Эффективность, безопасность, фармакокинетика, PD и ADA экулизумаба у взрослых в Китае с NMOSD (ECU-NMO-304)

Критерии включения:

• Участники с диагнозом NMOSD, как определено международными консенсусными диагностическими критериями 2015 года.
• Положительный результат на антитела против AQP4
• По крайней мере 1 приступ или рецидив за последние 12 месяцев до периода скрининга.
• Оценка по EDSS ≤ 7
• Если участник вступает в исследование, получая IST(ы) для профилактики рецидивов, до скрининга участник должен принимать стабильную поддерживающую дозу IST(ов), как указано ниже, и продолжать принимать эту дозу на протяжении всего исследования, за исключением случаев, когда у участника случается рецидив
• Участницы детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность (сывороточный ХГЧ при скрининге).

• Участники мужского пола имеют право на участие, если они согласны со следующим в течение периода лечения исследуемого вмешательства и в течение как минимум 5 месяцев после приема последней дозы исследуемого вмешательства:

  • Воздержитесь от сдачи свежей немытой спермы. ПЛЮС, либо
  • Воздерживаться от гетеросексуальных контактов как своего предпочтительного и обычного образа жизни (воздерживаться на долгосрочной и постоянной основе) и соглашаться воздерживаться. ИЛИ

  • Необходимо согласиться на использование барьера, как описано ниже:

    • Согласитесь использовать мужской презерватив при половом акте с женщиной WOCBP, которая в настоящее время не беременна.

Критерии исключения:

• Беременность, кормление грудью или намерение забеременеть во время исследования
• Перенесенная в анамнезе инфекция N meningitidis или неразрешенная менингококковая инфекция.
• Любая системная бактериальная или другая инфекция, которая, по мнению исследователя, является клинически значимой и не лечится соответствующими антибиотиками.
• Наличие лихорадки ≥ 38°C в течение 7 дней до введения исследуемого вмешательства в первый день.
• Повышенная чувствительность к мышиным белкам или к одному из вспомогательных веществ исследуемого вмешательства.
• Использование ритуксимаба, инебилизумаба или другой терапии, разрушающей В-клетки, в течение 6 месяцев до первого дня и во время исследования.
• Использование митоксантрона или сатрализумаба в течение 3 месяцев до скрининга и во время исследования.
• Использование IVIg в течение 3 недель до скрининга
• Если участник вступает в исследование, получая пероральные кортикостероиды с другими IST или без них, суточная доза кортикостероидов должна составлять не более 20 мг преднизолона в день (или эквивалента) до скрининга, и участник должен продолжать принимать эту дозу в течение всего периода исследования. исследования или до тех пор, пока у участника не возникнет рецидив (может быть разрешен прием определенных лекарств, перечисленных в разделе 6.9.1)
• Ранее получал лечение ингибиторами C5.
• Участие в любом другом исследовании исследуемого препарата или воздействие исследуемого препарата или устройства в течение 5 периодов полураспада лечения (если известно) или 30 дней, что дольше, до введения первой дозы.