Исследование баланса железа ДФО и GT56-252 у пациентов с трансфузионной перегрузкой железом, вторичной по отношению к бета-талассемии

Критерии включения:

• Пациенты с бета-талассемией в возрасте 18 лет и старше, которые в настоящее время проходят хроническую гемотрансфузионную терапию и терапию хелаторами железа, с массой тела более 40 кг.
• Нет клинически значимых результатов физического осмотра, истории болезни или скрининговых лабораторий.
• Ферритин сыворотки более 500 нг/мл, креатининкреатинин сыворотки в пределах нормы и количество тромбоцитов более 100 000/мм3.
• Желание и возможность прекратить использование DFO или L1 на период обучения.
• Женщина детородного возраста должна иметь отрицательный сывороточный тест на беременность при скрининге и использовать приемлемую с медицинской точки зрения форму контроля над рождаемостью во время исследования и в течение 1 месяца после него. Пациенты мужского пола также должны использовать барьерные контрацептивы во время исследования и в течение 1 месяца после него.
• Иметь определенный уровень понимания и готовности сотрудничать с изоляционными и всеми процедурами. Способен предоставить добровольное подписанное/датированное письменное информированное согласие.

Критерий исключения:

• Серьезное заболевание, не связанное с бета-талассемией.
• Участие в предыдущем исследовании исследуемого препарата в течение 30 дней до скрининга.
• Пациенты с известной аллергией на ДФО, которая предотвращает хроническое введение.