) Respons Criteria Scale
Tidsramme: Baseline (dag 1) og slutningen af hoveddelen (uge 8)
|
ACR/EULAR-skalaen brugte en sammenhængende analyse-baseret kontinuerlig model ved brug af absolut procent ændring fra baseline i kernesætmål (læge, patient og Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT); muskelstyrke; Health Assessment Questionnaire (HAQ); og muskel enzymniveauer).
En samlet forbedringsscore (interval 0-100) blev bestemt ved at summere scores for hvert kernesætmål og sammenligne forbedringer i hvert respektive kernesætmål.
Tærsklen for minimal forbedring var ≥20 i den samlede forbedringsscore med højere score, der indikerer et bedre resultat.
|
Baseline (dag 1) og slutningen af hoveddelen (uge 8)
|
|
Skift fra baseline til uge 8 i Triple Timed Up and Go Test (3TUG) tid
Tidsramme: Baseline (dag 1) og slutningen af hoveddelen (uge 8)
|
3TUG-testen indebar, at den ambulante deltager rejste sig fra siddende stilling i en stol, gik i deres normale tempo i 3 meter, vendte sig om, gik tilbage til stolen og satte sig ned.
Denne sekvens blev gentaget 3 gange uden hvile, og 3TUG testtiden er gennemsnittet af de 3 omgangstider.
En negativ ændring fra baseline indikerede et bedre resultat.
|
Baseline (dag 1) og slutningen af hoveddelen (uge 8)
|
|
Skift fra baseline til uge 8 i proksimal manuel muskeltestscore (MMT).
Tidsramme: Baseline (dag 1) og slutningen af hoveddelen (uge 8)
|
Den proksimale MMT vurderede muskelstyrken ved hjælp af manuel muskeltestning i 7 muskelgrupper (venstre og højre side vurderet separat).
Den samlede MMT-score for denne undersøgelse, inklusive begge sider, kunne variere fra 0-140, hvor 0 betyder ingen styrke i nogen muskler og 140 betyder fuld styrke i alle de undersøgte muskler.
En negativ ændring fra baseline indikerede et dårligere resultat.
|
Baseline (dag 1) og slutningen af hoveddelen (uge 8)
|
|
Ændring fra baseline til uge 8 i Physician Global Activity Visual Analogue Scale (VAS)-score
Tidsramme: Baseline (dag 1) og slutningen af hoveddelen (uge 8)
|
Physician Global Activity VAS Score målte den behandlende læges globale evaluering af deltagerens samlede sygdomsaktivitet ved hjælp af en 10 cm VAS mærket med "ingen aktivitet" i venstre ende og "maksimal aktivitet" i højre ende.
Physician Global Activity VAS-score varierede fra 0 (fraværende ekstramuskulær sygdomsaktivitet) til 10 (maksimal ekstramuskulær sygdomsaktivitet).
En negativ ændring fra baseline indikerede et bedre resultat.
|
Baseline (dag 1) og slutningen af hoveddelen (uge 8)
|
|
Ændring fra baseline til uge 8 i VAS-score for patientens globale aktivitet
Tidsramme: Baseline (dag 1) og slutningen af hoveddelen (uge 8)
|
Patient Global Activity VAS Score målte den behandlende deltagers globale evaluering af deres samlede sygdomsaktivitet ved hjælp af en 10 cm VAS mærket med "ingen aktivitet" i venstre ende og "maksimal aktivitet" i højre ende.
Patient Global Activity VAS-score varierede fra 0 (fraværende ekstramuskulær sygdomsaktivitet) til 10 (maksimal ekstramuskulær sygdomsaktivitet).
En negativ ændring fra baseline indikerede et bedre resultat.
|
Baseline (dag 1) og slutningen af hoveddelen (uge 8)
|
|
Skift fra baseline til uge 8 i HAQ-score
Tidsramme: Baseline (dag 1) og slutningen af hoveddelen (uge 8)
|
HAQ'en havde 8 sektioner: påklædning, stå op, spise, gå, hygiejne, rækkevidde, greb og aktiviteter med 2 til 3 spørgsmål til hver sektion.
Scoring inden for hver sektion varierede fra 0 (uden problemer) til 3 (ikke i stand til at gøre).
Den samlede HAQ-score blev derefter beregnet ved at summere scorerne og dividere med antallet af besvarede kategorier.
Den samlede HAQ-score for denne undersøgelse kan variere fra 0-3, hvor 0 betyder ingen funktionsnedsættelse og 3 betyder fuldstændig funktionsnedsættelse.
En negativ ændring fra baseline indikerede et bedre resultat.
|
Baseline (dag 1) og slutningen af hoveddelen (uge 8)
|
|
Ændring fra baseline til uge 8 i MDAAT Extramuscular Disease Activity VAS Score
Tidsramme: Baseline (dag 1) og slutningen af hoveddelen (uge 8)
|
MDAAT ekstramuskulære sygdomsaktivitet VAS-score målte graden af sygdomsaktivitet af ekstramuskulære organsystemer og muskler.
Scoringen blev udført af lægen og varierede fra 0 (fraværende ekstramuskulær sygdomsaktivitet) til 10 (maksimal ekstramuskulær sygdomsaktivitet).
En negativ ændring fra baseline indikerede et bedre resultat.
|
Baseline (dag 1) og slutningen af hoveddelen (uge 8)
|
|
Ændring fra baseline til uge 8 i funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT)-score for træthedsskala
Tidsramme: Baseline (dag 1) og slutningen af hoveddelen (uge 8)
|
FACIT-træthedsskalaen er et værktøj med 13 elementer, som målte en persons træthedsniveau under deres sædvanlige daglige aktiviteter i løbet af den seneste uge.
Niveauet af træthed blev målt på en 4-punkts Likert-skala.
Den samlede FACIT-træthedsskala-score for denne undersøgelse kunne variere fra 0-52, hvor 0 betyder, at deltagerne var meget trætte under deres sædvanlige daglige aktiviteter, og 52 betyder, at deltagerne slet ikke var trætte under deres sædvanlige daglige aktiviteter.
En negativ ændring fra baseline indikerede et dårligere resultat.
|
Baseline (dag 1) og slutningen af hoveddelen (uge 8)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Faktiske)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- RA101495-02.202
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
IPD-delingsadgangskriterier
IPD-deling Understøttende informationstype
- Studieprotokol
- Statistisk analyseplan (SAP)
- Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Immunmedieret nekrotiserende myopati
-
NCT07241468RekrutteringRelapseret/Refraktær Immun Nefropati | Relapsed/Refractory Immune-mediated Kidney Disease
Kliniske forsøg med zilucoplan
-
NCT07215949RekrutteringGeneraliseret myasthenia gravis (gMG)
-
NCT03225287AfsluttetParoksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)
-
NCT04225871Aktiv, ikke rekrutterendeGeneraliseret myasthenia gravis
-
NCT03030183AfsluttetParoksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)
-
NCT03078582AfsluttetParoksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)
-
NCT06471361Afsluttet
-
NCT06511076Afsluttet
-
NCT04115293AfsluttetMyasthenia Gravis, generaliseret